妊娠中および授乳中のファブリー病の女性とその乳児に関する世界的な前向き観察研究
2024年2月6日 更新者：Amicus Therapeutics
これは、妊娠中および/または授乳中のファブリー病の女性とその乳児に関する世界的な前向き観察研究です。
この研究では、ミガラスタットにさらされた女性と乳児の妊娠および/または授乳の結果を評価します。
調査の概要
詳細な説明
これは、妊娠中および/または授乳中のファブリー病の女性とその乳児に関する世界的な前向き観察研究です。 この研究では、ミガラスタットにさらされた女性と乳児の妊娠および/または授乳の結果を評価します。 ファブリー病のすべての妊娠中の女性が登録する資格があり、曝露されていないコホートを比較に使用できる可能性があります。
症例は、医療提供者（HCP）、患者および二次接触者によって、任意の国から妊娠調整センター（PCC）に自発的に報告されます。 PCCは、妊娠中および/または授乳中および乳児から1歳までの患者を追跡します。
この研究には2つのコホートが登録されます。 コホート 1 は、ファブリー病の妊娠中および/または授乳中の患者であり、妊娠中および/または授乳中に少なくとも 1 回のミガラスタット投与にさらされています。 コホート 2 は、ファブリー病の妊娠中および/または授乳中の患者で、妊娠中および/または授乳中にミガラスタットに曝露されていません。
これは観察研究であり、患者を登録し、このプロトコルで説明されているように最低 10 年間データを収集します。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
20
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Pregnancy Registry Call Center
- 電話番号：888-239-0758
- メール：galafoldpregnancy@ubc.com
研究場所
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- 募集
- Amicus Therapeutics, Inc. Pregnancy Registry
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
-ファブリー病の妊娠中および/または授乳中の患者
説明
包含基準:
以下の基準を満たす女性患者は、研究登録の資格があります。
- -ミガラスタットにさらされているかどうかに関係なく、妊娠中および/または授乳中のファブリー病患者
- -該当する場合、インフォームドコンセントまたは同意を提供することができ、喜んで提供します。
- HCP の連絡先情報を提供する能力と意思がある。
除外基準:
なし
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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コホート1
コホート 1 は、ファブリー病の妊娠中および/または授乳中の患者であり、妊娠中および/または授乳中に少なくとも 1 回のミガラスタット投与にさらされています。
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これは観察研究です。
コホート 1 に記載されている患者は、妊娠中および/または授乳中に少なくとも 1 回のミガラスタット投与を受けている必要があります。
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コホート 2
コホート 2 は、ファブリー病の妊娠中および/または授乳中の患者で、妊娠中および/または授乳中にミガラスタットに曝露されていません。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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重大な先天異常の数
時間枠：妊娠中、平均40週、最大12か月の乳児期
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妊娠中、平均40週、最大12か月の乳児期
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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自然流産の発生率
時間枠：: 20週間まで
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: 20週間まで
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選択的中絶または人工中絶の数
時間枠：妊娠中、平均40週
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妊娠中、平均40週
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胎児死亡または死産の数
時間枠：妊娠20週以上から妊娠中は平均40週
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妊娠20週以上から妊娠中は平均40週
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出生数
時間枠：分娩時、平均妊娠40週
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分娩時、平均妊娠40週
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新生児死亡数
時間枠：新生児生後28日まで
|
新生児生後28日まで
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軽度の先天性欠損症の数
時間枠：妊娠中、平均40週、最大12か月の乳児期
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妊娠中、平均40週、最大12か月の乳児期
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子宮外妊娠または奇胎妊娠の数
時間枠：妊娠中、平均40週
|
子宮外妊娠または奇胎妊娠が子宮外で発生します。
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妊娠中、平均40週
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神経発達の問題
時間枠：妊娠中、平均40週、最大12か月の乳児期
|
妊娠中、平均40週、最大12か月の乳児期
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先天異常以外の胎児への悪影響
時間枠：妊娠中、平均40週、最大12か月の乳児期
|
妊娠中、平均40週、最大12か月の乳児期
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産科および分娩合併症の数
時間枠：分娩時、平均妊娠40週
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分娩時、平均妊娠40週
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乳児における黄疸症例の発生
時間枠：最長1年
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最長1年
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乳幼児の入院数
時間枠：最長1年
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最長1年
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幼児の死亡率
時間枠：最長1年
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最長1年
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幼児の頭囲 (cm)
時間枠：最長1年
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最長1年
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幼児の体重（キログラム）
時間枠：最長1年
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最長1年
|
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幼児の長さ (cm)
時間枠：最長1年
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最長1年
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母乳または粉ミルクを与えられた乳児におけるミルクアレルギー反応の発生
時間枠：最長1年
|
最長1年
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授乳中の患者におけるアレルギー反応の発生
時間枠：最長1年
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最長1年
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授乳に影響する有害事象の頻度
時間枠：最長1年
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最長1年
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すべての重篤な有害事象の発生率
時間枠：妊娠中、平均40週、最大12か月の乳児期
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妊娠中、平均40週、最大12か月の乳児期
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年4月17日
一次修了 (推定)
2029年8月1日
研究の完了 (推定)
2030年2月1日
試験登録日
最初に提出
2019年12月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年1月30日
最初の投稿 (実際)
2020年2月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年2月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年2月6日
最終確認日
2024年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AT1001-037
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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