Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena odpowiedzi terapeutycznej w rdzeniowym zaniku mięśni za pomocą wielospektralnej tomografii optoakustycznej (MSOT) i rezonansu magnetycznego (MRI)

26 lutego 2020 zaktualizowane przez: University of Erlangen-Nürnberg Medical School
Badanie to ma na celu udoskonalenie możliwości wielospektralnej tomografii optoakustycznej (MSOT) i rezonansu magnetycznego (MRI) w celu nieinwazyjnego scharakteryzowania składu molekularnego tkanki mięśniowej oraz oceny odpowiedzi terapeutycznej u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) w czasie.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

SMA jest zaburzeniem dziedziczonym autosomalnie recesywnie, charakteryzującym się postępującym osłabieniem i zanikiem mięśni z częstością 1/10 000. Stan ten jest spowodowany homozygotyczną delecją lub mutacją w przetrwałym neuronie ruchowym 1 (SMN1), co skutkuje zmniejszoną ekspresją białka przetrwalnego neuronu ruchowego (SMN). Prowadzi to do degeneracji neuronów ruchowych w rdzeniu kręgowym i pniu mózgu. Pobliski pokrewny gen, neuron ruchowy przetrwania 2 (SMN2), może częściowo zrekompensować utratę SMN1. Osoby z większą liczbą kopii SMN2 mają generalnie łagodniejszy fenotyp. Nowe podejścia terapeutyczne, m.in. nusinersen (spinraza©), antysensowny lek oligonukleotydowy, który moduluje splicing RNA pre-messenger genu przetrwania neuronu ruchowego 2 (SMN2), obiecuje pomóc wcześniej nieuleczalnej chorobie. Jednak w większości badań klinicznych brakuje podstawowych wyników innych niż testy kliniczne. Wstępne prace pokazują, że nowe metody, takie jak multispektralna tomografia optoakustyczna (MSOT) i obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego (MRI), wykrywają zmiany w tkankach z dużą czułością. Multispektralna tomografia optyczno-akustyczna (MSOT) jest zdolna do wizualizacji rozkładu endogennych absorberów poprzez inicjowanie rozszerzania termoelastycznego indukowanego laserem i wykrywanie powstałych fal ciśnienia. Ta technika obrazowania umożliwia wykrywanie i oznaczanie ilościowe różnych endogennych chromoforów bez znaczników. Oprócz tej technologii obrazowanie MRI poczyniło postępy w dziedzinie chorób mięśni, czego pierwszym przykładem jest 23Na-MRI. Obiema metodami można jednocześnie określić skład molekularny tkanki mięśniowej nieinwazyjnie i ilościowo. W tym pierwszym badaniu pilotażowym na pacjentach z SMA badacze ocenią teraz, czy różnice w składzie mięśni pacjentów z SMA leczonych lub nie można określić ilościowo i czy można je jednocześnie wykorzystać jako markery podczas terapii nusinersenem (spinraza©). W idealnym przypadku obie techniki mogą się wzajemnie uzupełniać lub potwierdzać. W przyszłości może to wygenerować zupełnie nową, nieinwazyjną metodę oceny endogennych biomarkerów pod kątem odpowiedzi na terapię.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

10

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Genetycznie potwierdzony SMA typu III
  • Od 14 roku życia
  • Chęć i zdolność do udziału, znajomość języka niemieckiego na poziomie wystarczającym do zrozumienia deklaracji zgody, a jeśli nie jest to możliwe, poinformowanie pacjenta w jego języku ojczystym lub angielskim
  • Wysokie prawdopodobieństwo, że pacjenci będą mogli w pełni uczestniczyć w badaniu (określane jako zdolność leżenia nieruchomo przez około 1 godzinę i wykonywania dowolnych poleceń oddechowych) Dla ramienia terapeutycznego: • Wskazania medyczne do terapii Spinraza®; rozpoczęcie badania przed pierwszym podaniem Podanie Spinrazy® Dla grupy kontrolnej: • Brak wskazań medycznych do terapii Spinraza®

Kryteria wyłączenia:

  • Ciąża
  • Tatuaż na badanym obszarze skóry
  • Ogólne przeciwwskazania do badań MRT
  • Implanty elektryczne, takie jak rozruszniki serca lub pompy perfuzyjne
  • Wyraźna klaustrofobia
  • Uczestnicy badania z implantami ferromagnetycznymi lub przewodzącymi prąd elektryczny, takimi jak zaciski tętniaka, zaciski chirurgiczne, protezy, sztuczne serca, zastawki serca z metalowymi częściami, odłamki metalu, tatuaże obok oka, symetryczne tatuaże na kończynach lub stalowe implanty muszą skonsultować się z lekarzem prowadzącym badanie; mogą nie nadawać się do badania (względne przeciwwskazania do MRI).
  • Niezatwierdzone leki towarzyszące: należy wykluczyć leki silnie uspokajające, ponieważ nie można zagwarantować intensywnego monitorowania funkcji organizmu podczas trwającego obrazowania i może być konieczny aktywny udział osoby badanej.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: DIAGNOSTYCZNY
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Pacjenci z SMA (grupa terapeutyczna)
  • Multispektralna tomografia optoakustyczna (MSOT) mięśni (lewej i prawej, łącznie 4 miejsca) proksymalna część nogi: mięsień czworogłowy, dystalna: mięsień trójgłowy ramienia proksymalna: mięsień dwugłowy, dystalna: zginacze przedramienia;
  • Rezonans magnetyczny (MRI) podudzia
  • Ocena fizyczna/kamienie milowe: rozszerzona funkcjonalna skala motoryczna Hammersmitha (HFMSE)/ poprawiony moduł kończyny górnej (RULM)/ 6-minutowy test marszu (6-MWT)
Urządzenie: Wielospektralna Tomografia Optoakustyczna (MSOT) i Obrazowanie Rezonansu Magnetycznego (MRI)
Nieinwazyjne przezskórne obrazowanie molekularnych składników mięśni
ACTIVE_COMPARATOR: Pacjenci z SMA (ramię kontrolne)
  • Multispektralna Tomografia Optoakustyczna (MSOT) mięśni (lewy i prawy, łącznie 4 miejsca) proksymalna część nogi: mięsień czworogłowy uda, dystalna: mięsień trójgłowy ramienia proksymalna: mięsień dwugłowy, dystalna: zginacze przedramienia;
  • Rezonans magnetyczny (MRI) podudzia
  • Ocena fizyczna/kamienie milowe: rozszerzona funkcjonalna skala motoryczna Hammersmitha (HFMSE)/ poprawiony moduł kończyny górnej (RULM)/ 6-minutowy test marszu (6-MWT)
Urządzenie: Wielospektralna Tomografia Optoakustyczna (MSOT) i Obrazowanie Rezonansu Magnetycznego (MRI)
Nieinwazyjne przezskórne obrazowanie molekularnych składników mięśni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena struktury mięśni w trakcie terapii i zmiany w czasie od wartości wyjściowych
Ramy czasowe: 3 punkty czasowe (0,2 i 12 miesięcy)
Porównanie struktury molekularnej mięśni określonej za pomocą MSOT i MRI u pacjentów z SMA leczonych i nieleczonych oraz ocena zmian w czasie od wartości wyjściowych
3 punkty czasowe (0,2 i 12 miesięcy)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zawartość lipidów mięśniowych
Ramy czasowe: 3 punkty czasowe (0,2 i 12 miesięcy)
Ilościowy sygnał lipidowy uzyskany za pomocą przezskórnej wielospektralnej tomografii optoakustycznej (MSOT) u pacjentów z SMA z terapią i bez oraz zmiana w czasie Jednostki: jednostki arbitralne (j.m.)
3 punkty czasowe (0,2 i 12 miesięcy)
Zawartość kolagenu mięśniowego
Ramy czasowe: 3 punkty czasowe (0,2 i 12 miesięcy)
Ilościowy sygnał kolagenu uzyskany za pomocą przezskórnej wielospektralnej tomografii optoakustycznej (MSOT) u pacjentów z SMA z terapią i bez oraz zmiana w czasie Jednostki: jednostki arbitralne (j.m.)
3 punkty czasowe (0,2 i 12 miesięcy)
Zawartość hemo-/mioglobiny w mięśniach
Ramy czasowe: 3 punkty czasowe (0,2 i 12 miesięcy)
Ilościowy sygnał hemo/mioglobiny uzyskany za pomocą przezskórnej wielospektralnej tomografii optoakustycznej (MSOT) u pacjentów z SMA z terapią i bez oraz zmiana w czasie Jednostki: dowolne jednostki (j.m.)
3 punkty czasowe (0,2 i 12 miesięcy)
Zawartość hemo-/mioglobiny w mięśniach odtleniona/odtleniona
Ramy czasowe: 3 punkty czasowe (0,2 i 12 miesięcy)
Ilościowy sygnał de-/utlenowanej hemo-/mioglobiny uzyskany za pomocą przezskórnej wielospektralnej tomografii optoakustycznej (MSOT) u pacjentów z SMA z terapią i bez oraz zmiana w czasie Jednostki: dowolne jednostki (j.m.)
3 punkty czasowe (0,2 i 12 miesięcy)
Stosunek sygnału lipidów do sygnału hemo/mioglobiny lub sygnału kolagenu do sygnału hemo/mioglobiny
Ramy czasowe: 3 punkty czasowe (0,2 i 12 miesięcy)
Stosunek ilościowego sygnału lipidowego do sygnału hemo/mioglobiny lub sygnału kolagenu do sygnału hemo/mioglobiny uzyskany za pomocą przezskórnej wielospektralnej tomografii optoakustycznej (MSOT) u pacjentów z SMA z terapią i bez niej oraz zmiany w czasie
3 punkty czasowe (0,2 i 12 miesięcy)
Czas relaksacji T1
Ramy czasowe: 3 punkty czasowe (0,2 i 12 miesięcy)
Czas relaksacji T1 określony za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI) u pacjentów z SMA z terapią i bez oraz zmiana w czasie
3 punkty czasowe (0,2 i 12 miesięcy)
Czas relaksacji T2
Ramy czasowe: 3 punkty czasowe (0,2 i 12 miesięcy)
Czas relaksacji T2 określony za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI) u pacjentów z SMA z terapią i bez oraz zmiana w czasie
3 punkty czasowe (0,2 i 12 miesięcy)
Procent wody i tłuszczu
Ramy czasowe: 3 punkty czasowe (0,2 i 12 miesięcy)
Procent wody tłuszczowej określony za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI) u pacjentów z SMA z terapią i bez oraz zmiana w czasie
3 punkty czasowe (0,2 i 12 miesięcy)
Stężenie sodu
Ramy czasowe: 3 punkty czasowe (0,2 i 12 miesięcy)
Stężenie sodu oznaczane metodą rezonansu magnetycznego (MRI) u pacjentów z SMA w trakcie i bez terapii oraz zmiany w czasie
3 punkty czasowe (0,2 i 12 miesięcy)
Korelacja danych MSOT ze statusem terapii
Ramy czasowe: 3 punkty czasowe (0,2 i 12 miesięcy)
Korelacja ilościowej zawartości lipidów/kolagenu/hemo/mioglobiny i odtlenowanej hemo-/mioglobiny oznaczona metodą MSOT u pacjentów z terapią i bez niej oraz ocena zmian w czasie
3 punkty czasowe (0,2 i 12 miesięcy)
Korelacja danych MSOT z danymi klinicznymi (wiek/czas trwania choroby)
Ramy czasowe: 3 punkty czasowe (0,2 i 12 miesięcy)
Korelacja zawartości lipidów/kolagenu/hemo/mioglobiny i odtlenionej hemo-/mioglobiny określona metodą MSOT z czasem trwania choroby/wiek pacjenta i ocena zmian w czasie
3 punkty czasowe (0,2 i 12 miesięcy)
Korelacja danych MSOT z oceną fizyczną (HFMSE/RULM/6-MWT)
Ramy czasowe: 3 punkty czasowe (0,2 i 12 miesięcy)
Korelacja zawartości lipidów/kolagenu/hemo/mioglobiny i de-/utlenowanej hemo-/mioglobiny określona metodą MSOT z HFMSE/Revised Upper Limb Module/6-MWT i ocena zmian w czasie
3 punkty czasowe (0,2 i 12 miesięcy)
Korelacja danych MRI ze stanem terapii
Ramy czasowe: 3 punkty czasowe (0,2 i 12 miesięcy)
Korelacja czasu relaksacji T1/czasu relaksacji T2/udziału wody tłuszczowej/stężenia sodu u pacjentów leczonych i nieleczonych oraz ocena zmian w czasie
3 punkty czasowe (0,2 i 12 miesięcy)
Korelacja danych MRI z danymi klinicznymi (wiek/czas trwania choroby)
Ramy czasowe: 3 punkty czasowe (0,2 i 12 miesięcy)
Korelacja czasu relaksacji T1/czasu relaksacji T2/porcji wody tłuszczowej/stężenia sodu z czasem trwania choroby i wiekiem pacjenta oraz ocena zmian w czasie
3 punkty czasowe (0,2 i 12 miesięcy)
Korelacja danych MRI z oceną fizykalną (HFMSE/RULM/6-MWT)
Ramy czasowe: 3 punkty czasowe (0,2 i 12 miesięcy)
Korelacja czasu relaksacji T1/czasu relaksacji T2/porcji wody tłuszczowej/stężenia sodu z HFMSE/Zmieniony moduł kończyny górnej/6-MWT i ocena zmian w czasie
3 punkty czasowe (0,2 i 12 miesięcy)
Korelacja danych MSOT i danych MRI
Ramy czasowe: 3 punkty czasowe (0,2 i 12 miesięcy)
Korelacja określonej metodą MSOT zawartości lipidów/kolagenu/hemo/mioglobiny i hemo-/mioglobiny pozbawionej tlenu/pozbawionej tlenu oraz czasu relaksacji T1/czasu relaksacji T2/czasu relaksacji T1/czasu relaksacji T2/stężenia sodu i oceny zmian w czasie
3 punkty czasowe (0,2 i 12 miesięcy)
Różnice boczne
Ramy czasowe: 3 punkty czasowe (0,2 i 12 miesięcy)
Pomiar różnic sygnału w porównaniu prawy / lewy uzyskany za pomocą wielospektralnej tomografii optoakustycznej (MSOT) i obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI) oraz ocena zmian w czasie
3 punkty czasowe (0,2 i 12 miesięcy)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Erlangen-Nürnberg Medical School

Śledczy

  • Główny śledczy: Matthias Türk, MD, University Hospital Erlangen, Department of Neurology
  • Główny śledczy: Armin Nagel, MD, University Hospital Erlangen, Department of Radiology

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

25 lutego 2020

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

1 grudnia 2021

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

1 lutego 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 stycznia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 lutego 2020

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

10 lutego 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

28 lutego 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 lutego 2020

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 453_19B

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Dane indywidualnego uczestnika, które leżą u podstaw wyników przedstawionych w publikacji podstawowej, po deidentyfikacji (tekst, tabele, ryciny i załączniki)

Ramy czasowe udostępniania IPD

Rozpoczyna się 9 miesięcy i kończy 36 miesięcy po opublikowaniu artykułu.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Zestawy danych wygenerowane podczas i/lub przeanalizowane podczas bieżącego badania są dostępne u odpowiedniego autora na uzasadnione żądanie w następujący sposób:

  • Indywidualne dane uczestników nie będą dostępne
  • Protokół badania i plan analizy statystycznej będą dostępne
  • Dane będą dostępne od 9 miesięcy do 36 miesięcy po opublikowaniu artykułu.
  • Dane będą dostępne dla badaczy, którzy przedstawią metodologicznie poprawną propozycję.
  • Dane będą dostępne wyłącznie do metaanalizy danych poszczególnych uczestników.
  • Wnioski można składać do 36 miesięcy od daty publikacji artykułu. Po 36 miesiącach dane będą dostępne w hurtowni danych naszej Uczelni, ale bez wsparcia badacza innego niż zdeponowane metadane. Informacje dotyczące składania wniosków i dostępu do danych można znaleźć na stronie https://www.uk-erlangen.de.

Mogą obowiązywać ograniczenia ze względu na prywatność pacjentów oraz Ogólne Rozporządzenie o Ochronie Danych Osobowych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj