Todistus käsitetutkimuksesta potilailla, joilla on lyhyt suolen oireyhtymä
Vaiheen I/II todiste käsitteestä, avoin, toistuva annos, NM-002:n annoksen eskalaatiotutkimus aikuispotilailla, joilla on lyhytsuolen oireyhtymä (SBS)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Perusjakson aikana kaikki koehenkilöt jatkavat nykyistä PS:n hoitoreseptiä. Päivien -7 - -5 välillä potilaat, jotka ovat täyttäneet alkuperäiset seulontakriteerit, palaavat klinikalle ja otetaan mukaan tutkimukseen. Potilaita koulutetaan päiväkirjan käyttöön ja SBS-lääkkeitä saavia potilaita neuvotaan lopettamaan lääkkeiden käyttö. Imodium-, lomotil- ja oopiumitinktuura.
Päivänä -4 koehenkilöt alkavat kirjoittaa päiväkirjaa. 48 tunnin ajan päivinä -1 ja 0 potilaat kirjaavat päiväkirjaansa kokonaisvirtsan, PS:n käytön, ulosteenerityksen ja suun kautta otettavan nesteen saannin.
Tutkimuspäivänä -1 potilaat vierailevat klinikalla lähtötilanteen turvallisuusarvioinnissa sekä imeytymishäiriön ja PS:n käytön oireiden tarkastelussa. Perustason SF36- ja Bowel Symptom -kyselylomakkeet suoritetaan.
Hoitopäivänä 1 potilaat palaavat klinikalle virtsanäyteensä kanssa, joka on kerätty virtsaajon aikana virtsaanalyysiä varten. Heiltä otetaan verinäytteitä kliinistä laboratorioarviota ja annosta edeltävää PK-tasoa, lääkkeiden vasta-aine- ja AE-arviointia varten. Tutkimuslääkkeen antamisen jälkeen päivänä 1 koehenkilöille tehdään lisäksi sarja PK-verinäytteet.
Sarjaverinäytteet NM-002:n farmakokineettistä arviointia varten otetaan päivinä 1 ja 15, ja yksittäiset näytteet otetaan päivinä 2, 3, 4, 5, 8, 16, 17, 18, 19, 22 ja 29. Ylimääräisiä verinäytteitä otetaan kliinisiä laboratoriotutkimuksia varten.
Potilaille toimitetaan verensokerimittarit päivittäisten verensokeriarvojen kirjaamiseksi ja verensokerin tarkistamiseksi, jos hypoglykemiaan liittyviä oireita ilmaantuu. Potilaat saavat kirjalliset ohjeet hypoglykemian oireista ja niiden hoitamisesta kotona. Heille toimitetaan glukoosigeeliputket ja opastetaan niiden käyttöä.
Milloin tahansa päivinä 6–24 tutkija voi vaatia PS:n vähentämistä tai lisäämistä potilaspäiväkirjatietojen ja kliinisen arvionsa perusteella. Jos PS:ssä tapahtuu muutos, seerumin elektrolyytit arvioidaan 48 tunnin kuluessa PS:n muutoksen toteuttamisesta.
Jos potilaat ovat kokeneet vähentyneen PS:n antamisen tutkimuksen aikana, päivänä 25 heidät palautetaan tutkimusta edeltävään, tavanomaiseen PS-hoitoon. Päivänä 27 potilaita pyydetään palaamaan henkilökohtaiseen suun kautta otettavaan nesteensaantiinsa, joka on määritetty lähtötilanteen sisäänajojakson aikana, ja he kirjaavat virtsamääränsä 48 tunnin ajan (päivinä 27 ja 28).
Kaikki potilaat, joiden PS-annos on lisääntynyt alkuperäisestä lähtötasosta, pysyvät uudella PS-tasolla päivinä 27 ja 28.
Potilaat palaavat klinikalle 29. päivänä. Verinäytteet otetaan kliinistä laboratorioanalyysiä ja PK:ta varten. Potilaat jatkavat päivittäisten päiväkirjamerkintöjen tekemistä päivän 55 asti. Tutkimuspaikka suorittaa puhelinseurannat päivinä 35±1 ja 42±1 arvioidakseen mahdollisia PS-säätövaatimuksia.
Potilaat palaavat klinikalle päivänä 56 ± 2 lopullista turvallisuusarviointia varten.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
- Research Facility One
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miehillä ja naarailla, joilla on ohutsuolen kirurgisen resektio sekundaarinen SBS, ehjä paksusuolen kanssa tai ilman
- 18-75-vuotiaat seulontahetkellä
- Naispuolisten koehenkilöiden on oltava postmenopausaalisia (vähintään 2 vuotta ennen annostelua) tai kirurgisesti steriilejä tai suostuttava käyttämään hyväksyttävää ehkäisymuotoa seulonnasta 30 päivään viimeisen annoksen jälkeen. Jos käytetään suun kautta otettavia ehkäisyvalmisteita, potilaan on täytynyt olla vakaalla annoksella ≥ 6 kuukauden ajan. (Katso alta "Naisten osallistuminen" saadaksesi lisätietoja.)
- Miesten on suostuttava käyttämään hyväksyttävää ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana ja 90 päivän ajan viimeisen annoksen jälkeen. Miespuoliset koehenkilöt eivät saa luovuttaa siittiöitä 90 päivään viimeisen annoksen jälkeen.
- Vähintään 6 kuukautta edellisestä kirurgisesta suolen resektiosta
- Potilaat voivat saada parenteraalista tukea (ravintoa ja/tai nestettä ja elektrolyyttejä [PS]) ainakin osan ravitsemustarpeistaan.
- Jos PS-tilassa, vakaa PS-määrän annostelu 1 kuukauden ajan (±20 tilavuusprosenttia) ennen rekisteröintiä.
- Pystyy nielemään kiinteitä ruokia ja juomia
- Valmis noudattamaan tiettyä suun kautta otettavaa nesteen saantia tiettyinä päivinä protokollan edellyttämällä tavalla ja yksilön päivittäisen rutiininomaisen kulutuksen perusteella.
Poissulkemiskriteerit:
- Positiiviset tulokset HIV-, hepatiitti- tai lääketutkimuksissa.
- Raskaus tai imetys
- Painoindeksi <18 tai >30 kg/m2
- Kliinisesti merkittävät suoliston tarttumat ja/tai krooninen vatsakipu
- Aktiivinen Crohnin tauti tai IBD (tutkijan/laitoksen tavanomaisilla menetelmillä arvioituna). Jos remissiossa on remissiota ≥ 12 viikkoa ennen ilmoittautumista.
- Jos potilas käyttää kroonisia systeemisiä huumausaineita, hänen on täytynyt saada vakaa annos yli 12 viikon ajan
- Tulehduksellista suolistosairautta sairastavat potilaat, jotka EIVÄT ole saaneet vakaata lääkehoitoa ainakaan viimeisten 3 kuukauden aikana.
- Näkyvää verta ulosteessa viimeisen 3 kuukauden aikana
- Katetrisepsis viimeisten 3 kuukauden aikana
- Tunnettu sydämen vajaatoiminta tai aktiivinen sepelvaltimotauti
- Tunnettu keliakia
- Säteilysuolitulehdus, skleroderma, keliakia, tulenkestävä tai trooppinen tulehdus, diabetes
- Alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö viimeisen 12 kuukauden aikana
- Riittämätön maksan toiminta, joka määritellään: ALT ja ASAST molemmat >2,0X ULN; TBL > 2X ULN; tai ALP > 2,5X ULN
- Riittämätön munuaisten toiminta, kuten seerumin kreatiniiniarvo on <0,7 tai >1,3 mg/dl (miehillä) ja <0,6 tai >1,1 mg/dl naisilla.
- Henkilökohtainen tai suvussa esiintynyt medullaarinen kilpirauhassyöpä.
- Haimatulehduksen historia.
- Jokainen potilas, joka saa insuliinia PS:ään.
- Mikä tahansa sairaalahoito 1 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä
- Systeemiset kortikosteroidit, metotreksaatti, syklosporiini, takrolimuusi, sirolimuusi, infliksimabi tai mykofenolaattimofetiili (CellCept®) 30 päivän kuluessa seulonnasta
- Kasvuhormonin tai kasvutekijöiden, kuten natiivi GLP-2:n tai GLP-2-analogin (teduglutidin) käyttö viimeisen kolmen kuukauden aikana
- Antibioottien käyttö viimeisen 30 päivän aikana
- Tutkittava ei kykene ymmärtämään tai ei halua noudattaa opintokäyntien aikatauluja ja muita protokollavaatimuksia.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Annos 1
NM-002 annetaan ilmoitettuna annoksena ihonalaisena injektiona päivinä 1 ja 15.
|
NM-002 on fuusioproteiini, jonka farmakologisesti aktiivinen osa on glukagonin kaltainen peptidi-1 (GLP-1) -analogidomeeni, jolla on sama aminohapposekvenssi kuin vaikuttavalla farmaseuttisella aineella (eksenatidi)
|
|
Kokeellinen: Annos 2
NM-002 annetaan ilmoitettuna annoksena ihonalaisena injektiona päivinä 1 ja 15.
|
NM-002 on fuusioproteiini, jonka farmakologisesti aktiivinen osa on glukagonin kaltainen peptidi-1 (GLP-1) -analogidomeeni, jolla on sama aminohapposekvenssi kuin vaikuttavalla farmaseuttisella aineella (eksenatidi)
|
|
Kokeellinen: Annos 3
NM-002 annetaan ilmoitettuna annoksena ihonalaisena injektiona päivinä 1 ja 15.
|
NM-002 on fuusioproteiini, jonka farmakologisesti aktiivinen osa on glukagonin kaltainen peptidi-1 (GLP-1) -analogidomeeni, jolla on sama aminohapposekvenssi kuin vaikuttavalla farmaseuttisella aineella (eksenatidi)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioida NM002:n toistuvien annosten turvallisuutta ja siedettävyyttä kolmella eri annostasolla
Aikaikkuna: 56 päivää
|
Arvioi kunkin annoksen ja annostason haittavaikutusprofiili
|
56 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NMSBS01-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .