Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Avaliação da Resposta Terapêutica na Atrofia Muscular Espinhal Utilizando Tomografia Optoacústica Multiespectral (MSOT) e Ressonância Magnética (MRI)

26 de fevereiro de 2020 atualizado por: University of Erlangen-Nürnberg Medical School
Este estudo visa refinar a capacidade da Tomografia Optoacústica Multiespectral (MSOT) e da Ressonância Magnética (MRI) para caracterizar a composição molecular do tecido muscular de forma não invasiva e avaliar a resposta terapêutica em pacientes com atrofia muscular espinhal (AME) ao longo do tempo.

Visão geral do estudo

Status

Desconhecido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A AME é uma doença autossômica recessiva, caracterizada por fraqueza muscular progressiva e atrofia com incidência de 1/10.000. A condição é causada por uma deleção ou mutação homozigótica no neurônio motor de sobrevivência 1 (SMN1), resultando em expressão reduzida da proteína do neurônio motor de sobrevivência (SMN). Isso leva à degeneração dos neurônios motores na medula espinhal e no tronco cerebral. Um gene relacionado próximo, o neurônio motor de sobrevivência 2 (SMN2), poderia compensar parcialmente a perda de SMN1. Indivíduos com um número maior de cópias de SMN2 geralmente têm um fenótipo mais brando. Novas abordagens terapêuticas, por ex. nusinersen (spinraza ©), um medicamento oligonucleotídeo antisense que modula o splicing de RNA pré-mensageiro do gene do neurônio motor de sobrevivência 2 (SMN2), são promissores para ajudar a doença anteriormente incurável. No entanto, a maioria dos ensaios clínicos carece de resultados primários além dos testes clínicos. O trabalho preliminar mostra que novos métodos, como a tomografia optoacústica multiespectral (MSOT) e a ressonância magnética (MRI), detectam alterações teciduais com muita sensibilidade. A tomografia optoacústica multiespectral (MSOT) é capaz de visualizar a distribuição de absorvedores endógenos iniciando a expansão termoelástica induzida por laser e detectando as ondas de pressão resultantes. Esta técnica de imagem permite a detecção e quantificação sem marcação de diferentes cromóforos endógenos. Além dessa tecnologia, a ressonância magnética avançou no campo das doenças musculares, sendo o 23Na-MRI o primeiro exemplo. Com ambos os métodos, a composição molecular do tecido muscular pode ser determinada de forma não invasiva e quantitativa ao mesmo tempo. Neste primeiro estudo piloto em pacientes com SMA, os pesquisadores irão agora avaliar se as diferenças na composição muscular de pacientes com SMA com ou sem terapia podem ser quantificadas e se podem ser usadas simultaneamente como marcadores durante a terapia com nusinersen (spinraza ©) . Idealmente, ambas as técnicas podem se complementar ou validar uma à outra. No futuro, isso poderia gerar um método completamente novo e não invasivo para avaliar biomarcadores endógenos para resposta à terapia.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

10

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • SMA tipo III geneticamente confirmado
  • A partir dos 14 anos
  • Vontade e capacidade de participar, conhecimento suficiente da língua alemã para entender a declaração de consentimento ou, se não for possível, informações do paciente em sua língua materna ou inglês
  • Alta probabilidade de que os pacientes possam participar plenamente do estudo (definida pela capacidade de ficar imóvel por cerca de 1 hora e seguir qualquer comando respiratório) Para o braço da terapia: • Indicação médica para a terapia Spinraza®; início do estudo antes da primeira administração Administração de Spinraza® Para braço de controle: • Sem indicação médica para terapia com Spinraza®

Critério de exclusão:

  • Gravidez
  • Tatuagem na área da pele a ser examinada
  • Contra-indicações gerais para exames MRT
  • Implantes elétricos como marcapassos ou bombas de perfusão
  • claustrofobia pronunciada
  • Os participantes do estudo com implantes ferromagnéticos ou eletricamente condutores, como clipes de aneurisma, clipes cirúrgicos, próteses, corações artificiais, válvulas cardíacas com peças de metal, lascas de metal, tatuagens próximas ao olho, tatuagens simétricas nas extremidades ou implantes de aço devem consultar o médico do estudo; eles podem não poder ser examinados (contra-indicações relativas para ressonância magnética).
  • Medicação concomitante não aprovada: medicação fortemente sedativa deve ser excluída, pois o monitoramento intensivo das funções corporais durante exames de imagem contínuos não pode ser garantido e a participação ativa da pessoa testada pode ser necessária.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: DIAGNÓSTICO
  • Alocação: NON_RANDOMIZED
  • Modelo Intervencional: PARALELO
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Pacientes com SMA (braço de terapia)
  • Tomografia optoacústica multiespectral (MSOT) dos músculos (esquerdo e direito, total de 4 locais) perna proximal: Músculo quadríceps, distal: Músculo tríceps sural braço proximal: Músculo bíceps, distal: flexores do antebraço;
  • Ressonância Magnética (MRI) da parte inferior da perna
  • Avaliação física/marcos: escala motora funcional de Hammersmith expandida (HFMSE)/Módulo do membro superior revisado (RULM)/teste de caminhada de 6 minutos (6-MWT)
Dispositivo: Tomografia Optoacústica Multiespectral (MSOT) e Ressonância Magnética (MRI)
Imagem transcutânea não invasiva de componentes musculares moleculares
ACTIVE_COMPARATOR: Pacientes com AME (braço de controle)
  • Tomografia optoacústica multiespectral (MSOT) dos músculos (esquerdo e direito, total de 4 locais) perna proximal: Músculo quadríceps, distal: Músculo tríceps sural braço proximal: Músculo bíceps, distal: flexores do antebraço;
  • Ressonância Magnética (MRI) da parte inferior da perna
  • Avaliação física/marcos: escala motora funcional de Hammersmith expandida (HFMSE)/Módulo do membro superior revisado (RULM)/teste de caminhada de 6 minutos (6-MWT)
Dispositivo: Tomografia Optoacústica Multiespectral (MSOT) e Ressonância Magnética (MRI)
Imagem transcutânea não invasiva de componentes musculares moleculares

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliação da estrutura muscular sob terapia e mudança da linha de base ao longo do tempo
Prazo: 3 pontos de tempo (em 0,2 e 12 meses)
Comparação da estrutura muscular molecular determinada por MSOT e ressonância magnética em pacientes com AME com e sem tratamento e avaliação das alterações desde o início ao longo do tempo
3 pontos de tempo (em 0,2 e 12 meses)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Conteúdo lipídico muscular
Prazo: 3 pontos de tempo (em 0,2 e 12 meses)
Sinal lipídico quantitativo derivado da tomografia optoacústica multiespectral transcutânea (MSOT) em pacientes com AME com e sem terapia e mudança ao longo do tempo Unidades: unidades arbitrárias (a.u.)
3 pontos de tempo (em 0,2 e 12 meses)
Conteúdo de colágeno muscular
Prazo: 3 pontos de tempo (em 0,2 e 12 meses)
Sinal quantitativo de colágeno derivado por Tomografia Optoacústica Multiespectral Transcutânea (MSOT) em pacientes com AME com e sem terapia e mudança ao longo do tempo Unidades: unidades arbitrárias (a.u.)
3 pontos de tempo (em 0,2 e 12 meses)
Conteúdo de hemo/mioglobina muscular
Prazo: 3 pontos de tempo (em 0,2 e 12 meses)
Sinal quantitativo de hemo/mioglobina derivado por Tomografia Optoacústica Multiespectral (MSOT) transcutânea em pacientes com AME com e sem terapia e mudança ao longo do tempo Unidades: unidades arbitrárias (a.u.)
3 pontos de tempo (em 0,2 e 12 meses)
Conteúdo de hemo/mioglobina muscular des/oxigenado
Prazo: 3 pontos de tempo (em 0,2 e 12 meses)
Sinal quantitativo des/oxigenado de hemo/mioglobina derivado por Tomografia Optoacústica Multiespectral Transcutânea (MSOT) em pacientes com AME com e sem terapia e mudança ao longo do tempo Unidades: unidades arbitrárias (a.u.)
3 pontos de tempo (em 0,2 e 12 meses)
Proporção de lipídio para sinal de hemo/mioglobina ou colágeno para sinal de hemo/mioglobina
Prazo: 3 pontos de tempo (em 0,2 e 12 meses)
Proporção de sinal lipídico quantitativo para sinal de hemo/mioglobina ou sinal de colágeno para sinal de hemo/mioglobina derivado por Tomografia Optoacústica Multiespectral Multiespectral (MSOT) transcutânea em pacientes com AME com e sem terapia e mudança ao longo do tempo
3 pontos de tempo (em 0,2 e 12 meses)
T1 tempo de relaxamento
Prazo: 3 pontos de tempo (em 0,2 e 12 meses)
Tempo de relaxamento T1 determinado por Ressonância Magnética (MRI) em pacientes com AME com e sem terapia e mudança ao longo do tempo
3 pontos de tempo (em 0,2 e 12 meses)
T2 tempo de relaxamento
Prazo: 3 pontos de tempo (em 0,2 e 12 meses)
Tempo de relaxamento T2 determinado por Ressonância Magnética (MRI) em pacientes com AME com e sem terapia e mudança ao longo do tempo
3 pontos de tempo (em 0,2 e 12 meses)
Porcentagem de gordura e água
Prazo: 3 pontos de tempo (em 0,2 e 12 meses)
Porcentagem de gordura e água determinada por ressonância magnética (MRI) em pacientes com AME com e sem terapia e mudança ao longo do tempo
3 pontos de tempo (em 0,2 e 12 meses)
Concentração de sódio
Prazo: 3 pontos de tempo (em 0,2 e 12 meses)
Concentração de sódio determinada por Ressonância Magnética (MRI) em pacientes com AME com e sem terapia e mudança ao longo do tempo
3 pontos de tempo (em 0,2 e 12 meses)
Correlação dos dados do MSOT com o status da terapia
Prazo: 3 pontos de tempo (em 0,2 e 12 meses)
Correlação do conteúdo quantitativo de lipídios/colágeno/hemo/mioglobina e des/oxigenada hemo/mioglobina determinado por MSOT em pacientes com e sem terapia e avaliação da mudança ao longo do tempo
3 pontos de tempo (em 0,2 e 12 meses)
Correlação dos dados do MSOT com os dados clínicos (idade/duração da doença)
Prazo: 3 pontos de tempo (em 0,2 e 12 meses)
Correlação do conteúdo de lipídios/colágeno/hemo/mioglobina e hemo/mioglobina des/oxigenada determinado por MSOT com duração da doença/idade do paciente e avaliação da mudança ao longo do tempo
3 pontos de tempo (em 0,2 e 12 meses)
Correlação dos dados do MSOT com a avaliação física (HFMSE/RULM/6-MWT)
Prazo: 3 pontos de tempo (em 0,2 e 12 meses)
Correlação de conteúdo de lipídios/colágeno/hemo/mioglobina e hemo/mioglobina des/oxigenada determinado por MSOT com HFMSE/Módulo de membro superior revisado/6-MWT e avaliação da mudança ao longo do tempo
3 pontos de tempo (em 0,2 e 12 meses)
Correlação dos dados da ressonância magnética com o status da terapia
Prazo: 3 pontos de tempo (em 0,2 e 12 meses)
Correlação do tempo de relaxamento T1/tempo de relaxamento T2/porção de gordura/água/concentração de sódio em pacientes com e sem terapia e avaliação da mudança ao longo do tempo
3 pontos de tempo (em 0,2 e 12 meses)
Correlação de dados de ressonância magnética com dados clínicos (idade/duração da doença)
Prazo: 3 pontos de tempo (em 0,2 e 12 meses)
Correlação do tempo de relaxamento T1/tempo de relaxamento T2/porção de gordura/água/concentração de sódio com a duração da doença e idade do paciente e avaliação da mudança ao longo do tempo
3 pontos de tempo (em 0,2 e 12 meses)
Correlação dos dados da ressonância magnética com a avaliação física (HFMSE/RULM/6-MWT)
Prazo: 3 pontos de tempo (em 0,2 e 12 meses)
Correlação do tempo de relaxamento T1/tempo de relaxamento T2/porção de água gorda/concentração de sódio com HFMSE/Módulo do membro superior revisado/6-MWT e avaliação da mudança ao longo do tempo
3 pontos de tempo (em 0,2 e 12 meses)
Correlação de dados MSOT e dados de ressonância magnética
Prazo: 3 pontos de tempo (em 0,2 e 12 meses)
Correlação do teor de lipídios/colágeno/hemo/mioglobina e des/oxigenado de hemoglobina/mioglobina determinado por MSOT e tempo de relaxamento T1/tempo de relaxamento T2/porção de gordura/água/concentração de sódio derivados de ressonância magnética e avaliação da mudança ao longo do tempo
3 pontos de tempo (em 0,2 e 12 meses)
Diferenças laterais
Prazo: 3 pontos de tempo (em 0,2 e 12 meses)
Medição das diferenças de sinal na comparação direita / esquerda derivada por Tomografia Optoacústica Multiespectral (MSOT) e Ressonância Magnética (MRI) e avaliação da mudança ao longo do tempo
3 pontos de tempo (em 0,2 e 12 meses)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of Erlangen-Nürnberg Medical School

Investigadores

  • Investigador principal: Matthias Türk, MD, University Hospital Erlangen, Department of Neurology
  • Investigador principal: Armin Nagel, MD, University Hospital Erlangen, Department of Radiology

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

25 de fevereiro de 2020

Conclusão Primária (ANTECIPADO)

1 de dezembro de 2021

Conclusão do estudo (ANTECIPADO)

1 de fevereiro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de janeiro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de fevereiro de 2020

Primeira postagem (REAL)

10 de fevereiro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

28 de fevereiro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de fevereiro de 2020

Última verificação

1 de fevereiro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 453_19B

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Dados individuais dos participantes que fundamentam os resultados relatados na publicação primária, após a desidentificação (texto, tabelas, figuras e apêndices)

Prazo de Compartilhamento de IPD

Começando 9 meses e terminando 36 meses após a publicação do artigo.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Os conjuntos de dados gerados e/ou analisados ​​durante o estudo atual estão disponíveis com o autor correspondente mediante solicitação razoável da seguinte forma:

  • Os dados individuais dos participantes não estarão disponíveis
  • O protocolo do estudo e o plano de análise estatística estarão disponíveis
  • Os dados estarão disponíveis a partir de 9 meses e terminando 36 meses após a publicação do artigo.
  • Os dados estarão à disposição dos pesquisadores que apresentarem uma proposta metodologicamente sólida.
  • Os dados estarão disponíveis apenas para meta-análise de dados de participantes individuais.
  • As propostas podem ser apresentadas até 36 meses após a publicação do artigo. Após 36 meses, os dados estarão disponíveis no data warehouse de nossa universidade, mas sem o suporte do investigador além dos metadados depositados. Informações sobre o envio de propostas e acesso a dados podem ser encontradas em https://www.uk-erlangen.de.

Restrições podem ser aplicadas devido à privacidade do paciente e ao Regulamento Geral de Proteção de Dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Doenças Musculares

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever