Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

ConTTRibute: A transztiretin (TTR) által közvetített amiloidózisban (ATTR amiloidózis) szenvedő betegek globális megfigyeléses vizsgálata (ConTTRibute)

2024. június 25. frissítette: Alnylam Pharmaceuticals

ConTTRibute: Globális megfigyelési többközpontú, hosszú távú vizsgálat transztiretin (TTR) által közvetített amiloidózisban (ATTR amiloidózisban) szenvedő betegekkel

Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy:

  • Ismertesse az ATTR amiloidózisos betegek epidemiológiai és klinikai jellemzőit, természetrajzát és valós klinikai kezelését
  • Jellemezze a patisiran biztonságosságát és hatékonyságát a rutin klinikai gyakorlat részeként a valós klinikai környezetben
  • Ismertesse a betegség kialakulását/progresszióját egy ismert betegséget okozó transztiretin (TTR) mutáció tünet előtti hordozóiban

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

1500

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Brazília
      • Salvador, Brazília
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
  • Dánia
      • Arhus, Dánia
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
      • Copenhagen, Dánia
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
  • Egyesült Államok
    • California
      • La Jolla, California, Egyesült Államok, 92037
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32224
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21224
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02127
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10034
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78756
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
  • Franciaország
      • Bordeaux, Franciaország
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
      • Bron, Franciaország
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, Franciaország
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
      • Marseille, Franciaország
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
  • Hollandia
      • Groningen, Hollandia
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
      • Ramat Gan, Izrael
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
  • Németország
      • Berlin, Németország
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
      • Hanover, Németország
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
  • Olaszország
      • Milan, Olaszország
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
      • Naples, Olaszország
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
      • Palermo, Olaszország
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
      • Roma, Olaszország
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
  • Portugália
      • Lisbon, Portugália
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
      • Porto, Portugália
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spanyolország
        • Még nincs toborzás
        • Clinical Trial Site
      • Palma, Spanyolország
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
  • Tajvan
      • New Taipei City, Tajvan
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site
      • Taipei, Tajvan
        • Toborzás
        • Clinical Trial Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Az örökletes vagy vad típusú ATTR amiloidózissal diagnosztizált betegek, valamint a tünetet megelőzően ismert betegséget okozó TTR mutációval rendelkező betegek jogosultak a vizsgálatra.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az ATTR amiloidózis vagy dokumentált ismert betegséget okozó TTR mutáció diagnosztizálása a tünetet megelőző hordozók csoportjában
  • Csak Németország: A betegeket az alkalmazási előírás (SmPC) szerint kell kezelni az ATTR amiloidózis bármely jóváhagyott kezelésében.

Kizárási kritériumok:

  • Jelenlegi beiratkozás bármely vizsgált szer klinikai vizsgálatába

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
ATTR amiloidózisban szenvedő betegek
Az örökletes vagy vad típusú ATTR amiloidózissal diagnosztizált betegek alkalmasak lesznek a vizsgálatra, és rutin klinikai ellátást kell követniük.
Tünet előtti hordozók
Az ismert betegséget okozó TTR variánssal rendelkező tünetmentes hordozók alkalmasak lesznek a vizsgálatra, és a rutin klinikai ellátást követik.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: A beiratkozástól számítva 10 évig
A beiratkozástól számítva 10 évig
Egészségügyi szolgáltató (HCP) által értékelt polineuropathia (PND) rokkantsági pontszáma
Időkeret: Akár 11 éves korig
PND pontszámok: 0. stádium=Nincs tünet; I. szakasz = Érzékszervi zavarok, de a járási képességek megmaradtak; II. stádium=Csökkent járásképesség, de bot vagy mankók nélküli járás; IIIA szakasz=Séta 1 bottal vagy mankóval; IIIB szakasz=Séta 2 bot vagy mankó segítségével; IV. szakasz = tolószékhez kötött vagy ágyhoz kötött.
Akár 11 éves korig
A HCP által értékelt családi amiloidotikus polineuropathia (FAP) pontszáma
Időkeret: Akár 11 éves korig
FAP-pontszámok: 0. stádium=nincs tünet; I. szakasz = sértetlen járás; többnyire enyhe szenzoros, motoros és autonóm neuropátia az alsó végtagokban; II. stádium=Segítség szükséges a járókeléshez, többnyire közepes fokú károsodás progressziója az alsó végtagokra, a felső végtagokra és a törzsre; III. szakasz = tolószékhez kötött vagy ágyhoz kötött; minden végtag súlyos szenzoros, motoros és autonóm érintettsége.
Akár 11 éves korig
HCP-vel értékelt kardiomiopátia
Időkeret: Akár 11 éves korig
A kardiomiopátiát a New York Heart Association (NYHA) osztálya szerint értékelik: I = nincs tünet; II=Szokásos fizikai aktivitás tünetei; III=A szokásosnál kisebb fizikai aktivitással járó tünetek; IV=Tünetek nyugalomban.
Akár 11 éves korig
Norfolk életminőség – Diabetikus neuropátia (QOL-DN) összpontszám
Időkeret: Akár 11 éves korig
Norfolk-QoL-DN: A Norfolk QOL-DN kérdőív egy standardizált, 35 elemből álló, betegek által jelentett eredménymérő, amely 6 területet mér: fizikai funkció, nagy rostos neuropátia, mindennapi tevékenységek, tünetek, kis rostos neuropátia és autonóm. neuropátia. Az összpontszám -4 ponttól (a lehető legjobb életminőség) 136 pontig (a lehető legrosszabb életminőség) terjed.
Akár 11 éves korig
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)
Időkeret: Akár 11 éves korig
A KCCQ egy 23 elemből álló önkitöltős kérdőív, amelyet arra fejlesztettek ki, hogy önállóan mérje a páciens egészségi állapotáról alkotott véleményét, amely magában foglalja a szívelégtelenség tüneteit, a fizikai és szociális funkciókra gyakorolt ​​hatást, valamint azt, hogy szívelégtelensége hogyan befolyásolja életminőségét 2 héten belül. visszahívási időszak. A KCCQ 6 tartományt (tünetek, fizikai funkciók, életminőség, szociális korlátok, önhatékonyság és tünetek stabilitása) és 2 összefoglaló pontszámot (klinikai és általános összefoglaló [OS] pontszámok) számszerűsít.
Akár 11 éves korig
Rasch-beépített teljes rokkantsági skála (R-ODS)
Időkeret: Akár 11 éves korig
Az R-ODS egy 24 elemből álló, önkitöltős kérdőív a páciens fogyatékosságának felmérésére. Lineárisan súlyozott kategorikus értékelési skálát használ, amely kifejezetten rögzíti a betegek aktivitási és társadalmi részvételi korlátait.
Akár 11 éves korig
Válogatott érdekes események örökletes transztiretin által közvetített (hATTR) amiloidózisban (ATTRv amiloidózisban) szenvedő betegeknél
Időkeret: A beiratkozást megelőző 1 évtől legfeljebb 10 évig
Kiválasztott érdeklődésre számot tartó események a következők: hepatikus események, kardiovaszkuláris események, vese események, szemészeti események és infúzióval kapcsolatos reakciók, túlérzékenység és egyéb események a hATTR amiloidózissal diagnosztizált betegeknél.
A beiratkozást megelőző 1 évtől legfeljebb 10 évig
HCP által értékelt neuropátia károsodás pontszáma (NIS)
Időkeret: Akár 11 éves korig
NIS: 74 elem, értékeli az izomgyengeséget, a reflexeket és az érzést; külön pontozva a bal és a jobb végtagokra (37 tétel mindkét oldalon). Az izomgyengeség összetevői (csípő- és térdhajlítás, csípő- és térdnyújtás, boka dorsiflexorok, boka talphajlítók, lábujjfeszítők, lábujjhajlítók) a 0-tól (normál) 4-ig (bénulás) terjedő skálán értékelték, magasabb pontszám = nagyobb gyengeség. A reflexek (quadriceps femoris, triceps surae) és az érzés (érintésnyomás, tűszúrás, vibráció, ízületi helyzet) összetevői 0 = normális, 1 = csökkent vagy 2 = hiányzik. A lehetséges teljes NIS pontszám 0-244, magasabb pontszám = nagyobb károsodás.
Akár 11 éves korig
HCP- Assessed Cardiopulmonary Exercise Testing (CPET) teljesítmény
Időkeret: Akár 11 éves korig
Akár 11 éves korig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Alnylam Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. november 23.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2030. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2030. szeptember 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. szeptember 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. szeptember 18.

Első közzététel (Tényleges)

2020. szeptember 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. június 27.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. június 25.

Utolsó ellenőrzés

2024. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ALN-TTR02-013

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Transztiretin által közvetített amiloidózis

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Suriname

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel