Terapia aleatoria en estado epiléptico (RAISE)
12 de mayo de 2025 actualizado por: Marinus Pharmaceuticals
Un estudio doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de la ganaxolona intravenosa en el estado epiléptico
Este estudio evaluará la efectividad y seguridad de un producto en investigación, ganaxolona IV, para tratar sujetos con estado epiléptico.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de la ganaxolona IV en el estado epiléptico. El producto en investigación se agregará al estándar de atención antes del anestésico intravenoso durante el tratamiento de SE. Los sujetos serán evaluados para los criterios de inclusión/exclusión antes de recibir el producto en investigación por infusión IV continua. Los sujetos serán seguidos durante aproximadamente 4 semanas.
Los sujetos que se sabe que están en riesgo de SE pueden recibir su consentimiento o asentimiento antes de un evento de SE.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
100
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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New South Wales
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Randwick, New South Wales, Australia, 2031
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
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Victoria
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Box Hill, Victoria, Australia, 3128
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Melbourne, Victoria, Australia, 3004
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Melbourne, Victoria, Australia, 3050
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2N 4Z6
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Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
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Ontario
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Kingston, Ontario, Canadá, K7L 2V7
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Quebec
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Quebec City, Quebec, Canadá, G1V 4G2
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Saskatchewan
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Saskatoon, Saskatchewan, Canadá, S7N 0W8
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
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California
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Downey, California, Estados Unidos, 90242
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80204
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Marinus Research Site #1
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Marinus Research Site
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Marinus Research Site
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Port Saint Lucie, Florida, Estados Unidos, 34987
- Marinus Research Site
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
- Marinus Research Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Marinus Research Site
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Marinus Research Site
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Urbana, Illinois, Estados Unidos, 61801
- Marinus Research Site
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
- Marinus Research Site
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Shreveport, Louisiana, Estados Unidos, 71103
- Marinus Research Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
- Marinus Research Site #1
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21201
- Marinus Research Site
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21215
- Marinus Research Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Marinus Research Site
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
- Marinus Research Site
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Marinus Research Site
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Marinus Research Site
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Marinus Research Site
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Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
- Marinus Research Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Marinus Research Site
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Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
- Marinus Research Site
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Missouri
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Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65212
- Marinus Research Site
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Marinus Research Site
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Marinus Research Site
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New Mexico
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Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87106
- Marinus Research Site
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New York
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Albany, New York, Estados Unidos, 12208
- Marinus Research Site
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Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11203
- Marinus Research Site
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Marinus Research Site
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Marinus Research Site
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Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- Marinus Research Site
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
- Marinus Research Site
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
- Marinus Research Site
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Marinus Research Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45219
- Marinus Research Site
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Marinus Research Site
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- Marinus Research Site
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97225
- Marinus Research Site
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Marinus Research Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Marinus Research Site #1
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Marinus Research Site #2
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Marinus Research Site
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Marinus Research Site
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
- Marinus Research Site
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15212
- Marinus Research Site
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37920
- Marinus Research Site
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
- Marinus Research Site
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- Marinus Research Site
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Marinus Research Site
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
- Marinus Research Site
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Utah
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Murray, Utah, Estados Unidos, 84107
- Marinus Research Site
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Marinus Research Site
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
- Marinus Research Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- El participante, el padre, tutor o LAR del participante debe proporcionar la firma del consentimiento/asentimiento informado y, una vez que sea capaz (según las pautas de la institución), debe haber documentación del consentimiento/asentimiento del participante que demuestre que está dispuesto y es consciente de la naturaleza de investigación de la estudio y procedimientos relacionados
- Hombres o mujeres mayores de 12 años en el momento de la primera dosis de IP
SE convulsivo o no convulsivo con carga de convulsiones que justifica la progresión inminente a anestesia IV para el control de las convulsiones. Patrones ictales y carga definidos a continuación.
- SE convulsivo: Actividad convulsiva clínica y EEG o
- SE no convulsivo: debe tener un patrón de EEG ictal consistente con los criterios de Salzburg modificados (los detalles se proporcionan en el Apéndice 2)
- Carga ictal de aproximadamente 6 minutos o más dentro de los 30 minutos inmediatamente anteriores a la iniciación de IP.
Los participantes deben haber recibido una benzodiazepina y dos o más de los siguientes FAE intravenosos de segunda línea para el tratamiento del episodio actual de SE, administrados en una dosis y duración adecuadas para demostrar la eficacia, en opinión del investigador (las pautas para las dosis adecuadas son proporcionado en el Apéndice 1)
- Fosfenitoína/fenitoína,
- Ácido valproico,
- levetiracetam,
- lacosamida
- Brivaracetam, o
- fenobarbital
- IMC < 40 o, si el IMC no se puede calcular en la selección, el investigador evalúa al participante como no obeso mórbido
Criterio de exclusión:
- Esperanza de vida de menos de 24 horas
- Lesión cerebral anóxica o una condición metabólica rápidamente reversible como la causa principal de SE (p. ej., hipoglucemia < 50 mg/dL o hiperglucemia > 400 mg/dL)
- Participantes con anestesia IV (p. ej., midazolam, propofol, tiopental o pentobarbital) con la intención principal específica de tratar las convulsiones o lograr la supresión del estallido
- La carga de convulsiones o el estado clínico NO justificaría la anestesia IV para el control de las convulsiones durante las próximas 24 horas
- Participantes con una directiva anticipada que no permitiría a la institución administrar su SOC para el tratamiento de SE (p. ej., directiva No intubar)
- Participantes que se sabe o se sospecha que están embarazadas
- Participantes con alergia conocida o sensibilidad a los medicamentos/suplementos de progesterona o alopregnanolona
- Recibir un producto intravenoso concomitante que contenga Captisol® (productos comercializados en EE. UU. enumerados en el Apéndice 3)
- Insuficiencia hepática conocida o sospechada o fallo hepático
- Estadio 3B conocido o sospechado (moderado a grave; eGFR 44-30 ml/min/1,73 m2), estadio 4 (grave; eGFR 29-15 ml/min/1,73 m2), o estadio 5 (insuficiencia renal; eGFR < 15 ml/min/1,73 m2 o diálisis) enfermedad renal
- Uso de un producto en investigación para el cual han transcurrido menos de 30 días o 5 semividas desde la administración del producto final. La participación en un estudio clínico no intervencionista no excluye la elegibilidad.
- Historial conocido o sospechado o evidencia de una condición médica que, a juicio del investigador, expondría al participante a un riesgo indebido de un evento adverso significativo o interferiría con las evaluaciones de seguridad o eficacia durante el estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador de placebos: Placebo intravenoso
Dosis de bolo de placebo seguida de infusión continua durante 36 horas, seguida de una reducción gradual de 12 horas
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Se administrará placebo.
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Experimental: IV ganaxolona activa
Dosis en bolo de ganaxolona seguida de una infusión continua durante 36 horas, seguida de una reducción gradual de 12 horas
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Se administrará ganaxolona.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Porcentaje de participantes con cesación de SE dentro de los 30 minutos posteriores al inicio del producto de investigación (IP) sin medicamentos para el tratamiento agudo de SE
Periodo de tiempo: Hasta 30 minutos
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El investigador determinó el cese basado en la electroencefalografía clínica y la electroencefalografía (EEG).
Los medicamentos para el tratamiento agudo de SE se definieron como fármacos antiepilépticos (DEA) administrados para abortar SE en curso o prevenir la recurrencia inminente de SE basada en evidencia clínica o de EEG.
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Hasta 30 minutos
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Porcentaje de participantes sin progresión a la anestesia intravenosa (IV) durante 36 horas después del inicio del producto de investigación (IP)
Periodo de tiempo: Hasta 36 horas después del inicio de IP
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El porcentaje de participantes sin progresión a la anestesia IV durante 36 horas después del inicio de inicio de IP se basó en el informe del investigador con la confirmación mediante la evaluación de datos de medicamentos concomitantes.
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Hasta 36 horas después del inicio de IP
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Número de participantes con eventos adversos emergentes de tratamiento de tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 4 semanas después del inicio de IP
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Un evento adverso (AE) es cualquier ocurrencia médica desagradable en un participante de investigación clínica a quien se le ha administrado un producto farmacéutico; No necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento.
El evento adverso emergente del tratamiento (TEAE) se define como un AE que ocurrió o empeoró en el momento o después del inicio de IP.
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Hasta 4 semanas después del inicio de IP
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Porcentaje de participantes sin progresión a la anestesia IV durante 72 horas después del inicio de IP
Periodo de tiempo: Hasta 72 horas después del inicio de IP
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El porcentaje de participantes sin progresión a la anestesia IV durante 72 horas después del inicio de IP, el investigador evaluó el inicio de las características clínicas y de EEG.
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Hasta 72 horas después del inicio de IP
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Tiempo para el cese después de la iniciación de IP
Periodo de tiempo: Hasta 72 horas después del inicio de IP
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El tiempo para el cese se evaluó durante las primeras 72 horas después de IP utilizando el método Kaplan-Meier.
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Hasta 72 horas después del inicio de IP
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Porcentaje de participantes con cualquier escalada de tratamiento en las primeras 24 horas posteriores al inicio de IP
Periodo de tiempo: Hasta 24 horas después del inicio de IP
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El investigador determinará el cese basado en el clínico y el EEG.
Porcentaje de participantes con cualquier escalada de tratamiento en las primeras 24 horas posteriores al inicio de IP, es decir, cualquier medicamento que no sea IP administrado para el tratamiento agudo de SE en las primeras 24 horas posteriores al inicio de IP.
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Hasta 24 horas después del inicio de IP
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Hora de la escalada de tratamiento en las primeras 24 horas posteriores al inicio de IP
Periodo de tiempo: Hasta 24 horas después del inicio de IP
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Para la escalada del tiempo para el tratamiento (cualquier mediación utilizada para el tratamiento agudo de SE), las estimaciones se basan estadísticas descriptivas en los participantes con escalada de tratamiento en las primeras 24 horas posteriores al inicio de IP.
Para los participantes sin escalada de tratamiento, el tiempo para la escalada de tratamiento se censuró al finalizar la IP, o la interrupción del estudio o la muerte, lo que ocurra antes.
Se ha presentado la mediana del tiempo para el tratamiento de la escalada.
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Hasta 24 horas después del inicio de IP
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Tiempo de inicio de anestesia para el tratamiento con SE a través del estudio final Visita/contacto de seguimiento
Periodo de tiempo: Hasta 4 semanas después del inicio de IP
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El tiempo para el inicio de la anestesia para el tratamiento con SE a través de la visita de seguimiento/contacto final del estudio se calculó en base a estadísticas descriptivas.
La estimación fue censurada en la interrupción del estudio, la muerte o el último seguimiento del participante, lo que ocurra primero.
Se ha presentado el tiempo mediano para el inicio de la anestesia.
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Hasta 4 semanas después del inicio de IP
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Porcentaje de participantes que desarrollan estado súper refractario epiléptico (SRSE) a través del estudio final Visita/contacto de seguimiento
Periodo de tiempo: Hasta 4 semanas después del inicio de IP
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Se proporcionó porcentaje de participantes que desarrollaron SRSE a través de la visita/contacto de seguimiento final del estudio para cada grupo de tratamiento.
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Hasta 4 semanas después del inicio de IP
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Porcentaje de cambio desde el inicio en la carga de las convulsiones hasta las 72 horas después del inicio de IP
Periodo de tiempo: Hasta 72 horas después del inicio de IP
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La carga de las convulsiones durante 72 horas después del inicio de IP se describe como el porcentaje del tiempo durante el cual hay actividad de convulsiones electrográficas desde el inicio de IP a 72 horas.
El cambio desde la línea de base de la carga de las convulsiones se resumió utilizando estadísticas descriptivas por el grupo de tratamiento.
La carga de incautación de línea de base se define durante 30 minutos antes del inicio de IP.
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Hasta 72 horas después del inicio de IP
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Maciej Gasior, MD, PhD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
9 de diciembre de 2020
Finalización primaria (Actual)
30 de marzo de 2024
Finalización del estudio (Actual)
28 de abril de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
30 de abril de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de mayo de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
18 de mayo de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
29 de mayo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de mayo de 2025
Última verificación
1 de mayo de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 1042-SE-3003
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .