ConTTRibute: Globální observační studie pacientů s amyloidózou zprostředkovanou transthyretinem (TTR) (ATTR amyloidóza) (ConTTRibute)
17. dubna 2024 aktualizováno: Alnylam Pharmaceuticals
ConTTRibute: Globální observační multicentrická dlouhodobá studie pacientů s amyloidózou zprostředkovanou transthyretinem (TTR) (ATTR amyloidóza)
Účelem této studie je:
- Popište epidemiologické a klinické charakteristiky, přirozenou historii a skutečný klinický management pacientů s ATTR amyloidózou
- Charakterizujte bezpečnost a účinnost patisiranu jako součásti běžné klinické praxe v reálném klinickém prostředí
- Popište vznik/progresi onemocnění u presymptomatických nosičů známé mutace transtyretinu (TTR) způsobující onemocnění
Přehled studie
Postavení
Nábor
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
1500
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Telefonní číslo: 1-877-ALNYLAM
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Alnylam Clinical Trial Information Line
- Telefonní číslo: 1-877-256-9526
- E-mail: clinicaltrials@alnylam.com
Studijní místa
-
-
-
Salvador, Brazílie
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Arhus, Dánsko
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
Copenhagen, Dánsko
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Bordeaux, Francie
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
Bron, Francie
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
Le Kremlin-Bicêtre, Francie
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
Marseille, Francie
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Groningen, Holandsko
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Milan, Itálie
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
Naples, Itálie
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
Palermo, Itálie
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
Roma, Itálie
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
Ramat Gan, Izrael
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Hanover, Německo
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugalsko
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
Porto, Portugalsko
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92037
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21224
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02127
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10034
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78756
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
New Taipei City, Tchaj-wan
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
Taipei, Tchaj-wan
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
Madrid, Španělsko
- Zatím nenabíráme
- Clinical Trial Site
-
Palma, Španělsko
- Nábor
- Clinical Trial Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Do studie budou vhodní pacienti s diagnózou ATTR amyloidózy, dědičného nebo divokého typu, a presymptomatičtí nosiči se známou mutací TTR způsobující onemocnění.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza ATTR amyloidózy nebo zdokumentované známé mutace TTR způsobující onemocnění u kohorty presymptomatických nosičů
- Pouze Německo: Pacienti musí být léčeni podle souhrnu údajů o přípravku (SmPC) pro jakoukoli schválenou léčbu ATTR amyloidózy
Kritéria vyloučení:
- Aktuální zařazení do klinické studie pro jakoukoli zkoumanou látku
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Pacienti s ATTR amyloidózou
Pacienti s diagnózou ATTR amyloidózy, dědičného nebo divokého typu, budou způsobilí pro studii a budou podléhat běžné klinické péči.
|
|
Presymptomatičtí přenašeči
Presymptomatičtí nosiči se známou variantou TTR způsobující onemocnění budou způsobilí pro studii a budou podléhat běžné klinické péči.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt nežádoucích příhod
Časové okno: Od okamžiku zápisu až po dobu 10 let
|
Od okamžiku zápisu až po dobu 10 let
|
|
|
Skóre postižení polyneuropatie (PND) hodnocené poskytovatelem zdravotní péče (HCP).
Časové okno: Až 11 let
|
Skóre PND: Stádium 0=Žádné příznaky; Fáze I = Smyslové poruchy, ale zachovány schopnosti chůze; Stádium II = snížená schopnost chůze, ale schopnost chůze bez hole nebo berlí; Fáze IIIA=Chůze s pomocí 1 hole nebo berle; Fáze IIIB=Chůze s pomocí 2 holí nebo berlí; Fáze IV=připoután na invalidní vozík nebo upoutaný na lůžko.
|
Až 11 let
|
|
Skóre familiární amyloidotické polyneuropatie (FAP) podle HCP
Časové okno: Až 11 let
|
Skóre FAP: Stádium 0=Žádné příznaky; Stupeň I=Nenarušená chůze; většinou mírná senzorická, motorická a autonomní neuropatie na dolních končetinách; Stádium II = nutná asistence při chůzi, většinou střední progrese postižení do dolních končetin, horních končetin a trupu; Stupeň III=Připoután na invalidní vozík nebo upoutaný na lůžko; závažné senzorické, motorické a autonomní postižení všech končetin.
|
Až 11 let
|
|
Kardiomyopatie hodnocená HCP
Časové okno: Až 11 let
|
Kardiomyopatie bude hodnocena pomocí New York Heart Association (NYHA) Třída: I=Žádné symptomy; II=Příznaky s běžnou fyzickou aktivitou; III=Příznaky s méně než běžnou fyzickou aktivitou; IV=Příznaky v klidu.
|
Až 11 let
|
|
Norfolk Quality of Life – diabetická neuropatie (QOL-DN) celkové skóre
Časové okno: Až 11 let
|
Norfolk-QoL-DN: Norfolk-QoL-DN dotazník je standardizované 35-položkové měření výsledků hlášených pacienty, které hodnotí 6 domén: fyzické funkce, neuropatie velkých vláken, aktivity každodenního života, symptomy, neuropatie malých vláken a autonomní neuropatie.
Celkové skóre se pohybuje od -4 bodů (nejlepší možná kvalita života) do 136 bodů (nejhorší možná kvalita života).
|
Až 11 let
|
|
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ)
Časové okno: Až 11 let
|
KCCQ je dotazník o 23 položkách, který si sami spravují, vyvinutý za účelem nezávislého měření pacientova vnímání zdravotního stavu, který zahrnuje symptomy srdečního selhání, dopad na fyzické a sociální funkce a jak srdeční selhání ovlivňuje kvalitu jeho života během 2 týdnů. období odvolání.
KCCQ kvantifikuje 6 domén (symptomy, fyzické funkce, kvalita života, sociální omezení, sebeúčinnost a stabilita symptomů) a 2 souhrnná skóre (klinická a celková souhrnná [OS] skóre).
|
Až 11 let
|
|
Raschova škála celkového postižení (R-ODS)
Časové okno: Až 11 let
|
R-ODS je 24-položkový dotazník pro hodnocení postižení, které pacient pociťuje.
Používá lineárně váženou kategorickou hodnotící stupnici, která specificky zachycuje domény aktivity a omezení sociální participace u pacientů.
|
Až 11 let
|
|
Vybrané události zájmu u pacientů s hereditární transthyretinem zprostředkovanou (hATTR) amyloidózou (ATTRv amyloidóza)
Časové okno: Od 1 roku před zápisem až po dobu 10 let
|
Vybrané příhody zájmu jsou definovány jako jaterní příhody, kardiovaskulární příhody, renální příhody, oční příhody a reakce související s infuzí, hypersenzitivita a další příhody u pacientů s diagnózou hATTR amyloidóza.
|
Od 1 roku před zápisem až po dobu 10 let
|
|
HCP-Assessed Neuropathy Impairment Score (NIS)
Časové okno: Až 11 let
|
NIS: 74 položek, hodnotí svalovou slabost, reflexy a citlivost; bodováno zvlášť pro levou a pravou končetinu (37 položek pro každou stranu).
Komponenty svalové slabosti (flexe kyčle a kolena, extenze kyčle a kolena, dorziflexory kotníku, plantární flexory kotníku, extenzory prstů, flexory prstů) skórovaly na stupnici 0 (normální) až 4 (ochrnutí), vyšší skóre = větší slabost.
Složky reflexů (quadriceps femoris, triceps surae) a pocitu (tlak doteku, píchnutí špendlíkem, vibrace, poloha kloubu) hodnoceny 0 = normální, 1 = snížené nebo 2 = nepřítomné.
Celkový možný rozsah skóre NIS 0-244, vyšší skóre = větší poškození.
|
Až 11 let
|
|
HCP-Assessed Cardiopulmonary Exercise Testing (CPET) Performance
Časové okno: Až 11 let
|
Až 11 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
23. listopadu 2020
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. září 2030
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. září 2030
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. září 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
18. září 2020
První zveřejněno (Aktuální)
23. září 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
19. dubna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. dubna 2024
Naposledy ověřeno
1. dubna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
- Polyneuropatie
- TTR
- Amyloidóza
- RNAi terapeutické
- Polyneuropatie
- ATTR
- Transthyretin
- Amyloidóza zprostředkovaná TTR
- Hereditární amyloidóza zprostředkovaná transthyretinem (hATTR).
- hATTR amyloidóza
- Dědičná ATTR amyloidóza
- Divoký typ amyloidózy
- wtATTR amyloidóza
- ATTRv amyloidóza
- ATTRwt amyloidóza
- Familiární amyloidní polyneuropatie
- Transthyretinová amyloidóza
- Amyloidní neuropatie
- Amyloidní neuropatie, familiární
- Amyloidóza, familiární
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ALN-TTR02-013
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .