Thérapie randomisée en état de mal épileptique (RAISE)
12 mai 2025 mis à jour par: Marinus Pharmaceuticals
Une étude en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de la ganaxolone intraveineuse dans l'état de mal épileptique
Cette étude évaluera l'efficacité et l'innocuité d'un produit expérimental, la ganaxolone IV, pour traiter les sujets en état de mal épileptique.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de la ganaxolone IV dans l'état de mal épileptique. Le produit expérimental sera ajouté à la norme de soins avant l'anesthésie IV pendant le traitement de SE. Les sujets seront sélectionnés pour les critères d'inclusion/exclusion avant de recevoir le produit expérimental par perfusion IV continue. Les sujets seront suivis pendant environ 4 semaines.
Les sujets qui sont connus pour être à risque d'ES peuvent être consentants ou consentis avant un événement d'ES.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
100
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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New South Wales
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Randwick, New South Wales, Australie, 2031
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, Australie, 4101
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Victoria
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Box Hill, Victoria, Australie, 3128
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Melbourne, Victoria, Australie, 3004
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Melbourne, Victoria, Australie, 3050
- Marinus Research Site
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
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Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
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Ontario
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Kingston, Ontario, Canada, K7L 2V7
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Quebec
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Quebec City, Quebec, Canada, G1V 4G2
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Saskatchewan
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Saskatoon, Saskatchewan, Canada, S7N 0W8
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85013
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72205
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California
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Downey, California, États-Unis, 90242
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La Jolla, California, États-Unis, 92037
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Orange, California, États-Unis, 92868
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Sacramento, California, États-Unis, 95817
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Marinus Research Site
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Denver, Colorado, États-Unis, 80204
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, États-Unis, 06510
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Florida
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Gainesville, Florida, États-Unis, 32608
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Miami, Florida, États-Unis, 33136
- Marinus Research Site #1
-
Miami, Florida, États-Unis, 33136
- Marinus Research Site
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Miami, Florida, États-Unis, 33155
- Marinus Research Site
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Port Saint Lucie, Florida, États-Unis, 34987
- Marinus Research Site
-
Tampa, Florida, États-Unis, 33606
- Marinus Research Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Marinus Research Site
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
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Urbana, Illinois, États-Unis, 61801
- Marinus Research Site
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-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
- Marinus Research Site
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Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70121
- Marinus Research Site
-
Shreveport, Louisiana, États-Unis, 71103
- Marinus Research Site
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-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201
- Marinus Research Site #1
-
Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201
- Marinus Research Site
-
Baltimore, Maryland, États-Unis, 21215
- Marinus Research Site
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Marinus Research Site
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02111
- Marinus Research Site
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Marinus Research Site
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02118
- Marinus Research Site
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
- Marinus Research Site
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Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01655
- Marinus Research Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- Marinus Research Site
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Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
- Marinus Research Site
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Missouri
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Columbia, Missouri, États-Unis, 65212
- Marinus Research Site
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Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
- Marinus Research Site
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New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, États-Unis, 87106
- Marinus Research Site
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New York
-
Albany, New York, États-Unis, 12208
- Marinus Research Site
-
Brooklyn, New York, États-Unis, 11203
- Marinus Research Site
-
New York, New York, États-Unis, 10032
- Marinus Research Site
-
New York, New York, États-Unis, 10029
- Marinus Research Site
-
Rochester, New York, États-Unis, 14642
- Marinus Research Site
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514
- Marinus Research Site
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Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28203
- Marinus Research Site
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
- Marinus Research Site
-
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45219
- Marinus Research Site
-
Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Marinus Research Site
-
Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
- Marinus Research Site
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Oregon
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Portland, Oregon, États-Unis, 97225
- Marinus Research Site
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Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Marinus Research Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Marinus Research Site #1
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Marinus Research Site #2
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Marinus Research Site
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
- Marinus Research Site
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19140
- Marinus Research Site
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15212
- Marinus Research Site
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, États-Unis, 37920
- Marinus Research Site
-
Memphis, Tennessee, États-Unis, 38103
- Marinus Research Site
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Texas
-
Dallas, Texas, États-Unis, 75235
- Marinus Research Site
-
Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
- Marinus Research Site
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San Antonio, Texas, États-Unis, 78229
- Marinus Research Site
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Utah
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Murray, Utah, États-Unis, 84107
- Marinus Research Site
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Virginia
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Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
- Marinus Research Site
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
- Marinus Research Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Le participant, le parent, le tuteur ou le LAR du participant doit fournir la signature du consentement éclairé/assentiment, et une fois capable (selon les directives de l'établissement), il doit y avoir une documentation de consentement/assentiment par le participant démontrant qu'il est disposé et conscient de la nature expérimentale du étude et procédures associées
- Homme ou femme de 12 ans et plus au moment de la première dose d'IP
SE convulsive ou non convulsive avec fardeau épileptique justifiant une progression imminente vers une anesthésie IV pour le contrôle des crises. Schémas ictaux et fardeau définis ci-dessous.
- SE convulsive : activité convulsive clinique et EEG ou
- SE non convulsif : Doit avoir un schéma EEG ictal conforme aux critères de Salzbourg modifiés (détails fournis à l'annexe 2)
- Une charge critique d'environ 6 minutes ou plus dans les 30 minutes précédant immédiatement l'initiation de la PI est ciblée
Les participants doivent avoir reçu une benzodiazépine et au moins deux des antiépileptiques IV de deuxième ligne suivants pour le traitement de l'épisode actuel de SE, administrés à une dose et une durée adéquates pour démontrer l'efficacité, de l'avis de l'investigateur (les lignes directrices pour les doses adéquates sont fournies en annexe 1)
- Fosphénytoïne/phénytoïne,
- Acide valproïque,
- Lévétiracétam,
- Lacosamide
- Brivaracétam, ou
- Phénobarbital
- IMC < 40 ou, si l'IMC ne peut pas être calculé lors de la sélection, le participant est évalué par l'investigateur comme n'étant pas obèse morbide
Critère d'exclusion:
- Espérance de vie inférieure à 24 heures
- Lésion cérébrale anoxique ou état métabolique rapidement réversible comme cause principale de SE (par exemple, hypoglycémie < 50 mg/dL ou hyperglycémie > 400 mg/dL)
- Participants sous anesthésie IV (par exemple, midazolam, propofol, thiopental ou pentobarbital) avec l'intention principale spécifiquement de traiter les convulsions ou d'obtenir une suppression des poussées
- Le fardeau des crises ou l'état clinique ne justifieraient PAS une anesthésie IV pour le contrôle des crises au cours des 24 prochaines heures
- Participants avec une directive préalable qui ne permettrait pas à l'établissement d'administrer leur SOC pour le traitement de l'ES (par exemple, la directive Ne pas intuber)
- Participants connus ou suspectés d'être enceintes
- Participants ayant une allergie ou une sensibilité connue aux médicaments/suppléments à base de progestérone ou d'alloprégnanolone
- Recevoir un produit intraveineux concomitant contenant Captisol® (produits commercialisés aux États-Unis répertoriés à l'annexe 3)
- Insuffisance hépatique ou insuffisance hépatique connue ou suspectée
- Stade 3B connu ou suspecté (modéré à sévère ; DFGe 44-30 mL/min/1,73 m2), stade 4 (sévère ; DFGe 29-15 mL/min/1,73 m2), ou stade 5 (insuffisance rénale ; DFGe < 15 mL/min/1,73 m2 ou dialyse) maladie rénale
- Utilisation d'un produit expérimental pour lequel moins de 30 jours ou 5 demi-vies se sont écoulées depuis l'administration du produit final. La participation à une étude clinique non interventionnelle n'exclut pas l'éligibilité.
- Antécédents connus ou suspectés ou preuve d'une condition médicale qui, de l'avis de l'investigateur, exposerait le participant à un risque indu d'un événement indésirable important ou interférerait avec les évaluations de l'innocuité ou de l'efficacité au cours de l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Comparateur placebo: Placebo intraveineux
Dose bolus placebo suivie d'une perfusion continue pendant 36 heures, suivie d'une réduction progressive de 12 heures
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Un placebo sera administré.
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Expérimental: Ganaxolone IV active
Dose bolus de ganaxolone suivie d'une perfusion continue pendant 36 heures, suivie d'une réduction progressive de 12 heures
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Ganaxolone sera administré.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Pourcentage de participants avec la cessation de SE dans les 30 minutes suivant l'initiation du produit d'enquête (IP) sans médicaments pour le traitement aigu de SE
Délai: Jusqu'à 30 minutes
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La cessation de SE a été déterminée par l'investigateur sur la base de la clinique et de l'électroencéphalographie (EEG).
Les médicaments pour le traitement aigu de SE ont été définis comme des médicaments antiépileptiques (AED) administrés pour abandonner le SE en cours ou empêcher la récidive imminente de SE sur la base des preuves cliniques ou EEG.
|
Jusqu'à 30 minutes
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Pourcentage de participants sans progression vers une anesthésie intraveineuse (IV) pendant 36 heures après l'initiation des produits d'enquête (IP)
Délai: Jusqu'à 36 heures après l'initiation IP
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Le pourcentage de participants sans progression vers une anesthésie IV pendant 36 heures après la cessation de l'initiation de l'IP était basé sur le rapport de l'investigateur avec confirmation par évaluation des données de médicaments concomitantes.
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Jusqu'à 36 heures après l'initiation IP
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Nombre de participants avec des événements indésirables émergents du traitement
Délai: Jusqu'à 4 semaines après l'initiation IP
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Un événement indésirable (AE) est toute occurrence médicale fâcheuse chez un participant à l'enquête clinique qui a été administré un produit pharmaceutique; Il n'a pas nécessairement de relation causale avec ce traitement.
L'événement indésirable émergent (TEEE) est défini comme un AE qui s'est produit ou s'est aggravé au moment de l'initiation de l'IP ou après.
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Jusqu'à 4 semaines après l'initiation IP
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Pourcentage de participants sans progression vers l'anesthésie IV pendant 72 heures après l'initiation de l'IP
Délai: Jusqu'à 72 heures après l'initiation IP
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Le pourcentage de participants sans progression vers l'anesthésie IV pendant 72 heures après la cessation de l'initiation de l'IP a été évalué par l'investigateur sur la base des caractéristiques cliniques et EEG.
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Jusqu'à 72 heures après l'initiation IP
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Il est temps de se faire passer après l'initiation IP
Délai: Jusqu'à 72 heures après l'initiation IP
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Le temps de cessation a été évalué pendant les 72 premières heures suivant l'IP en utilisant la méthode Kaplan-Meier.
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Jusqu'à 72 heures après l'initiation IP
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Pourcentage de participants avec toute escalade de traitement dans les 24 premières heures suivant l'initiation de l'IP
Délai: Jusqu'à 24 heures après l'initiation IP
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La cessation sera déterminée par l'investigateur sur la base de la clinique et de l'EEG.
Pourcentage de participants ayant une escalade de traitement dans les 24 premières heures suivant l'initiation de l'IP, c'est-à-dire que tout médicament autre que l'IP administré pour le traitement aigu du SE dans les 24 premières heures suivant l'initiation de l'IP a été résumé
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Jusqu'à 24 heures après l'initiation IP
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Temps d'escalade du traitement dans les 24 premières heures suivant l'initiation IP
Délai: Jusqu'à 24 heures après l'initiation IP
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Pour l'escalade de temps pour le traitement (toute médiation utilisée pour le traitement aigu de SE), les estimations sont des statistiques descriptives basées sur les participants avec l'escalade du traitement dans les 24 premières heures suivant l'initiation de l'IP.
Pour les participants sans escalade de traitement, le délai d'escalade du traitement a été censuré à l'achèvement de l'IP ou à l'arrêt de l'étude ou de la mort, selon la première éventualité.
Le délai médian de l'escalade du traitement a été présenté.
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Jusqu'à 24 heures après l'initiation IP
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Temps de lancement de l'anesthésie pour le traitement SE à travers la visite / contact de suivi de l'étude finale
Délai: Jusqu'à 4 semaines après l'initiation IP
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Le délai d'initiation de l'anesthésie pour le traitement SE lors de la visite / contact de suivi de l'étude finale a été calculé sur la base des statistiques descriptives.
L'estimation a été censurée lors de l'arrêt de l'étude, de la mort ou du dernier suivi du participant, selon la première éventualité.
Le délai médian de l'initiation de l'anesthésie a été présenté.
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Jusqu'à 4 semaines après l'initiation IP
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Pourcentage de participants qui développent un statut super réfractaire Epilepticus (SRSE) grâce à la visite / contact de suivi de l'étude finale
Délai: Jusqu'à 4 semaines après l'initiation IP
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Le pourcentage de participants qui ont développé SRSE lors de la visite / contact de suivi de l'étude finale a été fourni pour chaque groupe de traitement.
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Jusqu'à 4 semaines après l'initiation IP
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Pourcentage de variation par rapport à la référence en charge des crises à 72 heures après l'initiation IP
Délai: Jusqu'à 72 heures après l'initiation IP
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Le fardeau des crises à 72 heures après l'initiation de l'IP est décrit comme le pourcentage de temps pendant lequel il y a une activité de crise électrographique de l'initiation IP à 72 heures.
Le changement par rapport à la base de la charge des crises a été résumé à l'aide de statistiques descriptives par groupe de traitement.
La charge de crise de base est définie pendant 30 minutes avant l'initiation de l'IP.
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Jusqu'à 72 heures après l'initiation IP
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Maciej Gasior, MD, PhD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
9 décembre 2020
Achèvement primaire (Réel)
30 mars 2024
Achèvement de l'étude (Réel)
28 avril 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
30 avril 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
12 mai 2020
Première publication (Réel)
18 mai 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
29 mai 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
12 mai 2025
Dernière vérification
1 mai 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 1042-SE-3003
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .