Tutkimus tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi kiinalaisilla potilailla, joilla on myöhään alkanut Pompe-tauti Alglucosidase Alfa Treatmenilla (APOLLO-LOPD)
torstai 6. helmikuuta 2025 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company
Yksihaarainen, tuleva, avoin, monikeskustutkimus tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi kiinalaisilla potilailla, joilla on myöhään alkanut Pompe-tauti Alglucosidase Alfa -hoidolla
Ensisijainen tavoite:
Arvioida yhden vuoden alglukosidaasi alfa -hoidon vaikutusta motoriseen toimintaan [kuuden minuutin kävelytesti (6MWT) ja keuhkojen toiminnan ennustettu pakotettu elinkapasiteetti (FVC)] yli 5-vuotiailla kiinalaisilla myöhään alkaneilla Pompe-tautipotilailla.
Myozyme 20 mg/kg, IV kahdesti viikossa annettavan turvallisuuden arvioimiseksi yli 3-vuotiailla kiinalaisilla LOPD-potilailla.
Toissijainen tavoite:
Arvioida yhden vuoden Alglukosidaasi alfa -hoidon vaikutusta manuaalisen lihastestin (MMT), maksimaalisen sisään- ja uloshengityksen paineen (MIP ja MEP) paranemiseen, Quick Motor Function Test -testin pisteisiin ja terveyteen liittyvään elämänlaatuun (SF- 12) yli 5-vuotiailla LOPD-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimuksen kesto osallistujaa kohti on noin 56 viikkoa sisältäen 52 viikon hoitojakson.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
41
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
China, Kiina
- Investigational Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit :
- Potilaiden (tai potilaan laillisen huoltajan) on annettava kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä
Potilaan tulee olla ≥ 3-vuotias ilmoittautumisajankohtana.
- ≥ 3-vuotiaille ja < 5-vuotiaille potilaille: hänen on kyettävä kävelemään 10 metriä tai kiivetä 4-vaiheisia portaita itsenäisesti.
- ≥ 5-vuotiaille potilaille
i. On kyettävä liikkumaan 40 metriä 6 minuutissa ilman apua ii. On kyettävä suorittamaan onnistuneesti toistuvia pakotettuja elinkapasiteettimittauksia (VC) pystyasennossa ≥ 30 % ennustettu ja ≤ 85 % ennustettu.
Pompen tauti on vahvistettu vähintään kahdella seuraavista sairauksista:
- GAA-entsyymin puutos mistä tahansa kudoslähteestä.
- 2 vahvistettua GAA-geenimutaatiota.
- lihaspatologia täyttää Pompen taudin diagnoosin.
- Potilaan (ja potilaan laillisen huoltajan, jos potilas on laillisesti alaikäinen paikallisten määräysten mukaisesti) on kyettävä noudattamaan kliinistä protokollaa.
- Jos potilas on nainen ja on hedelmällisessä iässä, hänen on oltava negatiivinen raskaustesti (ihmisen beeta-kooriongonadotropiini) lähtötilanteessa.
Poissulkemiskriteerit:
- Invasiivisen hengitystuen käyttö (Invasiivinen ventilaatio on määritelty minkä tahansa muodon ventilaatiotueksi, jota käytetään endotrakeaalisen letkun avulla.)
- Ei-invasiivisen hengitystuen käyttö hereillä ja pystyasennossa. (Ei-invasiivinen ventilaatio määritellään kaikenlaiseksi ventilaatiotueksi, jota käytetään ilman endotrakeaaliputkea.)
- Aiemmin käsitelty entsyymikorvaushoidolla.
- Hedelmällisessä iässä oleva naispotilas, jolla on positiivinen raskaustesti.
- Pyörätuolista riippuvainen.
- Potilaalla on vakava synnynnäinen poikkeavuus.
- Potilaalla on sairaus, vakava väliaikainen sairaus tai muu lieventävä seikka voi tutkijan näkemyksen mukaan häiritä merkittävästi tutkimuksen noudattamista, mukaan lukien kaikki määrätyt arvioinnit ja seurantatoimet.
- Potilaat, joiden ikä on ≥5 vuotta, eivät pysty liikkumaan 40 metriä ilman apua tai eivät pysty suorittamaan onnistuneesti toistuvaa FVC:tä, jonka ennustettu >30 % ja <85 % (pystyasennossa).
Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia huomioita, jotka liittyvät potilaan mahdolliseen osallistumiseen kliiniseen tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Alglukosidaasi Alfa
Annos 20 mg/kg 2 viikon välein vähintään 52 viikon ajan
|
Lääkemuoto: infuusioliuos Antoreitti: suonensisäinen
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta kuuden minuutin kävelytestissä (6MWT) ≥5-vuotiaille potilaille
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen
|
Tämä testi mittaa matkan, jonka potilas pystyy kävelemään nopeasti tasaisella, kovalla alustalla 6 minuutissa.
|
Perustaso 12 kuukauteen
|
|
Muutos lähtötasosta prosentteina ennustetussa pakotetussa vitaalikapasiteetissa (%FVC) pystyasennossa ≥5-vuotiaille potilaille
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen
|
Keuhkojen toiminnan ja hengitysvoiman mittauksissa, mukaan lukien FVC, MEP ja MIP, käytetään pneumografiaa tai spirometriajärjestelmää potilaan ollessa pystyasennossa istuen ja selällään American Thoracic Societyn (ATS) ja European Respiratory Societyn (ERS) ohjeiden mukaisesti.
|
Perustaso 12 kuukauteen
|
|
Osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia Haitallisten tapahtumien määrä
Aikaikkuna: ICF:n allekirjoittamisesta 30. päivään tutkimuslääkkeiden viimeisen annoksen jälkeen
|
Haittatapahtuma (AE) on mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma potilaalla tai kliinisen tutkimuksen potilaalla, jolle on annettu lääkevalmistetta ja jolla ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä tähän hoitoon.
|
ICF:n allekirjoittamisesta 30. päivään tutkimuslääkkeiden viimeisen annoksen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta maksimaalisessa sisäänhengityspaineessa (MIP) pystyasennossa ≥5-vuotiailla potilailla
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Keuhkojen toiminnan ja hengitysvoiman mittauksissa, mukaan lukien FVC, MEP ja MIP, käytetään pneumografiaa tai spirometriajärjestelmää potilaan ollessa pystyasennossa istuen ja selällään American Thoracic Societyn (ATS) ja European Respiratory Societyn (ERS) ohjeiden mukaisesti.
|
Viikko 52
|
|
Muutos lähtötasosta maksimaalisessa uloshengityspaineessa (MEP) pystyasennossa ≥5-vuotiailla potilailla
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Keuhkojen toiminnan ja hengitysvoiman mittauksissa, mukaan lukien FVC, MEP ja MIP, käytetään pneumografiaa tai spirometriajärjestelmää potilaan ollessa pystyasennossa istuen ja selällään American Thoracic Societyn (ATS) ja European Respiratory Societyn (ERS) ohjeiden mukaisesti.
|
Viikko 52
|
|
Muutos lähtötilanteesta manuaalisessa lihastestissä (MMT) hartialihaksessa, reisilihaksessa, nivellihaksessa, niskan venytyslihaksessa ≥5-vuotiailla potilailla
Aikaikkuna: Viikko 52
|
MMT on raportoitu useimmiten kahdenvälisesti testattujen proksimaalisten, distaalisten ja aksiaalisten lihasryhmien kokonaismäärän yhteenvetopisteenä tai proksimaalisena pistemääränä, joka summaa useita proksimaalisia lihasryhmiä ylä- ja alaraajoista.
|
Viikko 52
|
|
Muutos lähtötilanteesta Quick Motor Function Testin pisteissä ≥5-vuotiaiden potilaiden osalta
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Quick Motor Function Test on luotettava ja pätevä testi motorisen toiminnan arvioimiseksi potilailla, joilla on Pompen tauti.
|
Viikko 52
|
|
Muutos lähtötilanteesta Quick Motor Function Testin pisteissä ≥5-vuotiaiden potilaiden osalta
Aikaikkuna: Viikko 52
|
12 Item Short Form Health Survey (SF-12) kehitettiin kroonisista sairauksista kärsivien potilaiden lääketieteellisten tulosten arviointia varten.
|
Viikko 52
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 10. maaliskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 25. heinäkuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 25. heinäkuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 15. joulukuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 15. joulukuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 21. joulukuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 6. helmikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. helmikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Glykogeenin varastointisairaus
- Glykogeenin varastointisairaus, tyyppi II
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALGMYL09010
- U1111-1238-1267 (Muu tunniste: UTN)
- LPS15677 (Muu tunniste: Sanofi Identifier)
- 2024-000461-24 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot.
Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi.
Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .