- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT04676373
Badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania alglukozydazy alfa u chińskich pacjentów z późną postacią choroby Pompego (APOLLO-LOPD)
Jednoramienne, prospektywne, otwarte, wieloośrodkowe badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo chińskich pacjentów z późną postacią choroby Pompego leczonych alglukozydazą alfa
Podstawowy cel:
Ocena wpływu jednorocznego leczenia alglukozydazą alfa na funkcje motoryczne [test sześciominutowego marszu (6MWT) i przewidywana natężona pojemność życiowa płuc (FVC)] wśród chińskich pacjentów z późną postacią choroby Pompego w wieku powyżej 5 lat.
Ocena bezpieczeństwa Myozyme 20 mg/kg, dożylnie co dwa tygodnie u chińskich pacjentów z LOPD w wieku powyżej 3 lat.
Cel drugorzędny:
Ocena wpływu rocznego leczenia alglukozydazą alfa na poprawę ręcznego testu mięśniowego (MMT), maksymalnego ciśnienia wdechowego i wydechowego (MIP i MEP)], wyników szybkiego testu funkcji motorycznych oraz jakości życia związanej ze zdrowiem (SF- 12) wśród pacjentów z LOPD powyżej 5 roku życia.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Trial Transparency email recommended (Toll free number for US & Canada)
- Numer telefonu: option 6 800-633-1610
- E-mail: Contact-US@sanofi.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
China, Chiny
- Investigational Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia :
- Pacjenci (lub ich opiekunowie prawni) muszą wyrazić świadomą zgodę na piśmie przed przystąpieniem do jakichkolwiek procedur związanych z badaniem
W momencie włączenia pacjent musi mieć ≥ 3 lata.
- Dla pacjenta w wieku ≥ 3 lat i < 5 lat: musi być w stanie samodzielnie przejść 10 metrów lub wejść po 4-stopniowych schodach.
- Dla pacjentów w wieku ≥5 lat
ja. Musi być w stanie przejść 40 metrów w ciągu 6 minut bez pomocy ii. Musi być w stanie pomyślnie wykonać powtarzane pomiary natężonej pojemności życiowej (VC) w pozycji pionowej na poziomie ≥ 30% wartości przewidywanej i ≤ 85% wartości należnej.
U pacjenta potwierdzono chorobę Pompego z co najmniej 2 z następujących stanów,
- Niedobór enzymu GAA z dowolnego źródła tkankowego.
- 2 potwierdzone mutacje genu GAA.
- patologia mięśni spełnia rozpoznanie choroby Pompego.
- Pacjent (i opiekun prawny pacjenta, jeśli pacjent jest prawnie niepełnoletni zgodnie z lokalnymi przepisami) musi być w stanie przestrzegać protokołu klinicznego.
- Pacjentka, jeśli jest kobietą i może zajść w ciążę, musi mieć ujemny wynik testu ciążowego (beta-ludzka gonadotropina kosmówkowa) na początku badania.
Kryteria wyłączenia:
- Stosowanie inwazyjnego wspomagania wentylacji (Wentylacja inwazyjna jest definiowana jako dowolna forma wspomagania wentylacji stosowana przy użyciu rurki dotchawiczej).
- Stosowanie nieinwazyjnego wspomagania wentylacji podczas czuwania i w pozycji pionowej. (Wentylacja nieinwazyjna jest definiowana jako dowolna forma wspomagania wentylacji stosowana bez użycia rurki dotchawiczej).
- Wcześniej leczone Enzymatyczną Terapią Zastępczą.
- Pacjentka w wieku rozrodczym z pozytywnym testem ciążowym.
- Zależny od wózka inwalidzkiego.
- Pacjent ma poważną wadę wrodzoną.
- Stan zdrowia pacjenta, poważna współistniejąca choroba lub inne okoliczności łagodzące, w opinii badacza, mogą znacząco zakłócić zgodność badania, w tym wszystkie zalecane oceny i działania kontrolne.
- Pacjenci w wieku ≥5 lat nie są w stanie przejść 40 metrów bez pomocy lub nie są w stanie z powodzeniem wykonać powtórnego FVC >30% i <85% wartości należnej (pionowo).
Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: Alglukozydaza Alfa
Dawka 20 mg/kg masy ciała raz na 2 tygodnie przez minimum 52 tygodnie
|
Postać farmaceutyczna:roztwór do infuzji Droga podania: dożylna
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w teście 6-minutowego marszu (6MWT) u pacjentów w wieku ≥5 lat
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 12 miesięcy
|
Ten test mierzy odległość, jaką pacjent może szybko przejść po płaskiej, twardej powierzchni w ciągu 6 minut.
|
Wartość bazowa do 12 miesięcy
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w procentach przewidywanej natężonej pojemności życiowej (%FVC) w pozycji pionowej u pacjentów w wieku ≥5 lat
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 12 miesięcy
|
Do pomiarów czynności płuc i siły oddechowej, w tym FVC, MEP i MIP, wykorzystuje się pneumograf lub system spirometryczny z pacjentem w pozycji siedzącej i leżącej, zgodnie z wytycznymi American Thoracic Society (ATS) i European Respiratory Society (ERS).
|
Wartość bazowa do 12 miesięcy
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi Liczba zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Od podpisania ICF do 30 dnia po przyjęciu ostatniej dawki badanych leków
|
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde niepożądane zdarzenie medyczne u pacjenta lub pacjenta uczestniczącego w badaniu klinicznym, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z tym leczeniem.
|
Od podpisania ICF do 30 dnia po przyjęciu ostatniej dawki badanych leków
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Zmiana maksymalnego ciśnienia wdechowego (MIP) w stosunku do wartości początkowej w pozycji pionowej u pacjentów w wieku ≥5 lat
Ramy czasowe: Tydzień 52
|
Do pomiarów czynności płuc i siły oddechowej, w tym FVC, MEP i MIP, wykorzystuje się pneumograf lub system spirometryczny z pacjentem w pozycji siedzącej i leżącej, zgodnie z wytycznymi American Thoracic Society (ATS) i European Respiratory Society (ERS).
|
Tydzień 52
|
Zmiana maksymalnego ciśnienia wydechowego (MEP) w stosunku do wartości początkowej w pozycji pionowej u pacjentów w wieku ≥5 lat
Ramy czasowe: Tydzień 52
|
Do pomiarów czynności płuc i siły oddechowej, w tym FVC, MEP i MIP, wykorzystuje się pneumograf lub system spirometryczny z pacjentem w pozycji siedzącej i leżącej, zgodnie z wytycznymi American Thoracic Society (ATS) i European Respiratory Society (ERS).
|
Tydzień 52
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ręcznym teście mięśni (MMT) dla mięśnia naramiennego, mięśnia czworogłowego uda, mięśnia biodrowo-lędźwiowego, zginacza rozciągania szyi u pacjentów w wieku ≥5 lat
Ramy czasowe: Tydzień 52
|
MMT jest najczęściej zgłaszane jako sumaryczny wynik całkowitej liczby proksymalnych, dystalnych i osiowych grup mięśni badanych obustronnie lub jako wynik proksymalny, który sumuje liczbę proksymalnych grup mięśni kończyn górnych i dolnych.
|
Tydzień 52
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach szybkiego testu funkcji motorycznych u pacjentów w wieku ≥5 lat
Ramy czasowe: Tydzień 52
|
Szybki test funkcji motorycznych jest wiarygodnym i ważnym testem do oceny funkcji motorycznych u pacjentów z chorobą Pompego.
|
Tydzień 52
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach szybkiego testu funkcji motorycznych u pacjentów w wieku ≥5 lat
Ramy czasowe: Tydzień 52
|
12-itemowa krótka ankieta zdrowotna (SF-12) została opracowana w celu oceny wyników medycznych pacjentów z chorobami przewlekłymi.
|
Tydzień 52
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Metabolizm węglowodanów, błędy wrodzone
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe, układ nerwowy
- Choroba spichrzeniowa glikogenu
- Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II
Inne numery identyfikacyjne badania
- ALGMYL09010
- U1111-1238-1267 (Inny identyfikator: UTN)
- LPS15677 (Inny identyfikator: Sanofi Identifier)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Choroba Pompego
-
Bambino Gesù Hospital and Research InstituteZakończonyCiężka otyłość dziecięca (BMI > 97° szt. -według wykresów BMI Centers for Disease Control and Prevention-) | Zmienione testy czynnościowe wątroby | Nietolerancja glikemicznaWłochy
-
Spero TherapeuticsZakończonyKompleks Mycobacterium Avium | Niegruźlicze Mycobacterium Pulmonary DiseaseStany Zjednoczone
-
Janssen Pharmaceutical K.K.RekrutacyjnyOporna na leczenie Mycobacterium Avium Complex-lung Disease (MAC-LD)Tajwan, Republika Korei, Japonia
-
Adelphi Values LLCBlueprint Medicines CorporationZakończonyBiałaczka z komórek tucznych (MCL) | Agresywna mastocytoza układowa (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Lineage Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | Tląca się mastocytoza układowa (SSM) | Indolentna układowa mastocytoza (ISM) Podgrupa ISM w pełni zatrudnionaStany Zjednoczone
Badania kliniczne na ALGLUKOZYDAZA ALFA
-
M.D. Anderson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)ZakończonyNowotwory mózgu i ośrodkowego układu nerwowegoStany Zjednoczone
-
Genzyme, a Sanofi CompanyZatwierdzony do celów marketingowychChoroba spichrzeniowa glikogenu typu II (GSD-II) | Choroba niedoboru kwaśnej maltazy | Glikogenoza 2 | Choroba Pompego (późny początek)Stany Zjednoczone
-
Jonsson Comprehensive Cancer CenterAmgenZakończonyChłoniak | Białaczka | Niedokrwistość | Nieokreślony guz lity u dorosłych, specyficzny dla protokołu | Szpiczak mnogi i nowotwór komórek plazmatycznych | Zaburzenie limfoproliferacyjne | Stan przedrakowy/niezłośliwyStany Zjednoczone
-
ShireZakończonyChoroba Fabry'egoStany Zjednoczone
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.ZakończonyChoroba Fabry'egoStany Zjednoczone, Hiszpania, Zjednoczone Królestwo, Paragwaj
-
ProtalixChiesi Farmaceutici S.p.A.ZakończonyChoroba Fabry'egoAustralia, Holandia, Zjednoczone Królestwo, Kanada, Czechy, Norwegia, Słowenia
-
Philogen S.p.A.RekrutacyjnyRak, podstawnokomórkowy | Rak, płaskonabłonkowa skóraNiemcy, Polska, Szwajcaria
-
Novo Nordisk A/SZakończonyWrodzona skaza krwotoczna | Hemofilia A z inhibitorami | Hemofilia B z inhibitoramiTajwan, Zjednoczone Królestwo, Tajlandia, Serbia, Chorwacja, Włochy, Polska, Rumunia, Węgry, Malezja, Stany Zjednoczone, Austria, Brazylia, Grecja, Japonia, Portoryko, Federacja Rosyjska, Afryka Południowa, Indyk
-
University of California, San FranciscoDuke UniversityRekrutacyjnyChoroba Wolmana | MPS IV | Choroba Pompego o początku niemowlęcym | Choroba Gauchera, typ 2 | MPS VI | MPS I | Choroba Gauchera, typ 3 | MPSII | Poseł VIIStany Zjednoczone