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Proof of Concept Study in pazienti con sindrome dell'intestino corto

19 novembre 2020 aggiornato da: 9 Meters Biopharma, Inc.

Uno studio di Fase I/II Proof of Concept, in aperto, dose ripetuta, aumento della dose di NM-002 in pazienti adulti con sindrome dell'intestino corto (SBS)

Questa è una fase I/II. Proof of Concept, in aperto, a due dosi, studio di aumento della dose di NM-002 in pazienti adulti con SBS che in precedenza avevano risposto a exenatide. NM-002 dovrebbe essere somministrato due volte, fino a 3 diversi livelli di dose, in un massimo di 3 coorti, ciascuna composta da 3-4 pazienti. Le dosi saranno somministrate nei giorni 1 e 15 mediante iniezione sottocutanea. I pazienti saranno monitorati per il loro utilizzo dell'integrazione parenterale e compileranno un diario giornaliero per i loro sintomi di SBS. La produzione di urina sarà misurata su base giornaliera. I pazienti saranno seguiti per 6 settimane dopo la seconda dose.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Durante un periodo di riferimento, tutti i soggetti manterranno la loro attuale prescrizione per la somministrazione di PS. Tra i giorni da -7 a -5 i pazienti che hanno soddisfatto i criteri di screening iniziali torneranno alla clinica e saranno arruolati nello studio. I pazienti saranno formati sull'uso del diario e ai pazienti che ricevono i farmaci SBS verrà chiesto di interrompere l'uso dei loro farmaci; Tintura di imodium, lomotil e oppio.

Il giorno -4, i soggetti inizieranno le voci del diario. Per 48 ore, nei giorni -1 e 0, i pazienti registreranno nei loro diari la produzione totale di urina, l'uso di PS, la produzione di feci e l'assunzione di liquidi per via orale.

Il giorno dello studio -1, i pazienti visiteranno la clinica per la valutazione della sicurezza di base e la revisione dei sintomi di malassorbimento e utilizzo di PS. Verranno somministrati i questionari SF36 basale e sintomi intestinali.

Il giorno 1 del trattamento, i pazienti torneranno in clinica con un campione di urina raccolto durante il run-in di base per l'analisi delle urine. Verranno prelevati campioni di sangue per la valutazione del laboratorio clinico e per i livelli PK pre-dose, gli anticorpi anti-farmaco e le valutazioni AE. Dopo la somministrazione del farmaco in studio il giorno 1, i soggetti saranno sottoposti a ulteriori prelievi di sangue PK seriali.

Campioni di sangue seriali per la valutazione farmacocinetica di NM-002 verranno prelevati nei giorni 1 e 15, con campioni singoli ottenuti il ​​2, 3, 4, 5, 8, 16, 17, 18, 19, 22 e 29. Verranno prelevati ulteriori campioni di sangue per le valutazioni cliniche di laboratorio.

Ai pazienti verranno forniti misuratori di glicemia per registrare i livelli giornalieri di glicemia e per controllare la glicemia in caso di comparsa di sintomi correlati all'ipoglicemia. I pazienti riceveranno istruzioni scritte sui sintomi dell'ipoglicemia e su come gestirli a casa. Saranno forniti di tubi di gel di glucosio e istruiti sul loro uso.

In qualsiasi momento dal giorno 6 al giorno 24, lo sperimentatore può richiedere una riduzione o un aumento della PS, sulla base dei dati del diario del paziente e del suo giudizio clinico. Se si verifica un cambiamento di PS, gli elettroliti sierici saranno valutati entro 48 ore dall'implementazione del cambiamento di PS.

Se i pazienti hanno sperimentato una riduzione della somministrazione di PS durante lo studio, il giorno 25 torneranno al loro regime PS standard pre-studio. Il giorno 27, ai pazienti verrà chiesto di tornare alla loro assunzione individuale di liquidi per via orale stabilita durante il periodo di run-in di base e registreranno il loro volume di produzione di urina per 48 ore (nei giorni 27 e 28).

Tutti i pazienti che sperimentano un aumento della somministrazione di PS rispetto al livello basale originale rimarranno al nuovo livello di PS nei giorni 27 e 28.

I pazienti torneranno in clinica il giorno 29. Saranno prelevati campioni di sangue per analisi di laboratorio cliniche e per PK. I pazienti continueranno a inserire annotazioni quotidiane nel diario fino al giorno 55. I follow-up telefonici saranno condotti dal centro sperimentale nei giorni 35±1 e 42±1 per valutare eventuali requisiti per l'adeguamento del PS.

I pazienti torneranno in clinica il giorno 56 ± 2 per una valutazione finale della sicurezza.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Research Facility One

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschi e femmine con SBS secondaria a resezione chirurgica dell'intestino tenue, con o senza colon intatto
  2. 18-75 anni di età al momento dello screening
  3. I soggetti di sesso femminile devono essere in postmenopausa (almeno 2 anni prima della somministrazione) o chirurgicamente sterili o accettare di utilizzare una forma accettabile di controllo delle nascite dallo screening fino a 30 giorni dopo l'ultima dose. Se vengono utilizzati contraccettivi orali, il Soggetto deve aver assunto una dose stabile per ≥6 mesi. (Vedi sotto, "Partecipazione delle donne", per ulteriori dettagli.)
  4. I soggetti di sesso maschile devono accettare di utilizzare una forma accettabile di controllo delle nascite durante lo studio e per 90 giorni dopo l'ultima dose. I soggetti di sesso maschile non possono donare lo sperma per 90 giorni dopo l'ultima dose.
  5. Almeno 6 mesi dall'ultima resezione intestinale chirurgica
  6. I pazienti possono essere sottoposti a supporto parenterale (nutrizione e/o fluidi ed elettroliti [PS]) per almeno alcuni dei loro bisogni nutrizionali.
  7. Se su PS, somministrazione stabile del volume di PS per 1 mese (±20% vol) prima dell'arruolamento.
  8. In grado di ingerire cibi e bevande solidi
  9. Disponibilità ad aderire a un'assunzione orale definita di liquidi in determinati giorni come richiesto dal protocollo e in base al consumo quotidiano di routine dell'individuo.

Criteri di esclusione:

  1. Risultati positivi agli screening per HIV, epatite o farmaci.
  2. Gravidanza o allattamento
  3. Indice di massa corporea <18 o >30 kg/m2
  4. Aderenze intestinali clinicamente significative e/o dolore addominale cronico
  5. Malattia di Crohn attiva o IBD (valutata mediante procedure standard impiegate dallo sperimentatore/istituzione). Se in remissione, devono essere ≥12 settimane di remissione prima dell'arruolamento.
  6. Se assume narcotici sistemici cronici, il paziente deve aver assunto una dose stabile per > 12 settimane
  7. Pazienti con malattia infiammatoria intestinale che NON hanno seguito un regime di trattamento farmacologico stabile per almeno gli ultimi 3 mesi.
  8. Sangue visibile nelle feci negli ultimi 3 mesi
  9. Sepsi da catetere sperimentata negli ultimi 3 mesi
  10. Insufficienza cardiaca nota o malattia coronarica attiva
  11. Celiachia nota
  12. Enterite da radiazioni, sclerodermia, celiachia, sprue refrattaria o tropicale, diabete
  13. Abuso di alcol o droghe negli ultimi 12 mesi
  14. Funzione epatica inadeguata come definita da: ALT e ASAST entrambi >2,0X ULN; TBL >2X ULN; o ALP >2,5X ULN
  15. Funzionalità renale inadeguata definita da creatinina sierica <0,7 o >1,3 mg/dL (negli uomini) e <0,6 o >1,1 mg/dL nelle donne.
  16. Storia personale o familiare di carcinoma midollare della tiroide.
  17. Storia di pancreatite.
  18. Qualsiasi paziente che riceve insulina nel PS.
  19. Qualsiasi ricovero entro 1 mese prima della visita di screening
  20. Corticosteroidi sistemici, metotrexato, ciclosporina, tacrolimus, sirolimus, infliximab o micofenolato mofetile (CellCept®) entro 30 giorni dallo screening
  21. Qualsiasi uso di ormone della crescita o fattori di crescita come il GLP-2 nativo o l'analogo del GLP-2 (teduglutide) negli ultimi 3 mesi
  22. Uso di antibiotici negli ultimi 30 giorni
  23. - Soggetto non in grado di comprendere o non disposto ad aderire agli orari delle visite di studio e ad altri requisiti del protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Dose 1
NM-002 verrà somministrato alla dose indicata mediante iniezione sottocutanea nei giorni 1 e 15.
Droga: NM-002
NM-002 è una proteina di fusione, la cui porzione farmacologica attiva è il dominio analogico del peptide-1 simile al glucagone (GLP-1) con la stessa sequenza aminoacidica dell'ingrediente farmaceutico attivo (exenatide)
Sperimentale: Dose 2
NM-002 verrà somministrato alla dose indicata mediante iniezione sottocutanea nei giorni 1 e 15.
Droga: NM-002
NM-002 è una proteina di fusione, la cui porzione farmacologica attiva è il dominio analogico del peptide-1 simile al glucagone (GLP-1) con la stessa sequenza aminoacidica dell'ingrediente farmaceutico attivo (exenatide)
Sperimentale: Dose 3
NM-002 verrà somministrato alla dose indicata mediante iniezione sottocutanea nei giorni 1 e 15.
Droga: NM-002
NM-002 è una proteina di fusione, la cui porzione farmacologica attiva è il dominio analogico del peptide-1 simile al glucagone (GLP-1) con la stessa sequenza aminoacidica dell'ingrediente farmaceutico attivo (exenatide)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi ripetute di NM002 tre diversi livelli di dose
Lasso di tempo: 56 giorni
Valutare il profilo degli eventi avversi di ogni dose e livello di dose
56 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

9 Meters Biopharma, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 giugno 2020

Completamento primario (Anticipato)

11 dicembre 2020

Completamento dello studio (Anticipato)

31 dicembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 aprile 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 maggio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

8 maggio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 novembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 novembre 2020

Ultimo verificato

1 novembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NMSBS01-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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