MSOT(Multispectral Optoacoustic Tomography) 및 MRI(Magnetic Resonance Imaging)를 이용한 척추근위축증의 치료반응 평가
2020년 2월 26일 업데이트: University of Erlangen-Nürnberg Medical School
이 연구는 MSOT(Multispectral Optoacoustic Tomography) 및 MRI(Magnet Resonance Imaging)의 기능을 개선하여 비침습적으로 근육 조직의 분자 구성을 특성화하고 시간 경과에 따른 척수성 근위축(SMA) 환자의 치료 반응을 평가하는 것을 목표로 합니다.
연구 개요
상세 설명
SMA는 진행성 근쇠약과 위축을 특징으로 하는 상염색체 열성 질환으로 발병률은 1/10,000입니다.
이 상태는 생존 운동 뉴런 1(SMN1)의 동형접합체 결실 또는 돌연변이로 인해 발생하며 생존 운동 뉴런(SMN) 단백질의 발현이 감소합니다.
이것은 척수와 뇌간에서 운동 뉴런의 퇴행으로 이어집니다.
근처에 있는 관련 유전자인 SMN2(survival motor neuron 2)는 SMN1의 손실을 부분적으로 보상할 수 있습니다.
SMN2의 카피 수가 더 높은 개체는 일반적으로 더 온화한 표현형을 가집니다.
새로운 치료법, 예.
SMN2(survival motor neuron 2) 유전자의 pre-messenger RNA splicing을 조절하는 안티센스 올리고뉴클레오타이드 약물인 nusinersen(spinraza©)은 이전에는 치료할 수 없었던 질병에 도움이 될 것으로 기대됩니다.
그러나 대부분의 임상 시험에는 임상 시험 이외의 주요 결과가 없습니다.
예비 연구에서는 다중 스펙트럼 광음향 단층 촬영(MSOT) 및 자기 공명 영상(MRI)과 같은 새로운 방법이 조직 변화를 매우 민감하게 감지한다는 것을 보여줍니다.
MSOT(Multispectral optoacoustic tomography)는 레이저 유도 열탄성 팽창을 시작하고 생성된 압력파를 감지하여 내인성 흡수체의 분포를 시각화할 수 있습니다.
이 이미징 기술을 사용하면 다양한 내인성 발색단을 라벨 없이 감지하고 정량화할 수 있습니다.
이 기술 외에도 MRI 영상은 근육 질환 분야에서 발전했으며 23Na-MRI가 첫 번째 예입니다.
두 방법 모두 근육 조직의 분자 구성을 비침습적으로 정량적으로 동시에 결정할 수 있습니다.
SMA 환자에 대한 이 첫 번째 파일럿 연구에서 조사관은 이제 치료 유무에 관계없이 SMA 환자의 근육 구성 차이를 정량화할 수 있는지 여부와 nusinersen(spinraza©) 치료 중 마커로 동시에 사용할 수 있는지 여부를 평가할 것입니다.
이상적으로는 두 기술 모두 서로를 보완하거나 검증할 수 있습니다.
미래에 이것은 치료 반응에 대한 내인성 바이오마커를 평가하기 위한 완전히 새로운 비침습적 방법을 생성할 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
10
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Erlangen, 독일, 91054
- 모병
- University Hospital Erlangen
-
연락하다:
- Alexandra Wagner, MD
- 전화번호: +49 9131 8533118
- 이메일: alexandra.l.wagner@uk-erlangen.de
-
연락하다:
- Ferdinand Knieling, MD
- 전화번호: +49 9131 8533118
- 이메일: ferdinand.knieling@uk-erlangen.de
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 유 전적으로 확인 된 SMA 유형 III
- 14세부터
- 참여 의사 및 능력, 동의 선언을 이해할 수 있는 독일어에 대한 충분한 지식 또는 가능하지 않은 경우 모국어 또는 영어로 된 환자 정보
- 환자가 연구에 완전히 참여할 수 있는 높은 확률(약 1시간 동안 가만히 누워 있고 호흡 명령을 따를 수 있는 능력으로 정의됨) 치료 팔의 경우: • Spinraza® 치료에 대한 의학적 적응증; 첫 번째 투여 전 연구 시작 Spinraza® 투여 대조군의 경우: • Spinraza® 요법에 대한 의학적 적응증 없음
제외 기준:
- 임신
- 검사할 피부 부위의 문신
- MRT 검사에 대한 일반적인 금기 사항
- 심박 조율기 또는 관류 펌프와 같은 전기 임플란트
- 명백한 밀실 공포증
- 동맥류 클립, 수술 클립, 보철물, 인공 심장, 금속 부품이 있는 심장 판막, 금속 파편, 눈 옆의 문신, 팔다리의 대칭 문신 또는 강철 임플란트와 같은 강자성 또는 전기 전도성 임플란트를 가진 연구 참가자는 연구 의사와 상의해야 합니다. 그들은 검사하지 못할 수 있습니다(MRI에 대한 상대적 금기 사항).
- 승인되지 않은 병용 약물: 지속적인 영상 촬영 중에 신체 기능에 대한 집중적인 모니터링이 보장될 수 없고 검사자의 적극적인 참여가 필요할 수 있으므로 강력한 진정제를 제외해야 합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 특수 증상
- 할당: NON_RANDOMIZED
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: SMA 환자(치료 부문)
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분자 근육 구성요소의 비침습적 경피 영상화
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ACTIVE_COMPARATOR: SMA 환자(컨트롤 암)
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분자 근육 구성요소의 비침습적 경피 영상화
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 중인 근육 구조 평가 및 시간 경과에 따른 기준선에서의 변화
기간: 3 시점(0, 2, 12개월)
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치료 유무에 따른 SMA 환자의 MSOT 및 MRI에 의해 결정된 분자 근육 구조의 비교 및 시간 경과에 따른 기준선에서의 변화 평가
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3 시점(0, 2, 12개월)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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근육 지질 함량
기간: 3 시점(0, 2, 12개월)
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치료 유무에 따른 SMA 환자의 경피적 다중 스펙트럼 광음향 단층촬영(MSOT)에서 파생된 정량적 지질 신호 및 시간 경과에 따른 변화 단위: 임의 단위(a.u.)
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3 시점(0, 2, 12개월)
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근육 콜라겐 함량
기간: 3 시점(0, 2, 12개월)
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치료 유무에 따른 SMA 환자의 경피적 다중 스펙트럼 광음향 단층촬영(MSOT)에서 파생된 정량적 콜라겐 신호 및 시간 경과에 따른 변화 단위: 임의 단위(a.u.)
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3 시점(0, 2, 12개월)
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근육 헤모-/미오글로빈 함량
기간: 3 시점(0, 2, 12개월)
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치료 유무에 따른 SMA 환자의 경피적 MSOT(Multispectral Optoacoustic Tomography)에서 파생된 정량적 혈색소/미오글로빈 신호 및 시간 경과에 따른 변화 단위: 임의 단위(a.u.)
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3 시점(0, 2, 12개월)
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근육질 탈/산소화 헤모글로빈/미오글로빈 함량
기간: 3 시점(0, 2, 12개월)
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치료 유무에 따른 SMA 환자의 경피적 MSOT(Multispectral Optoacoustic Tomography)에서 파생된 양적 탈/산소화 혈색소/미오글로빈 신호 및 시간 경과에 따른 변화 단위: 임의 단위(a.u.)
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3 시점(0, 2, 12개월)
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지질 대 헤모/미오글로빈 신호 또는 콜라겐 대 헤모/미오글로빈 신호의 비율
기간: 3 시점(0, 2, 12개월)
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치료 유무에 따른 SMA 환자의 경피 MSOT(Multispectral Optoacoustic Tomography)에 의해 유도된 헤모/미오글로빈 신호 또는 콜라겐 신호에 대한 정량적 지질 신호의 비율 및 시간 경과에 따른 변화
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3 시점(0, 2, 12개월)
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T1 휴식 시간
기간: 3 시점(0, 2, 12개월)
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치료 유무에 따른 SMA 환자의 MRI(Magnetic Resonance Imaging)에 의해 결정된 T1 이완 시간 및 시간 경과에 따른 변화
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3 시점(0, 2, 12개월)
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T2 이완 시간
기간: 3 시점(0, 2, 12개월)
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치료 유무에 따른 SMA 환자의 MRI(Magnetic Resonance Imaging)에 의해 결정된 T2 이완 시간 및 시간 경과에 따른 변화
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3 시점(0, 2, 12개월)
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지방-수분 비율
기간: 3 시점(0, 2, 12개월)
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SMA 환자의 자기공명영상(MRI)으로 측정한 지방-수분 비율은 치료 유무에 관계없이 시간 경과에 따라 변화합니다.
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3 시점(0, 2, 12개월)
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나트륨 농도
기간: 3 시점(0, 2, 12개월)
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SMA 환자의 자기공명영상(MRI)으로 측정한 나트륨 농도는 치료 유무에 관계없이 시간 경과에 따라 변화합니다.
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3 시점(0, 2, 12개월)
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MSOT 데이터와 치료 상태의 상관관계
기간: 3 시점(0, 2, 12개월)
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치료를 받은 환자와 받지 않은 환자의 MSOT에 의해 결정된 정량적 지질/콜라겐/헤모/미오글로빈 및 탈산소화 헤모글로빈/미오글로빈 함량의 상관관계 및 시간 경과에 따른 변화 평가
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3 시점(0, 2, 12개월)
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MSOT 데이터와 임상 데이터의 상관관계(연령/질병 지속 기간)
기간: 3 시점(0, 2, 12개월)
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MSOT에 의해 결정된 지질/콜라겐/헤모/미오글로빈 및 탈산소화 헤모/미오글로빈 함량과 질병 기간/환자 연령 및 시간 경과에 따른 변화 평가와의 상관관계
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3 시점(0, 2, 12개월)
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물리적 평가와 MSOT 데이터의 상관관계(HFMSE/RULM/6-MWT)
기간: 3 시점(0, 2, 12개월)
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HFMSE/Revised Upper Limb Module/6-MWT와 MSOT에 의해 결정된 지질/콜라겐/헤모/미오글로빈 및 탈산소화 헤모-/미오글로빈 함량의 상관관계 및 시간 경과에 따른 변화 평가
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3 시점(0, 2, 12개월)
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치료 상태와 MRI 데이터의 상관 관계
기간: 3 시점(0, 2, 12개월)
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치료 유무에 따른 T1 이완시간/T2 이완시간/지방수분/나트륨농도 상관관계 및 시간에 따른 변화 평가
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3 시점(0, 2, 12개월)
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MRI 데이터와 임상 데이터의 상관관계(연령/질병 지속 기간)
기간: 3 시점(0, 2, 12개월)
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T1 이완시간/T2 이완시간/지방수분/나트륨농도와 유병기간 및 환자 연령의 상관관계 및 시간 경과에 따른 변화 평가
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3 시점(0, 2, 12개월)
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신체 평가와 MRI 데이터의 상관관계(HFMSE/RULM/6-MWT)
기간: 3 시점(0, 2, 12개월)
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HFMSE/Revised Upper Limb Module/6-MWT와의 T1 이완시간/T2 이완시간/지방수분/나트륨 농도의 상관관계 및 시간 경과에 따른 변화 평가
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3 시점(0, 2, 12개월)
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MSOT 데이터와 MRI 데이터의 상관관계
기간: 3 시점(0, 2, 12개월)
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MSOT 결정 지질/콜라겐/헤모/미오글로빈 및 탈산소화 헤모/미오글로빈 함량과 MRI에서 도출된 T1 이완 시간/T2 이완 시간/지방수 부분/나트륨 농도의 상관관계 및 시간 경과에 따른 변화 평가
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3 시점(0, 2, 12개월)
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측면 차이
기간: 3 시점(0, 2, 12개월)
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MSOT(Multispectral Optoacoustic Tomography) 및 MRI(Magnetic Resonance Imaging)에서 도출된 좌우 비교 신호 차이 측정 및 시간에 따른 변화 평가
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3 시점(0, 2, 12개월)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Matthias Türk, MD, University Hospital Erlangen, Department of Neurology
- 수석 연구원: Armin Nagel, MD, University Hospital Erlangen, Department of Radiology
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 2월 25일
기본 완료 (예상)
2021년 12월 1일
연구 완료 (예상)
2022년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 1월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 2월 6일
처음 게시됨 (실제)
2020년 2월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 2월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 2월 26일
마지막으로 확인됨
2020년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 453_19B
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
비식별화 후 기본 간행물에 보고된 결과의 기초가 되는 개별 참가자 데이터(텍스트, 표, 그림 및 부록)
IPD 공유 기간
논문 출판 후 9개월부터 36개월까지.
IPD 공유 액세스 기준
현재 연구 중에 생성 및/또는 분석된 데이터 세트는 다음과 같이 합당한 요청에 따라 해당 작성자에게 제공됩니다.
- 개별 참가자 데이터는 사용할 수 없습니다.
- 연구 프로토콜 및 통계 분석 계획을 사용할 수 있습니다.
- 데이터는 기사 게시 후 9개월부터 36개월까지 사용할 수 있습니다.
- 데이터는 방법론적으로 건전한 제안을 제공하는 연구자에게 제공됩니다.
- 데이터는 개별 참가자 데이터 메타 분석에만 사용할 수 있습니다.
- 제안서는 논문 출판 후 최대 36개월까지 제출할 수 있습니다. 36개월 후 데이터는 우리 대학의 데이터 웨어하우스에서 사용할 수 있지만 기탁된 메타데이터 이외의 연구자 지원은 없습니다. 제안서 제출 및 데이터 액세스에 관한 정보는 https://www.uk-erlangen.de에서 확인할 수 있습니다.
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- 연구_프로토콜
- 수액
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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