Badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania alglukozydazy alfa u chińskich pacjentów z późną postacią choroby Pompego (APOLLO-LOPD)
6 lutego 2025 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company
Jednoramienne, prospektywne, otwarte, wieloośrodkowe badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo chińskich pacjentów z późną postacią choroby Pompego leczonych alglukozydazą alfa
Podstawowy cel:
Ocena wpływu jednorocznego leczenia alglukozydazą alfa na funkcje motoryczne [test sześciominutowego marszu (6MWT) i przewidywana natężona pojemność życiowa płuc (FVC)] wśród chińskich pacjentów z późną postacią choroby Pompego w wieku powyżej 5 lat.
Ocena bezpieczeństwa Myozyme 20 mg/kg, dożylnie co dwa tygodnie u chińskich pacjentów z LOPD w wieku powyżej 3 lat.
Cel drugorzędny:
Ocena wpływu rocznego leczenia alglukozydazą alfa na poprawę ręcznego testu mięśniowego (MMT), maksymalnego ciśnienia wdechowego i wydechowego (MIP i MEP)], wyników szybkiego testu funkcji motorycznych oraz jakości życia związanej ze zdrowiem (SF- 12) wśród pacjentów z LOPD powyżej 5 roku życia.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Czas trwania badania na uczestnika wynosi około 56 tygodni, w tym 52-tygodniowy okres leczenia.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
41
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
China, Chiny
- Investigational Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
3 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia :
- Pacjenci (lub ich opiekunowie prawni) muszą wyrazić świadomą zgodę na piśmie przed przystąpieniem do jakichkolwiek procedur związanych z badaniem
W momencie włączenia pacjent musi mieć ≥ 3 lata.
- Dla pacjenta w wieku ≥ 3 lat i < 5 lat: musi być w stanie samodzielnie przejść 10 metrów lub wejść po 4-stopniowych schodach.
- Dla pacjentów w wieku ≥5 lat
ja. Musi być w stanie przejść 40 metrów w ciągu 6 minut bez pomocy ii. Musi być w stanie pomyślnie wykonać powtarzane pomiary natężonej pojemności życiowej (VC) w pozycji pionowej na poziomie ≥ 30% wartości przewidywanej i ≤ 85% wartości należnej.
U pacjenta potwierdzono chorobę Pompego z co najmniej 2 z następujących stanów,
- Niedobór enzymu GAA z dowolnego źródła tkankowego.
- 2 potwierdzone mutacje genu GAA.
- patologia mięśni spełnia rozpoznanie choroby Pompego.
- Pacjent (i opiekun prawny pacjenta, jeśli pacjent jest prawnie niepełnoletni zgodnie z lokalnymi przepisami) musi być w stanie przestrzegać protokołu klinicznego.
- Pacjentka, jeśli jest kobietą i może zajść w ciążę, musi mieć ujemny wynik testu ciążowego (beta-ludzka gonadotropina kosmówkowa) na początku badania.
Kryteria wyłączenia:
- Stosowanie inwazyjnego wspomagania wentylacji (Wentylacja inwazyjna jest definiowana jako dowolna forma wspomagania wentylacji stosowana przy użyciu rurki dotchawiczej).
- Stosowanie nieinwazyjnego wspomagania wentylacji podczas czuwania i w pozycji pionowej. (Wentylacja nieinwazyjna jest definiowana jako dowolna forma wspomagania wentylacji stosowana bez użycia rurki dotchawiczej).
- Wcześniej leczone Enzymatyczną Terapią Zastępczą.
- Pacjentka w wieku rozrodczym z pozytywnym testem ciążowym.
- Zależny od wózka inwalidzkiego.
- Pacjent ma poważną wadę wrodzoną.
- Stan zdrowia pacjenta, poważna współistniejąca choroba lub inne okoliczności łagodzące, w opinii badacza, mogą znacząco zakłócić zgodność badania, w tym wszystkie zalecane oceny i działania kontrolne.
- Pacjenci w wieku ≥5 lat nie są w stanie przejść 40 metrów bez pomocy lub nie są w stanie z powodzeniem wykonać powtórnego FVC >30% i <85% wartości należnej (pionowo).
Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Alglukozydaza Alfa
Dawka 20 mg/kg masy ciała raz na 2 tygodnie przez minimum 52 tygodnie
|
Postać farmaceutyczna:roztwór do infuzji Droga podania: dożylna
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w teście 6-minutowego marszu (6MWT) u pacjentów w wieku ≥5 lat
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 12 miesięcy
|
Ten test mierzy odległość, jaką pacjent może szybko przejść po płaskiej, twardej powierzchni w ciągu 6 minut.
|
Wartość bazowa do 12 miesięcy
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w procentach przewidywanej natężonej pojemności życiowej (%FVC) w pozycji pionowej u pacjentów w wieku ≥5 lat
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 12 miesięcy
|
Do pomiarów czynności płuc i siły oddechowej, w tym FVC, MEP i MIP, wykorzystuje się pneumograf lub system spirometryczny z pacjentem w pozycji siedzącej i leżącej, zgodnie z wytycznymi American Thoracic Society (ATS) i European Respiratory Society (ERS).
|
Wartość bazowa do 12 miesięcy
|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi Liczba zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Od podpisania ICF do 30 dnia po przyjęciu ostatniej dawki badanych leków
|
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde niepożądane zdarzenie medyczne u pacjenta lub pacjenta uczestniczącego w badaniu klinicznym, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z tym leczeniem.
|
Od podpisania ICF do 30 dnia po przyjęciu ostatniej dawki badanych leków
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana maksymalnego ciśnienia wdechowego (MIP) w stosunku do wartości początkowej w pozycji pionowej u pacjentów w wieku ≥5 lat
Ramy czasowe: Tydzień 52
|
Do pomiarów czynności płuc i siły oddechowej, w tym FVC, MEP i MIP, wykorzystuje się pneumograf lub system spirometryczny z pacjentem w pozycji siedzącej i leżącej, zgodnie z wytycznymi American Thoracic Society (ATS) i European Respiratory Society (ERS).
|
Tydzień 52
|
|
Zmiana maksymalnego ciśnienia wydechowego (MEP) w stosunku do wartości początkowej w pozycji pionowej u pacjentów w wieku ≥5 lat
Ramy czasowe: Tydzień 52
|
Do pomiarów czynności płuc i siły oddechowej, w tym FVC, MEP i MIP, wykorzystuje się pneumograf lub system spirometryczny z pacjentem w pozycji siedzącej i leżącej, zgodnie z wytycznymi American Thoracic Society (ATS) i European Respiratory Society (ERS).
|
Tydzień 52
|
|
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ręcznym teście mięśni (MMT) dla mięśnia naramiennego, mięśnia czworogłowego uda, mięśnia biodrowo-lędźwiowego, zginacza rozciągania szyi u pacjentów w wieku ≥5 lat
Ramy czasowe: Tydzień 52
|
MMT jest najczęściej zgłaszane jako sumaryczny wynik całkowitej liczby proksymalnych, dystalnych i osiowych grup mięśni badanych obustronnie lub jako wynik proksymalny, który sumuje liczbę proksymalnych grup mięśni kończyn górnych i dolnych.
|
Tydzień 52
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach szybkiego testu funkcji motorycznych u pacjentów w wieku ≥5 lat
Ramy czasowe: Tydzień 52
|
Szybki test funkcji motorycznych jest wiarygodnym i ważnym testem do oceny funkcji motorycznych u pacjentów z chorobą Pompego.
|
Tydzień 52
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach szybkiego testu funkcji motorycznych u pacjentów w wieku ≥5 lat
Ramy czasowe: Tydzień 52
|
12-itemowa krótka ankieta zdrowotna (SF-12) została opracowana w celu oceny wyników medycznych pacjentów z chorobami przewlekłymi.
|
Tydzień 52
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
10 marca 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
25 lipca 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
25 lipca 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
15 grudnia 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
15 grudnia 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
21 grudnia 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
25 marca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
6 lutego 2025
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby metaboliczne
- Metabolizm węglowodanów, błędy wrodzone
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe, układ nerwowy
- Choroba spichrzeniowa glikogenu
- Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II
Inne numery identyfikacyjne badania
- ALGMYL09010
- U1111-1238-1267 (Inny identyfikator: UTN)
- LPS15677 (Inny identyfikator: Sanofi Identifier)
- 2024-000461-24 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych.
Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania.
Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .