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Eine globale prospektive Beobachtungsstudie von Frauen mit Morbus Fabry und ihren Säuglingen während der Schwangerschaft und Stillzeit

2. Juli 2025 aktualisiert von: Amicus Therapeutics
Dies ist eine globale prospektive Beobachtungsstudie an Frauen mit Morbus Fabry und ihren Säuglingen während der Schwangerschaft und/oder Stillzeit. Die Studie wird die Ergebnisse von Schwangerschaft und/oder Stillzeit bei Frauen und Säuglingen, die Migalastat ausgesetzt waren, bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine globale prospektive Beobachtungsstudie an Frauen mit Morbus Fabry und ihren Säuglingen während der Schwangerschaft und/oder Stillzeit. Die Studie wird die Ergebnisse von Schwangerschaft und/oder Stillzeit bei Frauen und Säuglingen, die Migalastat ausgesetzt waren, bewerten. Alle schwangeren Frauen mit Morbus Fabry können aufgenommen werden, eine nicht exponierte Kohorte kann möglicherweise für Vergleiche herangezogen werden.

Fälle werden dem Schwangerschaftskoordinierungszentrum (PCC) aus jedem Land von Gesundheitsdienstleistern (HCPs), Patienten und sekundären Kontakten freiwillig gemeldet. Das PCC wird Patienten während ihrer gesamten Schwangerschaft und/oder Stillzeit und Säuglinge bis zum Alter von 1 Jahr begleiten.

Es werden 2 Kohorten in die Studie aufgenommen. Kohorte 1 sind schwangere und/oder stillende Patientinnen mit Morbus Fabry, die während der Schwangerschaft und/oder Stillzeit mindestens 1 Dosis Migalastat ausgesetzt waren. Kohorte 2 umfasst schwangere und/oder stillende Patientinnen mit Morbus Fabry, die während der Schwangerschaft und/oder Stillzeit keinem Migalastat ausgesetzt waren.

Dies ist eine Beobachtungsstudie, in die Patienten aufgenommen und Daten gesammelt werden, wie in diesem Protokoll für mindestens 10 Jahre beschrieben.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

20

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Amicus Therapeutics, Inc. Pregnancy Registry

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Schwangere und/oder stillende Patientinnen mit Morbus Fabry

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Patientinnen, die die folgenden Kriterien erfüllen, kommen für die Aufnahme in die Studie in Frage:

  1. Patienten mit Morbus Fabry, die schwanger sind und/oder stillen, unabhängig davon, ob sie Migalastat ausgesetzt sind oder nicht
  2. In der Lage und bereit, gegebenenfalls eine informierte Zustimmung oder Zustimmung zu erteilen.
  3. In der Lage und bereit, HCP-Kontaktinformationen bereitzustellen.

Ausschlusskriterien:

Keiner

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Kohorte 1
Kohorte 1 sind schwangere und/oder stillende Patientinnen mit Morbus Fabry, die während der Schwangerschaft und/oder Stillzeit mindestens 1 Dosis Migalastat ausgesetzt waren.
Arzneimittel: Migalastat
Dies ist eine Beobachtungsstudie. Patientinnen, wie in Kohorte 1 beschrieben, sollten während der Schwangerschaft und/oder Stillzeit mindestens 1 Dosis Migalastat erhalten haben.
Kohorte 2
Kohorte 2 umfasst schwangere und/oder stillende Patientinnen mit Morbus Fabry, die während der Schwangerschaft und/oder Stillzeit keinem Migalastat ausgesetzt waren.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl schwerer Geburtsfehler
Zeitfenster: Die Schwangerschaft dauert durchschnittlich 40 Wochen und bis zu 12 Monate Säuglingsalter
Die Schwangerschaft dauert durchschnittlich 40 Wochen und bis zu 12 Monate Säuglingsalter

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz spontaner Abtreibung
Zeitfenster: : bis zu 20 Wochen
: bis zu 20 Wochen
Anzahl der elektiven oder induzierten Abtreibungen
Zeitfenster: Durch die Schwangerschaft, durchschnittlich 40 Wochen
Durch die Schwangerschaft, durchschnittlich 40 Wochen
Anzahl der fötalen Todesfälle oder Totgeburten
Zeitfenster: Mehr als 20 Schwangerschaftswochen und während der Schwangerschaft durchschnittlich 40 Wochen
Mehr als 20 Schwangerschaftswochen und während der Schwangerschaft durchschnittlich 40 Wochen
Anzahl der Lebendgeburten
Zeitfenster: bei der Geburt durchschnittlich 40 Schwangerschaftswochen
bei der Geburt durchschnittlich 40 Schwangerschaftswochen
Zahl der Todesfälle bei Neugeborenen
Zeitfenster: bis zu 28 Tage des Neugeborenenlebens
bis zu 28 Tage des Neugeborenenlebens
Anzahl kleiner Geburtsfehler
Zeitfenster: Die Schwangerschaft dauert durchschnittlich 40 Wochen und bis zu 12 Monate Säuglingsalter
Die Schwangerschaft dauert durchschnittlich 40 Wochen und bis zu 12 Monate Säuglingsalter
Anzahl der Eileiter- oder Molarenschwangerschaften
Zeitfenster: Durch die Schwangerschaft, durchschnittlich 40 Wochen
Eine Eileiter- oder Molarenschwangerschaft tritt außerhalb der Gebärmutter auf.
Durch die Schwangerschaft, durchschnittlich 40 Wochen
Neuroentwicklungsprobleme
Zeitfenster: Die Schwangerschaft dauert durchschnittlich 40 Wochen und bis zu 12 Monate Säuglingsalter
Die Schwangerschaft dauert durchschnittlich 40 Wochen und bis zu 12 Monate Säuglingsalter
Andere unerwünschte Folgen für den Fötus als Geburtsfehler
Zeitfenster: Die Schwangerschaft dauert durchschnittlich 40 Wochen und bis zu 12 Monate Säuglingsalter
Die Schwangerschaft dauert durchschnittlich 40 Wochen und bis zu 12 Monate Säuglingsalter
Anzahl der Geburts- und Entbindungskomplikationen
Zeitfenster: Bei der Entbindung durchschnittlich 40 Schwangerschaftswochen
Bei der Entbindung durchschnittlich 40 Schwangerschaftswochen
Auftreten von Gelbsuchtfällen bei Säuglingen
Zeitfenster: Bis zu 1 Jahr
Bis zu 1 Jahr
Anzahl der Krankenhauseinweisungen bei Säuglingen
Zeitfenster: Bis zu 1 Jahr
Bis zu 1 Jahr
Sterblichkeit bei Säuglingen
Zeitfenster: Bis zu 1 Jahr
Bis zu 1 Jahr
Kopfumfang bei Säuglingen (cm)
Zeitfenster: Bis zu 1 Jahr
Bis zu 1 Jahr
Gewicht bei Säuglingen (Kilogramm)
Zeitfenster: Bis zu 1 Jahr
Bis zu 1 Jahr
Länge in Kleinkindern (cm)
Zeitfenster: Bis zu 1 Jahr
Bis zu 1 Jahr
Auftreten einer Milchallergie bei gestillten oder mit Säuglingsnahrung ergänzten Säuglingen
Zeitfenster: Bis zu 1 Jahr
Bis zu 1 Jahr
Auftreten allergischer Reaktionen bei stillenden Patientinnen
Zeitfenster: Bis zu 1 Jahr
Bis zu 1 Jahr
Häufigkeit unerwünschter Ereignisse, die sich auf die Laktation auswirken
Zeitfenster: Bis zu 1 Jahr
Bis zu 1 Jahr
Auftreten aller schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse
Zeitfenster: Die Schwangerschaft dauert durchschnittlich 40 Wochen und bis zu 12 Monate Säuglingsalter
Die Schwangerschaft dauert durchschnittlich 40 Wochen und bis zu 12 Monate Säuglingsalter

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. März 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. August 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Februar 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Dezember 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. Januar 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. Februar 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Juli 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Juli 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AT1001-037

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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