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간질지속증의 무작위 치료 (RAISE)

2025년 5월 12일 업데이트: Marinus Pharmaceuticals

간질병 상태에서 ganaxolone 정맥 주사의 효능과 안전성을 평가하기 위한 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 연구

이 연구는 간질 지속증 환자를 치료하기 위한 조사 제품인 IV ganaxolone의 효과와 안전성을 평가할 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 간질 상태에서 IV ganaxolone의 효능과 안전성을 평가하기 위한 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 연구입니다. 조사 제품은 SE 치료 중 IV 마취 전 치료 표준에 추가됩니다. 피험자는 연속 IV 주입으로 연구 제품을 받기 전에 포함/제외 기준에 대해 선별됩니다. 피험자는 약 4주 동안 추적될 것입니다.

SE에 대한 위험이 있는 것으로 알려진 피험자는 SE 이벤트 이전에 동의 또는 승인될 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

100

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • Marinus Research Site
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85013
        • Marinus Research Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72205
        • Marinus Research Site
    • California
      • Downey, California, 미국, 90242
        • Marinus Research Site
      • La Jolla, California, 미국, 92037
        • Marinus Research Site
      • Orange, California, 미국, 92868
        • Marinus Research Site
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • Marinus Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Marinus Research Site
      • Denver, Colorado, 미국, 80204
        • Marinus Research Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, 미국, 06510
        • Marinus Research Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32608
        • Marinus Research Site
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • Marinus Research Site #1
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • Marinus Research Site
      • Miami, Florida, 미국, 33155
        • Marinus Research Site
      • Port Saint Lucie, Florida, 미국, 34987
        • Marinus Research Site
      • Tampa, Florida, 미국, 33606
        • Marinus Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Marinus Research Site
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • Marinus Research Site
      • Urbana, Illinois, 미국, 61801
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    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, 미국, 40202
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    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70121
        • Marinus Research Site
      • Shreveport, Louisiana, 미국, 71103
        • Marinus Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21201
        • Marinus Research Site #1
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21201
        • Marinus Research Site
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21215
        • Marinus Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Marinus Research Site
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02111
        • Marinus Research Site
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Marinus Research Site
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02118
        • Marinus Research Site
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02215
        • Marinus Research Site
      • Worcester, Massachusetts, 미국, 01655
        • Marinus Research Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • Marinus Research Site
      • Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
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    • Missouri
      • Columbia, Missouri, 미국, 65212
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      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Marinus Research Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, 미국, 08901
        • Marinus Research Site
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, 미국, 87106
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    • New York
      • Albany, New York, 미국, 12208
        • Marinus Research Site
      • Brooklyn, New York, 미국, 11203
        • Marinus Research Site
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Marinus Research Site
      • New York, New York, 미국, 10029
        • Marinus Research Site
      • Rochester, New York, 미국, 14642
        • Marinus Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
        • Marinus Research Site
      • Charlotte, North Carolina, 미국, 28203
        • Marinus Research Site
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Marinus Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45219
        • Marinus Research Site
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
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      • Columbus, Ohio, 미국, 43210
        • Marinus Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97225
        • Marinus Research Site
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Marinus Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Marinus Research Site #1
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Marinus Research Site #2
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Marinus Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
        • Marinus Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19140
        • Marinus Research Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15212
        • Marinus Research Site
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, 미국, 37920
        • Marinus Research Site
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38103
        • Marinus Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75235
        • Marinus Research Site
      • Fort Worth, Texas, 미국, 76104
        • Marinus Research Site
      • San Antonio, Texas, 미국, 78229
        • Marinus Research Site
    • Utah
      • Murray, Utah, 미국, 84107
        • Marinus Research Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, 미국, 23298
        • Marinus Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, 미국, 53792
        • Marinus Research Site
  • 캐나다
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, 캐나다, T2N 4Z6
        • Marinus Research Site
      • Calgary, Alberta, 캐나다, T3B 6A8
        • Marinus Research Site
    • Ontario
      • Kingston, Ontario, 캐나다, K7L 2V7
        • Marinus Research Site
    • Quebec
      • Quebec City, Quebec, 캐나다, G1V 4G2
        • Marinus Research Site
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, 캐나다, S7N 0W8
        • Marinus Research Site
  • 호주
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, 호주, 2031
        • Marinus Research Site
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, 호주, 4101
        • Marinus Research Site
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, 호주, 3128
        • Marinus Research Site
      • Melbourne, Victoria, 호주, 3004
        • Marinus Research Site
      • Melbourne, Victoria, 호주, 3050
        • Marinus Research Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 참가자, 참가자의 부모, 보호자 또는 LAR은 정보에 입각한 동의/동의에 대한 서명을 제공해야 하며, 가능하면(기관 지침에 따라) 참가자가 연구의 특성을 기꺼이 인식하고 있음을 입증하는 동의/동의 문서가 있어야 합니다. 연구 및 관련 절차
  2. IP 첫 투여 시점에 12세 이상의 남성 또는 여성

  3. 발작 조절을 위해 IV 마취로 임박한 진행을 보장하는 발작 부담이 있는 경련성 또는 비경련성 SE. 발작 패턴과 부담은 아래에 정의되어 있습니다.

    • 경련성 SE: 임상 및 EEG 발작 활동 또는
    • 비경련성 SE: 수정된 잘츠부르크 기준과 일치하는 발작 EEG 패턴이 있어야 합니다(자세한 내용은 부록 2 참조).
    • IP 개시 직전 30분 이내 약 6분 이상의 발작 부담이 대상

  4. 참가자는 연구자의 의견에 따라 효능을 입증하기 위해 적절한 용량 및 기간으로 투여된 SE의 현재 에피소드 치료를 위해 벤조디아제핀 및 다음 2차 라인 IV AED 중 2개 이상을 투여받아야 합니다(적절한 용량에 대한 지침은 다음과 같습니다). 부록 1에서 제공)

    • 포스페니토인/페니토인,
    • 발프로산,
    • 레베티라세탐,
    • 라코사미드
    • 브리바라세탐, 또는
    • 페노바르비탈
  5. BMI < 40 또는 스크리닝 시 BMI를 계산할 수 없는 경우 참가자는 조사관이 병적 비만이 아닌 것으로 평가합니다.

제외 기준:

  1. 24시간 미만의 기대 수명
  2. SE의 주요 원인으로 무산소성 뇌 손상 또는 빠르게 회복 가능한 대사 상태(예: 저혈당증 < 50 mg/dL 또는 고혈당증 > 400 mg/dL)
  3. 발작을 치료하거나 폭발 억제를 달성하기 위한 주요 목적으로 IV 마취(예: 미다졸람, 프로포폴, 티오펜탈 또는 펜토바르비탈)를 받는 참여자
  4. 발작 부담이나 임상 상태는 다음 24시간 동안 발작 조절을 위해 IV 마취를 보증하지 않습니다.
  5. 기관이 SE 치료를 위해 SOC를 관리하는 것을 허용하지 않는 사전 지침이 있는 참가자(예: 지침 Do Not Intubate)
  6. 임신한 것으로 알려지거나 의심되는 참가자
  7. 프로게스테론 또는 알로프레그나놀론 약물/보충제에 대해 알려진 알레르기 또는 민감성이 있는 참여자
  8. Captisol®이 포함된 병용 IV 제품 수령(부록 3에 나열된 미국 판매 제품)
  9. 알려진 또는 의심되는 간부전 또는 간부전
  10. 알려진 또는 의심되는 3B기(중등도에서 중증; eGFR 44-30 mL/min/1.73m2), 4기(중증; eGFR 29-15 mL/min/1.73m2), 또는 5기(신부전; eGFR < 15 mL/min/1.73m2 또는 투석) 신장 질환
  11. 최종 제품 투여로부터 30일 미만 또는 5반감기가 경과한 시험용 제품의 사용. 비개입적 임상 연구 참여가 적격성을 배제하지 않습니다.
  12. 연구자의 판단에 따라 참가자를 심각한 부작용의 과도한 위험에 노출시키거나 연구 중 안전성 또는 효능 평가를 방해하는 의학적 상태의 알려진 또는 의심되는 병력 또는 증거.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: IV 위약
위약 일시 투여 후 36시간 동안 연속 주입 후 12시간 테이퍼링
의약품: 위약
위약이 투여될 것입니다.
실험적: IV ganaxolone 활성
Ganaxolone 일시 투여 후 36시간 동안 연속 주입 후 12시간 테이퍼링
의약품: 가나쏘론
Ganaxolone이 투여됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
SE의 급성 치료를위한 약물없이 조사 제품 (IP) 개시 후 30 분 이내에 SE 중단을 가진 참가자의 비율
기간: 최대 30 분
SE 중단은 임상 및 전기 인 팔로 그래피 (EEG)를 기반으로 조사자에 의해 결정되었다. SE의 급성 치료를위한 약물은 진행중인 SE를 중단 시키거나 임상 또는 EEG 증거에 기초하여 SE의 임박한 재발을 방지하기 위해 투여 된 항 간질 약물 (AED)으로 정의되었다.
최대 30 분
수사 제품 (IP) 개시 후 36 시간 동안 정맥 내 (IV) 마취로 진행되지 않은 참가자의 백분율
기간: IP 시작 후 최대 36 시간
IP 개시 SE 중단 후 36 시간 동안 IV 마취로 진행되지 않은 참가자의 비율은 수반되는 약물 데이터의 평가를 통해 확인 된 조사자 보고서를 기반으로 하였다.
IP 시작 후 최대 36 시간
치료를받은 참가자의 수가 부작용이 발생합니다
기간: IP 시작 후 최대 4 주
부작용 (AE)은 제약 제품을 투여받은 임상 조사 참가자에서 의료 중단입니다. 이 치료와 반드시 인과 관계가있는 것은 아닙니다. 처리 응급 부작용 (TEAE)은 IP 개시 또는 이후에 발생하거나 악화 된 AE로 정의됩니다.
IP 시작 후 최대 4 주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
IP 시작 후 72 시간 동안 IV 마취로 진행되지 않은 참가자의 비율
기간: IP 시작 후 최대 72 시간
IP 개시 SE 중단 후 72 시간 동안 IV 마취로 진행되지 않은 참가자의 백분율은 임상 및 EEG 특징에 기초하여 조사자에 의해 평가되었다.
IP 시작 후 최대 72 시간
IP 시작 후 SE 중단 시간
기간: IP 시작 후 최대 72 시간
SE 중단 시간은 Kaplan-Meier 방법을 사용하여 IP 후 처음 72 시간 동안 평가되었습니다.
IP 시작 후 최대 72 시간
IP 개시 후 처음 24 시간 동안 치료의 에스컬레이션이있는 참가자의 비율
기간: IP 시작 후 최대 24 시간
SE 중단은 임상 및 EEG를 기반으로 한 연구자에 의해 결정됩니다. IP 개시 후 처음 24 시간 동안 치료의 에스컬레이션을 갖는 참가자의 백분율, 즉 IP 개시 후 처음 24 시간 동안 SE의 급성 치료를 위해 관리되는 IP 이외의 약물이 요약되었다.
IP 시작 후 최대 24 시간
IP 개시 후 처음 24 시간 동안 치료에 이스컬레이션 시간
기간: IP 시작 후 최대 24 시간
치료에 에스컬레이션 (SE의 급성 치료에 사용되는 중재)에 시간 동안, 추정치는 IP 개시 후 처음 24 시간 동안 치료 에스컬레이션을 갖는 참가자에 대한 설명 통계를 기반으로합니다. 치료 에스컬레이션이없는 참가자의 경우, 치료 에스컬레이션에 대한 시간은 IP 완료시 검열되거나 연구 또는 사망에서 중단 된 경우, 이전에 발생했습니다. 치료 에스컬레이션에 대한 평균 시간이 제시되었습니다.
IP 시작 후 최대 24 시간
최종 연구 후속 방문/연락처를 통한 SE 치료를위한 마취 시작 시간
기간: IP 시작 후 최대 4 주
최종 연구 후속 방문/접촉을 통한 SE 치료를위한 마취의 시작 시간은 설명 통계에 따라 계산되었다. 추정치는 연구 중단, 사망 또는 참가자의 마지막 후속 조치에서 검열되었습니다. 마취의 시작까지의 중간 시간이 제시되었다.
IP 시작 후 최대 4 주
최종 연구 후속 방문/연락처를 통해 슈퍼 불응 성 상태 간질 (SRSE)을 개발하는 참가자의 비율
기간: IP 시작 후 최대 4 주
최종 연구 후속 방문/접촉을 통해 SRSE를 개발 한 참가자의 비율이 각 치료 그룹에 대해 제공되었습니다.
IP 시작 후 최대 4 주
IP 시작 후 발작 부담의 기준선에서 72 시간까지의 변화
기간: IP 시작 후 최대 72 시간
IP 개시 후 72 시간 동안 발작 부담은 IP 개시에서 72 시간까지 전자 발작 활동이있는 시간의 백분율로 설명된다. 발작 부담의 기준으로부터의 변화는 치료 그룹 별 설명 통계를 사용하여 요약되었다. 기준 발작 부담은 IP 개시 전에 30 분 동안 정의됩니다.
IP 시작 후 최대 72 시간

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Marinus Pharmaceuticals

수사관

  • 연구 책임자: Maciej Gasior, MD, PhD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 12월 9일

기본 완료 (실제)

2024년 3월 30일

연구 완료 (실제)

2024년 4월 28일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 4월 30일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 5월 12일

처음 게시됨 (실제)

2020년 5월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 5월 29일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 5월 12일

마지막으로 확인됨

2025년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 1042-SE-3003

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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