Рандомизированная терапия при эпилептическом статусе (RAISE)
12 мая 2025 г. обновлено: Marinus Pharmaceuticals
Двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование по оценке эффективности и безопасности внутривенного ганаксолона при эпилептическом статусе
В этом исследовании будет оцениваться эффективность и безопасность исследуемого продукта, ганаксолона для внутривенного введения, для лечения пациентов с эпилептическим статусом.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование для оценки эффективности и безопасности внутривенного введения ганаксолона при эпилептическом статусе. Исследуемый продукт будет добавлен к стандарту лечения перед внутривенной анестезией во время лечения SE. Субъекты будут проверены на соответствие критериям включения/исключения до получения исследуемого продукта посредством непрерывного внутривенного вливания. Субъекты будут находиться под наблюдением в течение примерно 4 недель.
Субъекты, о которых известно, что они подвержены риску SE, могут получить согласие или согласие до события SE.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
100
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Австралия, 2031
- Marinus Research Site
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Австралия, 4101
- Marinus Research Site
-
-
Victoria
-
Box Hill, Victoria, Австралия, 3128
- Marinus Research Site
-
Melbourne, Victoria, Австралия, 3004
- Marinus Research Site
-
Melbourne, Victoria, Австралия, 3050
- Marinus Research Site
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Канада, T2N 4Z6
- Marinus Research Site
-
Calgary, Alberta, Канада, T3B 6A8
- Marinus Research Site
-
-
Ontario
-
Kingston, Ontario, Канада, K7L 2V7
- Marinus Research Site
-
-
Quebec
-
Quebec City, Quebec, Канада, G1V 4G2
- Marinus Research Site
-
-
Saskatchewan
-
Saskatoon, Saskatchewan, Канада, S7N 0W8
- Marinus Research Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
- Marinus Research Site
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85013
- Marinus Research Site
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72205
- Marinus Research Site
-
-
California
-
Downey, California, Соединенные Штаты, 90242
- Marinus Research Site
-
La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
- Marinus Research Site
-
Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
- Marinus Research Site
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
- Marinus Research Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Marinus Research Site
-
Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80204
- Marinus Research Site
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06510
- Marinus Research Site
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32608
- Marinus Research Site
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
- Marinus Research Site #1
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
- Marinus Research Site
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
- Marinus Research Site
-
Port Saint Lucie, Florida, Соединенные Штаты, 34987
- Marinus Research Site
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33606
- Marinus Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Marinus Research Site
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
- Marinus Research Site
-
Urbana, Illinois, Соединенные Штаты, 61801
- Marinus Research Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40202
- Marinus Research Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70121
- Marinus Research Site
-
Shreveport, Louisiana, Соединенные Штаты, 71103
- Marinus Research Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21201
- Marinus Research Site #1
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21201
- Marinus Research Site
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21215
- Marinus Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Marinus Research Site
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02111
- Marinus Research Site
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Marinus Research Site
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02118
- Marinus Research Site
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
- Marinus Research Site
-
Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01655
- Marinus Research Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
- Marinus Research Site
-
Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49503
- Marinus Research Site
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Соединенные Штаты, 65212
- Marinus Research Site
-
Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Marinus Research Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08901
- Marinus Research Site
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Соединенные Штаты, 87106
- Marinus Research Site
-
-
New York
-
Albany, New York, Соединенные Штаты, 12208
- Marinus Research Site
-
Brooklyn, New York, Соединенные Штаты, 11203
- Marinus Research Site
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Marinus Research Site
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
- Marinus Research Site
-
Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
- Marinus Research Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27514
- Marinus Research Site
-
Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28203
- Marinus Research Site
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
- Marinus Research Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45219
- Marinus Research Site
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Marinus Research Site
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
- Marinus Research Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97225
- Marinus Research Site
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Marinus Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Marinus Research Site #1
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Marinus Research Site #2
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Marinus Research Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
- Marinus Research Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19140
- Marinus Research Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15212
- Marinus Research Site
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37920
- Marinus Research Site
-
Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38103
- Marinus Research Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
- Marinus Research Site
-
Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
- Marinus Research Site
-
San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
- Marinus Research Site
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Соединенные Штаты, 84107
- Marinus Research Site
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
- Marinus Research Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53792
- Marinus Research Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Участник, родитель участника, опекун или LAR должны предоставить подпись об информированном согласии/согласии, и, если это возможно (в соответствии с руководящими принципами учреждения), должно быть документальное подтверждение согласия/согласия участника, демонстрирующее, что он желает и осознает исследовательский характер исследования. исследование и сопутствующие процедуры
- Мужчины или женщины в возрасте 12 лет и старше на момент первой дозы внутрибрюшинного введения
Судорожный или несудорожный ЭС с бременем судорожных припадков, требующий неизбежного перехода к внутривенной анестезии для контроля приступов. Иктальные паттерны и нагрузка определены ниже.
- Судорожный ЭС: клиническая и ЭЭГ судорожная активность или
- Бессудорожный ЭС: должен иметь иктальный паттерн ЭЭГ, соответствующий модифицированным Зальцбургским критериям (подробности представлены в Приложении 2).
- Иктальная нагрузка продолжительностью около 6 минут или более в течение 30 минут непосредственно перед началом IP является целевой.
По мнению исследователя, участники должны были получить бензодиазепин и два или более из следующих внутривенных противоэпилептических препаратов второго ряда для лечения текущего эпизода СЭ в адекватной дозе и продолжительности, чтобы продемонстрировать эффективность (рекомендации по адекватным дозам приведены ниже). представлено в Приложении 1)
- фосфенитоин/фенитоин,
- вальпроевая кислота,
- леветирацетам,
- лакосамид
- Бриварацетам или
- Фенобарбитал
- ИМТ < 40 или, если ИМТ невозможно рассчитать при скрининге, исследователь оценивает участника как не страдающего патологическим ожирением.
Критерий исключения:
- Ожидаемая продолжительность жизни менее 24 часов
- Аноксическая травма головного мозга или быстро обратимое метаболическое состояние как основная причина СЭ (например, гипогликемия < 50 мг/дл или гипергликемия > 400 мг/дл)
- Участники с внутривенной анестезией (например, мидазоламом, пропофолом, тиопенталом или пентобарбиталом) с основным намерением специально лечить судороги или добиться подавления вспышек
- Тяжесть судорог или клиническое состояние НЕ требуют внутривенной анестезии для контроля судорог в течение следующих 24 часов.
- Участники с расширенной директивой, которая не позволяет учреждению вводить их SOC для лечения SE (например, директива «Не интубировать»)
- Участники, известные или подозреваемые в беременности
- Участники с известной аллергией или чувствительностью к прогестерону или аллопрегнанолоновым препаратам/добавкам
- Прием сопутствующего внутривенного препарата, содержащего Captisol® (продукты, продаваемые в США, перечислены в Приложении 3)
- Известная или подозреваемая печеночная недостаточность или печеночная недостаточность
- Установленная или предполагаемая стадия 3B (от умеренной до тяжелой; рСКФ 44–30 мл/мин/1,73 м2), 4 стадия (тяжелая; рСКФ 29-15 мл/мин/1,73 м2), или стадия 5 (почечная недостаточность; рСКФ < 15 мл/мин/1,73 м2 или диализ) заболевание почек
- Использование исследуемого продукта, для которого прошло менее 30 дней или 5 периодов полувыведения с момента введения конечного продукта. Участие в неинтервенционном клиническом исследовании не исключает права на участие.
- Известный или предполагаемый анамнез или свидетельство медицинского состояния, которое, по мнению исследователя, может подвергнуть участника неоправданному риску значительного нежелательного явления или помешать оценке безопасности или эффективности во время исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: IV плацебо
Болюсная доза плацебо с последующей непрерывной инфузией в течение 36 часов с последующим 12-часовым снижением дозы.
|
Будет введено плацебо.
|
|
Экспериментальный: В/в ганаксолон активный
Болюсная доза ганаксолона с последующей непрерывной инфузией в течение 36 часов с последующим снижением дозы на 12 часов.
|
Будет назначен ганаксолон.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент участников с прекращением SE в течение 30 минут после начала исследования продукта (IP) без лекарств от острого лечения SE
Временное ограничение: До 30 минут
|
Следствие определяли исследователем на основе клинической и электроэнцефалографии (ЭЭГ).
Препараты от острого лечения SE были определены как противоэпилептические препараты (AEDS), вводимые для прерывания продолжающегося SE или предотвращения неизбежного рецидива SE на основе клинических данных или доказательств ЭЭГ.
|
До 30 минут
|
|
Процент участников без прогрессирования в внутривенную (IV) анестезию в течение 36 часов после инициации исследуемого продукта (IP)
Временное ограничение: До 36 часов после начала IP
|
Процент участников без прогрессирования до анестезии IV в течение 36 часов после окончания инициации IP был основан на отчете исследователей с подтверждением путем оценки сопутствующих данных о лекарствах.
|
До 36 часов после начала IP
|
|
Количество участников с возникающими нежелательными событиями лечения
Временное ограничение: До 4 недель после начала IP
|
Неблагоприятное событие (AE) - это любое неблагоприятное медицинское явление у участника клинических исследований, которым вводил фармацевтический продукт; Это не обязательно имеет причинно -следственную связь с этим лечением.
Побочное явление с помощью лечения (TEAE) определяется как AE, который произошел или ухудшается во время или после инициации IP.
|
До 4 недель после начала IP
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент участников без прогрессирования до анестезии IV в течение 72 часов после инициации IP
Временное ограничение: До 72 часов после инициирования IP
|
Процент участников без прогрессирования до анестезии IV в течение 72 часов после того, как исследователь был оценен на основе клинических и ЭЭГ.
|
До 72 часов после инициирования IP
|
|
Время для прекращения сельского хозяйства после инициирования IP
Временное ограничение: До 72 часов после инициирования IP
|
Время до себестоимости было оценено в течение первых 72 часов после IP с использованием метода Каплана-Мейера.
|
До 72 часов после инициирования IP
|
|
Процент участников с любым эскалацией лечения в первые 24 часа после инициации IP
Временное ограничение: До 24 часов после начала IP
|
Следствие будет определено исследователем на основе клинического и ЭЭГ.
Процент участников с любым эскалацией лечения в первые 24 часа после инициации IP, то есть любые лекарства, отличные от IP, вводимых для острой обработки SE в первые 24 часа после инициации IP, были суммированы
|
До 24 часов после начала IP
|
|
Время к эскалации лечения в первые 24 часа после начала IP
Временное ограничение: До 24 часов после начала IP
|
В течение времени для эскалации лечения (любое посредничество, используемое для острого лечения SE), оценки основаны на описательной статистике для участников с эскалацией лечения в первые 24 часа после начала IP.
Для участников без эскалации лечения время к эскалации лечения было подвергнуто цензуре при завершении IP или прекращении исследования или смерти, в зависимости от того, что произошло раньше.
Среднее время для эскалации лечения было представлено.
|
До 24 часов после начала IP
|
|
Время до начала анестезии для лечения SE в течение последнего посещения/контакта последующего последующего исследования/контакта
Временное ограничение: До 4 недель после начала IP
|
Время до начала анестезии для лечения SE в результате последующего последующего посещения/контакта рассчитывалось на основе описательной статистики.
Оценка была подвергнута цензуре при прекращении исследования, смерти или последнем наблюдении за участником, в зависимости от того, что это произошло.
Было представлено среднее время до начала анестезии.
|
До 4 недель после начала IP
|
|
Процент участников, у которых развивается супер-рефрактерный статус Epilepticus (SRSE) через последующее посещение окончательного исследования/контакт
Временное ограничение: До 4 недель после начала IP
|
Процент участников, которые разработали SRSE в рамках последнего посещения/контакта в последнем исследовании, был предоставлен для каждой группы лечения.
|
До 4 недель после начала IP
|
|
Процентное изменение по сравнению с базовой линией в бремени судороги на 72 часа после начала IP
Временное ограничение: До 72 часов после инициирования IP
|
Загрузка изъятия через 72 часа после инициации IP описывается как процент времени, в течение которого существует электрографическая активность приступа от инициации IP до 72 часов.
Изменение от базовой линии судороги было обобщено с использованием описательной статистики группой лечения.
Базовое бремя захвата определяется в течение 30 минут до начала IP.
|
До 72 часов после инициирования IP
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Maciej Gasior, MD, PhD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
9 декабря 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
30 марта 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
28 апреля 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
30 апреля 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
12 мая 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
18 мая 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
29 мая 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
12 мая 2025 г.
Последняя проверка
1 мая 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 1042-SE-3003
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .