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Terapia RAndomizzata in stato epilettico (RAISE)

12 maggio 2025 aggiornato da: Marinus Pharmaceuticals

Uno studio in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza del ganaxolone per via endovenosa nello stato epilettico

Questo studio valuterà l'efficacia e la sicurezza di un prodotto sperimentale, ganaxolone IV, per il trattamento di soggetti con stato epilettico.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza del ganaxolone IV nello stato epilettico. Il prodotto sperimentale verrà aggiunto allo standard di cura prima dell'anestesia endovenosa durante il trattamento della SE. I soggetti saranno sottoposti a screening per i criteri di inclusione/esclusione prima di ricevere il prodotto sperimentale mediante infusione endovenosa continua. I soggetti saranno seguiti per circa 4 settimane.

I soggetti che sono noti per essere a rischio di SE possono essere acconsentiti o acconsentiti prima di un evento SE.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

100

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Marinus Research Site
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Marinus Research Site
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australia, 3128
        • Marinus Research Site
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Marinus Research Site
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3050
        • Marinus Research Site
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • Marinus Research Site
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Marinus Research Site
    • Ontario
      • Kingston, Ontario, Canada, K7L 2V7
        • Marinus Research Site
    • Quebec
      • Quebec City, Quebec, Canada, G1V 4G2
        • Marinus Research Site
    • Saskatchewan
      • Saskatoon, Saskatchewan, Canada, S7N 0W8
        • Marinus Research Site
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Marinus Research Site
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • Marinus Research Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
        • Marinus Research Site
    • California
      • Downey, California, Stati Uniti, 90242
        • Marinus Research Site
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • Marinus Research Site
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Marinus Research Site
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Marinus Research Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Marinus Research Site
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80204
        • Marinus Research Site
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
        • Marinus Research Site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • Marinus Research Site
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Marinus Research Site #1
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Marinus Research Site
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Marinus Research Site
      • Port Saint Lucie, Florida, Stati Uniti, 34987
        • Marinus Research Site
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • Marinus Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Marinus Research Site
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Marinus Research Site
      • Urbana, Illinois, Stati Uniti, 61801
        • Marinus Research Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Marinus Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70121
        • Marinus Research Site
      • Shreveport, Louisiana, Stati Uniti, 71103
        • Marinus Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • Marinus Research Site #1
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • Marinus Research Site
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21215
        • Marinus Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Marinus Research Site
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
        • Marinus Research Site
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Marinus Research Site
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Marinus Research Site
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Marinus Research Site
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • Marinus Research Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Marinus Research Site
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Marinus Research Site
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65212
        • Marinus Research Site
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Marinus Research Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Marinus Research Site
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87106
        • Marinus Research Site
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti, 12208
        • Marinus Research Site
      • Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11203
        • Marinus Research Site
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Marinus Research Site
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Marinus Research Site
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • Marinus Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • Marinus Research Site
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
        • Marinus Research Site
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Marinus Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
        • Marinus Research Site
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Marinus Research Site
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Marinus Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97225
        • Marinus Research Site
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Marinus Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Marinus Research Site #1
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Marinus Research Site #2
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Marinus Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Marinus Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19140
        • Marinus Research Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15212
        • Marinus Research Site
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37920
        • Marinus Research Site
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38103
        • Marinus Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Marinus Research Site
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Marinus Research Site
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Marinus Research Site
    • Utah
      • Murray, Utah, Stati Uniti, 84107
        • Marinus Research Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Marinus Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • Marinus Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il partecipante, il genitore, il tutore o il LAR del partecipante deve fornire la firma del consenso/assenso informato e, una volta in grado (secondo le linee guida dell'istituto), deve esserci la documentazione del consenso/assenso da parte del partecipante che dimostri la volontà e la consapevolezza della natura investigativa del studio e relative procedure
  2. Maschi o femmine di età pari o superiore a 12 anni al momento della prima dose di IP

  3. SE convulsivo o non convulsivo con carico convulsivo che giustifica l'imminente progressione all'anestesia IV per il controllo delle crisi. Modelli e oneri ictali definiti di seguito.

    • SE convulsivo: attività convulsiva clinica ed EEG o
    • SE non convulsivo: deve avere un pattern EEG ictale coerente con i criteri di Salisburgo modificati (dettagli forniti nell'Appendice 2)
    • L'onere ictale di circa 6 minuti o più entro 30 minuti immediatamente prima dell'inizio dell'IP è preso di mira

  4. I partecipanti devono aver ricevuto una benzodiazepina e due o più dei seguenti AED IV di seconda linea per il trattamento dell'attuale episodio di SE, somministrati a una dose e una durata adeguate per dimostrare l'efficacia, secondo il parere dello sperimentatore (le linee guida per le dosi adeguate sono fornito in Appendice 1)

    • Fosfenitoina/fenitoina,
    • Acido valproico,
    • Levetiracetam,
    • Lacosamide
    • Brivaracetam, o
    • Fenobarbitale
  5. BMI <40 o, se il BMI non può essere calcolato allo screening, il partecipante viene valutato dallo sperimentatore come non patologicamente obeso

Criteri di esclusione:

  1. Aspettativa di vita inferiore a 24 ore
  2. Lesione cerebrale anossica o condizione metabolica rapidamente reversibile come causa primaria di SE (per es., ipoglicemia < 50 mg/dL o iperglicemia > 400 mg/dL)
  3. Partecipanti in anestesia IV (ad es. Midazolam, propofol, tiopentale o pentobarbital) con l'intento primario specifico di trattare le convulsioni o ottenere la soppressione del burst
  4. Il peso delle convulsioni o lo stato clinico NON giustificherebbero l'anestesia endovenosa per il controllo delle convulsioni nelle successive 24 ore
  5. Partecipanti con una direttiva avanzata che non consentirebbe all'istituto di somministrare il proprio SOC per il trattamento dell'ES (ad esempio, direttiva Non intubare)
  6. Partecipanti noti o sospettati di essere in stato di gravidanza
  7. - Partecipanti con allergia o sensibilità nota al progesterone o farmaci / integratori allopregnanolone
  8. Ricezione concomitante di un prodotto IV contenente Captisol® (prodotti commercializzati negli Stati Uniti elencati nell'Appendice 3)
  9. Insufficienza epatica nota o sospetta o insufficienza epatica
  10. Stadio 3B noto o sospetto (da moderato a grave; eGFR 44-30 mL/min/1,73 m2), stadio 4 (grave; eGFR 29-15 mL/min/1,73 m2), o stadio 5 (insufficienza renale; eGFR < 15 ml/min/1,73 m2 o dialisi) malattie renali
  11. Uso di un prodotto sperimentale per il quale sono trascorsi meno di 30 giorni o 5 emivite dalla somministrazione finale del prodotto. La partecipazione a uno studio clinico non interventistico non esclude l'ammissibilità.
  12. Anamnesi nota o sospetta o evidenza di una condizione medica che, a giudizio dello sperimentatore, esporrebbe il partecipante a un rischio eccessivo di un evento avverso significativo o interferirebbe con le valutazioni di sicurezza o efficacia durante lo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: IV Placebo
Dose in bolo di placebo seguita da infusione continua per 36 ore, seguita da una riduzione graduale di 12 ore
Droga: Placebo
Verrà somministrato il placebo.
Sperimentale: Ganaxolone IV attivo
Dose di ganaxolone in bolo seguita da infusione continua per 36 ore, seguita da una riduzione graduale di 12 ore
Droga: Ganaxolo
Verrà somministrato ganaxolone.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con cessazione SE entro 30 minuti dall'iniziazione del prodotto investigativo (IP) senza farmaci per il trattamento acuto di SE
Lasso di tempo: Fino a 30 minuti
La cessazione di SE è stata determinata dallo investigatore in base alla clinica ed elettroencefalografia (EEG). I farmaci per il trattamento acuto di SE sono stati definiti come farmaci antiepilettici (DAE) somministrati per abortire la SE in corso o prevenire la recidiva imminente di SE in base a prove cliniche o EEG.
Fino a 30 minuti
Percentuale di partecipanti senza progressione in anestesia per via endovenosa (IV) per 36 ore dopo l'iniziazione del prodotto investigativo (IP)
Lasso di tempo: Fino a 36 ore dopo l'iniziazione IP
La percentuale di partecipanti senza progressione verso l'anestesia IV per 36 ore dopo l'interruzione della SE di iniziazione IP si basava sul rapporto di investigatore con conferma mediante valutazione dei dati di farmaci concomitanti.
Fino a 36 ore dopo l'iniziazione IP
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti di trattamento
Lasso di tempo: Fino a 4 settimane dopo l'iniziazione IP
Un evento avverso (AE) è un evento medico spiacevole in un'indagine clinica partecipante a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico; Non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. L'evento avverso emergente (TEAE) del trattamento è definito come un AE che si è verificato o peggiorato al momento o seguendo l'iniziazione IP.
Fino a 4 settimane dopo l'iniziazione IP

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti senza progressione verso l'anestesia IV per 72 ore dopo l'iniziazione IP
Lasso di tempo: Fino a 72 ore dopo l'iniziazione IP
La percentuale di partecipanti senza progressione verso l'anestesia IV per 72 ore dopo la cessazione di SE di iniziazione IP è stata valutata dallo investigatore in base alle caratteristiche cliniche ed EEG.
Fino a 72 ore dopo l'iniziazione IP
Tempo per la cessazione SE dopo l'iniziazione IP
Lasso di tempo: Fino a 72 ore dopo l'iniziazione IP
Il tempo per la cessazione è stato valutato per le prime 72 ore dopo l'IP utilizzando il metodo Kaplan-Meier.
Fino a 72 ore dopo l'iniziazione IP
Percentuale di partecipanti con qualsiasi escalation del trattamento nelle prime 24 ore dopo l'iniziazione IP
Lasso di tempo: Fino a 24 ore dopo l'iniziazione IP
La cessazione di SE sarà determinata dallo investigatore in base all'EEG clinico ed EEG. La percentuale di partecipanti con qualsiasi escalation di trattamento nelle prime 24 ore successive all'inizio dell'IP, vale a dire è stato riassunto qualsiasi farmaco diverso da IP somministrato per il trattamento acuto di SE nelle prime 24 ore successive all'iniziazione IP
Fino a 24 ore dopo l'iniziazione IP
Tempo di escalation del trattamento nelle prime 24 ore dopo l'iniziazione IP
Lasso di tempo: Fino a 24 ore dopo l'iniziazione IP
Per il tempo di escalation del trattamento (qualsiasi mediazione utilizzata per il trattamento acuto di SE), le stime si basano statistiche descrittive sui partecipanti con escalation del trattamento nelle prime 24 ore dopo l'iniziazione IP. Per i partecipanti senza escalation del trattamento, il tempo di escalation del trattamento è stato censurato al completamento della IP o all'interruzione dello studio o della morte, a seconda di quale si verifichi prima. È stato presentato il tempo mediano per l'escalation del trattamento.
Fino a 24 ore dopo l'iniziazione IP
Tempo di inizio dell'anestesia per il trattamento con SE attraverso la visita/contatto di follow-up dello studio finale
Lasso di tempo: Fino a 4 settimane dopo l'iniziazione IP
Il tempo di iniziazione dell'anestesia per il trattamento con SE attraverso la visita/contatto di follow-up dello studio finale, sono stati calcolati in base a statistiche descrittive. La stima è stata censurata durante l'interruzione dello studio, la morte o l'ultimo follow-up del partecipante, a seconda di quale evento si verifica per primo. È stato presentato il tempo mediano per l'inizio dell'anestesia.
Fino a 4 settimane dopo l'iniziazione IP
Percentuale di partecipanti che sviluppano lo stato super refrattario epilepticus (SRSE) attraverso la visita/contatto di follow-up dello studio finale
Lasso di tempo: Fino a 4 settimane dopo l'iniziazione IP
Per ciascun gruppo di trattamento è stata fornita la percentuale di partecipanti che hanno sviluppato SRSE attraverso la visita/contatto finale di follow-up dello studio.
Fino a 4 settimane dopo l'iniziazione IP
Variazione percentuale dal basale nell'onere convulsivo per 72 ore dopo l'iniziazione IP
Lasso di tempo: Fino a 72 ore dopo l'iniziazione IP
L'onere del sequestro per 72 ore dopo l'iniziazione IP è descritta come la percentuale di tempo durante la quale vi è attività di crisi elettrografica dall'iniziazione IP a 72 ore. Il cambiamento dal basale dell'onere convulsivo è stato riassunto utilizzando statistiche descrittive per gruppo di trattamento. L'onere del sequestro di base è definito per 30 minuti prima dell'iniziazione IP.
Fino a 72 ore dopo l'iniziazione IP

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Maciej Gasior, MD, PhD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

9 dicembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

30 marzo 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

28 aprile 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 aprile 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 maggio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

18 maggio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 maggio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 maggio 2025

Ultimo verificato

1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 1042-SE-3003

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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