Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Proof of Concept-studie hos pasienter med korttarmsyndrom

19. november 2020 oppdatert av: 9 Meters Biopharma, Inc.

En Fase I/II Proof of Concept, åpen etikett, gjentatt dose, doseeskaleringsstudie av NM-002 hos voksne pasienter med korttarmssyndrom (SBS)

Dette er en fase I/II. proof of concept, open label, to-dose, doseeskaleringsstudie av NM-002 hos voksne pasienter med SBS som tidligere responderte på exenatid. NM-002 er planlagt administrert to ganger, med inntil 3 ulike dosenivåer, i inntil 3 kohorter, hver bestående av 3-4 pasienter. Doser vil bli administrert på dag 1 og 15 ved subkutan injeksjon. Pasienter vil bli overvåket for bruk av parenteralt tilskudd, og vil fylle ut en daglig dagbok for sine symptomer på SBS. Urinproduksjonen vil bli målt på daglig basis. Pasientene vil bli fulgt i 6 uker etter den andre dosen.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

I løpet av en baseline-periode vil alle forsøkspersoner forbli på sin nåværende resept for administrering av PS. Mellom dagene -7 til -5 vil pasienter som har oppfylt innledende screeningskriterier returnere til klinikken og bli registrert i studien. Pasienter vil bli opplært i dagbokbruk, og pasienter som mottar SBS-medisiner vil bli instruert om å slutte å bruke medisinene sine; Imodium, lomotil og opium tinktur.

På dag -4 vil forsøkspersonene begynne å skrive dagbok. I 48 timer, på dag -1 og 0, vil pasienter registrere total urinproduksjon, PS-bruk, avføring og oral væskeinntak i dagboken.

På studiedag -1 vil pasienter besøke klinikken for baseline sikkerhetsvurdering, og gjennomgang av symptomer på malabsorpsjon og PS-bruk. Baseline SF36 og tarmsymptomer spørreskjemaer vil bli administrert.

På dag 1 av behandlingen vil pasientene returnere til klinikken med en urinprøve samlet under grunnlinjeinnkjøringen for urinanalyse. De vil få tatt blodprøver for klinisk laboratorievurdering og for pre-dose PK-nivåer, anti-legemiddelantistoff og AE-vurderinger. Etter administrering av studiemedikamentet på dag 1, vil forsøkspersonene gjennomgå ytterligere seriell PK-blod.

Serieblodprøver for den farmakokinetiske evalueringen av NM-002 vil bli tatt på dag 1 og 15, med enkeltprøver tatt på 2, 3, 4, 5, 8, 16, 17, 18, 19, 22 og 29. Ytterligere blodprøver vil bli tatt for kliniske laboratorieevalueringer.

Blodsukkermålere vil bli gitt til pasienter for å registrere deres daglige blodsukkernivåer, og for å sjekke blodsukkeret dersom det oppstår symptomer relatert til hypoglykemi. Pasienter vil motta skriftlige instruksjoner om symptomene på hypoglykemi og hvordan de skal behandles hjemme. De vil bli utstyrt med glukosegelrør og instruert i bruken.

Når som helst på dag 6 til og med 24, kan etterforskeren kreve en reduksjon eller økning i PS, basert på pasientdagbokdata og hans/hennes kliniske vurdering. Hvis det oppstår en endring i PS, vil serumelektrolyttene bli vurdert innen 48 timer etter implementering av endringen i PS.

Hvis pasienter har opplevd en reduksjon i PS-administrasjon under studien, vil de på dag 25 bli returnert til sitt standard PS-regime før studien. På dag 27 vil pasientene bli bedt om å gå tilbake til sitt individuelle orale væskeinntak etablert under innkjøringsperioden for baseline, og de vil registrere urinvolumet i 48 timer (på dag 27 og 28).

Alle pasienter som opplever en økning i PS-administrasjon over det opprinnelige baseline-nivået, vil forbli på det nye PS-nivået på dag 27 og 28.

Pasientene kommer tilbake til klinikken dag 29. Det vil bli tatt blodprøver for klinisk laboratorieanalyse og for PK. Pasienter vil fortsette å skrive daglig dagbok gjennom dag 55. Telefonoppfølging vil bli utført av undersøkelsesstedet på dag 35±1 og 42±1 for å vurdere eventuelle krav til PS-justering.

Pasienter vil returnere til klinikken på dag 56 ± 2 for en endelig sikkerhetsvurdering.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Research Facility One

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Hanner og kvinner med SBS sekundært til kirurgisk reseksjon av tynntarm, med eller uten intakt tykktarm
  2. 18-75 år på skjermingstidspunktet
  3. Kvinnelige forsøkspersoner må være postmenopausale (minst 2 år før dosering) eller kirurgisk sterile eller samtykke i å bruke en akseptabel form for prevensjon fra screening til 30 dager etter siste dose. Hvis orale prevensjonsmidler brukes, må pasienten ha vært på en stabil dose i ≥6 måneder. (Se nedenfor, "Kvinners deltakelse", for ytterligere detaljer.)
  4. Mannlige forsøkspersoner må godta å bruke en akseptabel form for prevensjon under studien og i 90 dager etter siste dose. Mannlige forsøkspersoner kan ikke donere sæd før 90 dager etter siste dose.
  5. Minst 6 måneder siden siste kirurgiske tarmreseksjon
  6. Pasienter kan være på parenteral støtte (ernæring og/eller væske og elektrolytter [PS]) for i det minste noen av deres ernæringsbehov.
  7. Hvis på PS, stabil administrering av PS-volum i 1 måned (±20 % vol) før påmelding.
  8. Kan innta fast mat og drikke
  9. Villig til å følge et definert oralt inntak av væske på bestemte dager som kreves av protokollen og basert på den enkeltes rutinemessige daglige forbruk.

Ekskluderingskriterier:

  1. Positive resultater på HIV-, hepatitt- eller narkotikaskjermer.
  2. Graviditet eller amming
  3. Kroppsmasseindeks <18 eller >30 kg/m2
  4. Klinisk signifikante intestinale adhesjoner og/eller kroniske magesmerter
  5. Aktiv Crohns sykdom eller IBD (som evaluert ved standardprosedyrer brukt av etterforskeren/institusjonen). Hvis i remisjon, må det være ≥12 uker med remisjon før påmelding.
  6. Ved kronisk systemisk narkotika, må pasienten ha vært på en stabil dose i >12 uker
  7. Pasienter med inflammatorisk tarmsykdom som IKKE har vært på et stabilt medikamentell behandlingsregime i minst de siste 3 månedene.
  8. Synlig blod i avføringen de siste 3 månedene
  9. Kateter sepsis opplevd i løpet av de siste 3 månedene
  10. Kjent hjertesvikt eller aktiv koronarsykdom
  11. Kjent cøliaki
  12. Stråling enteritt, sklerodermi, cøliaki, ildfast eller tropisk sprue, diabetes
  13. Alkohol- eller narkotikamisbruk de siste 12 månedene
  14. Utilstrekkelig leverfunksjon som definert av: ALT og ASAST begge >2,0X ULN; TBL >2X ULN; eller ALP >2,5X ULN
  15. Utilstrekkelig nyrefunksjon som definert av serumkreatinin <0,7 eller >1,3 mg/dL (hos menn) og <0,6 eller >1,1 mg/dL hos kvinner.
  16. Personlig eller familiehistorie med medullær kreft i skjoldbruskkjertelen.
  17. Historie om pankreatitt.
  18. Alle pasienter som får insulin i PS.
  19. Eventuell sykehusinnleggelse innen 1 måned før screeningbesøk
  20. Systemiske kortikosteroider, metotreksat, cyklosporin, takrolimus, sirolimus, infliximab eller mykofenolatmofetil (CellCept®) innen 30 dager etter screening
  21. All bruk av veksthormon, eller vekstfaktorer som naturlig GLP-2 eller GLP-2-analog (teduglutid) i løpet av de siste 3 månedene
  22. Bruk av antibiotika de siste 30 dagene
  23. Emnet er ikke i stand til å forstå eller ikke er villig til å overholde studiebesøksplanene og andre protokollkrav.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Dose 1
NM-002 vil bli administrert i den angitte dosen ved subkutan injeksjon på dag 1 og 15.
Legemiddel: NM-002
NM-002 er et fusjonsprotein, hvorav den farmakologisk aktive delen er det glukagonlignende peptid-1 (GLP-1) analogdomenet med samme aminosyresekvens som den aktive farmasøytiske ingrediensen (exenatid)
Eksperimentell: Dose 2
NM-002 vil bli administrert i den angitte dosen ved subkutan injeksjon på dag 1 og 15.
Legemiddel: NM-002
NM-002 er et fusjonsprotein, hvorav den farmakologisk aktive delen er det glukagonlignende peptid-1 (GLP-1) analogdomenet med samme aminosyresekvens som den aktive farmasøytiske ingrediensen (exenatid)
Eksperimentell: Dose 3
NM-002 vil bli administrert i den angitte dosen ved subkutan injeksjon på dag 1 og 15.
Legemiddel: NM-002
NM-002 er et fusjonsprotein, hvorav den farmakologisk aktive delen er det glukagonlignende peptid-1 (GLP-1) analogdomenet med samme aminosyresekvens som den aktive farmasøytiske ingrediensen (exenatid)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å vurdere sikkerheten og toleransen til gjentatte doser av NM002 tre forskjellige dosenivåer
Tidsramme: 56 dager
Vurder bivirkningsprofilen for hver dose og dosenivå
56 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

9 Meters Biopharma, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. juni 2020

Primær fullføring (Forventet)

11. desember 2020

Studiet fullført (Forventet)

31. desember 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. april 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. mai 2020

Først lagt ut (Faktiske)

8. mai 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. november 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. november 2020

Sist bekreftet

1. november 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NMSBS01-001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere