ConTTRibute: globalne badanie obserwacyjne pacjentów z amyloidozą zależną od transtyretyny (TTR) (amyloidoza ATTR) (ConTTRibute)
17 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Alnylam Pharmaceuticals
ConTTRibute: globalne, obserwacyjne, wieloośrodkowe, długoterminowe badanie pacjentów z amyloidozą zależną od transtyretyny (TTR) (amyloidoza ATTR)
Celem tego badania jest:
- Opisać charakterystykę epidemiologiczną i kliniczną, historię naturalną i rzeczywiste postępowanie kliniczne pacjentów z amyloidozą ATTR
- Scharakteryzuj bezpieczeństwo i skuteczność patisyranu jako elementu rutynowej praktyki klinicznej w rzeczywistych warunkach klinicznych
- Opisz pojawienie się/postęp choroby u przedobjawowych nosicieli znanej mutacji transtyretyny (TTR) powodującej chorobę
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
1500
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Numer telefonu: 1-877-ALNYLAM
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Numer telefonu: 1-877-256-9526
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Salvador, Brazylia
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Arhus, Dania
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
Copenhagen, Dania
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bordeaux, Francja
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
Bron, Francja
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
Le Kremlin-Bicêtre, Francja
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
Marseille, Francja
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
Madrid, Hiszpania
- Jeszcze nie rekrutacja
- Clinical Trial Site
-
Palma, Hiszpania
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Groningen, Holandia
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
Ramat Gan, Izrael
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Hanover, Niemcy
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugalia
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
Porto, Portugalia
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21224
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02127
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10034
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78756
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
New Taipei City, Tajwan
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
Taipei, Tajwan
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Milan, Włochy
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
Naples, Włochy
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
Palermo, Włochy
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
Roma, Włochy
- Rekrutacyjny
- Clinical Trial Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Do badania kwalifikują się pacjenci z rozpoznaniem amyloidozy ATTR, dziedzicznej lub dzikiej, oraz przedobjawowi nosiciele ze znaną mutacją TTR powodującą chorobę.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie amyloidozy ATTR lub udokumentowanej mutacji TTR powodującej chorobę w kohorcie przedobjawowych nosicieli
- Tylko w Niemczech: Pacjenci muszą być leczeni zgodnie z charakterystyką produktu leczniczego (ChPL) dla każdego zatwierdzonego leczenia amyloidozy ATTR
Kryteria wyłączenia:
- Bieżąca rejestracja do badania klinicznego dowolnego środka badawczego
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Pacjenci z amyloidozą ATTR
Pacjenci z rozpoznaniem amyloidozy ATTR, dziedzicznej lub typu dzikiego, będą kwalifikować się do badania i będą podlegać rutynowej opiece klinicznej.
|
|
Nosiciele przedobjawowi
Do badania kwalifikują się przedobjawowi nosiciele ze znanym wariantem TTR powodującym chorobę, którzy będą objęci rutynową opieką kliniczną.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Występowanie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Od momentu rejestracji do 10 lat
|
Od momentu rejestracji do 10 lat
|
|
|
Ocena niepełnosprawności na podstawie oceny polineuropatii (PND) przez pracownika służby zdrowia
Ramy czasowe: Do 11 lat
|
Wyniki PND: Etap 0 = brak objawów; Etap I = Zaburzenia czucia, ale zachowana zdolność chodzenia; Etap II = upośledzona zdolność chodzenia, ale zdolność chodzenia bez laski lub kul; Etap IIIA=Chodzenie z pomocą 1 laski lub kuli; Etap IIIB=Chodzenie przy pomocy 2 lasek lub kul; Etap IV = przykuty do wózka inwalidzkiego lub przykuty do łóżka.
|
Do 11 lat
|
|
Ocena rodzinnej polineuropatii amyloidotycznej (FAP) oceniana przez HCP
Ramy czasowe: Do 11 lat
|
Wyniki FAP: Etap 0 = brak objawów; Etap I = chodzenie bez upośledzenia; przeważnie łagodna neuropatia czuciowa, ruchowa i autonomiczna kończyn dolnych; Stopień II = wymagana pomoc w poruszaniu się, przeważnie umiarkowana progresja upośledzenia kończyn dolnych, kończyn górnych i tułowia; Etap III = przykuty do wózka inwalidzkiego lub przykuty do łóżka; ciężkie czuciowe, motoryczne i autonomiczne zajęcie wszystkich kończyn.
|
Do 11 lat
|
|
Kardiomiopatia oceniana przez HCP
Ramy czasowe: Do 11 lat
|
Kardiomiopatia zostanie oceniona przy użyciu klasy New York Heart Association (NYHA): I = brak objawów; II=Objawy przy zwykłej aktywności fizycznej; III=Objawy przy mniejszej niż zwykła aktywności fizycznej; IV=Objawy w spoczynku.
|
Do 11 lat
|
|
Norfolk Jakość życia — łączny wynik neuropatii cukrzycowej (QOL-DN).
Ramy czasowe: Do 11 lat
|
Norfolk-QoL-DN: Kwestionariusz Norfolk QOL-DN jest wystandaryzowaną, składającą się z 35 pozycji, zgłaszaną przez pacjentów miarą wyników, która ocenia 6 domen: sprawność fizyczną, neuropatię dużych włókien nerwowych, codzienne czynności, objawy, neuropatię drobnych włókien nerwowych i autonomiczną neuropatia.
Suma punktów mieści się w przedziale od -4 punktów (najlepsza możliwa jakość życia) do 136 punktów (najgorsza możliwa jakość życia).
|
Do 11 lat
|
|
Kwestionariusz Kardiomiopatii Kansas City (KCCQ)
Ramy czasowe: Do 11 lat
|
KCCQ to 23-punktowy kwestionariusz do samodzielnego wypełnienia opracowany w celu niezależnego pomiaru postrzegania przez pacjenta stanu zdrowia, który obejmuje objawy niewydolności serca, wpływ na funkcje fizyczne i społeczne oraz wpływ niewydolności serca na jakość życia w ciągu 2 tygodni okres przypominania.
KCCQ określa ilościowo 6 domen (objawy, funkcje fizyczne, jakość życia, ograniczenia społeczne, poczucie własnej skuteczności i stabilność objawów) oraz 2 wyniki sumaryczne (kliniczne i ogólne wyniki podsumowujące [OS]).
|
Do 11 lat
|
|
Ogólna skala niepełnosprawności zbudowana przez Rascha (R-ODS)
Ramy czasowe: Do 11 lat
|
R-ODS jest kwestionariuszem do samodzielnego wypełnienia, składającym się z 24 pozycji, służącym do oceny niepełnosprawności doświadczanej przez pacjenta.
Wykorzystuje liniowo ważoną kategoryczną skalę ocen, która konkretnie oddaje domeny aktywności i ograniczenia uczestnictwa w życiu społecznym pacjentów.
|
Do 11 lat
|
|
Wybrane zdarzenia interesujące u pacjentów z dziedziczną amyloidozą zależną od transtyretyny (hATTR) (amyloidozą ATTRv)
Ramy czasowe: Od 1 roku przed rejestracją do 10 lat
|
Wybrane zdarzenia będące przedmiotem zainteresowania zdefiniowano jako zdarzenia dotyczące wątroby, zdarzenia sercowo-naczyniowe, zdarzenia nerkowe, zdarzenia oczne i reakcje związane z wlewem, nadwrażliwość i inne zdarzenia u pacjentów ze zdiagnozowaną amyloidozą hATTR.
|
Od 1 roku przed rejestracją do 10 lat
|
|
Wynik upośledzenia neuropatii oceniany przez HCP (NIS)
Ramy czasowe: Do 11 lat
|
NIS: 74 pozycje, ocena osłabienia mięśni, odruchów i czucia; punktowano oddzielnie dla kończyny lewej i prawej (37 pozycji dla każdej strony).
Składniki osłabienia mięśni (zgięcie bioder i kolan, wyprost bioder i kolan, zginacze grzbietowe kostki, zginacze podeszwowe kostki, prostowniki palców, zginacze palców) oceniane w skali od 0 (normalne) do 4 (paraliż), wyższy wynik = większe osłabienie.
Składniki odruchów (mięsień czworogłowy uda, triceps surae) i czucia (ucisk dotyku, ukłucie szpilką, wibracje, pozycja stawu) oceniane były na 0 = normalne, 1 = osłabione lub 2 = nieobecne.
Całkowity możliwy zakres wyniku NIS 0-244, wyższy wynik = większe upośledzenie.
|
Do 11 lat
|
|
Wydajność testu wysiłkowego krążeniowo-oddechowego (CPET) HCP
Ramy czasowe: Do 11 lat
|
Do 11 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
23 listopada 2020
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 września 2030
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 września 2030
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
18 września 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
18 września 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
23 września 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
19 kwietnia 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
17 kwietnia 2024
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
- Polineuropatie
- TTR
- Amyloidoza
- Terapeutyczny RNAi
- Polineuropatia
- ATR
- Transtyretyna
- Amyloidoza zależna od TTR
- Dziedziczna amyloidoza zależna od transtyretyny (hATTR).
- amyloidoza hATTR
- Dziedziczna amyloidoza ATTR
- Amyloidoza typu dzikiego
- amyloidoza wtATTR
- Amyloidoza ATTRv
- Amyloidoza ATTRwt
- Rodzinne polineuropatie amyloidowe
- Amyloidoza transtyretynowa
- Neuropatie amyloidowe
- Neuropatie amyloidowe, rodzinne
- Amyloidoza, rodzinna
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ALN-TTR02-013
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .