Studie for å evaluere effektivitet og sikkerhet hos kinesiske pasienter med sent debuterende Pompe-sykdom med alglukosidase alfa-behandlere (APOLLO-LOPD)
6. februar 2025 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company
En enkeltarms, prospektiv, åpen, multisenterstudie for å evaluere effektivitet og sikkerhet hos kinesiske pasienter med sent oppstått Pompe-sykdom med alglukosidase alfa-behandling
Hovedmål:
For å evaluere effekten av ett års behandling med Alglucosidase alfa på motorisk funksjon [Seks-minutters gangtest (6MWT) og lungefunksjonspredikert forsert vitalkapasitet (FVC)] blant pasienter med kinesisk sent innsett Pompe-sykdom over 5 år.
For å evaluere sikkerheten til Myozyme 20mg/kg, IV annenhver uke hos kinesiske LOPD-pasienter over 3 år.
Sekundært mål:
For å evaluere effekten av ett års behandling med Alglucosidase alfa på forbedring av manuell muskeltest (MMT), Maksimalt inspiratorisk og ekspiratorisk trykk (MIP og MEP), Quick Motor Function Test score og helserelatert livskvalitet (SF- 12) blant LOPD-pasienter over 5 år.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Studievarighet per deltaker er omtrentlig 56 uker inkludert en 52-ukers behandlingsperiode.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
41
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
China, Kina
- Investigational Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
3 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier :
- Pasienter (eller og pasientens juridiske verge) må gi skriftlig informert samtykke før eventuelle studierelaterte prosedyrer
Pasienten må være ≥ 3 år gammel ved innskrivning.
- For pasient ≥ 3 år og < 5 år gammel: må kunne gå 10 meter eller klatre 4-trinns trapper selvstendig.
- For pasienter ≥5 år gamle
Jeg. Må kunne ambulere 40 meter på 6 minutter uten assistanse ii. Må være i stand til å utføre gjentatte målinger av forsert vitalkapasitet (VC) i oppreist stilling på ≥ 30 % spådd og ≤ 85 % spådd.
Pasienten har bekreftet Pompes sykdom med minst 2 av følgende tilstander,
- GAA-enzymmangel fra enhver vevskilde.
- 2 bekreftede GAA-genmutasjoner.
- muskelpatologi møter diagnosen Pompes sykdom.
- Pasienten (og pasientens juridiske verge hvis pasienten er juridisk mindreårig som definert av lokal forskrift) må ha evnen til å overholde den kliniske protokollen.
- Pasienten, hvis kvinne og i fertil alder, må ha en negativ graviditetstest (beta-humant koriongonadotropin) ved baseline.
Ekskluderingskriterier:
- Bruk av invasiv ventilasjonsstøtte (invasiv ventilasjon er definert som enhver form for ventilasjonsstøtte som brukes med bruk av en endotrakealtube.)
- Bruk av ikke-invasiv ventilasjonsstøtte mens du er våken og i oppreist stilling. (Ikke-invasiv ventilasjon er definert som enhver form for ventilasjonsstøtte som brukes uten bruk av en endotrakealtube.)
- Tidligere behandlet med Enzyme Replacement Treatment.
- En kvinnelig pasient i fertil alder med positiv graviditetstest.
- Rullestolavhengig.
- Pasienten har en stor medfødt anomali.
- Pasienten har en medisinsk tilstand, alvorlig sammenfallende sykdom eller andre formildende omstendigheter, etter etterforskerens oppfatning, kan i betydelig grad forstyrre studieoverholdelse, inkludert alle foreskrevne evalueringer og oppfølgingsaktiviteter.
- Pasienter med ≥5 år er ikke i stand til å gå 40 meter uten assistanse eller ikke i stand til å utføre gjentatt FVC på >30 % og <85 % antatt (oppreist).
Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en pasients potensielle deltakelse i en klinisk studie.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Alglukosidase Alfa
En dose på 20 mg/kg kroppsvekt en gang annenhver uke i minimum 52 uker
|
Farmasøytisk form: infusjonsoppløsning Administrasjonsvei: intravenøs
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i seks-minutters gangtest (6MWT) for pasienter ≥5 år gamle
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
|
Denne testen måler avstanden en pasient raskt kan gå på en flat, hard overflate i løpet av 6 minutter.
|
Baseline til 12 måneder
|
|
Endring fra baseline i prosent predikert tvungen vitalkapasitet (%FVC) i oppreist stilling for pasienter ≥5 år gamle
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
|
Målingene av lungefunksjon og respirasjonsstyrke inkludert FVC, MEP og MIP bruker en pneumograf eller spirometrisystemet med pasienten i oppreist sittende og liggende stilling, i henhold til retningslinjene fra American Thoracic Society (ATS) og European Respiratory Society (ERS).
|
Baseline til 12 måneder
|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser Antall AE
Tidsramme: Fra signering av ICF til den 30. dagen etter siste dose av studiemedisinene
|
En uønsket hendelse (AE) er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en pasient eller pasient med klinisk undersøkelse som får et farmasøytisk produkt og som ikke nødvendigvis trenger å ha en årsakssammenheng med denne behandlingen.
|
Fra signering av ICF til den 30. dagen etter siste dose av studiemedisinene
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i maksimalt inspirasjonstrykk (MIP) i oppreist stilling for pasienter ≥5 år gamle
Tidsramme: Uke 52
|
Målingene av lungefunksjon og respirasjonsstyrke inkludert FVC, MEP og MIP bruker en pneumograf eller spirometrisystemet med pasienten i oppreist sittende og liggende stilling, i henhold til retningslinjene fra American Thoracic Society (ATS) og European Respiratory Society (ERS).
|
Uke 52
|
|
Endring fra baseline i maksimalt ekspirasjonstrykk (MEP) i oppreist stilling for pasienter ≥5 år gamle
Tidsramme: Uke 52
|
Målingene av lungefunksjon og respirasjonsstyrke inkludert FVC, MEP og MIP bruker en pneumograf eller spirometrisystemet med pasienten i oppreist sittende og liggende stilling, i henhold til retningslinjene fra American Thoracic Society (ATS) og European Respiratory Society (ERS).
|
Uke 52
|
|
Endring fra baseline i manuell muskeltest (MMT) for deltoideusmuskel, quadriceps femoris, iliopsoas, nakkestrekkbøyer for pasienter ≥5 år gamle
Tidsramme: Uke 52
|
MMT er oftest rapportert som en oppsummering av et totalt antall proksimale, distale og aksiale muskelgrupper testet bilateralt eller som en proksimal skåre som summerer et antall proksimale muskelgrupper fra øvre og nedre ekstremiteter.
|
Uke 52
|
|
Endring fra baseline i Quick Motor Function Test-score for pasienter ≥5 år gamle
Tidsramme: Uke 52
|
Quick Motor Function Test er en pålitelig og gyldig test for å vurdere motorisk funksjon hos pasienter med Pompes sykdom.
|
Uke 52
|
|
Endring fra baseline i Quick Motor Function Test-score for pasienter ≥5 år gamle
Tidsramme: Uke 52
|
The 12-Item Short Form Health Survey (SF-12) ble utviklet for medisinsk resultatevaluering av pasienter med kroniske lidelser.
|
Uke 52
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
10. mars 2021
Primær fullføring (Faktiske)
25. juli 2024
Studiet fullført (Faktiske)
25. juli 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. desember 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
15. desember 2020
Først lagt ut (Faktiske)
21. desember 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
6. februar 2025
Sist bekreftet
1. februar 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Metabolisme, medfødte feil
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolske sykdommer
- Karbohydratmetabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Hjernesykdommer, metabolske
- Lysosomale lagringssykdommer, nervesystemet
- Glykogenlagringssykdom
- Glykogenlagringssykdom Type II
Andre studie-ID-numre
- ALGMYL09010
- U1111-1238-1267 (Annen identifikator: UTN)
- LPS15677 (Annen identifikator: Sanofi Identifier)
- 2024-000461-24 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, blankt case-rapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner.
Data på pasientnivå vil bli anonymisert og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til forsøksdeltakerne.
Ytterligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalifiserte studier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://vivli.org
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .