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Thérapie randomisée en état de mal épileptique (RAISE)

22 février 2023 mis à jour par: Marinus Pharmaceuticals

Une étude en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de la ganaxolone intraveineuse dans l'état de mal épileptique

Cette étude évaluera l'efficacité et l'innocuité d'un produit expérimental, la ganaxolone IV, pour traiter les sujets en état de mal épileptique.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de la ganaxolone IV dans l'état de mal épileptique. Le produit expérimental sera ajouté à la norme de soins avant l'anesthésie IV pendant le traitement de SE. Les sujets seront sélectionnés pour les critères d'inclusion/exclusion avant de recevoir le produit expérimental par perfusion IV continue. Les sujets seront suivis pendant environ 4 semaines.

Les sujets qui sont connus pour être à risque d'ES peuvent être consentants ou consentis avant un événement d'ES.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

124

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australie, NSW 2031
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australie, QLD 4101
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australie, VIC 3128
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site
      • Fitzroy, Victoria, Australie, VIC 3065
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site
      • Melbourne, Victoria, Australie, VIC 3004
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site
      • Parkville, Victoria, Australie, VIC 3053
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site
    • Ontario
      • Kingston, Ontario, Canada, K7L 3N6
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Canada, S7N 0W8
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Recrutement
        • Marinus Research Site
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85013
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72205
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus
    • California
      • Downey, California, États-Unis, 90242
        • Recrutement
        • Marinus Research Site
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90048
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Recrutement
        • Marinus Research Site
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • Recrutement
        • Marinus Research Site
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • Recrutement
        • Marinus Research Site #1
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Recrutement
        • Marinus Research Site
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80204
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06510
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32608
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site
      • Miami, Florida, États-Unis, 33155
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32803
        • Recrutement
        • Marinus Research Site
      • Port Saint Lucie, Florida, États-Unis, 34987
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Recrutement
        • Marinus Research Site
      • Urbana, Illinois, États-Unis, 61801
        • Recrutement
        • Marinus Research Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
        • Recrutement
        • Marinus Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70121
        • Recrutement
        • Marinus Research Site
      • Shreveport, Louisiana, États-Unis, 71103
        • Recrutement
        • Marinus Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21215
        • Recrutement
        • Marinus Research Site
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201
        • Recrutement
        • Marinus Research Site #1
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20817
        • Recrutement
        • Marinus Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02111
        • Recrutement
        • Marinus Research Site
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Recrutement
        • Marinus Research Site
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Recrutement
        • Marinus Research Site
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02118
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site
      • Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01655
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, États-Unis, 65212
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Recrutement
        • Marinus Research Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
        • Recrutement
        • Marinus Research Site
    • New York
      • Albany, New York, États-Unis, 12208
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site
      • Brooklyn, New York, États-Unis, 11203
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site
      • Mineola, New York, États-Unis, 11501
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28203
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Recrutement
        • Marinus Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45219
        • Recrutement
        • Marinus Research Site
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Recrutement
        • Marinus Research Site
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site
      • Dayton, Ohio, États-Unis, 45409
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97225
        • Recrutement
        • Marinus Research Site
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Recrutement
        • Marinus Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19140
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site #1
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site #2
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15212
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, États-Unis, 37920
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38103
        • Recrutement
        • Marinus Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75235
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Recrutement
        • Marinus Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
        • Pas encore de recrutement
        • Marinus Research Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Le participant, le parent, le tuteur ou le LAR du participant doit fournir la signature du consentement éclairé/assentiment, et une fois capable (selon les directives de l'établissement), il doit y avoir une documentation de consentement/assentiment par le participant démontrant qu'il est disposé et conscient de la nature expérimentale du étude et procédures associées
  2. Homme ou femme de 12 ans et plus au moment de la première dose d'IP

  3. SE convulsive ou non convulsive avec fardeau épileptique justifiant une progression imminente vers une anesthésie IV pour le contrôle des crises. Schémas ictaux et fardeau définis ci-dessous.

    • SE convulsive : activité convulsive clinique et EEG ou
    • SE non convulsif : Doit avoir un schéma EEG ictal conforme aux critères de Salzbourg modifiés (détails fournis à l'annexe 2)
    • Une charge critique d'environ 6 minutes ou plus dans les 30 minutes précédant immédiatement l'initiation de la PI est ciblée

  4. Les participants doivent avoir reçu une benzodiazépine et au moins deux des antiépileptiques IV de deuxième ligne suivants pour le traitement de l'épisode actuel de SE, administrés à une dose et une durée adéquates pour démontrer l'efficacité, de l'avis de l'investigateur (les lignes directrices pour les doses adéquates sont fournies en annexe 1)

    • Fosphénytoïne/phénytoïne,
    • Acide valproïque,
    • Lévétiracétam,
    • Lacosamide
    • Brivaracétam, ou
    • Phénobarbital
  5. IMC < 40 ou, si l'IMC ne peut pas être calculé lors de la sélection, le participant est évalué par l'investigateur comme n'étant pas obèse morbide

Critère d'exclusion:

  1. Espérance de vie inférieure à 24 heures
  2. Lésion cérébrale anoxique ou état métabolique rapidement réversible comme cause principale de SE (par exemple, hypoglycémie < 50 mg/dL ou hyperglycémie > 400 mg/dL)
  3. Participants sous anesthésie IV (par exemple, midazolam, propofol, thiopental ou pentobarbital) avec l'intention principale spécifiquement de traiter les convulsions ou d'obtenir une suppression des poussées
  4. Le fardeau des crises ou l'état clinique ne justifieraient PAS une anesthésie IV pour le contrôle des crises au cours des 24 prochaines heures
  5. Participants avec une directive préalable qui ne permettrait pas à l'établissement d'administrer leur SOC pour le traitement de l'ES (par exemple, la directive Ne pas intuber)
  6. Participants connus ou suspectés d'être enceintes
  7. Participants ayant une allergie ou une sensibilité connue aux médicaments/suppléments à base de progestérone ou d'alloprégnanolone
  8. Recevoir un produit intraveineux concomitant contenant Captisol® (produits commercialisés aux États-Unis répertoriés à l'annexe 3)
  9. Insuffisance hépatique ou insuffisance hépatique connue ou suspectée
  10. Stade 3B connu ou suspecté (modéré à sévère ; DFGe 44-30 mL/min/1,73 m2), stade 4 (sévère ; DFGe 29-15 mL/min/1,73 m2), ou stade 5 (insuffisance rénale ; DFGe < 15 mL/min/1,73 m2 ou dialyse) maladie rénale
  11. Utilisation d'un produit expérimental pour lequel moins de 30 jours ou 5 demi-vies se sont écoulées depuis l'administration du produit final. La participation à une étude clinique non interventionnelle n'exclut pas l'éligibilité.
  12. Antécédents connus ou suspectés ou preuve d'une condition médicale qui, de l'avis de l'investigateur, exposerait le participant à un risque indu d'un événement indésirable important ou interférerait avec les évaluations de l'innocuité ou de l'efficacité au cours de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo intraveineux
Dose bolus placebo suivie d'une perfusion continue pendant 36 heures, suivie d'une réduction progressive de 12 heures
Médicament: Placebo
Un placebo sera administré.
Expérimental: Ganaxolone IV active
Dose bolus de ganaxolone suivie d'une perfusion continue pendant 36 heures, suivie d'une réduction progressive de 12 heures
Médicament: Ganaxolone
Ganaxolone sera administré.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants déclarant cesser l'ES dans les 30 minutes suivant le début de l'IP sans médicaments pour le traitement aigu de l'ES
Délai: Jusqu'à 30 minutes
L'arrêt de SE sera déterminé par l'investigateur sur la base de la clinique et de l'électroencéphalographie (EEG). Les médicaments pour le traitement aigu de l'ES sont définis comme des antiépileptiques administrés pour interrompre l'ES en cours ou prévenir une récidive imminente de l'ES sur la base de preuves cliniques ou EEG.
Jusqu'à 30 minutes
Pourcentage de participants sans progression vers l'anesthésie IV pendant 36 heures après le début de l'IP
Délai: Jusqu'à 36 heures
Jusqu'à 36 heures

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Pourcentage de participants sans progression vers l'anesthésie IV pendant 72 heures après le début de l'IP
Délai: Jusqu'à 72 heures
Jusqu'à 72 heures
Délai d'arrêt du SE après l'initiation de l'IP
Délai: Jusqu'à 48 heures
Jusqu'à 48 heures

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Marinus Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Maciej Gasior, MD, PhD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 octobre 2020

Achèvement primaire (Anticipé)

31 octobre 2023

Achèvement de l'étude (Anticipé)

31 octobre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 avril 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 mai 2020

Première publication (Réel)

18 mai 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

23 février 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 février 2023

Dernière vérification

1 février 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 1042-SE-3003

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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