RANdomisoitu terapia Status Epilepticusissa (RAISE)
maanantai 12. toukokuuta 2025 päivittänyt: Marinus Pharmaceuticals
Kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus laskimonsisäisen ganaksolonin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi Status Epilepticusissa
Tässä tutkimuksessa arvioidaan tutkimustuotteen, IV ganaksolonin, tehokkuutta ja turvallisuutta potilaiden hoidossa, joilla on status epilepticus.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus, jolla arvioidaan IV ganaksolonin tehoa ja turvallisuutta status epilepticuksessa. Tutkimustuote lisätään hoitotasoon ennen IV-anestesiaa SE:n hoidon aikana. Koehenkilöt seulotaan sisällyttämis-/poissulkemiskriteerien suhteen ennen tutkimustuotteen saamista jatkuvalla IV-infuusiolla. Koehenkilöitä seurataan noin 4 viikon ajan.
Koehenkilöt, joiden tiedetään olevan vaarassa SE:lle, voidaan hyväksyä tai hyväksyä ennen SE-tapahtumaa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
100
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Australia, 2031
- Marinus Research Site
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Marinus Research Site
-
-
Victoria
-
Box Hill, Victoria, Australia, 3128
- Marinus Research Site
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Marinus Research Site
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3050
- Marinus Research Site
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
- Marinus Research Site
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
- Marinus Research Site
-
-
Ontario
-
Kingston, Ontario, Kanada, K7L 2V7
- Marinus Research Site
-
-
Quebec
-
Quebec City, Quebec, Kanada, G1V 4G2
- Marinus Research Site
-
-
Saskatchewan
-
Saskatoon, Saskatchewan, Kanada, S7N 0W8
- Marinus Research Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- Marinus Research Site
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
- Marinus Research Site
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
- Marinus Research Site
-
-
California
-
Downey, California, Yhdysvallat, 90242
- Marinus Research Site
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
- Marinus Research Site
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Marinus Research Site
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- Marinus Research Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Marinus Research Site
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80204
- Marinus Research Site
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
- Marinus Research Site
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32608
- Marinus Research Site
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Marinus Research Site #1
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Marinus Research Site
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
- Marinus Research Site
-
Port Saint Lucie, Florida, Yhdysvallat, 34987
- Marinus Research Site
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
- Marinus Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Marinus Research Site
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Marinus Research Site
-
Urbana, Illinois, Yhdysvallat, 61801
- Marinus Research Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
- Marinus Research Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70121
- Marinus Research Site
-
Shreveport, Louisiana, Yhdysvallat, 71103
- Marinus Research Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
- Marinus Research Site #1
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
- Marinus Research Site
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21215
- Marinus Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Marinus Research Site
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
- Marinus Research Site
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Marinus Research Site
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
- Marinus Research Site
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
- Marinus Research Site
-
Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
- Marinus Research Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- Marinus Research Site
-
Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
- Marinus Research Site
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65212
- Marinus Research Site
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Marinus Research Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
- Marinus Research Site
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Yhdysvallat, 87106
- Marinus Research Site
-
-
New York
-
Albany, New York, Yhdysvallat, 12208
- Marinus Research Site
-
Brooklyn, New York, Yhdysvallat, 11203
- Marinus Research Site
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Marinus Research Site
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Marinus Research Site
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
- Marinus Research Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
- Marinus Research Site
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28203
- Marinus Research Site
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Marinus Research Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
- Marinus Research Site
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Marinus Research Site
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- Marinus Research Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97225
- Marinus Research Site
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Marinus Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Marinus Research Site #1
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Marinus Research Site #2
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Marinus Research Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- Marinus Research Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19140
- Marinus Research Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15212
- Marinus Research Site
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Yhdysvallat, 37920
- Marinus Research Site
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38103
- Marinus Research Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
- Marinus Research Site
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Marinus Research Site
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
- Marinus Research Site
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Yhdysvallat, 84107
- Marinus Research Site
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
- Marinus Research Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
- Marinus Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujan, osallistujan vanhemman, huoltajan tai LAR:n on allekirjoitettava tietoinen suostumus/suostumus, ja kun se on pystynyt (laitoksen ohjeiden mukaan), osallistujan suostumuksesta/suostuksesta on oltava asiakirjat, jotka osoittavat, että he ovat halukkaita ja tietoisia tapahtuman tutkivasta luonteesta. tutkimus ja siihen liittyvät menettelyt
- 12-vuotiaat ja sitä vanhemmat miehet tai naiset ensimmäisen IP-annoksen aikana
Kouristeleva tai ei-konvulsiivinen SE, jossa kohtaustaakka oikeuttaa välittömän etenemisen IV-anestesiaan kohtausten hallintaa varten. Ictal-kuviot ja -taakka määritellään alla.
- Konvulsiivinen SE: Kliininen ja EEG-kohtaustoiminta tai
- Ei-konvulsiivinen SE: EEG-kuvion on oltava muuttuneiden Salzburgin kriteerien mukainen (lisätiedot ovat liitteessä 2)
- Tavoitteena on noin 6 minuutin tai enemmän Ictal-taakka 30 minuutin sisällä välittömästi ennen IP-aloitusta
Osallistujien on täytynyt saada bentsodiatsepiini ja kaksi tai useampia seuraavista toisen linjan IV AED-lääkettä nykyisen SE-jakson hoitoon, annettuna riittävänä annoksena ja riittävän pitkään tehon osoittamiseksi tutkijan näkemyksen mukaan (sopivien annosten ohjeet ovat liitteessä 1)
- Fosfenytoiini/fenytoiini,
- valproiinihappo,
- levetirasetaami,
- Lakosamidi
- Brivarasetaami tai
- Fenobarbitaali
- BMI < 40 tai jos BMI:tä ei voida laskea seulonnassa, tutkija arvioi, ettei osallistuja ole sairaalloisesti lihava
Poissulkemiskriteerit:
- Elinajanodote alle 24 tuntia
- Anoksinen aivovaurio tai nopeasti palautuva aineenvaihduntatila SE:n ensisijaisena syynä (esim. hypoglykemia < 50 mg/dl tai hyperglykemia > 400 mg/dl)
- Suonensisäiseen anestesiaan (esim. midatsolaami, propofoli, tiopentaali tai pentobarbitaali) osallistuvat, joiden ensisijaisena tarkoituksena on erityisesti hoitaa kohtauksia tai saada aikaan purkaussuppressio
- Kohtaustaakka tai kliininen tila EI oikeuta suonensisäistä anestesiaa kohtausten hallintaan seuraavan 24 tunnin aikana
- Osallistujat, joilla on edistynyt ohje, joka ei salli laitoksen hallinnoida SOC:ään SE:n hoitoon (esim. käsky Älä intuboi)
- Osallistujat, joiden tiedetään tai epäillään olevan raskaana
- Osallistujat, joiden tiedetään olevan allergisia tai yliherkkiä progesteronille tai allopregnanolonilääkkeille/lisäaineille
- Samanaikaisen IV-valmisteen saaminen, joka sisältää Captisolia® (USA:ssa markkinoidut tuotteet, jotka on lueteltu liitteessä 3)
- Tunnettu tai epäilty maksan vajaatoiminta tai maksan vajaatoiminta
- Tunnettu tai epäilty vaihe 3B (kohtalainen tai vaikea; eGFR 44-30 ml/min/1,73 m2), vaihe 4 (vakava; eGFR 29-15 ml/min/1,73 m2), tai vaihe 5 (munuaisten vajaatoiminta; eGFR < 15 ml/min/1,73 m2 tai dialyysi) munuaissairaus
- Sellaisen tutkimustuotteen käyttö, jonka lopputuotteen antamisesta on kulunut alle 30 päivää tai 5 puoliintumisaikaa. Osallistuminen ei-interventiotutkimukseen ei sulje pois kelpoisuutta.
- Tunnettu tai epäilty historia tai todisteet lääketieteellisestä tilasta, joka tutkijan arvion mukaan altistaisi osallistujan kohtuuttomalle riskille merkittävästä haittatapahtumasta tai häiritsisi turvallisuuden tai tehon arviointeja tutkimuksen aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: IV Placebo
Lumebolusannos, jota seuraa jatkuva infuusio 36 tunnin ajan, jota seuraa 12 tunnin kapeneminen
|
Plaseboa annetaan.
|
|
Kokeellinen: IV ganaksoloni aktiivinen
Ganaxolone-bolusannos, jota seuraa jatkuva infuusio 36 tunnin ajan, jota seuraa 12 tunnin kapeneminen
|
Ganaxolone annetaan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien prosentuaalinen osuus, jolla on SE: n lopettaminen 30 minuutin kuluessa tutkittavasta tuotteen aloittamisesta ilman lääkkeitä SE: n akuutin hoitoon
Aikaikkuna: Jopa 30 minuuttia
|
SE: n lopettaminen määritteli tutkija kliiniseen ja elektroenkefalografiaan (EEG) perustuen.
SE: n akuutin hoidon lääkkeet määritettiin epileptisiksi lääkkeiksi (AED), jotka annettiin keskeyttämään käynnissä oleva SE tai estävät SE: n välittömän toistumisen kliinisen tai EEG -todisteen perusteella.
|
Jopa 30 minuuttia
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, joilla ei ole etenemistä laskimonsisäiseen (IV) anestesiaan 36 tunnin ajan tutkimustuotteen (IP) aloittamisen jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 36 tuntia IP -aloituksen jälkeen
|
Osallistujien prosenttiosuus, joilla ei ollut etenemistä IV -anestesiaan 36 tunnin ajan IP: n aloittamisen jälkeen, perustui tutkijaraporttiin vahvistuksella arvioimalla samanaikaisia lääkitystietoja.
|
Jopa 36 tuntia IP -aloituksen jälkeen
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on hoidossa esiin nousevia haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Jopa 4 viikkoa IP -aloituksen jälkeen
|
Haittavaikutus (AE) on epätoivoton lääketieteellinen tapahtuma kliinisessä tutkimuksessa osallistujassa, jota on annettu lääketuote; Sillä ei välttämättä ole syy -suhdetta tähän hoitoon.
Hoitoon liittyvä haittavaikutus (TEAE) määritellään AE: ksi, joka tapahtui tai pahenee IP-aloittamisen yhteydessä tai sen jälkeen.
|
Jopa 4 viikkoa IP -aloituksen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien prosenttiosuus, joilla ei ole etenemistä IV -anestesiaan 72 tuntia IP -aloittamisen jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 72 tuntia IP -aloituksen jälkeen
|
Tutkija arvioi osallistujien prosenttiosuus IV -anestesiaksi 72 tunnin ajan IP: n aloittamisen jälkeen, kun IP -aloitus SE: n lopettaminen kliinisten ja EEG -ominaisuuksien perusteella.
|
Jopa 72 tuntia IP -aloituksen jälkeen
|
|
Aika SE: n lopettamiseen IP -aloittamisen jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 72 tuntia IP -aloituksen jälkeen
|
Aika SE: n lopettamiseen arvioitiin ensimmäisen 72 tunnin ajan IP: n jälkeen Kaplan-Meier-menetelmän avulla.
|
Jopa 72 tuntia IP -aloituksen jälkeen
|
|
Osallistujien prosentuaalinen osuus hoidon lisääntymisestä ensimmäisten 24 tunnin aikana IP -aloittamisen jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 24 tuntia IP -aloituksen jälkeen
|
Tutkija määrittää SE: n lopettamisen kliiniseen ja EEG: hen perustuen.
Osallistujien prosentuaalinen osuus hoidon lisääntymisestä ensimmäisten 24 tunnin aikana IP -aloittamisen jälkeen, ts. Muu lääkitys kuin IP: n Akuutti käsittely SE
|
Jopa 24 tuntia IP -aloituksen jälkeen
|
|
Aika hoidon lisääntymiseen ensimmäisen 24 tunnin aikana IP -aloittamisen jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 24 tuntia IP -aloituksen jälkeen
|
Hoitoaikaa varten (kaikki SE: n akuutin hoidon hoidossa käytetty sovittelu) arviot perustuvat kuvaileviin tilastoihin osallistujiin hoidon lisääntymisellä ensimmäisen 24 tunnin aikana IP -aloittamisen jälkeen.
Osallistujille, joilla ei ollut hoidon lisääntymistä, hoidon lisääntymisaika sensuroitiin IP: n valmistumisessa tai tutkimuksen tai kuoleman lopettamisessa sen mukaan, kumpi tapahtuu aikaisemmin.
Keskimääräinen aika hoidon lisääntymiseen on esitetty.
|
Jopa 24 tuntia IP -aloituksen jälkeen
|
|
Aika anestesian aloittamiseen SE-hoitoon lopullisen tutkimuksen seurantakäynnin/kontaktin kautta
Aikaikkuna: Jopa 4 viikkoa IP -aloituksen jälkeen
|
Aika anestesian aloittamiseen SE-hoidossa lopullisen tutkimuksen seurantakäynnin/kosketuksen kautta laskettiin kuvaavien tilastojen perusteella.
Arvio sensuroitiin tutkimuksen lopettamisessa, kuolemassa tai osallistujan viimeisessä seurannassa sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
Anestesian aloittamisen mediaani -aika on esitetty.
|
Jopa 4 viikkoa IP -aloituksen jälkeen
|
|
Prosenttiosuus osallistujista, jotka kehittävät erittäin tulenkestävää tilaa epilepticus (SRSE) lopullisen tutkimuksen seurantavierailun/kontaktin kautta
Aikaikkuna: Jopa 4 viikkoa IP -aloituksen jälkeen
|
Jokaiselle hoitoryhmälle annettiin prosenttiosuus osallistujista, jotka kehittivät SRSE: n lopullisen tutkimuksen seurantavierailun/kontaktin kautta.
|
Jopa 4 viikkoa IP -aloituksen jälkeen
|
|
Prosenttiosuus lähtötasolla kohtausrakassa 72 tunnin ajan IP: n aloittamisen jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 72 tuntia IP -aloituksen jälkeen
|
Kohtaustaakka 72 tunnin ajan IP -aloittamisen jälkeen kuvataan prosentuaaliseksi ajanjaksosta, jonka aikana IP -aloittamisesta on elektrografista takavarikointia 72 tuntiin.
Muutos kohtausrakan lähtötasosta tehtiin yhteenveto käyttämällä hoitoryhmän kuvailevia tilastoja.
Perustasoon takavarikointitaakka on määritelty 30 minuuttia ennen IP -aloitusta.
|
Jopa 72 tuntia IP -aloituksen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Maciej Gasior, MD, PhD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 9. joulukuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 30. maaliskuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 28. huhtikuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 30. huhtikuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 12. toukokuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 18. toukokuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 29. toukokuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 12. toukokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. toukokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 1042-SE-3003
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .