단장 증후군 환자의 개념 증명 연구
단장 증후군(SBS) 성인 환자를 대상으로 한 NM-002의 I/II상 개념 증명, 공개 라벨, 반복 용량, 용량 증량 연구
연구 개요
상세 설명
기준선 기간 동안 모든 피험자는 PS 투여를 위해 현재 처방을 유지합니다. -7일에서 -5일 사이에 초기 선별 기준을 충족한 환자는 클리닉으로 돌아와 연구에 등록됩니다. 환자는 일기 사용에 대해 교육을 받고 SBS 약을 받는 환자는 약물 사용을 중단하도록 지시받게 됩니다. Imodium, lomotil 및 아편 팅크.
-4일째에 피험자는 일기를 쓰기 시작합니다. 48시간 동안, -1일 및 0일에 환자는 총 소변량, PS 사용량, 대변량 및 구강 액체 섭취량을 일기에 기록합니다.
연구 제-1일에 환자는 기본 안전성 평가 및 흡수 장애 및 PS 사용의 증상 검토를 위해 클리닉을 방문할 것입니다. 기준선 SF36 및 장 증상 설문지가 시행됩니다.
치료 1일차에 환자는 소변 검사를 위해 기준선 도입 동안 수집된 소변 샘플을 가지고 클리닉으로 돌아갑니다. 그들은 임상 실험실 평가 및 투여 전 PK 수준, 항약물 항체 및 AE 평가를 위해 혈액 샘플을 채취할 것입니다. 제1일에 연구 약물을 투여한 후, 피험자는 추가로 일련의 PK 채혈을 받게 됩니다.
NM-002의 약동학 평가를 위한 일련의 혈액 샘플은 1일과 15일에 채취되며 단일 샘플은 2, 3, 4, 5, 8, 16, 17, 18, 19, 22 및 29일에 채취됩니다. 임상 실험실 평가를 위해 추가 혈액 샘플을 채취합니다.
혈당 측정기는 환자에게 제공되어 일일 혈당 수치를 기록하고 저혈당과 관련된 증상이 발생할 경우 혈당을 확인합니다. 환자는 저혈당 증상과 집에서 관리하는 방법에 관한 서면 지침을 받게 됩니다. 그들에게는 포도당 젤 튜브가 제공되고 사용 방법이 설명됩니다.
6일부터 24일까지 언제든지 조사자는 환자 일지 데이터 및 임상적 판단에 따라 PS의 감소 또는 증가를 요청할 수 있습니다. PS에 변화가 발생하면 혈청 전해질은 PS 변화를 시행한 후 48시간 이내에 평가됩니다.
환자가 연구 동안 PS 투여 감소를 경험한 경우, 25일째에 환자는 연구 전의 표준 PS 요법으로 돌아갈 것입니다. 27일째에 환자는 기준 준비 기간 동안 설정된 개별 구강 액체 섭취량으로 돌아가도록 요청받게 되며 48시간 동안(27일 및 28일) 소변 배출량을 기록합니다.
원래 기준 수준보다 PS 투여가 증가한 모든 환자는 27일과 28일에 새로운 수준의 PS를 유지합니다.
환자는 29일에 병원으로 돌아올 것입니다. 임상 실험실 분석 및 PK를 위해 혈액 샘플을 채취할 것입니다. 환자는 55일까지 매일 일기를 계속 작성할 것입니다. PS 조정에 대한 요구 사항을 평가하기 위해 35±1일 및 42±1일에 시험 기관에서 전화 후속 조치를 수행합니다.
환자는 최종 안전성 평가를 위해 56 ± 2일에 클리닉으로 돌아갑니다.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90048
- Research Facility One
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 온전한 결장을 포함하거나 포함하지 않는 소장의 외과적 절제에 부차적인 SBS가 있는 남성 및 여성
- 검진 당시 18~75세
- 여성 피험자는 폐경 후(투여 전 최소 2년)이거나 외과적으로 불임이거나 스크리닝부터 마지막 투약 후 30일까지 허용 가능한 형태의 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 경구 피임약을 사용하는 경우 피험자는 ≥6개월 동안 안정적인 용량을 복용해야 합니다. (자세한 내용은 아래 "여성의 참여" 참조)
- 남성 피험자는 연구 기간 동안 그리고 마지막 투여 후 90일 동안 허용 가능한 형태의 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 남성 피험자는 마지막 투여 후 90일 동안 정자를 기증할 수 없습니다.
- 마지막 외과적 장 절제술 이후 최소 6개월
- 환자는 적어도 일부 영양 요구에 대해 비경구적 지원(영양 및/또는 체액 및 전해질[PS])을 받을 수 있습니다.
- PS인 경우 등록 전 1개월(±20% vol) 동안 PS 용량을 안정적으로 투여합니다.
- 단단한 음식과 음료 섭취 가능
- 의정서에서 요구하는 대로 그리고 개인의 일상적인 일일 소비량에 따라 특정 날짜에 정의된 액체의 경구 섭취를 기꺼이 준수합니다.
제외 기준:
- HIV, 간염 또는 약물 검사에서 양성 결과.
- 임신 또는 수유
- 체질량 지수 <18 또는 >30kg/m2
- 임상적으로 유의한 장 유착 및/또는 만성 복통
- 활동성 크론병 또는 IBD(연구자/기관에서 사용하는 표준 절차에 의해 평가됨). 관해 상태에 있는 경우 등록 전 관해 기간이 12주 이상이어야 합니다.
- 만성 전신 마약을 사용하는 경우 환자는 >12주 동안 안정적인 용량을 유지해야 합니다.
- 적어도 지난 3개월 동안 안정적인 약물 치료 요법을 받지 않은 염증성 장 질환 환자.
- 지난 3개월 이내에 대변에 보이는 혈액
- 지난 3개월 이내에 경험한 카테터 패혈증
- 알려진 심부전 또는 활성 관상 동맥 질환
- 알려진 체강 질병
- 방사선 장염, 경피증, 체강 질병, 불응성 또는 열대성 스프루, 당뇨병
- 지난 12개월 이내에 알코올 또는 약물 남용
- 다음으로 정의된 부적절한 간 기능: ALT 및 ASAST 둘 다 >2.0X ULN; TBL >2X ULN; 또는 ALP >2.5X ULN
- 혈청 크레아티닌 <0.7 또는 >1.3mg/dL(남성) 및 <0.6 또는 >1.1mg/dL(여성)로 정의되는 부적절한 신장 기능.
- 수질 갑상선암의 개인 또는 가족력.
- 췌장염의 역사.
- PS에서 인슐린을 투여받는 모든 환자.
- 스크리닝 방문 전 1개월 이내에 모든 입원
- 전신 코르티코스테로이드, 메토트렉세이트, 사이클로스포린, 타크로리무스, 시롤리무스, 인플릭시맙 또는 마이코페놀레이트 모페틸(CellCept®), 스크리닝 30일 이내
- 지난 3개월 이내에 성장 호르몬 또는 천연 GLP-2 또는 GLP-2 유사체(테두글루타이드)와 같은 성장 인자 사용
- 지난 30일 이내 항생제 사용
- 연구 방문 일정 및 기타 프로토콜 요구 사항을 이해할 수 없거나 준수할 의사가 없는 피험자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 복용량 1
NM-002는 1일과 15일에 지시된 용량으로 피하 주사로 투여됩니다.
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NM-002는 약리 활성 부분이 활성 제약 성분(exenatide)과 동일한 아미노산 서열을 갖는 glucagon-like peptide-1(GLP-1) 유사체 도메인인 융합 단백질입니다.
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실험적: 복용량 2
NM-002는 1일과 15일에 지시된 용량으로 피하 주사로 투여됩니다.
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NM-002는 약리 활성 부분이 활성 제약 성분(exenatide)과 동일한 아미노산 서열을 갖는 glucagon-like peptide-1(GLP-1) 유사체 도메인인 융합 단백질입니다.
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실험적: 복용량 3
NM-002는 1일과 15일에 지시된 용량으로 피하 주사로 투여됩니다.
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NM-002는 약리 활성 부분이 활성 제약 성분(exenatide)과 동일한 아미노산 서열을 갖는 glucagon-like peptide-1(GLP-1) 유사체 도메인인 융합 단백질입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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NM002의 세 가지 다른 용량 수준의 반복 투여에 대한 안전성과 내약성을 평가하기 위해
기간: 56일
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각 용량 및 용량 수준의 부작용 프로파일 평가
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56일
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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