Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti u čínských pacientů s pozdním nástupem Pompeho choroby s léčbou alglukosidázou Alfa (APOLLO-LOPD)

6. února 2025 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company

Jednoramenná, prospektivní, otevřená, multicentrická studie k hodnocení účinnosti a bezpečnosti u čínských pacientů s pozdním nástupem Pompeho choroby s léčbou alglukosidázou Alfa

Primární cíl:

Vyhodnotit účinek jednoleté léčby alglukosidázou alfa na motorické funkce [Šestiminutový test chůze (6MWT) a plicní funkce předpokládaná nucená vitální kapacita (FVC)] u pacientů s čínskou Pompeho chorobou s pozdním nástupem starších 5 let.

Vyhodnotit bezpečnost přípravku Myozyme 20 mg/kg, IV jednou za dva týdny u čínských pacientů s LOPD starších 3 let.

Sekundární cíl:

Zhodnotit účinek jednoleté léčby alglukosidázou alfa na zlepšení manuálního svalového testu (MMT), maximálního inspiračního a výdechového tlaku (MIP a MEP)], skóre Quick Motor Function Test a kvality života související se zdravím (SF- 12) u pacientů s LOPD starších 5 let.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Délka studie na účastníka je přibližně 56 týdnů včetně 52týdenního období léčby.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

41

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
      • China, Čína
        • Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení :

  • Pacienti (nebo jejich zákonní zástupci) musí před jakýmikoli postupy souvisejícími se studií poskytnout písemný informovaný souhlas

  • Pacientovi musí být v době zařazení ≥ 3 roky.

    1. Pro pacienta ≥ 3 roky a < 5 let: musí být schopen samostatně ujít 10 metrů nebo vylézt po 4 schodech.
    2. Pro pacienty ve věku ≥ 5 let

    i. Musí být schopen přejít 40 metrů za 6 minut bez pomoci ii. Musí být schopen úspěšně provádět opakovaná měření vynucené vitální kapacity (VC) ve vzpřímené poloze ≥ 30 % předpokládaných a ≤ 85 % předpokládaných.

  • U pacienta byla potvrzena Pompeho nemoc s nejméně 2 z následujících stavů:

    1. Nedostatek enzymu GAA z jakéhokoli tkáňového zdroje.
    2. 2 potvrzené mutace genu GAA.
    3. svalové patologie splňují diagnózu Pompeho choroby.
  • Pacient (a zákonný zástupce pacienta, pokud je pacient právně nezletilý, jak je definováno místními předpisy) musí mít schopnost dodržovat klinický protokol.
  • Pacientka, pokud je žena a je ve fertilním věku, musí mít na začátku negativní těhotenský test (beta-lidský choriový gonadotropin).

Kritéria vyloučení:

  • Použití invazivní ventilační podpory (Invazivní ventilace je definována jako jakákoli forma ventilační podpory aplikovaná s použitím endotracheální trubice.)
  • Použití neinvazivní ventilační podpory v bdělém stavu a ve vzpřímené poloze. (Neinvazivní ventilace je definována jako jakákoli forma ventilační podpory aplikovaná bez použití endotracheální trubice.)
  • Dříve léčeno enzymatickou substituční léčbou.
  • Pacientka ve fertilním věku s pozitivním těhotenským testem.
  • Závislá na invalidním vozíku.
  • Pacient má velkou vrozenou anomálii.
  • Zdravotní stav pacienta, závažné interkurentní onemocnění nebo jiná polehčující okolnost může podle názoru zkoušejícího významně narušit dodržování studie, včetně všech předepsaných hodnocení a následných činností.
  • Pacienti ve věku ≥ 5 let nejsou schopni projít 40 metrů bez pomoci nebo nejsou schopni úspěšně provést opakovanou FVC > 30 % a < 85 % předpokládané (vzpřímené).

Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast pacienta v klinickém hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Alglukosidáza Alfa
Dávka 20 mg/kg tělesné hmotnosti jednou za 2 týdny po dobu minimálně 52 týdnů
Lék: ALGLUKOSIDÁZA ALFA

Léková forma: infuzní roztok

Cesta podání: intravenózní

Ostatní jména:
  • MYOZYME

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v testu šestiminutové chůze (6MWT) u pacientů ve věku ≥5 let
Časové okno: Základní až 12 měsíců
Tento test měří vzdálenost, kterou může pacient rychle ujít po rovném tvrdém povrchu za dobu 6 minut.
Základní až 12 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v procentech předpokládané usilovné vitální kapacity (%FVC) ve vzpřímené poloze u pacientů ve věku ≥5 let
Časové okno: Základní až 12 měsíců
Měření plicní funkce a respirační síly, včetně FVC, MEP a MIP, používají pneumograf nebo spirometrický systém s pacientem ve vzpřímené poloze vsedě a vleže na zádech, podle pokynů American Thoracic Society (ATS) a European Respiratory Society (ERS).
Základní až 12 měsíců
Počet účastníků s nežádoucími účinky Počet AE
Časové okno: Od podepsání ICF do 30. dne po poslední dávce studovaných léků
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá lékařská událost u pacienta nebo klinického vyšetřovaného pacienta, kterému byl podán farmaceutický produkt, a která nemusí nutně mít příčinnou souvislost s touto léčbou.
Od podepsání ICF do 30. dne po poslední dávce studovaných léků

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna maximálního inspiračního tlaku (MIP) ve vzpřímené poloze od výchozí hodnoty u pacientů ve věku ≥ 5 let
Časové okno: 52. týden
Měření plicní funkce a respirační síly, včetně FVC, MEP a MIP, používají pneumograf nebo spirometrický systém s pacientem ve vzpřímené poloze vsedě a vleže na zádech, podle pokynů American Thoracic Society (ATS) a European Respiratory Society (ERS).
52. týden
Změna maximálního výdechového tlaku (MEP) od výchozí hodnoty ve vzpřímené poloze u pacientů ve věku ≥ 5 let
Časové okno: 52. týden
Měření plicní funkce a respirační síly, včetně FVC, MEP a MIP, používají pneumograf nebo spirometrický systém s pacientem ve vzpřímené poloze vsedě a vleže na zádech, podle pokynů American Thoracic Society (ATS) a European Respiratory Society (ERS).
52. týden
Změna od výchozí hodnoty v manuálním svalovém testu (MMT) pro deltový sval, m. quadriceps femoris, iliopsoas, natahovací flexor krku u pacientů ve věku ≥ 5 let
Časové okno: 52. týden
MMT se nejčastěji uvádí jako souhrnné skóre celkového počtu proximálních, distálních a axiálních svalových skupin testovaných bilaterálně nebo jako proximální skóre, které sčítá počet proximálních svalových skupin z horních a dolních končetin.
52. týden
Změna od výchozí hodnoty ve skóre Quick Motor Function Test pro pacienty ve věku ≥ 5 let
Časové okno: 52. týden
Quick Motor Function Test je spolehlivý a validní test pro hodnocení motorických funkcí u pacientů s Pompeho chorobou.
52. týden
Změna od výchozí hodnoty ve skóre Quick Motor Function Test pro pacienty ve věku ≥ 5 let
Časové okno: 52. týden
12-položkový Short Form Health Survey (SF-12) byl vyvinut pro hodnocení lékařských výsledků u pacientů s chronickými onemocněními.
52. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. března 2021

Primární dokončení (Aktuální)

25. července 2024

Dokončení studie (Aktuální)

25. července 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. prosince 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. prosince 2020

První zveřejněno (Aktuální)

21. prosince 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. února 2025

Naposledy ověřeno

1. února 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALGMYL09010
  • U1111-1238-1267 (Jiný identifikátor: UTN)
  • LPS15677 (Jiný identifikátor: Sanofi Identifier)
  • 2024-000461-24 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit