Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

ConTTRibute: En global observasjonsstudie av pasienter med transthyretin (TTR)-mediert amyloidose (ATTR amyloidose) (ConTTRibute)

4. september 2026 oppdatert av: Alnylam Pharmaceuticals

ConTTRibute: En global observasjons multisenter langtidsstudie av pasienter med transthyretin (TTR)-mediert amyloidose (ATTR amyloidose)

Hensikten med denne studien er å:

Beskriv epidemiologiske og kliniske egenskaper, naturhistorie og klinisk behandling av ATTR-amyloidosepasienter
Karakteriser sikkerheten og effektiviteten til patisiran som en del av rutinemessig klinisk praksis i den virkelige kliniske settingen
Beskriv sykdomsfremvekst/-progresjon hos presymptomatiske bærere av en kjent sykdomsfremkallende transthyretin (TTR) mutasjon

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

1500

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Navn: Alnylam Clinical Trial Information Line
Telefonnummer: 1-877-ALNYLAM
E-post: clinicaltrials@alnylam.com

Studer Kontakt Backup

Navn: Alnylam Clinical Trial Information Line
Telefonnummer: 1-877-256-9526
E-post: clinicaltrials@alnylam.com

Studiesteder

Brasil
- - Salvador, Brasil
    - Rekruttering
    - Clinical Trial Site
  - São Paulo, Brasil
    - Rekruttering
    - Clinical Trial Site
Bulgaria
- - Sofia, Bulgaria
    - Rekruttering
    - Clinical Trial Site
Danmark
- - Aarhus, Danmark
    - Rekruttering
    - Clinical Trial Site
  - Copenhagen, Danmark
    - Fullført
    - Clinical Trial Site
Forente stater
- California
  - La Jolla, California, Forente stater, 92037
    - Rekruttering
    - Clinical Trial Site
  - Los Angeles, California, Forente stater, 90095
    - Rekruttering
    - Clinical Trial Site
- Florida
  - Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
    - Rekruttering
    - Clinical Trial Site
- Iowa
  - Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
    - Rekruttering
    - Clinical Trial Site
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
    - Rekruttering
    - Clinical Trial Site
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Forente stater, 21224
    - Rekruttering
    - Clinical Trial Site
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Forente stater, 02127
    - Fullført
    - Clinical Trial Site
- New York
  - New York, New York, Forente stater, 10034
    - Rekruttering
    - Clinical Trial Site
- North Carolina
  - Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
    - Rekruttering
    - Clinical Trial Site
- Ohio
  - Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
    - Rekruttering
    - Clinical Trial Site
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
    - Rekruttering
    - Clinical Trial Site
- Texas
  - Austin, Texas, Forente stater, 78756
    - Rekruttering
    - Clinical Trial Site
  - Houston, Texas, Forente stater, 77030
    - Rekruttering
    - Clinical Trial Site
Frankrike
- - Bordeaux, Frankrike
    - Rekruttering
    - Clinical Trial Site
  - Bron, Frankrike
    - Rekruttering
    - Clinical Trial Site
  - Créteil, Frankrike
    - Rekruttering
    - Clinical Trial Site
  - Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike
    - Rekruttering
    - Clinical Trial Site
  - Marseille, Frankrike
    - Rekruttering
    - Clinical Trial Site
Israel
- - Jerusalem, Israel
    - Rekruttering
    - Clinical Trial Site
  - Ramat Gan, Israel
    - Rekruttering
    - Clinical Trial Site
Italia
- - Milan, Italia
    - Rekruttering
    - Clinical Trial Site
  - Naples, Italia
    - Rekruttering
    - Clinical Trial Site
  - Palermo, Italia
    - Rekruttering
    - Clinical Trial Site
  - Roma, Italia
    - Rekruttering
    - Clinical Trial Site
Nederland
- - Groningen, Nederland
    - Rekruttering
    - Clinical Trial Site
Portugal
- - Lisbon, Portugal
    - Rekruttering
    - Clinical Trial Site
  - Porto, Portugal
    - Rekruttering
    - Clinical Trial Site
Spania
- - Barcelona, Spania
    - Rekruttering
    - Clinical Trial Site
  - Madrid, Spania
    - Rekruttering
    - Clinical Trial Site
  - Palma, Spania
    - Rekruttering
    - Clinical Trial Site
Taiwan
- - New Taipei City, Taiwan
    - Rekruttering
    - Clinical Trial Site
  - Taipei, Taiwan
    - Rekruttering
    - Clinical Trial Site
Tyskland
- - Berlin, Tyskland
    - Rekruttering
    - Clinical Trial Site
  - Giessen, Tyskland
    - Rekruttering
    - Clinical Trial Site
  - Hanover, Tyskland
    - Rekruttering
    - Clinical Trial Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Barn
Voksen
Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med diagnosen ATTR amyloidose, arvelig eller villtype, og presymptomatiske bærere med en kjent sykdomsfremkallende TTR-mutasjon vil være kvalifisert for studien.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Diagnose av ATTR-amyloidose eller dokumentert kjent sykdomsfremkallende TTR-mutasjon for kohorten av presymptomatiske bærere
Bare Tyskland: Pasienter må behandles i henhold til produktresuméet (SmPC) for enhver godkjent behandling for ATTR-amyloidose

Ekskluderingskriterier:

Nåværende påmelding i en klinisk utprøving for ethvert undersøkelsesmiddel

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Observasjonsmodeller: Kohort
Tidsperspektiver: Potensielle

Antall grupper / kohorter

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Pasienter med ATTR amyloidose Pasienter med diagnosen ATTR amyloidose, arvelig eller villtype, vil være kvalifisert for studien og vil følge rutinemessig klinisk behandling.
Presymptomatiske bærere Presymptomatiske bærere med en kjent sykdomsfremkallende TTR-variant vil være kvalifisert for studien og vil følge rutinemessig klinisk behandling.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Forekomst av uønskede hendelser Tidsramme: Fra innmeldingstidspunktet i inntil 10 år		Fra innmeldingstidspunktet i inntil 10 år
Helsepersonell (HCP)-vurdert polynevropati (PND) funksjonshemmingspoeng Tidsramme: Inntil 11 år	PND-score: Stadium 0=Ingen symptomer; Trinn I=Sanseforstyrrelser, men bevarte gangevner; Trinn II = Nedsatt gangkapasitet, men evne til å gå uten stokk eller krykker; Trinn IIIA=Gå ved hjelp av 1 pinne eller krykke; Trinn IIIB=Gå ved hjelp av 2 pinner eller krykker; Trinn IV = begrenset til rullestol eller sengeliggende.	Inntil 11 år
HCP-vurdert familiær amyloidotisk polynevropati (FAP) Score Tidsramme: Inntil 11 år	FAP-score: Stadium 0=Ingen symptomer; Trinn I = Uskadet ambulasjon; for det meste mild sensorisk, motorisk og autonom nevropati i underekstremitetene; Trinn II=Hjelp til ambulasjon er nødvendig, for det meste moderat utvikling av funksjonsnedsettelser til underekstremiteter, øvre lemmer og trunk; Trinn III = Rullestolbundet eller sengeliggende; alvorlig sensorisk, motorisk og autonom involvering av alle lemmer.	Inntil 11 år
HCP-vurdert kardiomyopati Tidsramme: Inntil 11 år	Kardiomyopati vil bli vurdert ved bruk av New York Heart Association (NYHA) klasse: I=Ingen symptomer; II=Symptomer ved vanlig fysisk aktivitet; III=Symptomer med mindre enn vanlig fysisk aktivitet; IV=Symptomer i hvile.	Inntil 11 år
Norfolk Livskvalitet - Diabetisk nevropati (QOL-DN) Totalscore Tidsramme: Inntil 11 år	Norfolk-QoL-DN: Norfolk QOL-DN-spørreskjemaet er et standardisert 35-elements pasientrapportert resultatmål som vurderer 6 domener: fysisk funksjon, storfibernevropati, daglige aktiviteter, symptomer, småfibernevropati og autonom nevropati. Den totale poengsummen varierer fra -4 poeng (best mulig livskvalitet) til 136 poeng (dårligst mulig livskvalitet).	Inntil 11 år
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) Tidsramme: Inntil 11 år	KCCQ er et 23-elements selvadministrert spørreskjema utviklet for uavhengig å måle pasientens oppfatning av helsestatus, som inkluderer hjertesviktsymptomer, innvirkning på fysisk og sosial funksjon, og hvordan hjertesvikt påvirker deres livskvalitet innen en 2-ukers tilbakekallingsperiode. KCCQ kvantifiserer 6 domener (symptomer, fysisk funksjon, livskvalitet, sosial begrensning, self-efficacy og symptomstabilitet) og 2 oppsummeringsskårer (kliniske og generelle sammendrag [OS]-skårer).	Inntil 11 år
Rasch-bygget Overall Disability Scale (R-ODS) Tidsramme: Inntil 11 år	R-ODS er et 24-elements selvadministrert spørreskjema for vurdering av funksjonshemmingen en pasient opplever. Den bruker en lineært vektet kategorisk vurderingsskala som spesifikt fanger opp aktivitetsdomener og begrensninger for sosial deltakelse hos pasienter.	Inntil 11 år
HCP-vurdert nevropati impairment Score (NIS) Tidsramme: Inntil 11 år	NIS : 74 elementer, vurdere muskelsvakhet, reflekser og følelse; scoret separat for venstre, høyre lemmer (37 elementer for hver side). Komponenter av muskelsvakhet (hofte- og knefleksjon, hofte- og kneekstensjon, ankel dorsalflexorer, ankel plantar flexorer, tåekstensorer, tåbøyere) skåres på skala 0 (normal) til 4 (lammelse), høyere score = større svakhet. Komponenter av reflekser (quadriceps femoris, triceps surae) og sensasjon (berøringstrykk, nålestikk, vibrasjon, leddposisjon) scoret 0 = normal, 1 = redusert eller 2 = fraværende. Totalt mulig NIS-skåreområde 0-244, høyere score=større svekkelse.	Inntil 11 år
HCP- Evaluert Cardiopulmonary Exercise Testing (CPET) Ytelse Tidsramme: Inntil 11 år		Inntil 11 år
Selected Events of Interest in Patients with Hereditary Transthyretin-mediated (hATTR) or Wild-type Transthyretin-mediated (wtATTR) Amyloidosis (ATTRv Amyloidosis) Tidsramme: From 1 year prior to enrollment for up to 10 years	Selected events of interest are defined as hepatic events, cardiovascular events, renal events, ocular events and infusion-related reactions, hypersensitivity, and other events in patients diagnosed with hATTR or wtATTR amyloidosis.	From 1 year prior to enrollment for up to 10 years

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Etterforskere

Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. november 2020

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2033

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2033

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. september 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. september 2020

Først lagt ut (Faktiske)

23. september 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

ALN-TTR02-013
EUPAS1000000381 (Annen identifikator: EU PAS Register)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .