ConTTRibute: 트랜스티레틴(TTR) 매개 아밀로이드증(ATTR 아밀로이드증) 환자에 대한 글로벌 관찰 연구 (ConTTRibute)
2026년 9월 4일 업데이트: Alnylam Pharmaceuticals
ConTTRibute: 트랜스티레틴(TTR) 매개 아밀로이드증(ATTR 아밀로이드증) 환자에 대한 글로벌 관찰 다기관 장기 연구
이 연구의 목적은 다음과 같습니다.
- ATTR 아밀로이드증 환자의 역학 및 임상 특성, 자연사 및 실제 임상 관리를 설명합니다.
- 실제 임상 환경에서 일상적인 임상 실습의 일부로 파티시란의 안전성과 유효성을 특성화합니다.
- 알려진 질병 유발 트랜스티레틴(TTR) 돌연변이의 전증상 보균자에서 질병 출현/진행을 설명합니다.
연구 개요
상태
모병
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
1500
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Alnylam Clinical Trial Information Line
- 전화번호: 1-877-ALNYLAM
- 이메일: clinicaltrials@alnylam.com
연구 연락처 백업
- 이름: Alnylam Clinical Trial Information Line
- 전화번호: 1-877-256-9526
- 이메일: clinicaltrials@alnylam.com
연구 장소
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Groningen, 네덜란드
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New Taipei City, 대만
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Taipei, 대만
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Aarhus, 덴마크
- 모병
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Copenhagen, 덴마크
- 완전한
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Berlin, 독일
- 모병
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Giessen, 독일
- 모병
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Hanover, 독일
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California
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La Jolla, California, 미국, 92037
- 모병
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- 모병
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32224
- 모병
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- 모병
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21224
- 모병
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02127
- 완전한
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New York
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New York, New York, 미국, 10034
- 모병
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- 모병
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- 모병
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
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Texas
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Austin, Texas, 미국, 78756
- 모병
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Houston, Texas, 미국, 77030
- 모병
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Sofia, 불가리아
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Salvador, 브라질
- 모병
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São Paulo, 브라질
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Barcelona, 스페인
- 모병
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Madrid, 스페인
- 모병
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Palma, 스페인
- 모병
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Jerusalem, 이스라엘
- 모병
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Ramat Gan, 이스라엘
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Milan, 이탈리아
- 모병
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Naples, 이탈리아
- 모병
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Palermo, 이탈리아
- 모병
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Roma, 이탈리아
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Lisbon, 포르투갈
- 모병
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Porto, 포르투갈
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Bordeaux, 프랑스
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Bron, 프랑스
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Créteil, 프랑스
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Le Kremlin-Bicêtre, 프랑스
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Marseille, 프랑스
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
ATTR 아밀로이드증 진단을 받은 환자, 유전성 또는 야생형, 알려진 질병 유발 TTR 돌연변이가 있는 전증상 보인자가 연구 대상이 됩니다.
설명
포함 기준:
- ATTR 아밀로이드증 진단 또는 사전 증상 보균자의 코호트에 대한 알려진 질병 유발 TTR 돌연변이 문서화
- 독일만 해당: 환자는 ATTR 아밀로이드증에 대해 승인된 모든 치료에 대해 제품 특성 요약(SmPC)에 따라 치료를 받아야 합니다.
제외 기준:
- 임의의 조사 물질에 대한 임상 시험의 현재 등록
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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ATTR 아밀로이드증 환자
ATTR 아밀로이드증, 유전성 또는 야생형 진단을 받은 환자는 연구 대상이 될 것이며 일상적인 임상 치료를 따를 것입니다.
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증상 전 보인자
질병을 유발하는 것으로 알려진 TTR 변이가 있는 증상 발현 전 보균자는 연구에 적합하며 정기적인 임상 치료를 받게 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용의 발생률
기간: 가입시부터 최장 10년
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가입시부터 최장 10년
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의료 서비스 제공자(HCP) 평가 다발신경병증(PND) 장애 점수
기간: 최대 11년
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PND 점수: 0기 = 증상 없음; 1기 = 감각 장애가 있으나 보행 능력은 보존됨; II기 = 보행 능력이 손상되었으나 지팡이나 목발 없이 걸을 수 있는 능력; IIIA기 = 1개의 막대기 또는 목발의 도움으로 걷기; IIIB기 = 2개의 막대기 또는 목발의 도움으로 걷기; IV기=휠체어에 국한되거나 누워만 있음.
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최대 11년
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HCP 평가 가족성 아밀로이드성 다발신경병증(FAP) 점수
기간: 최대 11년
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FAP 점수: 0기 = 증상 없음; I기 = 장애가 없는 보행; 주로 하지의 경미한 감각, 운동 및 자율신경병증; 2기 = 보행 보조가 필요하며, 대부분 하지, 상지 및 몸통으로 중등도 장애 진행; III기 = 휠체어에 의지하거나 병상에 누워 있음; 모든 사지의 심한 감각, 운동 및 자율 신경 침범.
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최대 11년
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HCP 평가 심근병증
기간: 최대 11년
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심근병증은 New York Heart Association(NYHA) 등급을 사용하여 평가됩니다: I=증상 없음; II=일반적인 신체 활동의 증상; III=정상적인 신체 활동보다 적은 증상; IV=안정시 증상.
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최대 11년
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노퍽 삶의 질 - 당뇨병성 신경병증(QOL-DN) 총점
기간: 최대 11년
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Norfolk-QoL-DN: Norfolk QOL-DN 설문지는 신체 기능, 대섬유 신경병증, 일상 생활 활동, 증상, 소섬유 신경병증 및 자율 신경 장애의 6개 영역을 평가하는 표준화된 35개 항목 환자 보고 결과 측정입니다. 신경 장해.
총 점수 범위는 -4점(가장 좋은 삶의 질)에서 136점(최악의 삶의 질)까지입니다.
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최대 11년
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캔자스시티 심근병증 설문지(KCCQ)
기간: 최대 11년
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KCCQ는 2주 이내에 심부전 증상, 신체 및 사회적 기능에 미치는 영향, 심부전이 삶의 질에 미치는 영향을 포함하는 건강 상태에 대한 환자의 인식을 독립적으로 측정하기 위해 개발된 23개 항목의 자가 작성 설문입니다. 리콜 기간.
KCCQ는 6개 영역(증상, 신체 기능, 삶의 질, 사회적 한계, 자기효능감, 증상 안정성)과 2개 요약 점수(임상 및 전체 요약[OS] 점수)를 정량화합니다.
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최대 11년
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Rasch 구축 종합 장애 척도(R-ODS)
기간: 최대 11년
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R-ODS는 환자가 경험하는 장애를 평가하기 위한 24개 항목의 자가 관리 설문지입니다.
환자의 활동 영역과 사회적 참여 제한을 구체적으로 포착하는 선형 가중 범주 등급 척도를 사용합니다.
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최대 11년
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HCP 평가 신경병증 장애 점수(NIS)
기간: 최대 11년
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NIS: 74개 항목, 근육 약화, 반사 및 감각을 평가합니다. 왼쪽, 오른쪽 팔다리에 대해 별도로 점수를 매겼습니다(각 측면에 대해 37개 항목).
근육 약화의 구성 요소(엉덩이 및 무릎 굴곡, 엉덩이 및 무릎 확장, 발목 배측 굴근, 발목 발바닥 굴근, 발가락 신근, 발가락 굴근) 척도 0(정상)~4(마비)로 점수가 매겨지며, 점수가 높을수록 약화가 심합니다.
반사 신경(대퇴사두근, 하퇴 삼두근) 및 감각(터치 압력, 핀 찌르기, 진동, 관절 위치)의 구성 요소는 0점 = 정상, 1점 = 감소, 2점 = 없음.
가능한 총 NIS 점수 범위는 0-244, 점수가 높을수록 장애가 커집니다.
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최대 11년
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HCP 평가 심폐 운동 테스트(CPET) 성능
기간: 최대 11년
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최대 11년
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Selected Events of Interest in Patients with Hereditary Transthyretin-mediated (hATTR) or Wild-type Transthyretin-mediated (wtATTR) Amyloidosis (ATTRv Amyloidosis)
기간: From 1 year prior to enrollment for up to 10 years
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Selected events of interest are defined as hepatic events, cardiovascular events, renal events, ocular events and infusion-related reactions, hypersensitivity, and other events in patients diagnosed with hATTR or wtATTR amyloidosis.
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From 1 year prior to enrollment for up to 10 years
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 11월 23일
기본 완료 (추정된)
2033년 12월 31일
연구 완료 (추정된)
2033년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 9월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 9월 18일
처음 게시됨 (실제)
2020년 9월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 9월 4일
마지막으로 확인됨
2026년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ALN-TTR02-013
- EUPAS1000000381 (기타 식별자: EU PAS Register)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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