ConTTRibute: Globaali havainnointitutkimus potilaista, joilla on transtyretiini (TTR) -välitteinen amyloidoosi (ATTR-amyloidoosi) (ConTTRibute)
keskiviikko 17. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Alnylam Pharmaceuticals
ConTTRibute: Maailmanlaajuinen havainnollinen monikeskustutkimus potilaista, joilla on transtyretiini (TTR) -välitteinen amyloidoosi (ATTR-amyloidoosi)
Tämän tutkimuksen tarkoitus on:
- Kuvaa ATTR-amyloidoosipotilaiden epidemiologisia ja kliinisiä ominaisuuksia, luonnollista historiaa ja todellista kliinistä hoitoa
- Kuvaile patisiranin turvallisuutta ja tehokkuutta osana rutiininomaista kliinistä käytäntöä todellisessa kliinisessä ympäristössä
- Kuvaile taudin ilmaantumista/etenemistä tunnetun taudin aiheuttavan transtyretiinimutaation (TTR) mutaation oireista edeltävissä kantajissa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
1500
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Puhelinnumero: 1-877-ALNYLAM
- Sähköposti: clinicaltrials@alnylam.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Puhelinnumero: 1-877-256-9526
- Sähköposti: clinicaltrials@alnylam.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Groningen, Alankomaat
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Salvador, Brasilia
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
Madrid, Espanja
- Ei vielä rekrytointia
- Clinical Trial Site
-
Palma, Espanja
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
Ramat Gan, Israel
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Milan, Italia
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
Naples, Italia
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
Palermo, Italia
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
Roma, Italia
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugali
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
Porto, Portugali
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bordeaux, Ranska
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
Bron, Ranska
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
Le Kremlin-Bicêtre, Ranska
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
Marseille, Ranska
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Hanover, Saksa
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
New Taipei City, Taiwan
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
Taipei, Taiwan
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Arhus, Tanska
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
Copenhagen, Tanska
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21224
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02127
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10034
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78756
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Rekrytointi
- Clinical Trial Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Potilaat, joilla on diagnosoitu ATTR-amyloidoosi, perinnöllinen tai villityyppi, ja esioireisia kantajia, joilla on tunnettu sairautta aiheuttava TTR-mutaatio, voivat osallistua tutkimukseen.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- ATTR-amyloidoosin diagnoosi tai dokumentoitu tunnetusti sairautta aiheuttava TTR-mutaatio oireista edeltävien kantajien kohortille
- Vain Saksa: Potilaita tulee hoitaa valmisteyhteenvedon (SmPC) mukaisesti minkä tahansa ATTR-amyloidoosin hyväksytyn hoidon osalta.
Poissulkemiskriteerit:
- Nykyinen ilmoittautuminen minkä tahansa tutkittavan aineen kliiniseen tutkimukseen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Potilaat, joilla on ATTR-amyloidoosi
Potilaat, joilla on diagnosoitu perinnöllinen tai villityyppinen ATTR-amyloidoosi, ovat kelvollisia tutkimukseen, ja he noudattavat rutiininomaista kliinistä hoitoa.
|
|
Oireita edeltävät kantajat
Esi-oireiset kantajat, joilla on tunnettu sairautta aiheuttava TTR-variantti, ovat kelvollisia tutkimukseen ja seuraavat rutiininomaista kliinistä hoitoa.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Ilmoittautumishetkestä 10 vuoteen asti
|
Ilmoittautumishetkestä 10 vuoteen asti
|
|
|
Terveydenhuollon tarjoajan (HCP) arvioitu polyneuropatia (PND) vammaisuuspisteet
Aikaikkuna: Jopa 11 vuotta
|
PND-pisteet: Vaihe 0 = Ei oireita; Vaihe I = Aistihäiriöitä, mutta säilynyt kävelykyky; Vaihe II = heikentynyt kävelykyky, mutta kyky kävellä ilman keppiä tai kainalosauvoja; Vaihe IIIA = Kävely 1 kepin tai kainalosauvan avulla; Vaihe IIIB = Kävely 2 kepin tai kainalosauvojen avulla; Vaihe IV = pyörätuoliin tai sänkyyn sidottu.
|
Jopa 11 vuotta
|
|
HCP-arvioitu familiaalinen amyloidoottinen polyneuropatia (FAP) -pisteet
Aikaikkuna: Jopa 11 vuotta
|
FAP-pisteet: Vaihe 0 = Ei oireita; Vaihe I = Vaurioitumaton; enimmäkseen lievä sensorinen, motorinen ja autonominen neuropatia alaraajoissa; Vaihe II = Apua vaellukselle tarvitaan, enimmäkseen kohtalainen vamman eteneminen alaraajoihin, yläraajoihin ja vartaloon; Vaihe III = Pyörätuoliin tai sänkyyn sidottu; kaikkien raajojen vakava sensorinen, motorinen ja autonominen vaikutus.
|
Jopa 11 vuotta
|
|
HCP-arvioitu kardiomyopatia
Aikaikkuna: Jopa 11 vuotta
|
Kardiomyopatia arvioidaan käyttämällä New York Heart Associationin (NYHA) luokkaa: I = Ei oireita; II = Tavallisen fyysisen rasituksen oireita; III = Oireet, joissa fyysinen aktiivisuus on tavallista vähemmän; IV = Oireet levossa.
|
Jopa 11 vuotta
|
|
Norfolkin elämänlaatu - Diabeettinen neuropatia (QOL-DN) kokonaispisteet
Aikaikkuna: Jopa 11 vuotta
|
Norfolk-QoL-DN: Norfolk QOL-DN -kyselylomake on standardisoitu 35 kohdan potilaiden raportoima tulosmittaus, joka arvioi kuutta osa-aluetta: fyysistä toimintaa, suurikuituisen neuropatian, päivittäisen elämän toiminnot, oireet, pienkuitu neuropatia ja autonominen neuropatia. neuropatia.
Kokonaispisteet vaihtelevat -4 pisteestä (paras mahdollinen elämänlaatu) 136 pisteeseen (huonoin mahdollinen elämänlaatu).
|
Jopa 11 vuotta
|
|
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)
Aikaikkuna: Jopa 11 vuotta
|
KCCQ on 23-kohdan itsetehtävä kyselylomake, joka on kehitetty mittaamaan itsenäisesti potilaan käsitystä terveydentilasta, joka sisältää sydämen vajaatoiminnan oireet, vaikutukset fyysiseen ja sosiaaliseen toimintaan sekä sydämen vajaatoiminnan vaikutuksen hänen elämänlaatuunsa kahden viikon sisällä. muistutusaika.
KCCQ kvantifioi 6 aluetta (oireet, fyysinen toiminta, elämänlaatu, sosiaalinen rajoitus, itsetehokkuus ja oireiden vakaus) ja 2 yhteenvetopistettä (kliiniset ja yleiset yhteenvetopisteet [OS]).
|
Jopa 11 vuotta
|
|
Rasch-rakennettu kokonaisvammaisuusasteikko (R-ODS)
Aikaikkuna: Jopa 11 vuotta
|
R-ODS on 24-kohtainen itsetehtävä kysely potilaan vamman arvioimiseksi.
Se käyttää lineaarisesti painotettua kategorista luokitusasteikkoa, joka ottaa erityisesti huomioon potilaiden toiminta-alueet ja sosiaalisen osallistumisen rajoitukset.
|
Jopa 11 vuotta
|
|
Valitut mielenkiintoiset tapahtumat potilailla, joilla on perinnöllinen transtyretiinivälitteinen (hATTR) amyloidoosi (ATTRv-amyloidoosi)
Aikaikkuna: 1 vuosi ennen ilmoittautumista enintään 10 vuodeksi
|
Valitut kiinnostavat tapahtumat määritellään maksatapahtumiksi, kardiovaskulaarisiksi tapahtumiksi, munuaistapahtumiksi, silmätapahtumiksi ja infuusioon liittyviksi reaktioiksi, yliherkkyydeksi ja muiksi tapahtumiksi potilailla, joilla on diagnosoitu hATTR-amyloidoosi.
|
1 vuosi ennen ilmoittautumista enintään 10 vuodeksi
|
|
HCP-arvioitu neuropatian vajaatoimintapiste (NIS)
Aikaikkuna: Jopa 11 vuotta
|
NIS: 74 kohdetta, arvioi lihasheikkoutta, refleksejä ja tunnetta; pisteytetään erikseen vasemmalle ja oikealle raajalle (37 kohdetta kummallekin puolelle).
Lihasheikkouden osatekijät (lonkan ja polven koukistus, lonkan ja polven ojennus, nilkan dorsiflexors, nilkan jalkapohjan koukistajat, varpaiden ojentajat, varpaan koukistajat) pisteytetään asteikolla 0 (normaali) 4 (halvaus), korkeampi pistemäärä = suurempi heikkous.
Refleksien komponentit (nelipäinen reisilihas, triceps surae) ja tuntemukset (kosketuspaine, neulanpisto, tärinä, nivelten asento) saivat arvosanan 0 = normaali, 1 = heikentynyt tai 2 = poissa.
Mahdollisten NIS-pisteiden kokonaismäärä 0-244, korkeampi pistemäärä = suurempi vajaatoiminta.
|
Jopa 11 vuotta
|
|
HCP- Assessed Cardiopulmonary Exercise Testing (CPET) -suorituskyky
Aikaikkuna: Jopa 11 vuotta
|
Jopa 11 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 23. marraskuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. syyskuuta 2030
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. syyskuuta 2030
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 18. syyskuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 18. syyskuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 23. syyskuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 19. huhtikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 17. huhtikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. huhtikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
- Polyneuropatiat
- TTR
- Amyloidoosi
- RNAi terapeuttinen
- Polyneuropatia
- ATTR
- Transtyretiini
- TTR-välitteinen amyloidoosi
- Perinnöllinen transtyretiinivälitteinen (hATTR) amyloidoosi
- hATTR-amyloidoosi
- Perinnöllinen ATTR-amyloidoosi
- Villityypin amyloidoosi
- wtATTR-amyloidoosi
- ATTRv amyloidoosi
- ATTRwt amyloidoosi
- Perheen amyloidipolyneuropatiat
- Transtyretiiniamyloidoosi
- Amyloidin neuropatiat
- Amyloidiset neuropatiat, perhe
- Amyloidoosi, perhe
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALN-TTR02-013
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .