Gerandomiseerde therapie bij status epilepticus (RAISE)
12 mei 2025 bijgewerkt door: Marinus Pharmaceuticals
Een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van intraveneus ganaxolon bij status epilepticus te evalueren
Deze studie zal de effectiviteit en veiligheid evalueren van een onderzoeksproduct, IV gaaxolone, om patiënten met status epilepticus te behandelen.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van IV-ganaxolon bij status epilepticus te evalueren. Onderzoeksproduct zal worden toegevoegd aan de standaardzorg vóór IV-anesthesie tijdens de behandeling van SE. Proefpersonen zullen worden gescreend op opname-/uitsluitingscriteria voordat ze het onderzoeksproduct krijgen door middel van continue intraveneuze infusie. De proefpersonen worden ongeveer 4 weken gevolgd.
Proefpersonen waarvan bekend is dat ze een risico lopen op SE kunnen voorafgaand aan een SE-gebeurtenis worden goedgekeurd of goedgekeurd.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
100
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Australië, 2031
- Marinus Research Site
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australië, 4101
- Marinus Research Site
-
-
Victoria
-
Box Hill, Victoria, Australië, 3128
- Marinus Research Site
-
Melbourne, Victoria, Australië, 3004
- Marinus Research Site
-
Melbourne, Victoria, Australië, 3050
- Marinus Research Site
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
- Marinus Research Site
-
Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
- Marinus Research Site
-
-
Ontario
-
Kingston, Ontario, Canada, K7L 2V7
- Marinus Research Site
-
-
Quebec
-
Quebec City, Quebec, Canada, G1V 4G2
- Marinus Research Site
-
-
Saskatchewan
-
Saskatoon, Saskatchewan, Canada, S7N 0W8
- Marinus Research Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
- Marinus Research Site
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
- Marinus Research Site
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205
- Marinus Research Site
-
-
California
-
Downey, California, Verenigde Staten, 90242
- Marinus Research Site
-
La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
- Marinus Research Site
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92868
- Marinus Research Site
-
Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
- Marinus Research Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Marinus Research Site
-
Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80204
- Marinus Research Site
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06510
- Marinus Research Site
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32608
- Marinus Research Site
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
- Marinus Research Site #1
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
- Marinus Research Site
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
- Marinus Research Site
-
Port Saint Lucie, Florida, Verenigde Staten, 34987
- Marinus Research Site
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33606
- Marinus Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Marinus Research Site
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
- Marinus Research Site
-
Urbana, Illinois, Verenigde Staten, 61801
- Marinus Research Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
- Marinus Research Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70121
- Marinus Research Site
-
Shreveport, Louisiana, Verenigde Staten, 71103
- Marinus Research Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
- Marinus Research Site #1
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
- Marinus Research Site
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21215
- Marinus Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Marinus Research Site
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02111
- Marinus Research Site
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Marinus Research Site
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118
- Marinus Research Site
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
- Marinus Research Site
-
Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
- Marinus Research Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
- Marinus Research Site
-
Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
- Marinus Research Site
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Verenigde Staten, 65212
- Marinus Research Site
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Marinus Research Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
- Marinus Research Site
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Verenigde Staten, 87106
- Marinus Research Site
-
-
New York
-
Albany, New York, Verenigde Staten, 12208
- Marinus Research Site
-
Brooklyn, New York, Verenigde Staten, 11203
- Marinus Research Site
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Marinus Research Site
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10029
- Marinus Research Site
-
Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
- Marinus Research Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
- Marinus Research Site
-
Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28203
- Marinus Research Site
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- Marinus Research Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
- Marinus Research Site
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Marinus Research Site
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
- Marinus Research Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97225
- Marinus Research Site
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Marinus Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Marinus Research Site #1
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Marinus Research Site #2
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Marinus Research Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
- Marinus Research Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19140
- Marinus Research Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15212
- Marinus Research Site
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Verenigde Staten, 37920
- Marinus Research Site
-
Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38103
- Marinus Research Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
- Marinus Research Site
-
Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
- Marinus Research Site
-
San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78229
- Marinus Research Site
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Verenigde Staten, 84107
- Marinus Research Site
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
- Marinus Research Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
- Marinus Research Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- De deelnemer, ouder, voogd of LAR van de deelnemer moet een handtekening van geïnformeerde toestemming/instemming verstrekken, en zodra daartoe in staat (volgens de richtlijnen van de instelling), moet er documentatie van toestemming/instemming van de deelnemer zijn waaruit blijkt dat hij bereid is en zich bewust is van het onderzoekskarakter van de studie en aanverwante procedures
- Mannen of vrouwen van 12 jaar en ouder op het moment van de eerste dosis IP
Convulsieve of niet-convulsieve SE met aanvalslast die een onmiddellijke progressie naar IV-anesthesie rechtvaardigt voor controle van aanvallen. Ictale patronen en belasting hieronder gedefinieerd.
- Convulsieve SE: klinische en EEG-aanvalsactiviteit of
- Niet-convulsieve SE: Moet een ictaal EEG-patroon hebben dat overeenkomt met gewijzigde Salzburg-criteria (details in bijlage 2)
- Ictale belasting van ongeveer 6 minuten of meer binnen 30 minuten onmiddellijk voorafgaand aan IP-initiatie wordt beoogd
Deelnemers moeten een benzodiazepine en twee of meer van de volgende tweedelijns IV-AED's hebben gekregen voor de behandeling van de huidige episode van SE, toegediend in een adequate dosis en duur om de werkzaamheid aan te tonen, naar de mening van de onderzoeker (richtlijnen voor adequate doses zijn vermeld in bijlage 1)
- Fosfenytoïne/fenytoïne,
- Valproïnezuur,
- Levetiracetam,
- Lacosamide
- Brivaracetam, of
- Fenobarbital
- BMI < 40 of, als BMI niet kan worden berekend bij screening, wordt de deelnemer door de onderzoeker beoordeeld als niet morbide obesitas
Uitsluitingscriteria:
- Levensverwachting van minder dan 24 uur
- Anoxisch hersenletsel of een snel omkeerbare metabole aandoening als primaire oorzaak van SE (bijv. Hypoglykemie < 50 mg/dL of hyperglykemie > 400 mg/dL)
- Deelnemers aan intraveneuze anesthesie (bijv. midazolam, propofol, thiopental of pentobarbital) met als primaire bedoeling om epileptische aanvallen te behandelen of burst-onderdrukking te bereiken
- Convulsiebelasting of klinische toestand zou IV-anesthesie voor aanvalscontrole gedurende de volgende 24 uur NIET rechtvaardigen
- Deelnemers met een geavanceerde richtlijn die de instelling niet toestaat hun SOC voor de behandeling van SE toe te dienen (bijv. richtlijn Niet intuberen)
- Deelnemers waarvan bekend is of vermoed wordt dat ze zwanger zijn
- Deelnemers met een bekende allergie of gevoeligheid voor progesteron- of allopregnanolon-medicatie/-supplementen
- Ontvangen van een gelijktijdig IV-product dat Captisol® bevat (in de VS op de markt gebrachte producten vermeld in Bijlage 3)
- Bekende of vermoede leverinsufficiëntie of leverfalen
- Bekend of vermoed stadium 3B (matig tot ernstig; eGFR 44-30 ml/min/1,73 m2), stadium 4 (ernstig; eGFR 29-15 ml/min/1,73 m2), of stadium 5 (nierfalen; eGFR < 15 ml/min/1,73 m2 of dialyse) nierziekte
- Gebruik van een onderzoeksproduct waarvoor minder dan 30 dagen of 5 halfwaardetijden zijn verstreken vanaf de uiteindelijke toediening van het product. Deelname aan een niet-interventioneel klinisch onderzoek sluit geschiktheid niet uit.
- Bekende of vermoede geschiedenis of bewijs van een medische aandoening die, naar het oordeel van de onderzoeker, de deelnemer zou blootstellen aan een onnodig risico op een significant ongewenst voorval of de beoordelingen van veiligheid of werkzaamheid tijdens het onderzoek zou verstoren.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Placebo-vergelijker: IV Placebo
Placebo-bolusdosis gevolgd door continu infuus gedurende 36 uur, gevolgd door 12 uur afbouw
|
Placebo zal worden toegediend.
|
|
Experimenteel: IV ganaxolon actief
Ganaxolone bolusdosis gevolgd door continue infusie gedurende 36 uur, gevolgd door 12 uur afbouw
|
Ganaxolon zal worden toegediend.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage deelnemers met SE -stopzetting binnen 30 minuten na initiatie van het onderzoeksproduct (IP) zonder medicijnen voor de acute behandeling van SE
Tijdsspanne: Tot 30 minuten
|
SE -stopzetting werd bepaald door de onderzoeker op basis van klinische en elektro -encefalografie (EEG).
Medicijnen voor de acute behandeling van SE werden gedefinieerd als anti -epileptische geneesmiddelen (AED's) toegediend om de lopende SE af te breken of de aanstaande herhaling van SE te voorkomen op basis van klinische of EEG -bewijsmateriaal.
|
Tot 30 minuten
|
|
Percentage deelnemers zonder progressie naar intraveneuze (iv) anesthesie gedurende 36 uur na initiatie van het onderzoeksproduct (IP)
Tijdsspanne: Tot 36 uur na IP -initiatie
|
Percentage van de deelnemers zonder progressie naar IV -anesthesie gedurende 36 uur na het stoppen van IP -initiatie was gebaseerd op het onderzoeksrapport met bevestiging door de beoordeling van gelijktijdige medicatiegegevens.
|
Tot 36 uur na IP -initiatie
|
|
Aantal deelnemers met behandelingsopkomende bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 4 weken na IP -initiatie
|
Een bijwerkingen (AE) is een ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer aan klinisch onderzoek die een farmaceutisch product is toegediend; Het heeft niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband met deze behandeling.
Behandelings-opkomst bijwerkingen (TEEE) wordt gedefinieerd als een AE die is opgetreden of verergerd op het moment van of na IP-initiatie.
|
Tot 4 weken na IP -initiatie
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage deelnemers zonder progressie naar IV -anesthesie gedurende 72 uur na IP -initiatie
Tijdsspanne: Tot 72 uur na IP -initiatie
|
Percentage deelnemers zonder progressie naar IV -anesthesie gedurende 72 uur na het stoppen van IP -initiatie werd beoordeeld door de onderzoeker op basis van klinische en EEG -functies.
|
Tot 72 uur na IP -initiatie
|
|
Tijd om te stoppen na IP -initiatie
Tijdsspanne: Tot 72 uur na IP -initiatie
|
Tijd om te stoppen werd de eerste 72 uur na IP beoordeeld met behulp van de Kaplan-Meier-methode.
|
Tot 72 uur na IP -initiatie
|
|
Percentage deelnemers met een escalatie van de behandeling in de eerste 24 uur na IP -initiatie
Tijdsspanne: Tot 24 uur na IP -initiatie
|
SE -stopzetting zal worden bepaald door de onderzoeker op basis van klinische en EEG.
Percentage deelnemers met een escalatie van de behandeling in de eerste 24 uur na IP -initiatie, d.w.z. andere medicatie dan IP toegediend voor de acute behandeling van SE in de eerste 24 uur na IP -initiatie werd samengevat
|
Tot 24 uur na IP -initiatie
|
|
Tijd om escalatie van de behandeling in de eerste 24 uur na IP -initiatie
Tijdsspanne: Tot 24 uur na IP -initiatie
|
Voor tijd tot behandelingscalatie (elke bemiddeling die wordt gebruikt voor acute behandeling van SE), zijn de schattingen gebaseerde beschrijvende statistieken over deelnemers met escalatie van de behandeling in de eerste 24 uur na IP -initiatie.
Voor deelnemers zonder escalatie van de behandeling werd de tijd tot escalatie van de behandeling gecensureerd bij IP -voltooiing of stopzetting van de studie of overlijden, afhankelijk van wat zich eerder voordoet.
De mediane tijd tot escalatie van de behandeling is gepresenteerd.
|
Tot 24 uur na IP -initiatie
|
|
Tijd tot het initiëren van anesthesie voor SE-behandeling door het uiteindelijke onderzoeksbezoek/contact
Tijdsspanne: Tot 4 weken na IP -initiatie
|
Tijd tot het initiëren van anesthesie voor SE-behandeling door het uiteindelijke onderzoeksbezoek/contact van de studie werd berekend op basis van beschrijvende statistieken.
De schatting werd gecensureerd bij studie stopzetting, dood of laatste follow-up van de deelnemer, afhankelijk van wat zich eerst voordoet.
De mediane tijd tot het initiëren van anesthesie is gepresenteerd.
|
Tot 4 weken na IP -initiatie
|
|
Percentage deelnemers die Super Refractory Status Epilepticus (SRSE) ontwikkelen via het laatste onderzoeksbezoek/contact-/contactbezoek/contact
Tijdsspanne: Tot 4 weken na IP -initiatie
|
Percentage deelnemers die SRSE ontwikkelden via het definitieve onderzoeksbezoek/contactbezoek werd voor elke behandelingsgroep verstrekt.
|
Tot 4 weken na IP -initiatie
|
|
Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in de inbeslagname tot en met 72 uur na IP -initiatie
Tijdsspanne: Tot 72 uur na IP -initiatie
|
De inbeslagname tot en met 72 uur na IP -initiatie wordt beschreven als het percentage van de tijd waarin er een elektrografische inbeslagnemingsactiviteit is van IP -initiatie tot 72 uur.
De verandering ten opzichte van de uitgangslast werd samengevat met behulp van beschrijvende statistieken per behandelingsgroep.
De aanval van de baseline wordt 30 minuten gedefinieerd voorafgaand aan IP -initiatie.
|
Tot 72 uur na IP -initiatie
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Maciej Gasior, MD, PhD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
9 december 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
30 maart 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
28 april 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
30 april 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
12 mei 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
18 mei 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
29 mei 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
12 mei 2025
Laatst geverifieerd
1 mei 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 1042-SE-3003
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .