Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Proof of Concept-undersøgelse hos patienter med korttarmssyndrom

19. november 2020 opdateret af: 9 Meters Biopharma, Inc.

Et Fase I/II Proof of Concept, Open-Label, Gentagen dosis, dosiseskaleringsundersøgelse af NM-002 hos voksne patienter med korttarmssyndrom (SBS)

Dette er en fase I/II. proof of concept, open label, to-dosis, dosiseskaleringsundersøgelse af NM-002 hos voksne patienter med SBS, som tidligere reagerede på exenatid. NM-002 er planlagt til at blive administreret to gange, i op til 3 forskellige dosisniveauer, i op til 3 kohorter, hver bestående af 3-4 patienter. Doserne vil blive administreret på dag 1 og 15 ved subkutan injektion. Patienterne vil blive overvåget for deres brug af parenteralt tilskud og vil udfylde en daglig dagbog for deres symptomer på SBS. Urinproduktionen vil blive målt på daglig basis. Patienterne vil blive fulgt i 6 uger efter den anden dosis.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

I en baseline-periode vil alle forsøgspersoner forblive på deres nuværende recept til administration af PS. Mellem dage -7 til -5 vil patienter, der har opfyldt de indledende screeningskriterier, vende tilbage til klinikken og blive optaget i undersøgelsen. Patienterne vil blive trænet i dagbogsbrug, og patienter, der modtager SBS-medicin, vil blive instrueret i at stoppe brugen af ​​deres medicin; Imodium, lomotil og opium tinktur.

På dag -4 begynder forsøgspersonerne i dagbogsoptegnelser. I 48 timer, på dag -1 og 0, vil patienterne i deres dagbog registrere den samlede urinproduktion, PS-forbrug, afføringsproduktion og oral væskeindtagelse.

På studiedag -1 vil patienterne besøge klinikken for baseline sikkerhedsvurdering og gennemgang af symptomer på malabsorption og brug af PS. Baseline SF36 og tarmsymptomer spørgeskemaer vil blive administreret.

På dag 1 af behandlingen vil patienterne vende tilbage til klinikken med en urinprøve, der er opsamlet under baseline-indkøringen til urinanalyse. De vil få udtaget blodprøver til klinisk laboratorievurdering og for præ-dosis PK-niveauer, anti-lægemiddel-antistof og AE-vurderinger. Efter administration af undersøgelseslægemidlet på dag 1 vil forsøgspersonerne gennemgå yderligere serielle PK-blodudtagninger.

Serieblodprøver til den farmakokinetiske evaluering af NM-002 vil blive udtaget på dag 1 og 15, med enkeltprøver opnået på 2, 3, 4, 5, 8, 16, 17, 18, 19, 22 og 29. Yderligere blodprøver vil blive taget til kliniske laboratorieevalueringer.

Blodsukkermålere vil blive udleveret til patienter for at registrere deres daglige blodsukkerniveauer og for at kontrollere deres blodsukker, hvis der opstår symptomer relateret til hypoglykæmi. Patienterne vil modtage skriftlige instruktioner vedrørende symptomerne på hypoglykæmi, og hvordan de skal håndteres derhjemme. De vil blive forsynet med glukosegelrør og instrueret i deres brug.

Investigatoren kan til enhver tid på dag 6 til 24 opfordre til en reduktion eller stigning i PS baseret på patientdagbogsdata og hans/hendes kliniske vurdering. Hvis der opstår en ændring i PS, vil serumelektrolytter blive vurderet inden for 48 timer efter implementering af ændringen i PS.

Hvis patienter har oplevet en reduktion i PS-administration i løbet af undersøgelsen, vil de på dag 25 blive vendt tilbage til deres standard PS-regime før undersøgelsen. På dag 27 vil patienterne blive bedt om at vende tilbage til deres individuelle orale væskeindtag, der er etableret i basislinjeindkøringsperioden, og de vil registrere deres urinoutputvolumen i 48 timer (på dag 27 og 28).

Alle patienter, der oplever en stigning i PS-administration i forhold til det oprindelige baseline-niveau, vil forblive på det nye PS-niveau på dag 27 og 28.

Patienterne vender tilbage til klinikken på dag 29. Der vil blive udtaget blodprøver til klinisk laboratorieanalyse og for PK. Patienterne vil fortsætte med at skrive daglige dagbogsposter til og med dag 55. Telefonisk opfølgning vil blive udført af undersøgelsesstedet på dag 35±1 og 42±1 for at vurdere ethvert behov for PS-justering.

Patienterne vender tilbage til klinikken på dag 56 ± 2 for en endelig sikkerhedsvurdering.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Research Facility One

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Hanner og kvinder med SBS sekundært til kirurgisk resektion af tyndtarmen, med eller uden intakt tyktarm
  2. 18-75 år på screeningstidspunktet
  3. Kvindelige forsøgspersoner skal være postmenopausale (mindst 2 år før dosering) eller kirurgisk sterile eller acceptere at bruge en acceptabel form for prævention fra screening til 30 dage efter sidste dosis. Hvis der anvendes orale præventionsmidler, skal forsøgspersonen have været på en stabil dosis i ≥6 måneder. (Se nedenfor, "Kvinders deltagelse", for yderligere detaljer.)
  4. Mandlige forsøgspersoner skal acceptere at bruge en acceptabel form for prævention under undersøgelsen og i 90 dage efter den sidste dosis. Mandlige forsøgspersoner må ikke donere sæd i 90 dage efter sidste dosis.
  5. Mindst 6 måneder siden sidste kirurgiske tarmresektion
  6. Patienter kan være på parenteral støtte (ernæring og/eller væske og elektrolytter [PS]) til i det mindste nogle af deres ernæringsbehov.
  7. Hvis på PS, stabil administration af PS volumen i 1 måned (±20 % vol) før tilmelding.
  8. Kan indtage fast føde og drikke
  9. Villig til at overholde et defineret oralt indtag af væsker på bestemte dage som krævet af protokol og baseret på den enkeltes rutinemæssige daglige forbrug.

Ekskluderingskriterier:

  1. Positive resultater på hiv-, hepatitis- eller lægemiddelskærme.
  2. Graviditet eller amning
  3. Body mass index <18 eller >30 kg/m2
  4. Klinisk signifikante intestinale adhæsioner og/eller kroniske mavesmerter
  5. Aktiv Crohns sygdom eller IBD (som vurderet ved standardprocedurer anvendt af investigator/institution). Hvis i remission, skal der være ≥12 ugers remission før tilmelding.
  6. Hvis patienten er på kronisk systemisk narkotika, skal patienten have været på en stabil dosis i >12 uger
  7. Patienter med inflammatorisk tarmsygdom, som IKKE har været på et stabilt lægemiddelbehandlingsregime i mindst de sidste 3 måneder.
  8. Synligt blod i afføringen inden for de sidste 3 måneder
  9. Kateter sepsis oplevet inden for de sidste 3 måneder
  10. Kendt hjertesvigt eller aktiv koronarsygdom
  11. Kendt cøliaki
  12. Stråling enteritis, sklerodermi, cøliaki, refraktær eller tropisk sprue, diabetes
  13. Alkohol- eller stofmisbrug inden for de seneste 12 måneder
  14. Utilstrækkelig leverfunktion som defineret af: ALT og ASAST begge >2,0X ULN; TBL >2X ULN; eller ALP >2,5X ULN
  15. Utilstrækkelig nyrefunktion som defineret ved serumkreatinin <0,7 eller >1,3 mg/dL (hos mænd) og <0,6 eller >1,1 mg/dL hos kvinder.
  16. Personlig eller familiehistorie med medullær skjoldbruskkirtelkræft.
  17. Historie om pancreatitis.
  18. Enhver patient, der modtager insulin i deres PS.
  19. Enhver indlæggelse inden for 1 måned før screeningsbesøg
  20. Systemiske kortikosteroider, methotrexat, cyclosporin, tacrolimus, sirolimus, infliximab eller mycophenolatmofetil (CellCept®) inden for 30 dage efter screening
  21. Enhver brug af væksthormon eller vækstfaktorer såsom naturligt forekommende GLP-2 eller GLP-2-analog (teduglutid) inden for de sidste 3 måneder
  22. Brug af antibiotika inden for de sidste 30 dage
  23. Emnet er ikke i stand til at forstå eller ikke er villig til at overholde studiebesøgsplanerne og andre protokolkrav.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Dosis 1
NM-002 vil blive indgivet i den angivne dosis ved subkutan injektion på dag 1 og 15.
Medicin: NM-002
NM-002 er et fusionsprotein, hvoraf den farmakologisk aktive del er det glucagon-lignende peptid-1 (GLP-1) analogdomæne med samme aminosyresekvens som den aktive farmaceutiske ingrediens (exenatid)
Eksperimentel: Dosis 2
NM-002 vil blive indgivet i den angivne dosis ved subkutan injektion på dag 1 og 15.
Medicin: NM-002
NM-002 er et fusionsprotein, hvoraf den farmakologisk aktive del er det glucagon-lignende peptid-1 (GLP-1) analogdomæne med samme aminosyresekvens som den aktive farmaceutiske ingrediens (exenatid)
Eksperimentel: Dosis 3
NM-002 vil blive indgivet i den angivne dosis ved subkutan injektion på dag 1 og 15.
Medicin: NM-002
NM-002 er et fusionsprotein, hvoraf den farmakologisk aktive del er det glucagon-lignende peptid-1 (GLP-1) analogdomæne med samme aminosyresekvens som den aktive farmaceutiske ingrediens (exenatid)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​gentagne doser af NM002 tre forskellige dosisniveauer
Tidsramme: 56 dage
Vurder bivirkningsprofilen for hver dosis og dosisniveau
56 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

9 Meters Biopharma, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. juni 2020

Primær færdiggørelse (Forventet)

11. december 2020

Studieafslutning (Forventet)

31. december 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. april 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. maj 2020

Først opslået (Faktiske)

8. maj 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. november 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. november 2020

Sidst verificeret

1. november 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NMSBS01-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Kort tarm syndrom

Kliniske forsøg med NM-002

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Brazil

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner