Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Selkärangan lihasatrofian terapeuttisen vasteen arviointi käyttämällä monispektristä optoakustista tomografiaa (MSOT) ja magneettikuvausta (MRI)

keskiviikko 26. helmikuuta 2020 päivittänyt: University of Erlangen-Nürnberg Medical School
Tämän tutkimuksen tavoitteena on parantaa monispektrisen optoakustisen tomografian (MSOT) ja magneettiresonanssikuvauksen (MRI) kykyä karakterisoida lihaskudoksen molekyylikoostumusta ei-invasiivisesti ja arvioida terapeuttista vastetta potilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA) ajan myötä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

SMA on autosomaalisesti resessiivinen sairaus, jolle on ominaista etenevä lihasheikkous ja surkastuminen ilmaantuvuuden ollessa 1/10 000. Tilan aiheuttaa homotsygoottinen deleetio tai mutaatio selviytymismotorisessa neuronissa 1 (SMN1), mikä johtaa selviytymismotorisen neuronin (SMN) proteiinin vähentyneeseen ilmentymiseen. Tämä johtaa motoristen neuronien rappeutumiseen selkäytimessä ja aivorungossa. Läheinen sukulainen geeni, selviytymismotorinen neuroni 2 (SMN2), voisi osittain kompensoida SMN1:n menetyksen. Yksilöillä, joilla on suurempi kopiomäärä SMN2:ta, on yleensä lievempi fenotyyppi. Uusia terapeuttisia lähestymistapoja, mm. nusinersen (spinraza©), antisense-oligonukleotidilääke, joka moduloi selviytymismotorisen neuroni 2:n (SMN2) -geenin pre-lähetti-RNA:n silmukointia, lupaavat auttaa aiemmin parantumatonta sairautta. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa ei kuitenkaan ole muita ensisijaisia ​​tuloksia kuin kliinisiä testejä. Esityöt osoittavat, että uudet menetelmät, kuten multispektrinen optoakustinen tomografia (MSOT) ja magneettikuvaus (MRI), havaitsevat kudosmuutokset erittäin herkästi. Monispektrinen optoakustinen tomografia (MSOT) pystyy visualisoimaan endogeenisten absorboijien jakautumisen käynnistämällä laserin indusoiman termoelastisen laajenemisen ja havaitsemalla tuloksena olevat paineaallot. Tämä kuvantamistekniikka mahdollistaa erilaisten endogeenisten kromoforien leimattoman havaitsemisen ja kvantifioinnin. Tämän teknologian lisäksi magneettikuvaus on edistynyt lihassairauksien alalla, 23Na-MRI on ensimmäinen esimerkki. Molemmilla menetelmillä lihaskudoksen molekyylikoostumus voidaan määrittää ei-invasiivisesti ja kvantitatiivisesti samanaikaisesti. Tässä ensimmäisessä SMA-potilailla tehdyssä pilottitutkimuksessa tutkijat arvioivat nyt, voidaanko SMA-potilaiden lihaskoostumuserot mitata hoidon aikana tai ilman hoitoa ja voidaanko niitä käyttää samanaikaisesti markkereina nusinerseenihoidon aikana (spinraza©). Ihannetapauksessa molemmat tekniikat voivat täydentää tai vahvistaa toisiaan. Tulevaisuudessa tämä voisi tuottaa täysin uuden, ei-invasiivisen menetelmän endogeenisten biomarkkerien arvioimiseksi hoitovasteeseen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

10

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Geneettisesti vahvistettu SMA tyyppi III
  • 14-vuotiaasta alkaen
  • Osallistumishalu ja -kyky, riittävä saksan kielen taito suostumusilmoituksen ymmärtämiseksi, tai jos se ei ole mahdollista, potilaan tiedot hänen äidinkielellään tai englanniksi
  • Suuri todennäköisyys, että potilaat pystyvät osallistumaan täysimääräisesti tutkimukseen (määritelty kyvyllä makaa paikallaan noin 1 tunnin ajan ja noudattaa hengityskomentoja) Hoitokäsivarrelle: • Lääketieteellinen käyttöaihe Spinraza®-hoidolle; tutkimuksen aloitus ennen ensimmäistä antoa Spinraza®-anto Kontrollihaaralle: • Ei lääketieteellistä indikaatiota Spinraza®-hoidolle

Poissulkemiskriteerit:

  • Raskaus
  • Tatuointi tutkittavalle ihoalueelle
  • Yleiset vasta-aiheet MRT-tutkimuksille
  • Sähköiset implantit, kuten sydämentahdistimet tai perfuusiopumput
  • Lausuttu klaustrofobia
  • Tutkimukseen osallistuvien, joilla on ferromagneettisia tai sähköä johtavia implantteja, kuten aneurysmaklipsit, kirurgiset klipsit, proteesit, tekosydämet, sydänläppäimet metalliosilla, metallisirpaleita, silmän vieressä olevia tatuointeja, symmetrisiä tatuointeja raajoissa tai teräsimplantteja, on otettava yhteyttä tutkimuslääkäriin; niitä ei ehkä voida tutkia (suhteelliset vasta-aiheet magneettikuvaukseen).
  • Ei-hyväksytty samanaikainen lääkitys: vahvasti rauhoittava lääkitys on suljettava pois, koska intensiivistä kehon toimintojen seurantaa jatkuvan kuvantamisen aikana ei voida taata ja koehenkilön aktiivinen osallistuminen saattaa olla tarpeen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: DIAGNOSTIIKKA
  • Jako: EI_SATUNNAISTUJA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: SMA-potilaat (hoitoryhmä)
  • Lihasten monispektrinen optoakustinen tomografia (MSOT, vasen ja oikea, yhteensä 4 kohtaa) jalka proksimaalinen: Musculus quadriceps, distaalinen: Musculus triceps surae käsivarren proksimaalinen: Musculus biceps, distaalinen: kyynärvarren koukistajat;
  • Sääreen magneettikuvaus (MRI).
  • Fyysinen arviointi/virstanpylväät: laajennettu Hammersmithin toiminnallinen moottoriasteikko (HFMSE) / tarkistettu yläraajan moduuli (RULM) / 6 minuutin kävelytesti (6-MWT)
Laite: Monispektrinen optoakustinen tomografia (MSOT) ja magneettikuvaus (MRI)
Ei-invasiivinen transkutaaninen kuvantaminen molekyylilihaskomponenteista
ACTIVE_COMPARATOR: SMA-potilaat (kontrolliryhmä)
  • Lihasten monispektrinen optoakustinen tomografia (MSOT, vasen ja oikea, yhteensä 4 kohtaa) jalka proksimaalinen: Musculus quadriceps, distaalinen: Musculus triceps surae käsivarren proksimaalinen: Musculus biceps, distaalinen: kyynärvarren koukistajat;
  • Sääreen magneettikuvaus (MRI).
  • Fyysinen arviointi/virstanpylväät: laajennettu Hammersmithin toiminnallinen moottoriasteikko (HFMSE) / tarkistettu yläraajan moduuli (RULM) / 6 minuutin kävelytesti (6-MWT)
Laite: Monispektrinen optoakustinen tomografia (MSOT) ja magneettikuvaus (MRI)
Ei-invasiivinen transkutaaninen kuvantaminen molekyylilihaskomponenteista

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Lihasrakenteen arviointi hoidon aikana ja muutos lähtötilanteesta ajan myötä
Aikaikkuna: 3 aikapistettä (0, 2 ja 12 kuukauden kohdalla)
MSOT:lla ja MRI:llä määritetyn molekyylilihasrakenteen vertailu potilailla, joilla on SMA hoitoa saaneilla ja ilman hoitoa ja muutosten arviointi lähtötasosta ajan myötä
3 aikapistettä (0, 2 ja 12 kuukauden kohdalla)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Lihasten lipidipitoisuus
Aikaikkuna: 3 aikapistettä (0, 2 ja 12 kuukauden kohdalla)
Kvantitatiivinen lipidisignaali, joka on johdettu transkutaanisella multispektrisellä optoakustisella tomografialla (MSOT) potilailla, joilla on SMA hoidon kanssa tai ilman sitä ja muutos ajan myötä. Yksiköt: mielivaltaiset yksiköt (a.u.)
3 aikapistettä (0, 2 ja 12 kuukauden kohdalla)
Lihasten kollageenipitoisuus
Aikaikkuna: 3 aikapistettä (0, 2 ja 12 kuukauden kohdalla)
Kvantitatiivinen kollageenisignaali, joka on johdettu transkutaanisella multispektrisellä optoakustisella tomografialla (MSOT) potilailla, joilla on SMA hoidon kanssa tai ilman, ja muutos ajan myötä Yksiköt: mielivaltaiset yksiköt (a.u.)
3 aikapistettä (0, 2 ja 12 kuukauden kohdalla)
Lihasten hemo-/myoglobiinipitoisuus
Aikaikkuna: 3 aikapistettä (0, 2 ja 12 kuukauden kohdalla)
Kvantitatiivinen hemo/myoglobiinisignaali, joka on saatu transkutaanisella multispektrisellä optoakustisella tomografialla (MSOT) potilailla, joilla on SMA hoidon kanssa tai ilman, ja muutos ajan myötä Yksiköt: mielivaltaiset yksiköt (a.u.)
3 aikapistettä (0, 2 ja 12 kuukauden kohdalla)
Lihasten happiton hemo-/myoglobiinipitoisuus
Aikaikkuna: 3 aikapistettä (0, 2 ja 12 kuukauden kohdalla)
Kvantitatiivinen de-/hapetettu hemo-/myoglobiinisignaali, joka on johdettu transkutaanisella multispektrisellä optoakustisella tomografialla (MSOT) potilailla, joilla on SMA hoidon kanssa tai ilman, ja muutos ajan myötä Yksiköt: mielivaltaiset yksiköt (a.u.)
3 aikapistettä (0, 2 ja 12 kuukauden kohdalla)
Lipidien suhde hemo/myoglobiinisignaaliin tai kollageenin suhde hemo/myoglobiinisignaaliin
Aikaikkuna: 3 aikapistettä (0, 2 ja 12 kuukauden kohdalla)
Kvantitatiivisen lipidisignaalin suhde hemo/myoglobiinisignaaliin tai kollageenisignaaliin suhde hemo/myoglobiinisignaaliin, joka on johdettu transkutaanisella multispektrisellä optoakustisella tomografialla (MSOT) potilailla, joilla on SMA hoidon kanssa tai ilman, ja muutos ajan myötä
3 aikapistettä (0, 2 ja 12 kuukauden kohdalla)
T1 rentoutumisaika
Aikaikkuna: 3 aikapistettä (0, 2 ja 12 kuukauden kohdalla)
Magneettiresonanssikuvauksella (MRI) määritetty T1-relaksaatioaika potilailla, joilla on SMA hoidon kanssa tai ilman hoitoa ja muutos ajan myötä
3 aikapistettä (0, 2 ja 12 kuukauden kohdalla)
T2 rentoutumisaika
Aikaikkuna: 3 aikapistettä (0, 2 ja 12 kuukauden kohdalla)
Magneettiresonanssikuvauksella (MRI) määritetty T2-relaksaatioaika potilailla, joilla on SMA hoidon kanssa tai ilman hoitoa, ja muutos ajan myötä
3 aikapistettä (0, 2 ja 12 kuukauden kohdalla)
Rasva-vesiprosentti
Aikaikkuna: 3 aikapistettä (0, 2 ja 12 kuukauden kohdalla)
Magneettiresonanssikuvauksella (MRI) määritetty rasva-vesiprosentti potilailla, joilla on SMA hoidon kanssa tai ilman hoitoa ja muuttuvat ajan myötä
3 aikapistettä (0, 2 ja 12 kuukauden kohdalla)
Natriumpitoisuus
Aikaikkuna: 3 aikapistettä (0, 2 ja 12 kuukauden kohdalla)
Magnetic Resonance Imaging (MRI) -tutkimuksella määritetty natriumpitoisuus potilailla, joilla on SMA hoidon kanssa tai ilman hoitoa ja muuttuvat ajan myötä
3 aikapistettä (0, 2 ja 12 kuukauden kohdalla)
MSOT-tietojen korrelaatio hoidon tilan kanssa
Aikaikkuna: 3 aikapistettä (0, 2 ja 12 kuukauden kohdalla)
MSOT:lla määritetyn kvantitatiivisen lipidi-/kollageeni-/hemo-/myoglobiini- ja de-/happiton hemo-/myoglobiinipitoisuuden korrelaatio potilailla, joilla on hoitoa ja ilman hoitoa, sekä ajan mittaan tapahtuneen muutoksen arviointi
3 aikapistettä (0, 2 ja 12 kuukauden kohdalla)
MSOT-tietojen korrelaatio kliinisten tietojen kanssa (ikä/sairauden kesto)
Aikaikkuna: 3 aikapistettä (0, 2 ja 12 kuukauden kohdalla)
MSOT:lla määritetyn lipidi-/kollageeni-/hemo-/myoglobiini- ja hapettomien hemo-/myoglobiinipitoisuuksien korrelaatio sairauden keston/potilaan iän ja ajan kuluessa tapahtuneen muutoksen arvioinnin kanssa
3 aikapistettä (0, 2 ja 12 kuukauden kohdalla)
MSOT-tietojen korrelaatio fyysisen arvioinnin kanssa (HFMSE/RULM/6-MWT)
Aikaikkuna: 3 aikapistettä (0, 2 ja 12 kuukauden kohdalla)
MSOT:lla määritetyn lipidi-/kollageeni-/hemo-/myoglobiini- ja de-/hapettuneen hemo-/myoglobiinipitoisuuden korrelaatio HFMSE:n/Revised Upper Limb Module/6-MWT:n kanssa ja muutoksen arviointi ajan myötä
3 aikapistettä (0, 2 ja 12 kuukauden kohdalla)
MRI-tietojen korrelaatio hoidon tilan kanssa
Aikaikkuna: 3 aikapistettä (0, 2 ja 12 kuukauden kohdalla)
T1-relaksaatioajan/T2-relaksaatioajan/rasvavesiannoksen/natriumpitoisuuden korrelaatio potilailla, joilla on hoitoa ja ilman hoitoa, ja ajan kuluessa tapahtuneen muutoksen arviointi
3 aikapistettä (0, 2 ja 12 kuukauden kohdalla)
MRI-tietojen korrelaatio kliinisten tietojen kanssa (ikä/sairauden kesto)
Aikaikkuna: 3 aikapistettä (0, 2 ja 12 kuukauden kohdalla)
T1-relaksaatioajan/T2-relaksaatioajan/rasvavesiannoksen/natriumpitoisuuden korrelaatio sairauden keston ja potilaan iän kanssa sekä muutoksen arviointi ajan kuluessa
3 aikapistettä (0, 2 ja 12 kuukauden kohdalla)
MRI-tietojen korrelaatio fyysisen arvioinnin kanssa (HFMSE/RULM/6-MWT)
Aikaikkuna: 3 aikapistettä (0, 2 ja 12 kuukauden kohdalla)
T1-relaksaatioajan / T2-relaksaatioajan / rasvavesiannoksen / natriumpitoisuuden korrelaatio HFMSE:n / tarkistetun yläraajan moduulin / 6-MWT:n kanssa ja muutoksen arviointi ajan kuluessa
3 aikapistettä (0, 2 ja 12 kuukauden kohdalla)
MSOT-tietojen ja MRI-tietojen korrelaatio
Aikaikkuna: 3 aikapistettä (0, 2 ja 12 kuukauden kohdalla)
MSOT-määritettyjen lipidi-/kollageeni-/hemo-/myoglobiini- ja de-/hapettomien hemo-/myoglobiinipitoisuuksien ja MRI-pohjaisen T1-relaksaatioajan/T2-relaksaatioajan/rasvavesiannoksen/natriumpitoisuuden korrelaatio ja muutoksen arviointi ajan myötä
3 aikapistettä (0, 2 ja 12 kuukauden kohdalla)
Sivuerot
Aikaikkuna: 3 aikapistettä (0, 2 ja 12 kuukauden kohdalla)
Signaalierojen mittaus oikean/vasemman vertailussa, joka on johdettu monispektrisellä optoakustisella tomografialla (MSOT) ja magneettikuvauksella (MRI) ja muutoksen arviointi ajan kuluessa
3 aikapistettä (0, 2 ja 12 kuukauden kohdalla)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Erlangen-Nürnberg Medical School

Tutkijat

  • Päätutkija: Matthias Türk, MD, University Hospital Erlangen, Department of Neurology
  • Päätutkija: Armin Nagel, MD, University Hospital Erlangen, Department of Radiology

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Tiistai 25. helmikuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2021

Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)

Tiistai 1. helmikuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 27. tammikuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 6. helmikuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Maanantai 10. helmikuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Perjantai 28. helmikuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 26. helmikuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. helmikuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 453_19B

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Yksittäiset osallistujatiedot, jotka ovat ensisijaisessa julkaisussa raportoitujen tulosten taustalla, tunnistamisen poistamisen jälkeen (teksti, taulukot, kuvat ja liitteet)

IPD-jaon aikakehys

Alkaen 9 kuukautta ja päättyen 36 kuukautta artikkelin julkaisemisen jälkeen.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tämän tutkimuksen aikana luodut ja/tai analysoidut tietojoukot ovat saatavilla vastaavalta tekijältä kohtuullisesta pyynnöstä seuraavasti:

  • Yksittäisten osallistujien tiedot eivät ole käytettävissä
  • Tutkimuspöytäkirja ja tilastollinen analyysisuunnitelma ovat saatavilla
  • Tiedot ovat saatavilla 9 kuukauden alusta ja 36 kuukauden kuluttua artikkelin julkaisemisesta.
  • Tiedot ovat tutkijoiden käytettävissä, jotka tekevät metodologisesti järkevän ehdotuksen.
  • Tiedot ovat saatavilla vain yksittäisten osallistujien tietojen meta-analyysiä varten.
  • Ehdotuksia voidaan jättää 36 kuukauden kuluessa artikkelin julkaisemisesta. 36 kuukauden kuluttua tiedot ovat saatavilla yliopistomme tietovarastossa, mutta ilman muuta tutkijan tukea kuin talletetut metatiedot. Tietoja ehdotusten jättämisestä ja tietojen saamisesta löytyy osoitteesta https://www.uk-erlangen.de.

Rajoitukset voivat olla voimassa potilaan yksityisyyden ja yleisen tietosuoja-asetuksen vuoksi.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa