Randomizowana terapia w stanie padaczkowym (RAISE)
12 maja 2025 zaktualizowane przez: Marinus Pharmaceuticals
Podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo dożylnego ganaksolonu w stanie padaczkowym
Badanie to oceni skuteczność i bezpieczeństwo badanego produktu, ganaksolonu podawanego dożylnie, w leczeniu pacjentów ze stanem padaczkowym.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Jest to podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa dożylnego ganaksolonu w stanie padaczkowym. Badany produkt zostanie dodany do standardowego postępowania przed znieczuleniem dożylnym podczas leczenia SE. Osobnicy zostaną poddani badaniu przesiewowemu pod kątem kryteriów włączenia/wyłączenia przed otrzymaniem badanego produktu przez ciągłą infuzję IV. Pacjenci będą obserwowani przez około 4 tygodnie.
Pacjenci, o których wiadomo, że są narażeni na ryzyko SE, mogą uzyskać zgodę lub zgodę przed zdarzeniem SE.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
100
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Australia, 2031
- Marinus Research Site
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Marinus Research Site
-
-
Victoria
-
Box Hill, Victoria, Australia, 3128
- Marinus Research Site
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Marinus Research Site
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3050
- Marinus Research Site
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
- Marinus Research Site
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
- Marinus Research Site
-
-
Ontario
-
Kingston, Ontario, Kanada, K7L 2V7
- Marinus Research Site
-
-
Quebec
-
Quebec City, Quebec, Kanada, G1V 4G2
- Marinus Research Site
-
-
Saskatchewan
-
Saskatoon, Saskatchewan, Kanada, S7N 0W8
- Marinus Research Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
- Marinus Research Site
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
- Marinus Research Site
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
- Marinus Research Site
-
-
California
-
Downey, California, Stany Zjednoczone, 90242
- Marinus Research Site
-
La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
- Marinus Research Site
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- Marinus Research Site
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
- Marinus Research Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Marinus Research Site
-
Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80204
- Marinus Research Site
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510
- Marinus Research Site
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32608
- Marinus Research Site
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- Marinus Research Site #1
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- Marinus Research Site
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
- Marinus Research Site
-
Port Saint Lucie, Florida, Stany Zjednoczone, 34987
- Marinus Research Site
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
- Marinus Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Marinus Research Site
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- Marinus Research Site
-
Urbana, Illinois, Stany Zjednoczone, 61801
- Marinus Research Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
- Marinus Research Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70121
- Marinus Research Site
-
Shreveport, Louisiana, Stany Zjednoczone, 71103
- Marinus Research Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
- Marinus Research Site #1
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
- Marinus Research Site
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21215
- Marinus Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Marinus Research Site
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
- Marinus Research Site
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Marinus Research Site
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
- Marinus Research Site
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
- Marinus Research Site
-
Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
- Marinus Research Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- Marinus Research Site
-
Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
- Marinus Research Site
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65212
- Marinus Research Site
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Marinus Research Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
- Marinus Research Site
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone, 87106
- Marinus Research Site
-
-
New York
-
Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12208
- Marinus Research Site
-
Brooklyn, New York, Stany Zjednoczone, 11203
- Marinus Research Site
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Marinus Research Site
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Marinus Research Site
-
Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
- Marinus Research Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
- Marinus Research Site
-
Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
- Marinus Research Site
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Marinus Research Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
- Marinus Research Site
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Marinus Research Site
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
- Marinus Research Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97225
- Marinus Research Site
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Marinus Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Marinus Research Site #1
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Marinus Research Site #2
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Marinus Research Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
- Marinus Research Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19140
- Marinus Research Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15212
- Marinus Research Site
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37920
- Marinus Research Site
-
Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38103
- Marinus Research Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
- Marinus Research Site
-
Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
- Marinus Research Site
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
- Marinus Research Site
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Stany Zjednoczone, 84107
- Marinus Research Site
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
- Marinus Research Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
- Marinus Research Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnik, rodzic uczestnika, opiekun lub LAR musi złożyć podpis świadomej zgody/zgody, a gdy będzie to możliwe (zgodnie z wytycznymi instytucji), musi istnieć dokumentacja zgody/zgody uczestnika wykazująca, że jest chętny i świadomy badawczego charakteru badania badania i związane z nimi procedury
- Mężczyźni lub kobiety w wieku 12 lat i starsi w momencie podania pierwszej dawki IP
Konwulsyjne lub niedrgawkowe SE z obciążeniem napadowym uzasadniającym nieuchronną progresję do znieczulenia dożylnego w celu opanowania napadów. Schematy i obciążenia Ictal określone poniżej.
- Konwulsyjne SE: aktywność napadów klinicznych i EEG lub
- Bezdrgawkowy SE: Musi mieć napadowy obraz EEG zgodny ze zmodyfikowanymi kryteriami Salzburga (szczegóły w Załączniku 2)
- Celem jest obciążenie napadowe trwające około 6 minut lub więcej w ciągu 30 minut bezpośrednio przed rozpoczęciem IP
W opinii badacza uczestnicy musieli otrzymać benzodiazepinę i dwa lub więcej z następujących leków przeciwpadaczkowych dożylnych drugiego rzutu w celu leczenia obecnego epizodu SE, podawanych w odpowiedniej dawce i czasie trwania w celu wykazania skuteczności (wytyczne dotyczące odpowiednich dawek znajdują się w w Załączniku 1)
- Fosfenytoina/fenytoina,
- Kwas walproinowy,
- lewetyracetam,
- Lakozamid
- Brywaracetam lub
- Fenobarbital
- BMI < 40 lub, jeśli nie można obliczyć BMI podczas badania przesiewowego, badacz ocenia uczestnika jako nie chorobliwie otyłego
Kryteria wyłączenia:
- Oczekiwana długość życia poniżej 24 godzin
- Uszkodzenie mózgu spowodowane niedotlenieniem lub szybko odwracalny stan metaboliczny jako główna przyczyna SE (np. hipoglikemia < 50 mg/dl lub hiperglikemia > 400 mg/dl)
- Uczestnicy poddawani znieczuleniu dożylnemu (np. midazolamem, propofolem, tiopentalem lub pentobarbitalem), którego głównym celem jest leczenie napadów padaczkowych lub zahamowanie wybuchu
- Obciążenie napadowe lub stan kliniczny NIE uzasadniałyby znieczulenia dożylnego w celu opanowania napadów w ciągu następnych 24 godzin
- Uczestnicy z zaawansowaną dyrektywą, która nie pozwoliłaby instytucji na administrowanie ich SOC w leczeniu SE (np. dyrektywa Nie intubować)
- Uczestniczki, o których wiadomo lub podejrzewa się, że są w ciąży
- Uczestnicy ze znaną alergią lub wrażliwością na leki/suplementy progesteronu lub allopregnanolonu
- Przyjmowanie towarzyszącego produktu dożylnego zawierającego Captisol® (produkty sprzedawane w USA wymienione w Załączniku 3)
- Znana lub podejrzewana niewydolność wątroby lub niewydolność wątroby
- Znany lub podejrzewany etap 3B (umiarkowany do ciężkiego; eGFR 44-30 ml/min/1,73 m2), stopień 4 (ciężki; eGFR 29-15 ml/min/1,73 m2), lub stadium 5 (niewydolność nerek; eGFR < 15 ml/min/1,73 m2 lub dializa) choroba nerek
- Stosowanie badanego produktu, dla którego upłynęło mniej niż 30 dni lub 5 okresów półtrwania od podania produktu końcowego. Uczestnictwo w nieinterwencyjnym badaniu klinicznym nie wyklucza kwalifikowalności.
- Znana lub podejrzewana historia lub dowody na stan chorobowy, który w ocenie badacza naraziłby uczestnika na nadmierne ryzyko wystąpienia istotnego zdarzenia niepożądanego lub zakłóciłby ocenę bezpieczeństwa lub skuteczności podczas badania.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: IV Placebo
Dawka placebo w bolusie, a następnie ciągła infuzja przez 36 godzin, a następnie 12-godzinne zmniejszanie dawki
|
Zostanie podane placebo.
|
|
Eksperymentalny: IV ganaksolon aktywny
Dawka ganaksolonu w bolusie, a następnie ciągła infuzja przez 36 godzin, po czym następuje 12-godzinne zmniejszanie dawki
|
Podawany będzie ganaksolon.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Procent uczestników z SE w ciągu 30 minut od inicjacji produktu badawczego (IP) bez leków w celu ostrego leczenia SE
Ramy czasowe: Do 30 minut
|
SES -Sessation został określony przez badacza na podstawie klinicznej i elektroencefalografii (EEG).
Leki na ostre leczenie SE zdefiniowano jako leki przeciwpadaczkowe (AEDS) podawane w celu przerywania trwającego SE lub zapobiegania bezpośredniemu nawrotowi SE w oparciu o dowody kliniczne lub EEG.
|
Do 30 minut
|
|
Procent uczestników bez postępu dożylnego (IV) przez 36 godzin po inicjowaniu produktu badawczego (IP)
Ramy czasowe: Do 36 godzin po rozpoczęciu IP
|
Odsetek uczestników bez postępu znieczulenia IV przez 36 godzin po rozpoczęciu IP oparto na raporcie badacza z potwierdzeniem poprzez ocenę współistniejących danych dotyczących leków.
|
Do 36 godzin po rozpoczęciu IP
|
|
Liczba uczestników z wyłaniającymi się zdarzeniami niepożądanymi leczeniem
Ramy czasowe: Do 4 tygodni po rozpoczęciu IP
|
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde niezdolne występowanie medyczne u uczestnika dochodzenia klinicznego, którym podano produkt farmaceutyczny; Niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem.
Zdarzenie niepożądane z leczeniem (Teae) jest zdefiniowane jako AE, które wystąpiło lub pogorszyło się w momencie inicjacji IP lub po nim.
|
Do 4 tygodni po rozpoczęciu IP
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Procent uczestników bez progresji do znieczulenia IV przez 72 godziny po rozpoczęciu IP
Ramy czasowe: Do 72 godzin po rozpoczęciu IP
|
Procent uczestników bez progresji do znieczulenia IV przez 72 godziny po rozpoczęciu inicjowania IP został oceniony przez badacza na podstawie cech klinicznych i EEG.
|
Do 72 godzin po rozpoczęciu IP
|
|
Czas na zaprzestanie po inicjacji IP
Ramy czasowe: Do 72 godzin po rozpoczęciu IP
|
Czas do odstrzenania oceniano przez pierwsze 72 godziny po IP za pomocą metody Kaplana-Meiera.
|
Do 72 godzin po rozpoczęciu IP
|
|
Procent uczestników z jakąkolwiek eskalacją leczenia w ciągu pierwszych 24 godzin po rozpoczęciu IP
Ramy czasowe: Do 24 godzin po rozpoczęciu IP
|
SES jest określony przez badacza na podstawie klinicznej i EEG.
Procent uczestników z jakąkolwiek eskalacją leczenia w ciągu pierwszych 24 godzin po inicjowaniu IP, tj. Wszelkie leki inne niż IP podane do ostrego leczenia SE w ciągu pierwszych 24 godzin po rozpoczęciu IP.
|
Do 24 godzin po rozpoczęciu IP
|
|
Czas na eskalację leczenia w ciągu pierwszych 24 godzin po rozpoczęciu IP
Ramy czasowe: Do 24 godzin po rozpoczęciu IP
|
Na czas eskalacji leczenia (każda mediacja zastosowana do ostrego leczenia SE) szacunki oparte są na statystykach opisowych na uczestnikach z eskalacją leczenia w ciągu pierwszych 24 godzin po rozpoczęciu IP.
W przypadku uczestników bez eskalacji leczenia czas eskalacji leczenia został cenzurowany po zakończeniu IP lub odstawieniu badania lub śmierci, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
Przedstawiono medianę czasu na eskalację leczenia.
|
Do 24 godzin po rozpoczęciu IP
|
|
Czas na inicjację znieczulenia w leczeniu SE poprzez końcową wizytę/kontakt kontrolny
Ramy czasowe: Do 4 tygodni po rozpoczęciu IP
|
Czas na inicjację znieczulenia w leczeniu SE poprzez końcową wizytę/kontakt kontrolny, obliczono na podstawie statystyki opisowej.
Szacunek został ocenzurowany podczas przerwania badań, śmierci lub ostatniej obserwacji uczestnika, w zależności od tego, co nastąpi pierwsze.
Przedstawiono medianę czasu na inicjację znieczulenia.
|
Do 4 tygodni po rozpoczęciu IP
|
|
Odsetek uczestników, którzy opracowują super oporne na strefie padaczkowe (SRSE) poprzez końcową wizytę/kontakt z badaniem
Ramy czasowe: Do 4 tygodni po rozpoczęciu IP
|
Dla każdej grupy terapeutycznej zapewniono odsetek uczestników, którzy rozwinęli SRSE poprzez końcową wizytę kontrolną/kontakt.
|
Do 4 tygodni po rozpoczęciu IP
|
|
Procentowa zmiana w stosunku do poziomu bazowego obciążenia napadem przez 72 godziny po inicjacji IP
Ramy czasowe: Do 72 godzin po rozpoczęciu IP
|
Obciążenie napadowe przez 72 godziny po rozpoczęciu IP jest opisane jako procent czasu, w którym występuje działanie napadów elektrograficznych od inicjacji IP do 72 godzin.
Zmiana od wartości bazowej obciążenia napadów została podsumowana przy użyciu statystyki opisowej przez grupę leczoną.
Basowe obciążenie napadowe jest definiowane przez 30 minut przed rozpoczęciem IP.
|
Do 72 godzin po rozpoczęciu IP
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Maciej Gasior, MD, PhD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
9 grudnia 2020
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
30 marca 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
28 kwietnia 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
30 kwietnia 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
12 maja 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
18 maja 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
29 maja 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
12 maja 2025
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 1042-SE-3003
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .