ConTTRibute: un estudio observacional global de pacientes con amiloidosis mediada por transtiretina (TTR) (amiloidosis ATTR) (ConTTRibute)
9 de mayo de 2024 actualizado por: Alnylam Pharmaceuticals
ConTTRibute: un estudio observacional multicéntrico global a largo plazo de pacientes con amiloidosis mediada por transtiretina (TTR) (amiloidosis ATTR)
El propósito de este estudio es:
- Describir las características epidemiológicas y clínicas, la historia natural y el manejo clínico real de los pacientes con amiloidosis ATTR
- Caracterizar la seguridad y eficacia de patisiran como parte de la práctica clínica habitual en el entorno clínico del mundo real
- Describir la aparición/progresión de la enfermedad en portadores presintomáticos de una mutación de transtiretina (TTR) causante de enfermedad conocida
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
1500
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Número de teléfono: 1-877-ALNYLAM
- Correo electrónico: clinicaltrials@alnylam.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Número de teléfono: 1-877-256-9526
- Correo electrónico: clinicaltrials@alnylam.com
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Hanover, Alemania
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Salvador, Brasil
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Arhus, Dinamarca
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Copenhagen, Dinamarca
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Barcelona, España
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Madrid, España
- Aún no reclutando
- Clinical Trial Site
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Palma, España
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21224
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02127
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10034
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78756
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Bordeaux, Francia
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Bron, Francia
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Le Kremlin-Bicêtre, Francia
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Marseille, Francia
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Jerusalem, Israel
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Ramat Gan, Israel
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Milan, Italia
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Naples, Italia
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Palermo, Italia
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Roma, Italia
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Groningen, Países Bajos
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Lisbon, Portugal
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Porto, Portugal
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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New Taipei City, Taiwán
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Taipei, Taiwán
- Reclutamiento
- Clinical Trial Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Los pacientes con un diagnóstico de amiloidosis ATTR, hereditaria o de tipo salvaje, y los portadores presintomáticos con una mutación TTR causante conocida de la enfermedad serán elegibles para el estudio.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de amiloidosis ATTR o mutación TTR causante de enfermedad conocida documentada para la cohorte de portadores presintomáticos
- Solo en Alemania: los pacientes deben ser tratados según el resumen de las características del producto (SmPC) para cualquier tratamiento aprobado para la amiloidosis ATTR
Criterio de exclusión:
- Inscripción actual en un ensayo clínico para cualquier agente en investigación
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Pacientes con amiloidosis ATTR
Los pacientes con un diagnóstico de amiloidosis ATTR, hereditaria o de tipo salvaje, serán elegibles para el estudio y seguirán la atención clínica de rutina.
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Portadores presintomáticos
Los portadores presintomáticos con una variante de TTR que causa la enfermedad serán elegibles para el estudio y seguirán la atención clínica de rutina.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Desde el momento de la inscripción hasta por 10 años
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Desde el momento de la inscripción hasta por 10 años
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Puntuación de discapacidad de polineuropatía (PND) evaluada por el proveedor de atención médica (HCP)
Periodo de tiempo: Hasta 11 años
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Puntuaciones PND: Etapa 0 = Sin síntomas; Etapa I = Trastornos sensoriales pero capacidad para caminar conservada; Etapa II = Deterioro de la capacidad para caminar, pero capacidad para caminar sin bastón o muletas; Estadio IIIA=Caminar con ayuda de 1 bastón o muleta; Etapa IIIB=Deambulación con ayuda de 2 bastones o muletas; Etapa IV = confinado a silla de ruedas o postrado en cama.
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Hasta 11 años
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Puntuación de polineuropatía amiloidótica familiar (FAP) evaluada por HCP
Periodo de tiempo: Hasta 11 años
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Puntuaciones FAP: Etapa 0 = Sin síntomas; Etapa I = Deambulación sin alteraciones; principalmente neuropatía sensorial, motora y autonómica leve en las extremidades inferiores; Etapa II = Se requiere asistencia para la deambulación, en su mayoría progresión moderada del deterioro de las extremidades inferiores, las extremidades superiores y el tronco; Etapa III = en silla de ruedas o postrado en cama; afectación sensorial, motora y autonómica grave de todas las extremidades.
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Hasta 11 años
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Miocardiopatía evaluada por HCP
Periodo de tiempo: Hasta 11 años
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La miocardiopatía se evaluará utilizando la Clase de la Asociación del Corazón de Nueva York (NYHA): I = Sin síntomas; II=Síntomas con actividad física ordinaria; III=Síntomas con actividad física inferior a la ordinaria; IV=Síntomas en reposo.
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Hasta 11 años
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Calidad de vida de Norfolk - Puntuación total de neuropatía diabética (QOL-DN)
Periodo de tiempo: Hasta 11 años
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Norfolk-QoL-DN: el cuestionario Norfolk QOL-DN es una medida de resultados estandarizada de 35 ítems informada por el paciente que evalúa 6 dominios: función física, neuropatía de fibras grandes, actividades de la vida diaria, síntomas, neuropatía de fibras pequeñas y neuropatía autonómica. neuropatía.
La puntuación total oscila entre -4 puntos (la mejor calidad de vida posible) y 136 puntos (la peor calidad de vida posible).
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Hasta 11 años
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Cuestionario de miocardiopatía de Kansas City (KCCQ)
Periodo de tiempo: Hasta 11 años
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El KCCQ es un cuestionario autoadministrado de 23 ítems desarrollado para medir de forma independiente la percepción del estado de salud del paciente, que incluye síntomas de insuficiencia cardíaca, impacto en la función física y social, y cómo su insuficiencia cardíaca afecta su calidad de vida dentro de un plazo de 2 semanas. período de recuerdo.
El KCCQ cuantifica 6 dominios (síntomas, función física, calidad de vida, limitación social, autoeficacia y estabilidad de los síntomas) y 2 puntajes de resumen (puntajes de resumen [OS] clínicos y generales).
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Hasta 11 años
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Escala de discapacidad general construida por Rasch (R-ODS)
Periodo de tiempo: Hasta 11 años
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El R-ODS es un cuestionario autoadministrado de 24 ítems para la evaluación de la discapacidad que experimenta un paciente.
Utiliza una escala de calificación categórica ponderada linealmente que captura específicamente los dominios de actividad y las limitaciones de participación social en los pacientes.
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Hasta 11 años
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Eventos seleccionados de interés en pacientes con amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (hATTR) (amiloidosis ATTRv)
Periodo de tiempo: Desde 1 año antes de la inscripción hasta 10 años
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Los eventos seleccionados de interés se definen como eventos hepáticos, eventos cardiovasculares, eventos renales, eventos oculares y reacciones relacionadas con la infusión, hipersensibilidad y otros eventos en pacientes diagnosticados con amiloidosis hATTR.
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Desde 1 año antes de la inscripción hasta 10 años
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Puntuación de deterioro de la neuropatía (NIS) evaluada por el HCP
Periodo de tiempo: Hasta 11 años
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NIS: 74 ítems, evalúan debilidad muscular, reflejos y sensaciones; Se puntuaron por separado para las extremidades izquierda y derecha (37 ítems para cada lado).
Los componentes de la debilidad muscular (flexión de cadera y rodilla, extensión de cadera y rodilla, dorsiflexores de tobillo, flexores plantares de tobillo, extensores de dedos de los pies, flexores de los dedos de los pies) puntuados en una escala de 0 (normal) a 4 (parálisis), puntuación más alta = mayor debilidad.
Los componentes de los reflejos (cuádriceps femoral, tríceps sural) y la sensación (presión táctil, pinchazo, vibración, posición de la articulación) obtuvieron una puntuación de 0 = normal, 1 = disminuida o 2 = ausente.
La puntuación total posible del NIS oscila entre 0 y 244; puntuación más alta = mayor deterioro.
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Hasta 11 años
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Rendimiento de la prueba de ejercicio cardiopulmonar (CPET) evaluada por HCP
Periodo de tiempo: Hasta 11 años
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Hasta 11 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
23 de noviembre de 2020
Finalización primaria (Estimado)
1 de septiembre de 2030
Finalización del estudio (Estimado)
1 de septiembre de 2030
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de septiembre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de septiembre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
23 de septiembre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
10 de mayo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de mayo de 2024
Última verificación
1 de mayo de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
- Polineuropatías
- TTR
- Amilosis
- ARNi terapéutico
- Polineuropatía
- ATTR
- Transtiretina
- Amiloidosis mediada por TTR
- Amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (hATTR)
- amiloidosis hATTR
- Amiloidosis ATTR hereditaria
- Amiloidosis de tipo salvaje
- amiloidosis wtATTR
- Amiloidosis ATTRv
- Amiloidosis ATTRwt
- Polineuropatías amiloides familiares
- Amiloidosis por transtiretina
- Neuropatías amiloides
- Neuropatías amiloide, familiar
- Amiloidosis, familiar
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ALN-TTR02-013
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .