Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

ConTTRibute: En global observationsstudie av patienter med transtyretin (TTR)-medierad amyloidos (ATTR amyloidos) (ConTTRibute)

17 april 2024 uppdaterad av: Alnylam Pharmaceuticals

ConTTRibute: En global observationell multicenter långtidsstudie av patienter med transtyretin (TTR)-medierad amyloidos (ATTR amyloidos)

Syftet med denna studie är att:

  • Beskriv epidemiologiska och kliniska egenskaper, naturhistoria och verklig klinisk hantering av ATTR amyloidospatienter
  • Karakterisera säkerheten och effektiviteten av patisiran som en del av rutinmässig klinisk praxis i den verkliga kliniska miljön
  • Beskriv sjukdomsuppkomst/progression hos presymptomatiska bärare av en känd sjukdomsframkallande transtyretin (TTR) mutation

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

1500

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Brasilien
      • Salvador, Brasilien
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
  • Danmark
      • Arhus, Danmark
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Copenhagen, Danmark
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Bron, Frankrike
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrike
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Marseille, Frankrike
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
  • Förenta staterna
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92037
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21224
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02127
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10034
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78756
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Ramat Gan, Israel
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
  • Italien
      • Milan, Italien
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Naples, Italien
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Palermo, Italien
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Roma, Italien
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
  • Nederländerna
      • Groningen, Nederländerna
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Porto, Portugal
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Madrid, Spanien
        • Har inte rekryterat ännu
        • Clinical Trial Site
      • Palma, Spanien
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
  • Taiwan
      • New Taipei City, Taiwan
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
      • Taipei, Taiwan
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Hanover, Tyskland
        • Rekrytering
        • Clinical Trial Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter med diagnosen ATTR-amyloidos, ärftlig eller vildtyp, och presymptomatiska bärare med en känd sjukdomsframkallande TTR-mutation kommer att vara berättigade till studien.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av ATTR-amyloidos eller dokumenterad känd sjukdomsframkallande TTR-mutation för kohorten av presymptomatiska bärare
  • Endast Tyskland: Patienter måste behandlas enligt produktresumén (SmPC) för godkänd behandling för ATTR-amyloidos

Exklusions kriterier:

  • Aktuell registrering i en klinisk prövning för alla undersökningsmedel

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Patienter med ATTR amyloidos
Patienter med diagnosen ATTR amyloidos, ärftlig eller vildtyp, kommer att vara berättigade till studien och kommer att följa rutinmässig klinisk vård.
Presymptomatiska bärare
Presymptomatiska bärare med en känd sjukdomsframkallande TTR-variant kommer att vara berättigade till studien och kommer att följa rutinmässig klinisk vård.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av negativa händelser
Tidsram: Från tidpunkten för inskrivning i upp till 10 år
Från tidpunkten för inskrivning i upp till 10 år
Health Care Provider (HCP)-Assessed Polyneuropathy (PND) Disability Score
Tidsram: Upp till 11 år
PND-poäng: Steg 0=Inga symtom; Steg I=Sinnsstörningar men bevarade gångförmåga; Steg II = Nedsatt gångkapacitet, men förmåga att gå utan käpp eller kryckor; Steg IIIA=Gå med hjälp av 1 pinne eller krycka; Steg IIIB=Gå med hjälp av 2 pinnar eller kryckor; Steg IV = begränsad till rullstol eller sängliggande.
Upp till 11 år
HCP-bedömd familjär amyloidotisk polyneuropati (FAP) poäng
Tidsram: Upp till 11 år
FAP-poäng: Steg 0=Inga symtom; Steg I=Ohindrad ambulation; mestadels mild sensorisk, motorisk och autonom neuropati i de nedre extremiteterna; Steg II=Assistans med ambulation krävs, mestadels måttlig funktionsnedsättning progression till de nedre extremiteterna, de övre extremiteterna och bålen; Steg III=Rullstolsbunden eller sängliggande; allvarlig sensorisk, motorisk och autonom involvering av alla extremiteter.
Upp till 11 år
HCP-bedömd kardiomyopati
Tidsram: Upp till 11 år
Kardiomyopati kommer att bedömas med New York Heart Association (NYHA) klass: I=Inga symtom; II=Symtom vid vanlig fysisk aktivitet; III=Symtom med mindre än vanlig fysisk aktivitet; IV=Symtom i vila.
Upp till 11 år
Norfolk Livskvalitet - Diabetisk neuropati (QOL-DN) Totalt resultat
Tidsram: Upp till 11 år
Norfolk-QoL-DN: Norfolk QOL-DN-frågeformuläret är ett standardiserat 35-objekt patientrapporterat resultatmått som bedömer 6 domäner: fysisk funktion, storfiberneuropati, dagliga aktiviteter, symtom, småfiberneuropati och autonom neuropati. Den totala poängen varierar från -4 poäng (bästa möjliga livskvalitet) till 136 poäng (sämsta möjliga livskvalitet).
Upp till 11 år
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)
Tidsram: Upp till 11 år
KCCQ är ett självadministrativt frågeformulär med 23 punkter utvecklat för att självständigt mäta patientens uppfattning om hälsotillstånd, vilket inkluderar hjärtsviktssymptom, påverkan på fysisk och social funktion och hur deras hjärtsvikt påverkar deras livskvalitet inom en 2-veckorsperiod återkallelseperiod. KCCQ kvantifierar 6 domäner (symtom, fysisk funktion, livskvalitet, social begränsning, self-efficacy och symtomstabilitet) och 2 sammanfattande poäng (kliniska och övergripande sammanfattande [OS]-poäng).
Upp till 11 år
Rasch-byggd Overall Disability Scale (R-ODS)
Tidsram: Upp till 11 år
R-ODS är ett självadministrativt frågeformulär med 24 artiklar för bedömning av det handikapp en patient upplever. Den använder en linjärt viktad kategorisk betygsskala som specifikt fångar aktivitetsdomäner och begränsningar för socialt deltagande hos patienter.
Upp till 11 år
Utvalda händelser av intresse hos patienter med ärftlig transtyretinmedierad (hATTR) amyloidos (ATTRv amyloidos)
Tidsram: Från 1 år före inskrivning i upp till 10 år
Utvalda händelser av intresse definieras som leverhändelser, kardiovaskulära händelser, njurhändelser, ögonhändelser och infusionsrelaterade reaktioner, överkänslighet och andra händelser hos patienter som diagnostiserats med hATTR-amyloidos.
Från 1 år före inskrivning i upp till 10 år
HCP-bedömt Neuropathy Impairment Score (NIS)
Tidsram: Upp till 11 år
NIS: 74 artiklar, bedöm muskelsvaghet, reflexer och känsel; poängsätts separat för vänster, höger lemmar (37 föremål för varje sida). Komponenter av muskelsvaghet (höft- och knäböjning, höft- och knäförlängning, ankeldorsiflexorer, ankel plantarflexorer, tåextensorer, tåflexorer) fick poäng på skalan 0 (normal) till 4 (förlamning), högre poäng = större svaghet. Komponenter av reflexer (quadriceps femoris, triceps surae) och känsel (beröringstryck, nålstick, vibrationer, ledposition) fick 0 = normal, 1 = minskad eller 2 = frånvarande. Totalt möjligt NIS-poängintervall 0-244, högre poäng=större nedsättning.
Upp till 11 år
HCP- Assessed Cardiopulmonary Exercise Testing (CPET) Performance
Tidsram: Upp till 11 år
Upp till 11 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

23 november 2020

Primärt slutförande (Beräknad)

1 september 2030

Avslutad studie (Beräknad)

1 september 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 september 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 september 2020

Första postat (Faktisk)

23 september 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ALN-TTR02-013

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Transtyretin-medierad amyloidos

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera