Randomisert terapi ved status epilepticus (RAISE)
12. mai 2025 oppdatert av: Marinus Pharmaceuticals
En dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til intravenøs Ganaxolon ved Status Epilepticus
Denne studien vil evaluere effektiviteten og sikkerheten til et undersøkelsesprodukt, IV ganaxolone, for å behandle personer med status epilepticus.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til IV ganaxolone ved status epilepticus. Undersøkelsesprodukt vil bli lagt til standardbehandling før IV anestesi under behandlingen av SE. Forsøkspersonene vil bli screenet for inklusjons-/eksklusjonskriterier før de får undersøkelsesprodukt ved kontinuerlig IV-infusjon. Forsøkspersonene vil bli fulgt i ca. 4 uker.
Forsøkspersoner som er kjent for å være i faresonen for SE kan få samtykke eller samtykke før en SE-hendelse.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
100
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Australia, 2031
- Marinus Research Site
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Marinus Research Site
-
-
Victoria
-
Box Hill, Victoria, Australia, 3128
- Marinus Research Site
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Marinus Research Site
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3050
- Marinus Research Site
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
- Marinus Research Site
-
Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
- Marinus Research Site
-
-
Ontario
-
Kingston, Ontario, Canada, K7L 2V7
- Marinus Research Site
-
-
Quebec
-
Quebec City, Quebec, Canada, G1V 4G2
- Marinus Research Site
-
-
Saskatchewan
-
Saskatoon, Saskatchewan, Canada, S7N 0W8
- Marinus Research Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
- Marinus Research Site
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85013
- Marinus Research Site
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72205
- Marinus Research Site
-
-
California
-
Downey, California, Forente stater, 90242
- Marinus Research Site
-
La Jolla, California, Forente stater, 92037
- Marinus Research Site
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- Marinus Research Site
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- Marinus Research Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Marinus Research Site
-
Denver, Colorado, Forente stater, 80204
- Marinus Research Site
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forente stater, 06510
- Marinus Research Site
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Forente stater, 32608
- Marinus Research Site
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- Marinus Research Site #1
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- Marinus Research Site
-
Miami, Florida, Forente stater, 33155
- Marinus Research Site
-
Port Saint Lucie, Florida, Forente stater, 34987
- Marinus Research Site
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33606
- Marinus Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Marinus Research Site
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- Marinus Research Site
-
Urbana, Illinois, Forente stater, 61801
- Marinus Research Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
- Marinus Research Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70121
- Marinus Research Site
-
Shreveport, Louisiana, Forente stater, 71103
- Marinus Research Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
- Marinus Research Site #1
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
- Marinus Research Site
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21215
- Marinus Research Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Marinus Research Site
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02111
- Marinus Research Site
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Marinus Research Site
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
- Marinus Research Site
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
- Marinus Research Site
-
Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
- Marinus Research Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
- Marinus Research Site
-
Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
- Marinus Research Site
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Forente stater, 65212
- Marinus Research Site
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Marinus Research Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
- Marinus Research Site
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Forente stater, 87106
- Marinus Research Site
-
-
New York
-
Albany, New York, Forente stater, 12208
- Marinus Research Site
-
Brooklyn, New York, Forente stater, 11203
- Marinus Research Site
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Marinus Research Site
-
New York, New York, Forente stater, 10029
- Marinus Research Site
-
Rochester, New York, Forente stater, 14642
- Marinus Research Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
- Marinus Research Site
-
Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28203
- Marinus Research Site
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
- Marinus Research Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45219
- Marinus Research Site
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Marinus Research Site
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
- Marinus Research Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97225
- Marinus Research Site
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Marinus Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Marinus Research Site #1
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Marinus Research Site #2
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Marinus Research Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
- Marinus Research Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19140
- Marinus Research Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15212
- Marinus Research Site
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Forente stater, 37920
- Marinus Research Site
-
Memphis, Tennessee, Forente stater, 38103
- Marinus Research Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75235
- Marinus Research Site
-
Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
- Marinus Research Site
-
San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
- Marinus Research Site
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Forente stater, 84107
- Marinus Research Site
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
- Marinus Research Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
- Marinus Research Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakeren, deltakerens forelder, verge eller LAR må gi underskrift på informert samtykke/samtykke, og når de er i stand (i henhold til institusjonens retningslinjer), må det foreligge dokumentasjon på samtykke/samtykke fra deltakeren som viser at de er villige og klar over den etterforskningsmessige karakteren av studie og relaterte prosedyrer
- Hanner eller kvinner 12 år og eldre på tidspunktet for den første dosen av IP
Konvulsiv eller ikke-konvulsiv SE med anfallsbyrde som garanterer umiddelbar progresjon til IV-anestesi for anfallskontroll. Ictale mønstre og byrde definert nedenfor.
- Konvulsiv SE: Klinisk og EEG-anfallsaktivitet eller
- Ikke-konvulsiv SE: Må ha et iktalt EEG-mønster i samsvar med modifiserte Salzburg-kriterier (detaljer gitt i vedlegg 2)
- Ictal byrde på omtrent 6 minutter eller mer innen 30 minutter rett før IP-initiering er målrettet
Deltakerne må ha mottatt et benzodiazepin og to eller flere av følgende andrelinje IV AED-er for behandling av den aktuelle episoden av SE, administrert med en tilstrekkelig dose og varighet for å demonstrere effekt, etter utrederens mening (retningslinjer for tilstrekkelige doser er gitt i vedlegg 1)
- Fosfenytoin/fenytoin,
- Valproinsyre,
- Levetiracetam,
- Lacosamid
- Brivaracetam, eller
- Fenobarbital
- BMI < 40 eller, hvis BMI ikke kan beregnes ved screening, blir deltakeren vurdert av etterforsker som ikke sykelig overvektig
Ekskluderingskriterier:
- Forventet levetid på mindre enn 24 timer
- Anoksisk hjerneskade eller en raskt reverserbar metabolsk tilstand som den primære årsaken til SE (f.eks. hypoglykemi < 50 mg/dL eller hyperglykemi > 400 mg/dL)
- Deltakere på IV-anestesi (f.eks. midazolam, propofol, tiopental eller pentobarbital) med den primære hensikten spesifikt å behandle anfall eller oppnå eksplosjonsundertrykkelse
- Anfallsbyrde eller klinisk tilstand vil IKKE garantere IV anestesi for anfallskontroll i løpet av de neste 24 timene
- Deltakere med et avansert direktiv som ikke tillater institusjonen å administrere sin SOC for behandling av SE (f.eks. direktivet Ikke intubere)
- Deltakere kjent eller mistenkt for å være gravid
- Deltakere med kjent allergi eller følsomhet for progesteron eller allopregnanolon medisiner/kosttilskudd
- Mottak av et samtidig IV-produkt som inneholder Captisol® (USA-markedsførte produkter oppført i vedlegg 3)
- Kjent eller mistenkt leverinsuffisiens eller leversvikt
- Kjent eller mistenkt stadium 3B (moderat til alvorlig; eGFR 44-30 ml/min/1,73 m2), trinn 4 (alvorlig; eGFR 29-15 ml/min/1,73 m2), eller trinn 5 (nyresvikt; eGFR < 15 ml/min/1,73 m2 eller dialyse) nyresykdom
- Bruk av et undersøkelsesprodukt der det har gått mindre enn 30 dager eller 5 halveringstider fra den endelige administrasjonen av produktet. Deltakelse i en ikke-intervensjonell klinisk studie utelukker ikke kvalifisering.
- Kjent eller mistenkt historie eller bevis på en medisinsk tilstand som etter etterforskerens vurdering ville utsette deltakeren for en unødig risiko for en betydelig uønsket hendelse eller forstyrre vurderinger av sikkerhet eller effekt under studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: IV Placebo
Placebo bolusdose etterfulgt av kontinuerlig infusjon i 36 timer, etterfulgt av 12 timers nedtrapping
|
Placebo vil bli administrert.
|
|
Eksperimentell: IV ganaxolone aktiv
Ganaxolon bolusdose etterfulgt av kontinuerlig infusjon i 36 timer, etterfulgt av 12 timers nedtrapping
|
Ganaxolon vil bli administrert.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av deltakerne med SE -opphør innen 30 minutter etter IP -initiering (IP) uten medisiner for akutt behandling av SE
Tidsramme: Opptil 30 minutter
|
SE -opphør ble bestemt av etterforskeren basert på klinisk og elektroencefalografi (EEG).
Medisiner for akutt behandling av SE ble definert som antiepileptika (AED -er) administrert for å avbryte pågående SE eller forhindre overhengende tilbakefall av SE basert på klinisk eller EEG -bevis.
|
Opptil 30 minutter
|
|
Prosentandel av deltakerne uten progresjon til intravenøs (iv) anestesi i 36 timer etter undersøkelsesprodukt (IP) initiering
Tidsramme: Opptil 36 timer etter IP -initiering
|
Prosentandel av deltakerne uten progresjon til IV -anestesi i 36 timer etter IP -initiering SE -opphør var basert på etterforskerrapport med bekreftelse ved vurdering av samtidig medisineringsdata.
|
Opptil 36 timer etter IP -initiering
|
|
Antall deltakere med behandling av nye bivirkninger
Tidsramme: Opptil 4 uker etter IP -initiering
|
En bivirkning (AE) er noen uønskede medisinske forekomster i en klinisk etterforskningsdeltaker som har fått administrert et farmasøytisk produkt; Det har ikke nødvendigvis et årsakssammenheng med denne behandlingen.
Behandlingsoppførende bivirkning (TEAE) er definert som en AE som skjedde eller forverret på tidspunktet for eller etter IP-initiering.
|
Opptil 4 uker etter IP -initiering
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av deltakerne uten progresjon til IV -anestesi i 72 timer etter IP -initiering
Tidsramme: Opptil 72 timer etter IP -initiering
|
Prosentandel av deltakerne uten progresjon til IV -anestesi i 72 timer etter IP -initiering SE -opphør ble vurdert av etterforskeren basert på kliniske og EEG -funksjoner.
|
Opptil 72 timer etter IP -initiering
|
|
Tid til SE -opphør etter IP -initiering
Tidsramme: Opptil 72 timer etter IP -initiering
|
Tid til SE-opphør ble vurdert de første 72 timene etter IP ved bruk av Kaplan-Meier-metoden.
|
Opptil 72 timer etter IP -initiering
|
|
Prosentandel av deltakerne med opptrapping av behandlingen de første 24 timene etter IP -initiering
Tidsramme: Opptil 24 timer etter IP -initiering
|
SE -opphør vil bli bestemt av etterforskeren basert på klinisk og EEG.
Prosentandel av deltakerne med opptrapping av behandlingen i løpet av de første 24 timene etter IP -initiering, dvs. eventuelle andre medisiner enn IP som ble administrert for akutt behandling av SE i løpet av de første 24 timene etter IP -initiering ble oppsummert
|
Opptil 24 timer etter IP -initiering
|
|
Tid til behandling av opptrapping i løpet av de første 24 timene etter IP -initiering
Tidsramme: Opptil 24 timer etter IP -initiering
|
For opptrapping av tid til behandling (enhver mekling som brukes til akutt behandling av SE), er estimatene basert beskrivende statistikk på deltakere med opptrapping av behandling i løpet av de første 24 timene etter IP -igangsetting.
For deltakere uten opptrapping av behandlingen ble tiden til opptrapping av behandlingen sensurert ved fullføring av IP, eller seponering fra studien eller døden, avhengig av hva som oppstår tidligere.
Median tid til opptrapping av behandlingen er blitt presentert.
|
Opptil 24 timer etter IP -initiering
|
|
Tid til å starte anestesi for SE-behandling gjennom den endelige oppfølgingsbesøket/kontakten
Tidsramme: Opptil 4 uker etter IP -initiering
|
Tid til å starte anestesi for SE-behandling gjennom den endelige oppfølgingsbesøket/kontakten, ble beregnet basert på beskrivende statistikk.
Anslaget ble sensurert ved seponering av studier, død eller siste oppfølging av deltakeren, avhengig av hva som skjer først.
Median tid til initiering av anestesi er blitt presentert.
|
Opptil 4 uker etter IP -initiering
|
|
Prosentandel av deltakerne som utvikler super ildfaste status epilepticus (SRSE) gjennom den endelige studien oppfølgingsbesøk/kontakt
Tidsramme: Opptil 4 uker etter IP -initiering
|
Prosentandel av deltakerne som utviklet SRSE gjennom den endelige oppfølgingsbesøket/kontakten ble gitt for hver behandlingsgruppe.
|
Opptil 4 uker etter IP -initiering
|
|
Prosentvis endring fra baseline i anfallsbyrde gjennom 72 timer etter IP -initiering
Tidsramme: Opptil 72 timer etter IP -initiering
|
Beslagsbyrden gjennom 72 timer etter IP -initiering beskrives som prosentandelen der det er elektrografisk anfallsaktivitet fra IP -initiering til 72 timer.
Endringen fra grunnlinjen for anfallsbelastning ble oppsummert ved bruk av beskrivende statistikk etter behandlingsgruppe.
Baseline -anfallsbelastningen er definert i 30 minutter før IP -initiering.
|
Opptil 72 timer etter IP -initiering
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Maciej Gasior, MD, PhD, Marinus Pharmaceuticals, Inc.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
9. desember 2020
Primær fullføring (Faktiske)
30. mars 2024
Studiet fullført (Faktiske)
28. april 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
30. april 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. mai 2020
Først lagt ut (Faktiske)
18. mai 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
29. mai 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
12. mai 2025
Sist bekreftet
1. mai 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 1042-SE-3003
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .