알글루코시다아제 알파 트리트먼트로 중국 후기 발병 폼페병 환자의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구 (APOLLO-LOPD)

포함 기준 :

• 환자(또는 환자의 법적 보호자)는 연구 관련 절차 이전에 서면 동의서를 제공해야 합니다.

• 환자는 등록 시점에 ≥ 3세여야 합니다.

  1. 3세 이상 5세 미만 환자: 10미터를 걷거나 4계단을 독립적으로 오를 수 있어야 합니다.
  2. 5세 이상 환자의 경우

  나. 도움 없이 6분 안에 40미터를 걸을 수 있어야 합니다. ii. 30% 이상 예측 및 85% 이하 예측의 직립 위치에서 반복적인 강제 폐활량(VC) 측정을 성공적으로 수행할 수 있어야 합니다.

• 환자는 다음 조건 중 2개 이상을 가진 폼페병을 확인했습니다.

  1. 모든 조직 공급원의 GAA 효소 결핍.
  2. 2개의 확인된 GAA 유전자 돌연변이.
  3. 근육 병리가 폼페병 진단을 충족합니다.
• 환자(및 환자가 현지 규정에 따라 법적으로 미성년자인 경우 환자의 법적 보호자)는 임상 프로토콜을 준수할 능력이 있어야 합니다.
• 여성이고 가임 가능성이 있는 환자는 기준선에서 음성 임신 검사(베타-인간 융모막 성선 자극 호르몬)를 받아야 합니다.

제외 기준:

• 침습적 환기 지원 사용(침습적 환기는 기관내관을 사용하여 적용되는 모든 형태의 환기 지원으로 정의됩니다.)
• 깨어 있고 똑바로 선 자세에서 비침습적 인공호흡기 사용. (비침습적 환기는 기관내 튜브를 사용하지 않고 적용되는 모든 형태의 환기 지원으로 정의됩니다.)
• 이전에 효소 대체 치료로 치료를 받았습니다.
• 양성 임신 테스트를 가진 가임기 여성 환자.
• 휠체어 의존.
• 환자는 중대한 선천적 기형을 가지고 있습니다.
• 환자는 의학적 상태, 심각한 병발성 질병 또는 다른 참작할 수 있는 상황을 가지고 있으며, 연구자의 의견으로는 모든 규정된 평가 및 후속 활동을 포함하여 연구 순응을 상당히 방해할 수 있습니다.
• 5세 이상의 환자는 도움 없이 40미터를 걸을 수 없거나 예측된(직립) >30% 및 <85%의 반복 FVC를 성공적으로 수행할 수 없습니다.

위의 정보는 환자의 잠재적인 임상 시험 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하기 위한 것이 아닙니다.