En global prospektiv observasjonsstudie av kvinner med Fabrys sykdom og deres spedbarn under graviditet og amming
2. juli 2025 oppdatert av: Amicus Therapeutics
Dette er en global prospektiv observasjonsstudie av kvinner med Fabrys sykdom og deres spedbarn under graviditet og/eller amming.
Studien vil evaluere utfall av graviditet og/eller amming hos kvinner og spedbarn som er utsatt for migalastat.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Dette er en global prospektiv observasjonsstudie av kvinner med Fabrys sykdom og deres spedbarn under graviditet og/eller amming. Studien vil evaluere utfall av graviditet og/eller amming hos kvinner og spedbarn som er utsatt for migalastat. Alle gravide kvinner med Fabrys sykdom er kvalifisert til å registrere seg, en ueksponert kohort kan potensielt brukes til sammenligninger.
Saker vil bli rapportert frivillig til Pregnancy Coordinating Center (PCC) fra ethvert land av helsepersonell (HCP), av pasienter og sekundære kontakter. PCC vil følge pasienter gjennom hele svangerskapet og/eller amming og spedbarn til og med 1 års alder.
Det vil være 2 kull påmeldt i studiet. Kohort 1 vil være gravide og/eller ammende pasienter som har Fabrys sykdom, og som har vært eksponert for minst 1 dose migalastat under graviditet og/eller amming. Kohort 2 vil være gravide og/eller ammende pasienter som har Fabrys sykdom, som ikke ble eksponert for migalastat under graviditet og/eller amming.
Dette er en observasjonsstudie, den vil registrere pasienter og samle inn data som beskrevet i denne protokollen i minimum 10 år.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
20
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Pregnancy Registry Call Center
- Telefonnummer: 888-239-0758
- E-post: galafoldpregnancy@ubc.com
Studiesteder
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Rekruttering
- Amicus Therapeutics, Inc. Pregnancy Registry
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Gravide og/eller ammende pasienter med Fabrys sykdom
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Kvinnelige pasienter som oppfyller følgende kriterier vil være kvalifisert for studieregistrering:
- Pasienter med Fabrys sykdom som er gravide og/eller ammer, enten de er eksponert for migalastat eller ikke
- Evne og villig til å gi informert samtykke eller samtykke, hvis aktuelt.
- Kan og er villig til å gi HCP kontaktinformasjon.
Ekskluderingskriterier:
Ingen
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Kohort 1
Kohort 1 vil være gravide og/eller ammende pasienter som har Fabrys sykdom, og som har vært eksponert for minst 1 dose migalastat under graviditet og/eller amming.
|
Dette er en observasjonsstudie.
Pasienter som beskrevet i kohort 1 bør ha blitt eksponert for minst 1 dose migalastat under graviditet og/eller amming.
|
|
Kohort 2
Kohort 2 vil være gravide og/eller ammende pasienter som har Fabrys sykdom, som ikke ble eksponert for migalastat under graviditet og/eller amming.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall store fødselsskader
Tidsramme: Gjennom svangerskapet, i gjennomsnitt 40 uker og opp til 12 måneders spedbarnsalder
|
Gjennom svangerskapet, i gjennomsnitt 40 uker og opp til 12 måneders spedbarnsalder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av spontanabort
Tidsramme: : opptil 20 uker
|
: opptil 20 uker
|
|
|
Antall elektive eller induserte abort
Tidsramme: Gjennom svangerskapet, i gjennomsnitt 40 uker
|
Gjennom svangerskapet, i gjennomsnitt 40 uker
|
|
|
Antall fosterdød eller dødfødsel
Tidsramme: Mer enn 20 uker av svangerskapet og gjennom svangerskapet, gjennomsnitt 40 uker
|
Mer enn 20 uker av svangerskapet og gjennom svangerskapet, gjennomsnitt 40 uker
|
|
|
Antall levendefødte
Tidsramme: ved fødselen, i gjennomsnitt 40 uker med svangerskapet
|
ved fødselen, i gjennomsnitt 40 uker med svangerskapet
|
|
|
Antall neonatale dødsfall
Tidsramme: opptil 28 dager med neonatalt liv
|
opptil 28 dager med neonatalt liv
|
|
|
Antall små fødselsskader
Tidsramme: Gjennom svangerskapet, i gjennomsnitt 40 uker og opp til 12 måneders spedbarnsalder
|
Gjennom svangerskapet, i gjennomsnitt 40 uker og opp til 12 måneders spedbarnsalder
|
|
|
Antall ektopiske eller molare graviditeter
Tidsramme: Gjennom svangerskapet, i gjennomsnitt 40 uker
|
en ektopisk eller molar graviditet forekommer utenfor livmoren.
|
Gjennom svangerskapet, i gjennomsnitt 40 uker
|
|
Nevroutviklingsproblemer
Tidsramme: Gjennom svangerskapet, i gjennomsnitt 40 uker og opp til 12 måneders spedbarnsalder
|
Gjennom svangerskapet, i gjennomsnitt 40 uker og opp til 12 måneders spedbarnsalder
|
|
|
Andre ugunstige fosterutfall enn fødselsskader
Tidsramme: Gjennom svangerskapet, i gjennomsnitt 40 uker og opp til 12 måneders spedbarnsalder
|
Gjennom svangerskapet, i gjennomsnitt 40 uker og opp til 12 måneders spedbarnsalder
|
|
|
Antall obstetriske og fødselskomplikasjoner
Tidsramme: Ved fødselen i gjennomsnitt 40 uker med graviditet
|
Ved fødselen i gjennomsnitt 40 uker med graviditet
|
|
|
Forekomst av gulsott hos spedbarn
Tidsramme: Inntil 1 år
|
Inntil 1 år
|
|
|
Antall sykehusinnleggelser hos spedbarn
Tidsramme: Inntil 1 år
|
Inntil 1 år
|
|
|
Dødelighet hos spedbarn
Tidsramme: Inntil 1 år
|
Inntil 1 år
|
|
|
Hodeomkrets hos spedbarn (cm)
Tidsramme: Inntil 1 år
|
Inntil 1 år
|
|
|
Vekt hos spedbarn (kilogram)
Tidsramme: Inntil 1 år
|
Inntil 1 år
|
|
|
Lengde i spedbarn (cm)
Tidsramme: Inntil 1 år
|
Inntil 1 år
|
|
|
Forekomst av melkeallergisk reaksjon hos spedbarn som ammes eller får morsmelkerstatning
Tidsramme: Inntil 1 år
|
Inntil 1 år
|
|
|
Forekomst av allergisk reaksjon hos pasienter som ammer
Tidsramme: Inntil 1 år
|
Inntil 1 år
|
|
|
Hyppighet av uønskede hendelser som påvirker amming
Tidsramme: Inntil 1 år
|
Inntil 1 år
|
|
|
Forekomst av alle alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: Gjennom svangerskapet, i gjennomsnitt 40 uker og opp til 12 måneders spedbarnsalder
|
Gjennom svangerskapet, i gjennomsnitt 40 uker og opp til 12 måneders spedbarnsalder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
18. mars 2025
Primær fullføring (Antatt)
1. august 2029
Studiet fullført (Antatt)
1. februar 2030
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
18. desember 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
30. januar 2020
Først lagt ut (Faktiske)
5. februar 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
8. juli 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
2. juli 2025
Sist bekreftet
1. juli 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Cerebrovaskulære lidelser
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Vaskulære sykdommer
- Kardiovaskulære sykdommer
- Metabolisme, medfødte feil
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolske sykdommer
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Lysosomale lagringssykdommer
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Hjernesykdommer, metabolske
- Lipidmetabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer, nervesystemet
- Cerebrale små karsykdommer
- Sfingolipidoser
- Lipidoser
- Fabrys sykdom
Andre studie-ID-numre
- AT1001-037
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .