ConTTRibute: トランスサイレチン (TTR) 媒介性アミロイドーシス (ATTR アミロイドーシス) 患者の世界的な観察研究 (ConTTRibute)
2024年4月17日 更新者：Alnylam Pharmaceuticals
ConTTRibute: トランスサイレチン (TTR) 媒介性アミロイドーシス (ATTR アミロイドーシス) 患者のグローバル観察多施設長期研究
この調査の目的は次のとおりです。
- ATTR アミロイドーシス患者の疫学的および臨床的特徴、自然史、および実際の臨床管理について説明する
- 現実世界の臨床現場での日常的な臨床診療の一環として、パチシランの安全性と有効性を特徴付ける
- 疾患の原因となる既知のトランスサイレチン (TTR) 変異の発症前保因者における疾患の出現/進行について説明する
調査の概要
状態
募集
研究の種類
観察的
入学 (推定)
1500
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Alnylam Clinical Trial Information Line
- 電話番号：1-877-ALNYLAM
- メール：clinicaltrials@alnylam.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Alnylam Clinical Trial Information Line
- 電話番号：1-877-256-9526
- メール：clinicaltrials@alnylam.com
研究場所
-
-
California
-
La Jolla、California、アメリカ、92037
- 募集
- Clinical Trial Site
-
Los Angeles、California、アメリカ、90095
- 募集
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
- 募集
- Clinical Trial Site
-
-
Iowa
-
Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- 募集
- Clinical Trial Site
-
-
Kansas
-
Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- 募集
- Clinical Trial Site
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、アメリカ、21224
- 募集
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02127
- 募集
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10034
- 募集
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- 募集
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- 募集
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- 募集
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Austin、Texas、アメリカ、78756
- 募集
- Clinical Trial Site
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- 募集
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Jerusalem、イスラエル
- 募集
- Clinical Trial Site
-
Ramat Gan、イスラエル
- 募集
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Milan、イタリア
- 募集
- Clinical Trial Site
-
Naples、イタリア
- 募集
- Clinical Trial Site
-
Palermo、イタリア
- 募集
- Clinical Trial Site
-
Roma、イタリア
- 募集
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Groningen、オランダ
- 募集
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Barcelona、スペイン
- 募集
- Clinical Trial Site
-
Madrid、スペイン
- まだ募集していません
- Clinical Trial Site
-
Palma、スペイン
- 募集
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Arhus、デンマーク
- 募集
- Clinical Trial Site
-
Copenhagen、デンマーク
- 募集
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Hanover、ドイツ
- 募集
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bordeaux、フランス
- 募集
- Clinical Trial Site
-
Bron、フランス
- 募集
- Clinical Trial Site
-
Le Kremlin-Bicêtre、フランス
- 募集
- Clinical Trial Site
-
Marseille、フランス
- 募集
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Salvador、ブラジル
- 募集
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Lisbon、ポルトガル
- 募集
- Clinical Trial Site
-
Porto、ポルトガル
- 募集
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
New Taipei City、台湾
- 募集
- Clinical Trial Site
-
Taipei、台湾
- 募集
- Clinical Trial Site
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
ATTR アミロイドーシス、遺伝性または野生型と診断された患者、および疾患の原因となる既知の TTR 変異を有する発症前の保因者は、研究の対象となります。
説明
包含基準:
- -ATTRアミロイドーシスの診断、または発症前のキャリアのコホートに対する既知の疾患を引き起こすTTR変異の文書化
- ドイツのみ: 患者は、ATTR アミロイドーシスの承認された治療法について、製品特性の概要 (SmPC) に従って治療を受ける必要があります。
除外基準:
- -治験薬の臨床試験への現在の登録
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
|---|
|
ATTRアミロイドーシス患者
遺伝性または野生型のATTRアミロイドーシスと診断された患者は、研究の対象となり、通常の臨床ケアに従います。
|
|
未病保因者
既知の疾患の原因となるTTR変異を有する発症前のキャリアは研究の対象となり、日常的な臨床ケアに従うことになる。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
有害事象の発生率
時間枠：入学時から最長10年間
|
入学時から最長10年間
|
|
|
医療提供者 (HCP) が評価した多発性神経障害 (PND) 障害スコア
時間枠：最長11年
|
PND スコア: ステージ 0 = 症状なし。ステージ I = 感覚障害はあるが歩行能力は保たれている。ステージ II = 歩行能力に障害があるが、杖や松葉杖を使わずに歩く能力。ステージ IIIA = 1 本の棒または松葉杖の助けを借りて歩く;ステージ IIIB = 2 本の杖または松葉杖を使用して歩行。ステージ IV = 車椅子または寝たきり状態。
|
最長11年
|
|
HCPが評価した家族性アミロイド性多発神経障害（FAP）スコア
時間枠：最長11年
|
FAP スコア: ステージ 0 = 症状なし。ステージ I = 障害のない歩行。主に下肢の軽度の感覚神経障害、運動神経障害、および自律神経障害。ステージ II = 歩行の介助が必要で、ほとんどが中程度の下肢、上肢、体幹への障害の進行。ステージ III = 車いすに縛られているか、寝たきりです。すべての手足の重度の感覚、運動、および自律神経の関与。
|
最長11年
|
|
HCP評価心筋症
時間枠：最長11年
|
心筋症は、ニューヨーク心臓協会 (NYHA) クラスを使用して評価されます。 I = 症状なし。 II=通常の身体活動による症状; III = 身体活動が通常より少ない症状。 IV=安静時の症状。
|
最長11年
|
|
ノーフォークの生活の質 - 糖尿病性神経障害 (QOL-DN) の合計スコア
時間枠：最長11年
|
Norfolk-QoL-DN: Norfolk QOL-DN アンケートは、標準化された 35 項目の患者報告アウトカム尺度であり、身体機能、大線維神経障害、日常生活動作、症状、小線維神経障害、および自律神経障害の 6 つの領域を評価します。神経障害。
合計スコアは、-4 ポイント (可能な限り最高の生活の質) から 136 ポイント (可能な限り最悪の生活の質) の範囲です。
|
最長11年
|
|
カンザスシティ心筋症アンケート (KCCQ)
時間枠：最長11年
|
KCCQ は、心不全の症状、身体的および社会的機能への影響、および心不全が 2 週間以内に生活の質にどのように影響するかを含む、患者の健康状態の認識を独自に測定するために開発された 23 項目の自己記入式アンケートです。リコール期間。
KCCQ は、6 つのドメイン (症状、身体機能、生活の質、社会的制限、自己効力感、および症状の安定性) と 2 つの要約スコア (臨床および全体の要約 [OS] スコア) を定量化します。
|
最長11年
|
|
Rasch が作成した総合障害尺度 (R-ODS)
時間枠：最長11年
|
R-ODS は、患者が経験する障害を評価するための 24 項目の自記式アンケートです。
患者の活動領域と社会参加の制限を明確に捉える線形加重分類評価尺度を使用します。
|
最長11年
|
|
遺伝性トランスサイレチン媒介 (hATTR) アミロイドーシス (ATTRv アミロイドーシス) 患者における注目のイベントの選択
時間枠：入学の1年前から最長10年間
|
選択された対象イベントは、hATTR アミロイドーシスと診断された患者における肝臓イベント、心血管イベント、腎臓イベント、眼イベントおよび注入関連反応、過敏症、およびその他のイベントとして定義されます。
|
入学の1年前から最長10年間
|
|
HCP が評価した神経障害障害スコア (NIS)
時間枠：最長11年
|
NIS : 74 項目、筋力低下、反射神経、感覚を評価します。左肢、右肢ごとに別々にスコアリングされます (各側で 37 項目)。
筋力低下の要素（股関節と膝の屈曲、股関節と膝の伸展、足首の背屈筋、足首の底屈筋、足指の伸筋、足指の屈筋）は、スケール 0（正常）から 4（麻痺）でスコア付けされ、スコアが高いほど筋力低下が大きくなります。
反射（大腿四頭筋、下腿三頭筋）および感覚（接触圧力、ピンで刺す、振動、関節の位置）の要素は、0 = 正常、1 = 低下、または 2 = 欠如としてスコア付けされました。
可能な NIS スコアの合計範囲は 0 ～ 244、スコアが高いほど障害が大きくなります。
|
最長11年
|
|
HCP が評価した心肺運動検査 (CPET) のパフォーマンス
時間枠：最長11年
|
最長11年
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Alnylam Pharmaceuticals
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年11月23日
一次修了 (推定)
2030年9月1日
研究の完了 (推定)
2030年9月1日
試験登録日
最初に提出
2020年9月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年9月18日
最初の投稿 (実際)
2020年9月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年4月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年4月17日
最終確認日
2024年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ALN-TTR02-013
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。