Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Глобальное проспективное обсервационное исследование женщин с болезнью Фабри и их детей во время беременности и грудного вскармливания

2 июля 2025 г. обновлено: Amicus Therapeutics
Это глобальное проспективное обсервационное исследование женщин с болезнью Фабри и их детей во время беременности и/или грудного вскармливания. В исследовании будут оцениваться исходы беременности и/или грудного вскармливания у женщин и младенцев, подвергшихся воздействию мигаластата.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это глобальное проспективное обсервационное исследование женщин с болезнью Фабри и их детей во время беременности и/или грудного вскармливания. В исследовании будут оцениваться исходы беременности и/или грудного вскармливания у женщин и младенцев, подвергшихся воздействию мигаластата. Все беременные женщины с болезнью Фабри имеют право на участие, для сравнения потенциально может использоваться не подвергавшаяся воздействию когорта.

Случаи будут добровольно сообщаться в Координационный центр по беременности (PCC) из любой страны поставщиками медицинских услуг (HCP), пациентами и вторичными контактами. PCC будет наблюдать за пациентами на протяжении всей их беременности и/или грудного вскармливания, а также за младенцами в возрасте до 1 года.

В исследовании примут участие 2 группы. Когорта 1 будет состоять из беременных и/или кормящих грудью пациенток с болезнью Фабри, которые подверглись воздействию по крайней мере 1 дозы мигаластата во время беременности и/или кормления грудью. Когорта 2 будет состоять из беременных и/или кормящих грудью пациенток с болезнью Фабри, которые не подвергались воздействию мигаластата во время беременности и/или кормления грудью.

Это обсервационное исследование, оно будет включать пациентов и собирать данные, как описано в этом протоколе, в течение как минимум 10 лет.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

20

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Pregnancy Registry Call Center
  • Номер телефона: 888-239-0758
  • Электронная почта: galafoldpregnancy@ubc.com

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Рекрутинг
        • Amicus Therapeutics, Inc. Pregnancy Registry

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Беременные и/или кормящие грудью пациенты с болезнью Фабри

Описание

Критерии включения:

Пациенты женского пола, отвечающие следующим критериям, будут иметь право на участие в исследовании:

  1. Пациенты с болезнью Фабри, беременные и/или кормящие грудью, независимо от того, подвергались ли они воздействию мигаластата.
  2. Способны и готовы предоставить информированное согласие или одобрение, если это применимо.
  3. Способны и готовы предоставить контактную информацию HCP.

Критерий исключения:

Никто

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Когорта 1
Когорта 1 будет состоять из беременных и/или кормящих грудью пациенток с болезнью Фабри, которые подверглись воздействию по крайней мере 1 дозы мигаластата во время беременности и/или кормления грудью.
Лекарство: мигаластат
Это наблюдательное исследование. Пациенты, описанные в когорте 1, должны были получить по крайней мере 1 дозу мигаластата во время беременности и/или кормления грудью.
Когорта 2
Когорта 2 будет состоять из беременных и/или кормящих грудью пациенток с болезнью Фабри, которые не подвергались воздействию мигаластата во время беременности и/или кормления грудью.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество серьезных врожденных дефектов
Временное ограничение: Через беременность, в среднем от 40 недель до 12 месяцев младенческого возраста
Через беременность, в среднем от 40 недель до 12 месяцев младенческого возраста

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота самопроизвольных абортов
Временное ограничение: : до 20 недель
: до 20 недель
Количество плановых или искусственных абортов
Временное ограничение: Через беременность, в среднем 40 недель
Через беременность, в среднем 40 недель
Количество внутриутробных смертей или мертворождений
Временное ограничение: Более 20 недель беременности и на протяжении всей беременности, в среднем 40 недель
Более 20 недель беременности и на протяжении всей беременности, в среднем 40 недель
Количество живорожденных
Временное ограничение: при родах, в среднем 40 недель беременности
при родах, в среднем 40 недель беременности
Количество неонатальных смертей
Временное ограничение: до 28 дней жизни новорожденного
до 28 дней жизни новорожденного
Количество незначительных врожденных дефектов
Временное ограничение: Через беременность, в среднем от 40 недель до 12 месяцев младенческого возраста
Через беременность, в среднем от 40 недель до 12 месяцев младенческого возраста
Количество внематочной или молярной беременности
Временное ограничение: Через беременность, в среднем 40 недель
внематочная или молярная беременность возникает вне матки.
Через беременность, в среднем 40 недель
Неврологические проблемы
Временное ограничение: Через беременность, в среднем от 40 недель до 12 месяцев младенческого возраста
Через беременность, в среднем от 40 недель до 12 месяцев младенческого возраста
Неблагоприятные исходы для плода, кроме врожденных дефектов
Временное ограничение: Через беременность, в среднем от 40 недель до 12 месяцев младенческого возраста
Через беременность, в среднем от 40 недель до 12 месяцев младенческого возраста
Количество акушерских и родовых осложнений
Временное ограничение: При родах в среднем 40 недель беременности
При родах в среднем 40 недель беременности
Возникновение случаев желтухи у младенцев
Временное ограничение: До 1 года
До 1 года
Количество госпитализаций у младенцев
Временное ограничение: До 1 года
До 1 года
Смертность среди младенцев
Временное ограничение: До 1 года
До 1 года
Окружность головы у младенцев (см)
Временное ограничение: До 1 года
До 1 года
Вес у младенцев (килограммы)
Временное ограничение: До 1 года
До 1 года
Длина у младенцев (см)
Временное ограничение: До 1 года
До 1 года
Возникновение аллергической реакции на молоко у детей, находящихся на грудном вскармливании или на искусственном вскармливании.
Временное ограничение: До 1 года
До 1 года
Возникновение аллергических реакций у пациенток, находящихся на грудном вскармливании
Временное ограничение: До 1 года
До 1 года
Частота нежелательных явлений, влияющих на лактацию
Временное ограничение: До 1 года
До 1 года
Частота всех серьезных нежелательных явлений
Временное ограничение: Через беременность, в среднем от 40 недель до 12 месяцев младенческого возраста
Через беременность, в среднем от 40 недель до 12 месяцев младенческого возраста

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Amicus Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

18 марта 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 августа 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 февраля 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 декабря 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

30 января 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

5 февраля 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 июля 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 июля 2025 г.

Последняя проверка

1 июля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AT1001-037

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться