Terapia Randomizada em Status Epilepticus (RAISE)
12 de maio de 2025 atualizado por: Marinus Pharmaceuticals
Um estudo duplo-cego, randomizado e controlado por placebo para avaliar a eficácia e a segurança da ganaxolona intravenosa no estado de mal epiléptico
Este estudo avaliará a eficácia e a segurança de um produto experimental, ganaxolona IV, para tratar indivíduos com estado de mal epiléptico.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo duplo-cego, randomizado, controlado por placebo para avaliar a eficácia e segurança da ganaxolona IV no estado de mal epiléptico. O produto experimental será adicionado ao padrão de atendimento antes do anestésico IV durante o tratamento de SE. Os indivíduos serão avaliados quanto aos critérios de inclusão/exclusão antes de receberem o produto experimental por infusão IV contínua. Os indivíduos serão acompanhados por aproximadamente 4 semanas.
Sujeitos que são conhecidos por estarem em risco de SE podem ser consentidos ou consentidos antes de um evento SE.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
100
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New South Wales
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Randwick, New South Wales, Austrália, 2031
- Marinus Research Site
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
- Marinus Research Site
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Victoria
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Box Hill, Victoria, Austrália, 3128
- Marinus Research Site
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Melbourne, Victoria, Austrália, 3004
- Marinus Research Site
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Melbourne, Victoria, Austrália, 3050
- Marinus Research Site
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2N 4Z6
- Marinus Research Site
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Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
- Marinus Research Site
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Ontario
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Kingston, Ontario, Canadá, K7L 2V7
- Marinus Research Site
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Quebec
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Quebec City, Quebec, Canadá, G1V 4G2
- Marinus Research Site
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Saskatchewan
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Saskatoon, Saskatchewan, Canadá, S7N 0W8
- Marinus Research Site
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Marinus Research Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
- Marinus Research Site
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
- Marinus Research Site
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California
-
Downey, California, Estados Unidos, 90242
- Marinus Research Site
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- Marinus Research Site
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Marinus Research Site
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- Marinus Research Site
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Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Marinus Research Site
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80204
- Marinus Research Site
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
- Marinus Research Site
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Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
- Marinus Research Site
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Marinus Research Site #1
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Marinus Research Site
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Marinus Research Site
-
Port Saint Lucie, Florida, Estados Unidos, 34987
- Marinus Research Site
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
- Marinus Research Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Marinus Research Site
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Marinus Research Site
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Urbana, Illinois, Estados Unidos, 61801
- Marinus Research Site
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Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- Marinus Research Site
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Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
- Marinus Research Site
-
Shreveport, Louisiana, Estados Unidos, 71103
- Marinus Research Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
- Marinus Research Site #1
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
- Marinus Research Site
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21215
- Marinus Research Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Marinus Research Site
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
- Marinus Research Site
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Marinus Research Site
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Marinus Research Site
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Marinus Research Site
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Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
- Marinus Research Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Marinus Research Site
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Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
- Marinus Research Site
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Missouri
-
Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
- Marinus Research Site
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Marinus Research Site
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New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Marinus Research Site
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-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87106
- Marinus Research Site
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-
New York
-
Albany, New York, Estados Unidos, 12208
- Marinus Research Site
-
Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11203
- Marinus Research Site
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Marinus Research Site
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Marinus Research Site
-
Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- Marinus Research Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
- Marinus Research Site
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
- Marinus Research Site
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Marinus Research Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
- Marinus Research Site
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Marinus Research Site
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- Marinus Research Site
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97225
- Marinus Research Site
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Marinus Research Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Marinus Research Site #1
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Marinus Research Site #2
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Marinus Research Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Marinus Research Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
- Marinus Research Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15212
- Marinus Research Site
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37920
- Marinus Research Site
-
Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
- Marinus Research Site
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Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- Marinus Research Site
-
Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Marinus Research Site
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
- Marinus Research Site
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Utah
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Murray, Utah, Estados Unidos, 84107
- Marinus Research Site
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Marinus Research Site
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
- Marinus Research Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- O participante, pai do participante, responsável ou LAR deve fornecer a assinatura do consentimento informado/consentimento e, uma vez capaz (de acordo com as diretrizes da instituição), deve haver documentação do consentimento/consentimento do participante demonstrando que está disposto e ciente da natureza investigativa do estudo e procedimentos relacionados
- Homens ou mulheres com 12 anos de idade ou mais no momento da primeira dose de IP
SE convulsivo ou não convulsivo com carga de convulsão garantindo progressão iminente para anestesia IV para controle de convulsão. Padrões ictais e carga definidos abaixo.
- SE convulsivo: atividade convulsiva clínica e EEG ou
- SE não convulsivo: deve ter um padrão de EEG ictal consistente com os critérios modificados de Salzburg (detalhes fornecidos no Apêndice 2)
- A carga ictal de aproximadamente 6 minutos ou mais dentro de 30 minutos imediatamente antes do início do IP é direcionada
Os participantes devem ter recebido um benzodiazepínico e dois ou mais dos seguintes DAEs IV de segunda linha para tratamento do episódio atual de SE, administrado em dose e duração adequadas para demonstrar eficácia, na opinião do investigador (as diretrizes para doses adequadas são fornecido no Apêndice 1)
- Fosfenitoína/fenitoína,
- Ácido valpróico,
- levetiracetam,
- lacosamida
- Brivaracetam, ou
- fenobarbital
- IMC < 40 ou, se o IMC não puder ser calculado na triagem, o participante é avaliado pelo investigador como não obeso mórbido
Critério de exclusão:
- Expectativa de vida de menos de 24 horas
- Lesão cerebral anóxica ou uma condição metabólica rapidamente reversível como causa primária de SE (por exemplo, hipoglicemia < 50 mg/dL ou hiperglicemia > 400 mg/dL)
- Participantes sob anestesia IV (por exemplo, midazolam, propofol, tiopental ou pentobarbital) com a intenção principal especificamente de tratar convulsões ou obter supressão de explosão
- O peso das convulsões ou o estado clínico NÃO justificariam anestesia IV para controle de convulsões nas próximas 24 horas
- Participantes com uma diretiva avançada que não permitiria que a instituição administrasse seu SOC para o tratamento de SE (por exemplo, diretiva Não intubar)
- Participantes sabidamente ou suspeitas de estarem grávidas
- Participantes com alergia ou sensibilidade conhecida a medicamentos/suplementos de progesterona ou alopregnanolona
- Receber um produto IV concomitante contendo Captisol® (produtos comercializados nos EUA listados no Apêndice 3)
- Insuficiência ou insuficiência hepática conhecida ou suspeita
- Estágio 3B conhecido ou suspeito (moderado a grave; eGFR 44-30 mL/min/1,73m2), estágio 4 (grave; eGFR 29-15 mL/min/1,73m2), ou estágio 5 (insuficiência renal; eGFR < 15 mL/min/1,73m2 ou diálise) doença renal
- Uso de um produto experimental para o qual menos de 30 dias ou 5 meias-vidas decorreram desde a administração do produto final. A participação em um estudo clínico não intervencional não exclui a elegibilidade.
- Histórico conhecido ou suspeito ou evidência de uma condição médica que, no julgamento do investigador, exporia o participante a um risco indevido de um evento adverso significativo ou interferiria nas avaliações de segurança ou eficácia durante o estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador de Placebo: IV Placebo
Dose de placebo em bolus seguida de infusão contínua por 36 horas, seguida de redução gradual de 12 horas
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Placebo será administrado.
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Experimental: IV ganaxolona ativa
Dose em bolus de Ganaxolona seguida de infusão contínua por 36 horas, seguida de redução gradual de 12 horas
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Ganaxolona será administrado.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Porcentagem de participantes com interceptação dentro de 30 minutos após o início do produto investigacional (IP) sem medicamentos para o tratamento agudo de SE
Prazo: Até 30 minutos
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A cessação foi determinada pelo investigador com base em clínico e eletroencefalografia (EEG).
Os medicamentos para o tratamento agudo do SE foram definidos como medicamentos antiepiléticos (DEAs) administrados para abortar o SE em andamento ou impedir a recorrência iminente de SE com base em evidências clínicas ou de EEG.
|
Até 30 minutos
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Porcentagem de participantes sem progressão para anestesia intravenosa (iv) por 36 horas após a iniciação do Produto Investigacional (IP)
Prazo: Até 36 horas após a iniciação de IP
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A porcentagem de participantes sem progressão para anestesia intravenosa por 36 horas após a cessação da iniciação de PI foi baseada no relatório do investigador com confirmação pela avaliação dos dados concomitantes de medicamentos.
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Até 36 horas após a iniciação de IP
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Número de participantes com tratamento adverso emergente de tratamento
Prazo: Até 4 semanas após a iniciação de IP
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Um evento adverso (EA) é qualquer ocorrência médica desagradável em um participante de investigação clínica que recebeu um produto farmacêutico; Não tem necessariamente uma relação causal com esse tratamento.
O evento adverso emergente do tratamento (TEAE) é definido como um EA que ocorreu ou piorou no momento ou após o início do IP.
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Até 4 semanas após a iniciação de IP
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Porcentagem de participantes sem progressão para anestesia IV por 72 horas após a iniciação de IP
Prazo: Até 72 horas após a iniciação de IP
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A porcentagem de participantes sem progressão para anestesia intravenosa por 72 horas após a cessação da iniciação de PI foi avaliada pelo investigador com base em características clínicas e de EEG.
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Até 72 horas após a iniciação de IP
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Hora de interromper após a iniciação de IP
Prazo: Até 72 horas após a iniciação de IP
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O tempo para a cessação foi avaliado nas primeiras 72 horas após o IP usando o método Kaplan-Meier.
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Até 72 horas após a iniciação de IP
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Porcentagem de participantes com qualquer escalada de tratamento nas primeiras 24 horas após a iniciação de IP
Prazo: Até 24 horas após a iniciação de IP
|
A cessação será determinada pelo investigador com base em clínico e EEG.
Porcentagem de participantes com qualquer escalada de tratamento nas primeiras 24 horas após o início do IP, ou seja, qualquer medicamento que não
|
Até 24 horas após a iniciação de IP
|
|
Tempo para a escalada do tratamento nas primeiras 24 horas após a iniciação de IP
Prazo: Até 24 horas após a iniciação de IP
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Para a escalada do tempo para o tratamento (qualquer mediação usada para tratamento agudo do SE), as estimativas são estatísticas descritivas baseadas nos participantes com escalada no tratamento nas primeiras 24 horas após o início do IP.
Para os participantes sem escalada de tratamento, a escalada do tempo para o tratamento foi censurada na conclusão da IP ou descontinuação do estudo ou morte, o que ocorrer anteriormente.
O tempo médio para a escalada do tratamento foi apresentado.
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Até 24 horas após a iniciação de IP
|
|
Hora de iniciar a anestesia para o tratamento SE através do estudo final de acompanhamento/contato
Prazo: Até 4 semanas após a iniciação de IP
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O tempo para o início da anestesia para o tratamento de SE através da visita/contato final de acompanhamento do estudo foi calculado com base em estatísticas descritivas.
A estimativa foi censurada na descontinuação do estudo, morte ou último acompanhamento do participante, o que ocorrer primeiro.
O tempo médio para o início da anestesia foi apresentado.
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Até 4 semanas após a iniciação de IP
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Porcentagem de participantes que desenvolvem status super refratário Epilepticus (SRSE) através da visita/contato final de acompanhamento do estudo
Prazo: Até 4 semanas após a iniciação de IP
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A porcentagem de participantes que desenvolveram SRSE através da visita/contato final do estudo de acompanhamento foi fornecida para cada grupo de tratamento.
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Até 4 semanas após a iniciação de IP
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Mudança percentual da linha de base na carga de crises até 72 horas após a iniciação de IP
Prazo: Até 72 horas após a iniciação de IP
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A carga de crises até 72 horas após o início da PI é descrita como a porcentagem de tempo durante a qual há atividade de convulsão eletrográfica desde o início da IP até 72 horas.
A mudança da linha de base da carga de crises foi resumida usando estatística descritiva pelo grupo de tratamento.
A carga de crises da linha de base é definida por 30 minutos antes do início do IP.
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Até 72 horas após a iniciação de IP
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Maciej Gasior, MD, PhD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
9 de dezembro de 2020
Conclusão Primária (Real)
30 de março de 2024
Conclusão do estudo (Real)
28 de abril de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
30 de abril de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de maio de 2020
Primeira postagem (Real)
18 de maio de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
29 de maio de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de maio de 2025
Última verificação
1 de maio de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 1042-SE-3003
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .