アルグルコシダーゼ アルファ治療による遅発性ポンペ病の中国人患者における有効性と安全性を評価するための研究 (APOLLO-LOPD)

包含基準 :

• 患者（または患者の法定後見人）は、研究関連の手続きの前に、書面によるインフォームドコンセントを提供する必要があります

• -患者は登録時に3歳以上でなければなりません。

  1. 3 歳以上 5 歳未満の患者の場合: 10 メートル歩くか、4 段の階段を自分で上ることができる必要があります。
  2. 5歳以上の患者の場合

  私。補助なしで 6 分間で 40 メートル移動できる必要があります。 -直立姿勢での努力肺活量（VC）測定を繰り返し正常に実行できる必要があります。予測値は 30% 以上、予測値は 85% 以下です。

• 患者は、以下の状態のうち少なくとも 2 つを有するポンペ病であることが確認されています。

  1. あらゆる組織源からの GAA 酵素欠損症。
  2. 2 確認された GAA 遺伝子変異。
  3. 筋肉の病理はポンペ病の診断に適合します。
• 患者 (および患者が現地の規制で定義されているように法的に未成年である場合は患者の法定後見人) は、臨床プロトコルを遵守する能力を持っている必要があります。
• 患者は、女性で出産の可能性がある場合、ベースラインで妊娠検査（ベータヒト絨毛性ゴナドトロピン）が陰性でなければなりません。

除外基準:

• 侵襲的換気補助の使用 (侵襲的換気は、気管内チューブを使用して適用されるあらゆる形態の換気補助と定義されます。)
• 起きていて直立した状態での非侵襲的換気補助の使用。 (非侵襲的換気は、気管内チューブを使用せずに適用される任意の形態の換気補助と定義されます。)
• 以前に酵素補充療法を受けました。
• -妊娠検査が陽性で、出産の可能性のある女性患者。
• 車椅子依存。
• 患者には重大な先天異常があります。
• 治験責任医師の意見では、患者は医学的状態、重篤な併発疾患、またはその他の酌量すべき状況にあり、処方されたすべての評価およびフォローアップ活動を含む治験コンプライアンスを著しく妨げる可能性があります。
• 5 歳以上の患者は、補助なしで 40 メートル移動することができないか、30% を超えて 85% 未満の予測 (直立) の FVC を繰り返すことができません。

上記の情報は、患者が臨床試験に参加する可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。