Terapia Randomizada em Status Epilepticus (RAISE)
22 de fevereiro de 2023 atualizado por: Marinus Pharmaceuticals
Um estudo duplo-cego, randomizado e controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança da ganaxolona intravenosa no estado de mal epiléptico
Este estudo avaliará a eficácia e a segurança de um produto experimental, ganaxolona IV, para tratar indivíduos com estado de mal epiléptico.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo duplo-cego, randomizado, controlado por placebo para avaliar a eficácia e segurança da ganaxolona IV no estado de mal epiléptico. O produto experimental será adicionado ao padrão de atendimento antes do anestésico IV durante o tratamento de SE. Os indivíduos serão avaliados quanto aos critérios de inclusão/exclusão antes de receberem o produto experimental por infusão IV contínua. Os indivíduos serão acompanhados por aproximadamente 4 semanas.
Sujeitos que são conhecidos por estarem em risco de SE podem ser consentidos ou consentidos antes de um evento SE.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
124
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Marinus
- E-mail: clinicaltrials@marinuspharma.com
Locais de estudo
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New South Wales
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Randwick, New South Wales, Austrália, NSW 2031
- Ainda não está recrutando
- Marinus Research Site
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Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Austrália, QLD 4101
- Ainda não está recrutando
- Marinus Research Site
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Victoria
-
Box Hill, Victoria, Austrália, VIC 3128
- Ainda não está recrutando
- Marinus Research Site
-
Fitzroy, Victoria, Austrália, VIC 3065
- Ainda não está recrutando
- Marinus Research Site
-
Melbourne, Victoria, Austrália, VIC 3004
- Ainda não está recrutando
- Marinus Research Site
-
Parkville, Victoria, Austrália, VIC 3053
- Ainda não está recrutando
- Marinus Research Site
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
- Ainda não está recrutando
- Marinus Research Site
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Ontario
-
Kingston, Ontario, Canadá, K7L 3N6
- Ainda não está recrutando
- Marinus Research Site
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Saskatchewan
-
Saskatoon, Saskatchewan, Canadá, S7N 0W8
- Ainda não está recrutando
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-
-
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Alabama
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Recrutamento
- Marinus Research Site
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-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
- Ainda não está recrutando
- Marinus Research Site
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
- Ainda não está recrutando
- Marinus
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California
-
Downey, California, Estados Unidos, 90242
- Recrutamento
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-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
- Ainda não está recrutando
- Marinus Research Site
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Ainda não está recrutando
- Marinus Research Site
-
Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Recrutamento
- Marinus Research Site
-
Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- Recrutamento
- Marinus Research Site
-
Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- Recrutamento
- Marinus Research Site #1
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-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Recrutamento
- Marinus Research Site
-
Denver, Colorado, Estados Unidos, 80204
- Ainda não está recrutando
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-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
- Ainda não está recrutando
- Marinus Research Site
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
- Ainda não está recrutando
- Marinus Research Site
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Ainda não está recrutando
- Marinus Research Site
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
- Recrutamento
- Marinus Research Site
-
Port Saint Lucie, Florida, Estados Unidos, 34987
- Ainda não está recrutando
- Marinus Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Ainda não está recrutando
- Marinus Research Site
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Recrutamento
- Marinus Research Site
-
Urbana, Illinois, Estados Unidos, 61801
- Recrutamento
- Marinus Research Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- Recrutamento
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-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
- Recrutamento
- Marinus Research Site
-
Shreveport, Louisiana, Estados Unidos, 71103
- Recrutamento
- Marinus Research Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21215
- Recrutamento
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-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
- Recrutamento
- Marinus Research Site #1
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
- Ainda não está recrutando
- Marinus Research Site
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
- Recrutamento
- Marinus Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
- Recrutamento
- Marinus Research Site
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Recrutamento
- Marinus Research Site
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Recrutamento
- Marinus Research Site
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Ainda não está recrutando
- Marinus Research Site
-
Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
- Ainda não está recrutando
- Marinus Research Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Ainda não está recrutando
- Marinus Research Site
-
Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
- Ainda não está recrutando
- Marinus Research Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Ainda não está recrutando
- Marinus Research Site
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
- Ainda não está recrutando
- Marinus Research Site
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Recrutamento
- Marinus Research Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Recrutamento
- Marinus Research Site
-
-
New York
-
Albany, New York, Estados Unidos, 12208
- Ainda não está recrutando
- Marinus Research Site
-
Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11203
- Ainda não está recrutando
- Marinus Research Site
-
Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
- Ainda não está recrutando
- Marinus Research Site
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Ainda não está recrutando
- Marinus Research Site
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Ainda não está recrutando
- Marinus Research Site
-
Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- Ainda não está recrutando
- Marinus Research Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- Ainda não está recrutando
- Marinus Research Site
-
Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
- Ainda não está recrutando
- Marinus Research Site
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Recrutamento
- Marinus Research Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
- Recrutamento
- Marinus Research Site
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Recrutamento
- Marinus Research Site
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- Ainda não está recrutando
- Marinus Research Site
-
Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45409
- Ainda não está recrutando
- Marinus Research Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97225
- Recrutamento
- Marinus Research Site
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Recrutamento
- Marinus Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
- Ainda não está recrutando
- Marinus Research Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Ainda não está recrutando
- Marinus Research Site #1
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Ainda não está recrutando
- Marinus Research Site #2
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Ainda não está recrutando
- Marinus Research Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Ainda não está recrutando
- Marinus Research Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15212
- Ainda não está recrutando
- Marinus Research Site
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37920
- Ainda não está recrutando
- Marinus Research Site
-
Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
- Recrutamento
- Marinus Research Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- Ainda não está recrutando
- Marinus Research Site
-
Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Recrutamento
- Marinus Research Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
- Ainda não está recrutando
- Marinus Research Site
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- O participante, pai do participante, responsável ou LAR deve fornecer a assinatura do consentimento informado/consentimento e, uma vez capaz (de acordo com as diretrizes da instituição), deve haver documentação do consentimento/consentimento do participante demonstrando que está disposto e ciente da natureza investigativa do estudo e procedimentos relacionados
- Homens ou mulheres com 12 anos de idade ou mais no momento da primeira dose de IP
SE convulsivo ou não convulsivo com carga de convulsão garantindo progressão iminente para anestesia IV para controle de convulsão. Padrões ictais e carga definidos abaixo.
- SE convulsivo: atividade convulsiva clínica e EEG ou
- SE não convulsivo: deve ter um padrão de EEG ictal consistente com os critérios modificados de Salzburg (detalhes fornecidos no Apêndice 2)
- A carga ictal de aproximadamente 6 minutos ou mais dentro de 30 minutos imediatamente antes do início do IP é direcionada
Os participantes devem ter recebido um benzodiazepínico e dois ou mais dos seguintes DAEs IV de segunda linha para tratamento do episódio atual de SE, administrado em dose e duração adequadas para demonstrar eficácia, na opinião do investigador (as diretrizes para doses adequadas são fornecido no Apêndice 1)
- Fosfenitoína/fenitoína,
- Ácido valpróico,
- levetiracetam,
- lacosamida
- Brivaracetam, ou
- fenobarbital
- IMC < 40 ou, se o IMC não puder ser calculado na triagem, o participante é avaliado pelo investigador como não obeso mórbido
Critério de exclusão:
- Expectativa de vida de menos de 24 horas
- Lesão cerebral anóxica ou uma condição metabólica rapidamente reversível como causa primária de SE (por exemplo, hipoglicemia < 50 mg/dL ou hiperglicemia > 400 mg/dL)
- Participantes sob anestesia IV (por exemplo, midazolam, propofol, tiopental ou pentobarbital) com a intenção principal especificamente de tratar convulsões ou obter supressão de explosão
- O peso das convulsões ou o estado clínico NÃO justificariam anestesia IV para controle de convulsões nas próximas 24 horas
- Participantes com uma diretiva avançada que não permitiria que a instituição administrasse seu SOC para o tratamento de SE (por exemplo, diretiva Não intubar)
- Participantes sabidamente ou suspeitas de estarem grávidas
- Participantes com alergia ou sensibilidade conhecida a medicamentos/suplementos de progesterona ou alopregnanolona
- Receber um produto IV concomitante contendo Captisol® (produtos comercializados nos EUA listados no Apêndice 3)
- Insuficiência ou insuficiência hepática conhecida ou suspeita
- Estágio 3B conhecido ou suspeito (moderado a grave; eGFR 44-30 mL/min/1,73m2), estágio 4 (grave; eGFR 29-15 mL/min/1,73m2), ou estágio 5 (insuficiência renal; eGFR < 15 mL/min/1,73m2 ou diálise) doença renal
- Uso de um produto experimental para o qual menos de 30 dias ou 5 meias-vidas decorreram desde a administração do produto final. A participação em um estudo clínico não intervencional não exclui a elegibilidade.
- Histórico conhecido ou suspeito ou evidência de uma condição médica que, no julgamento do investigador, exporia o participante a um risco indevido de um evento adverso significativo ou interferiria nas avaliações de segurança ou eficácia durante o estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Comparador de Placebo: IV Placebo
Dose de placebo em bolus seguida de infusão contínua por 36 horas, seguida de redução gradual de 12 horas
|
Placebo será administrado.
|
|
Experimental: IV ganaxolona ativa
Dose em bolus de Ganaxolona seguida de infusão contínua por 36 horas, seguida de redução gradual de 12 horas
|
Ganaxolona será administrado.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Porcentagem de participantes que relatam a cessação do SE dentro de 30 minutos após o início do IP sem medicamentos para o tratamento agudo do SE
Prazo: Até 30 minutos
|
A cessação do SE será determinada pelo investigador com base na clínica e eletroencefalografia (EEG).
Medicamentos para o tratamento agudo de SE são definidos como DAEs administrados para abortar SE em andamento ou prevenir recorrência iminente de SE com base em evidência clínica ou EEG.
|
Até 30 minutos
|
|
Porcentagem de participantes sem progressão para anestesia IV por 36 horas após o início do IP
Prazo: Até 36 horas
|
Até 36 horas
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Porcentagem de participantes sem progressão para anestesia IV por 72 horas após o início do IP
Prazo: Até 72 horas
|
Até 72 horas
|
|
Tempo até a cessação do SE após o início do IP
Prazo: Até 48 horas
|
Até 48 horas
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Maciej Gasior, MD, PhD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
10 de outubro de 2020
Conclusão Primária (Antecipado)
31 de outubro de 2023
Conclusão do estudo (Antecipado)
31 de outubro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
30 de abril de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de maio de 2020
Primeira postagem (Real)
18 de maio de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
23 de fevereiro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de fevereiro de 2023
Última verificação
1 de fevereiro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 1042-SE-3003
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .