Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid bij Chinese patiënten met de late aanvang van de ziekte van Pompe met Alglucosidase Alfa Treatment (APOLLO-LOPD)

6 februari 2025 bijgewerkt door: Genzyme, a Sanofi Company

Een single-arm, prospectief, open-label, multicenter onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid te evalueren bij Chinese patiënten met de late aanvang van de ziekte van Pompe met behandeling met alglucosidase alfa

Hoofddoel:

Evalueren van het effect van een jaar durende behandeling met Alglucosidase alfa op de motorische functie [Zes minuten wandeltest (6MWT) en longfunctie voorspelde geforceerde vitale capaciteit (FVC)] bij patiënten met de Chinese late aanvang van de ziekte van Pompe ouder dan 5 jaar.

Om de veiligheid te evalueren van Myozyme 20 mg/kg, IV tweewekelijks bij Chinese LOPD-patiënten ouder dan 3 jaar.

Secundaire doelstelling:

Om het effect te evalueren van een jaar durende behandeling met Alglucosidase alfa op de verbetering van de handmatige spiertest (MMT), maximale inspiratoire en expiratoire druk (MIP en MEP)], Quick Motor Function Test-scores en gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (SF- 12) bij LOPD-patiënten ouder dan 5 jaar.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De duur van het onderzoek per deelnemer is ongeveer 56 weken inclusief een behandelingsperiode van 52 weken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

41

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
      • China, China
        • Investigational Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria :

  • Patiënten (of de wettelijke voogd van de patiënt) moeten schriftelijke geïnformeerde toestemming geven voorafgaand aan studiegerelateerde procedures

  • De patiënt moet ≥ 3 jaar oud zijn op het moment van inschrijving.

    1. Voor patiënt ≥ 3 jaar en < 5 jaar oud: moet 10 meter kunnen lopen of zelfstandig 4 treden kunnen beklimmen.
    2. Voor patiënten ≥5 jaar oud

    i. Moet zonder hulp 40 meter in 6 minuten kunnen lopen ii. Moet met succes herhaalde metingen van de geforceerde vitale capaciteit (VC) kunnen uitvoeren in rechtopstaande positie van ≥ 30% voorspeld en ≤85% voorspeld.

  • De patiënt heeft de ziekte van Pompe bevestigd met ten minste 2 van de volgende aandoeningen:

    1. GAA-enzymdeficiëntie van elke weefselbron.
    2. 2 bevestigde GAA-genmutaties.
    3. spierpathologie voldoen aan de diagnose van de ziekte van Pompe.
  • De patiënt (en de wettelijke voogd van de patiënt als de patiënt volgens de lokale regelgeving minderjarig is) moet in staat zijn om het klinische protocol na te leven.
  • De patiënt, indien vrouw en in de vruchtbare leeftijd, moet bij baseline een negatieve zwangerschapstest (bèta-humaan choriongonadotrofine) hebben.

Uitsluitingscriteria:

  • Gebruik van invasieve beademingsondersteuning (Invasieve beademing wordt gedefinieerd als elke vorm van beademingsondersteuning die wordt toegepast met behulp van een endotracheale tube.)
  • Gebruik van niet-invasieve beademingsondersteuning terwijl u wakker bent en rechtop staat. (Niet-invasieve beademing wordt gedefinieerd als elke vorm van beademingsondersteuning die wordt toegepast zonder het gebruik van een endotracheale tube.)
  • Eerder behandeld met Enzyme Replacement Treatment.
  • Een vrouwelijke patiënt in de vruchtbare leeftijd met een positieve zwangerschapstest.
  • Rolstoel afhankelijk.
  • De patiënt heeft een ernstige aangeboren afwijking.
  • De patiënt heeft een medische aandoening, een ernstige bijkomende ziekte of een andere verzachtende omstandigheid die naar de mening van de onderzoeker de naleving van het onderzoek aanzienlijk kan verstoren, inclusief alle voorgeschreven evaluaties en vervolgactiviteiten.
  • De patiënten met een leeftijd van ≥5 jaar zijn niet in staat om 40 meter te lopen zonder hulp of zijn niet in staat om herhaalde FVC van >30% en <85% voorspeld (rechtop) uit te voeren.

Bovenstaande informatie is niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor de mogelijke deelname van een patiënt aan een klinische proef.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Alglucosidase Alfa
Een dosis van 20 mg/kg lichaamsgewicht eenmaal per 2 weken gedurende minimaal 52 weken
Geneesmiddel: ALGLUCOSIDASE ALFA

Farmaceutische vorm: oplossing voor infusie

Toedieningsweg: intraveneus

Andere namen:
  • MYOZYME

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in zes minuten looptest (6MWT) voor de patiënten ≥5 jaar oud
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
Deze test meet de afstand die een patiënt snel kan lopen op een vlakke, harde ondergrond in een periode van 6 minuten.
Basislijn tot 12 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in percentage voorspelde geforceerde vitale capaciteit (%FVC) in rechtopstaande positie voor de patiënten ≥5 jaar oud
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
De metingen van de longfunctie en ademhalingskracht, inclusief FVC, MEP en MIP, maken gebruik van een pneumograaf of het spirometriesysteem met de patiënt in rechtop zittende en liggende posities, volgens de richtlijnen van de American Thoracic Society (ATS) en de European Respiratory Society (ERS).
Basislijn tot 12 maanden
Aantal deelnemers met bijwerkingen Aantal bijwerkingen
Tijdsspanne: Van ondertekening van de ICF tot de 30e dag na de laatste dosering van de studiemedicatie
Een ongewenst voorval (AE) is een ongewenst medisch voorval bij een patiënt of patiënt voor klinisch onderzoek die een farmaceutisch product heeft gekregen en die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband met deze behandeling hoeft te hebben.
Van ondertekening van de ICF tot de 30e dag na de laatste dosering van de studiemedicatie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in maximale inspiratiedruk (MIP) in rechtopstaande positie voor de patiënten ≥5 jaar oud
Tijdsspanne: Week 52
De metingen van de longfunctie en ademhalingskracht, inclusief FVC, MEP en MIP, maken gebruik van een pneumograaf of het spirometriesysteem met de patiënt in rechtop zittende en liggende posities, volgens de richtlijnen van de American Thoracic Society (ATS) en de European Respiratory Society (ERS).
Week 52
Verandering ten opzichte van baseline in maximale expiratoire druk (MEP) in rechtopstaande positie voor de patiënten ≥5 jaar oud
Tijdsspanne: Week 52
De metingen van de longfunctie en ademhalingskracht, inclusief FVC, MEP en MIP, maken gebruik van een pneumograaf of het spirometriesysteem met de patiënt in rechtop zittende en liggende posities, volgens de richtlijnen van de American Thoracic Society (ATS) en de European Respiratory Society (ERS).
Week 52
Verandering ten opzichte van baseline in handmatige spiertest (MMT) voor deltaspier, quadriceps femoris, iliopsoas, nekstrekflexor voor de patiënten ≥5 jaar oud
Tijdsspanne: Week 52
MMT is het vaakst gerapporteerd als een samenvattende score van een totaal aantal proximale, distale en axiale spiergroepen die bilateraal zijn getest of als een proximale score die een aantal proximale spiergroepen van de bovenste en onderste ledematen optelt.
Week 52
Verandering ten opzichte van baseline in Quick Motor Function Test-scores voor de patiënten ≥5 jaar oud
Tijdsspanne: Week 52
De Quick Motor Function Test is een betrouwbare en valide test voor het beoordelen van de motorische functie bij patiënten met de ziekte van Pompe.
Week 52
Verandering ten opzichte van baseline in Quick Motor Function Test-scores voor de patiënten ≥5 jaar oud
Tijdsspanne: Week 52
De 12-item Short Form Health Survey (SF-12) is ontwikkeld voor de evaluatie van de medische resultaten van patiënten met chronische aandoeningen.
Week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

10 maart 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

25 juli 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

25 juli 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 december 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 december 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 december 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 februari 2025

Laatst geverifieerd

1 februari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ALGMYL09010
  • U1111-1238-1267 (Andere identificatie: UTN)
  • LPS15677 (Andere identificatie: Sanofi Identifier)
  • 2024-000461-24 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, een blanco casusrapportformulier, het plan voor statistische analyse en de specificaties van de dataset. Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen. Meer informatie over Sanofi's criteria voor het delen van gegevens, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang is te vinden op: https://vivli.org

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren