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ConTTRibute: Eine globale Beobachtungsstudie von Patienten mit Transthyretin (TTR)-vermittelter Amyloidose (ATTR-Amyloidose) (ConTTRibute)

4. September 2026 aktualisiert von: Alnylam Pharmaceuticals

ConTTRibute: Eine globale multizentrische Langzeit-Beobachtungsstudie von Patienten mit Transthyretin (TTR)-vermittelter Amyloidose (ATTR-Amyloidose)

Das Ziel dieser Studie ist:

  • Beschreiben Sie epidemiologische und klinische Merkmale, den natürlichen Verlauf und die klinische Behandlung von Patienten mit ATTR-Amyloidose
  • Charakterisieren Sie die Sicherheit und Wirksamkeit von Patisiran als Teil der klinischen Routinepraxis im klinischen Umfeld der realen Welt
  • Beschreiben Sie das Auftreten/Fortschreiten der Krankheit bei präsymptomatischen Trägern einer bekannten krankheitsverursachenden Transthyretin (TTR)-Mutation

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

1500

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Brasilien
      • Salvador, Brasilien
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • São Paulo, Brasilien
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Giessen, Deutschland
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Hanover, Deutschland
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
  • Dänemark
      • Aarhus, Dänemark
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Copenhagen, Dänemark
        • Abgeschlossen
        • Clinical Trial Site
  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Bron, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Créteil, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Marseille, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Ramat Gan, Israel
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
  • Italien
      • Milan, Italien
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Naples, Italien
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Palermo, Italien
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Roma, Italien
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Porto, Portugal
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spanien
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Palma, Spanien
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
  • Taiwan
      • New Taipei City, Taiwan
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Taipei, Taiwan
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21224
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02127
        • Abgeschlossen
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10034
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78756
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit einer Diagnose von erblicher oder Wildtyp-ATTR-Amyloidose und präsymptomatische Träger mit einer bekannten krankheitsverursachenden TTR-Mutation sind für die Studie geeignet.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose einer ATTR-Amyloidose oder einer dokumentierten bekannten krankheitsverursachenden TTR-Mutation für die Kohorte der präsymptomatischen Träger
  • Nur Deutschland: Die Patienten müssen gemäß der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (SmPC) für jede zugelassene Behandlung für ATTR-Amyloidose behandelt werden

Ausschlusskriterien:

  • Aktuelle Aufnahme in eine klinische Studie für einen Prüfwirkstoff

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Patienten mit ATTR-Amyloidose
Patienten mit einer Diagnose von erblicher oder Wildtyp-ATTR-Amyloidose kommen für die Studie in Frage und werden einer routinemäßigen klinischen Behandlung unterzogen.
Präsymptomatische Träger
Präsymptomatische Träger mit einer bekannten krankheitsverursachenden TTR-Variante kommen für die Studie infrage und werden routinemäßig einer klinischen Behandlung unterzogen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Auftreten von unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Ab dem Zeitpunkt der Immatrikulation für bis zu 10 Jahre
Ab dem Zeitpunkt der Immatrikulation für bis zu 10 Jahre
Health Care Provider (HCP)-Assessed Polyneuropathie (PND) Disability Score
Zeitfenster: Bis zu 11 Jahre
PND-Ergebnisse: Stufe 0 = keine Symptome; Stufe I = Sensibilitätsstörungen, aber erhaltene Gehfähigkeit; Stufe II = eingeschränkte Gehfähigkeit, aber Gehfähigkeit ohne Stock oder Krücken; Stadium IIIA=Gehen mit Hilfe von 1 Stock oder Krücke; Stadium IIIB=Gehen mit Hilfe von 2 Stöcken oder Krücken; Stufe IV = an den Rollstuhl gebunden oder bettlägerig.
Bis zu 11 Jahre
HCP-Assessed Familiary Amyloidotic Polyneuropathie (FAP) Score
Zeitfenster: Bis zu 11 Jahre
FAP-Ergebnisse: Stufe 0 = keine Symptome; Stufe I = uneingeschränkte Gehfähigkeit; meist leichte sensorische, motorische und autonome Neuropathie in den unteren Extremitäten; Stufe II = Hilfe beim Gehen erforderlich, meist mäßiges Fortschreiten der Beeinträchtigung der unteren Extremitäten, der oberen Extremitäten und des Rumpfes; Stufe III = an den Rollstuhl gebunden oder bettlägerig; schwere sensorische, motorische und autonome Beteiligung aller Gliedmaßen.
Bis zu 11 Jahre
HCP-bewertete Kardiomyopathie
Zeitfenster: Bis zu 11 Jahre
Die Kardiomyopathie wird anhand der Klasse der New York Heart Association (NYHA) beurteilt: I = Keine Symptome; II=Symptome bei normaler körperlicher Aktivität; III=Symptome bei weniger als gewöhnlicher körperlicher Aktivität; IV=Symptome in Ruhe.
Bis zu 11 Jahre
Norfolk Quality of Life – Diabetische Neuropathie (QOL-DN) Gesamtpunktzahl
Zeitfenster: Bis zu 11 Jahre
Norfolk-QoL-DN: Der Norfolk-QOL-DN-Fragebogen ist eine standardisierte, von Patienten berichtete Ergebnismessung mit 35 Punkten, die 6 Bereiche bewertet: körperliche Funktion, Large-Fiber-Neuropathie, Aktivitäten des täglichen Lebens, Symptome, Small-Fiber-Neuropathie und Autonomie Neuropathie. Der Gesamtscore reicht von -4 Punkten (bestmögliche Lebensqualität) bis 136 Punkten (schlechtestmögliche Lebensqualität).
Bis zu 11 Jahre
Kardiomyopathie-Fragebogen von Kansas City (KCCQ)
Zeitfenster: Bis zu 11 Jahre
Der KCCQ ist ein selbst auszufüllender Fragebogen mit 23 Fragen, der entwickelt wurde, um die Wahrnehmung des Gesundheitszustands durch den Patienten unabhängig zu messen, einschließlich Herzinsuffizienzsymptomen, Auswirkungen auf die körperliche und soziale Funktion und wie sich ihre Herzinsuffizienz auf ihre Lebensqualität innerhalb von 2 Wochen auswirkt Rückruffrist. Der KCCQ quantifiziert 6 Bereiche (Symptome, körperliche Funktion, Lebensqualität, soziale Einschränkung, Selbstwirksamkeit und Symptomstabilität) und 2 Summenwerte (klinische und Gesamtsumme [OS]-Werte).
Bis zu 11 Jahre
Rasch-Built Overall Disability Scale (R-ODS)
Zeitfenster: Bis zu 11 Jahre
Der R-ODS ist ein selbst auszufüllender Fragebogen mit 24 Fragen zur Beurteilung der Behinderung, die ein Patient erfährt. Es verwendet eine linear gewichtete kategoriale Bewertungsskala, die speziell Aktivitätsbereiche und Einschränkungen der sozialen Teilhabe bei Patienten erfasst.
Bis zu 11 Jahre
HCP-bewerteter Neuropathie-Beeinträchtigungs-Score (NIS)
Zeitfenster: Bis zu 11 Jahre
NIS: 74 Items, Beurteilung von Muskelschwäche, Reflexen und Empfindungen; Getrennt bewertet für linke und rechte Gliedmaßen (37 Punkte für jede Seite). Komponenten der Muskelschwäche (Hüft- und Kniebeugung, Hüft- und Kniestreckung, Knöchel-Dorsalflexoren, Knöchel-Plantarflexoren, Zehenstrecker, Zehenbeuger) wurden auf einer Skala von 0 (normal) bis 4 (Lähmung) bewertet, höhere Punktzahl = größere Schwäche. Komponenten der Reflexe (Quadrizeps femoris, Trizeps surae) und Empfindungen (Berührungsdruck, Nadelstich, Vibration, Gelenkposition) wurden mit 0 = normal, 1 = vermindert oder 2 = nicht vorhanden bewertet. Insgesamt möglicher NIS-Score-Bereich 0-244, höherer Score = größere Beeinträchtigung.
Bis zu 11 Jahre
HCP-bewertete kardiopulmonale Belastungstests (CPET) Leistung
Zeitfenster: Bis zu 11 Jahre
Bis zu 11 Jahre
Selected Events of Interest in Patients with Hereditary Transthyretin-mediated (hATTR) or Wild-type Transthyretin-mediated (wtATTR) Amyloidosis (ATTRv Amyloidosis)
Zeitfenster: From 1 year prior to enrollment for up to 10 years
Selected events of interest are defined as hepatic events, cardiovascular events, renal events, ocular events and infusion-related reactions, hypersensitivity, and other events in patients diagnosed with hATTR or wtATTR amyloidosis.
From 1 year prior to enrollment for up to 10 years

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. November 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2033

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2033

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. September 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. September 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. September 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. September 2026

Zuletzt verifiziert

1. September 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALN-TTR02-013
  • EUPAS1000000381 (Andere Kennung: EU PAS Register)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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