Undersøgelse til evaluering af effektivitet og sikkerhed hos kinesiske patienter med sent debuterende Pompe-sygdom med alglucosidase alfa-behandlere (APOLLO-LOPD)
6. februar 2025 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company
Et enkeltarms, prospektivt, åbent, multicenter-studie til evaluering af effektivitet og sikkerhed hos kinesiske patienter med sent opstået Pompe-sygdom med alglucosidase alfa-behandling
Primært mål:
For at evaluere effekten af et-årig Alglucosidase alfa-behandling på motorisk funktion [Seks-minutters gangtest (6MWT) og lungefunktions-forudsagt forceret vitalkapacitet (FVC)] blandt patienter med kinesisk Sen-debut Pompe Disease over 5 år.
For at evaluere sikkerheden af Myozyme 20mg/kg, IV hver anden uge hos kinesiske LOPD-patienter over 3 år.
Sekundært mål:
For at evaluere effekten af et års behandling med Alglucosidase alfa på forbedring af manuel muskeltest (MMT), Maksimalt inspiratorisk og ekspiratorisk tryk (MIP og MEP), Quick Motor Function Test scores og sundhedsrelateret livskvalitet (SF- 12) blandt LOPD-patienter over 5 år.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsens varighed pr. deltager er cirka 56 uger inklusive en 52-ugers behandlingsperiode.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
41
Fase
- Fase 4
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
China, Kina
- Investigational Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
3 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patienter (eller og patientens juridiske værge) skal give skriftligt informeret samtykke forud for undersøgelsesrelaterede procedurer
Patienten skal være ≥ 3 år på indskrivningstidspunktet.
- For patient ≥ 3 år og < 5 år gammel: skal kunne gå 10 meter eller gå op ad 4-trins trapper selvstændigt.
- Til patienter ≥5 år
jeg. Skal kunne ambulere 40 meter på 6 minutter uden assistance ii. Skal være i stand til med succes at udføre gentagne målinger af forceret vitalkapacitet (VC) i opretstående position på ≥ 30 % forudsagt og ≤85 % forudsagt.
Patienten har bekræftet Pompes sygdom med mindst 2 af følgende tilstande,
- GAA-enzymmangel fra enhver vævskilde.
- 2 bekræftede GAA-genmutationer.
- muskelpatologi opfylder diagnosen Pompes sygdom.
- Patienten (og patientens juridiske værge, hvis patienten er juridisk mindreårig som defineret af lokal lovgivning) skal have evnen til at overholde den kliniske protokol.
- Patienten, hvis hun er kvinde og i den fødedygtige alder, skal have en negativ graviditetstest (beta-humant choriongonadotropin) ved baseline.
Ekskluderingskriterier:
- Brug af invasiv ventilationsstøtte (Invasiv ventilation er defineret som enhver form for ventilatorisk støtte, der anvendes ved brug af en endotracheal tube.)
- Brug af ikke-invasiv ventilatorstøtte, mens du er vågen og i oprejst stilling. (Non-invasiv ventilation er defineret som enhver form for ventilationsstøtte, der anvendes uden brug af en endotracheal tube.)
- Tidligere behandlet med Enzyme Replacement Treatment.
- En kvindelig patient i den fødedygtige alder med en positiv graviditetstest.
- Kørestolsafhængig.
- Patienten har en større medfødt anomali.
- Patienten har en medicinsk tilstand, alvorlig sammenfaldende sygdom eller anden formildende omstændighed, efter Investigators opfattelse, kan i væsentlig grad forstyrre undersøgelsesefterlevelsen, herunder alle ordinerede evalueringer og opfølgningsaktiviteter.
- Patienterne med ≥5-årige er ude af stand til at ambulere 40 meter uden assistance eller ude af stand til at udføre gentagen FVC på >30 % og <85 % forudsagt (opretstående).
Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en patients potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Alglucosidase Alfa
En dosis på 20 mg/kg legemsvægt én gang hver anden uge i minimum 52 uger
|
Lægemiddelform: infusionsvæske, opløsning Administrationsvej: intravenøs
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i seks minutters gangtest (6MWT) for patienter ≥5 år gamle
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
|
Denne test måler den afstand, som en patient hurtigt kan gå på en flad, hård overflade i løbet af 6 minutter.
|
Baseline til 12 måneder
|
|
Ændring fra baseline i procent forudsagt forceret vitalkapacitet (%FVC) i oprejst stilling for patienter ≥5-årige
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
|
Målingerne af lungefunktion og respiratorisk styrke, herunder FVC, MEP og MIP, bruger en pneumograf eller spirometrisystemet med patienten i oprejst siddende og rygliggende positioner, i henhold til retningslinjerne fra American Thoracic Society (ATS) og European Respiratory Society (ERS).
|
Baseline til 12 måneder
|
|
Antal deltagere med uønskede hændelser Antal AE'er
Tidsramme: Fra underskrivelse af ICF til den 30. dag efter den sidste dosis af undersøgelsesmedicinen
|
En uønsket hændelse (AE) er enhver uønsket medicinsk hændelse i en patient eller klinisk undersøgelsespatient, der har fået et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis behøver at have en årsagssammenhæng med denne behandling.
|
Fra underskrivelse af ICF til den 30. dag efter den sidste dosis af undersøgelsesmedicinen
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i maksimalt inspiratorisk tryk (MIP) i oprejst stilling for patienter ≥5 år gamle
Tidsramme: Uge 52
|
Målingerne af lungefunktion og respiratorisk styrke, herunder FVC, MEP og MIP, bruger en pneumograf eller spirometrisystemet med patienten i oprejst siddende og rygliggende positioner, i henhold til retningslinjerne fra American Thoracic Society (ATS) og European Respiratory Society (ERS).
|
Uge 52
|
|
Ændring fra baseline i maksimalt ekspiratorisk tryk (MEP) i oprejst stilling for patienter ≥5-årige
Tidsramme: Uge 52
|
Målingerne af lungefunktion og respiratorisk styrke, herunder FVC, MEP og MIP, bruger en pneumograf eller spirometrisystemet med patienten i oprejst siddende og rygliggende positioner, i henhold til retningslinjerne fra American Thoracic Society (ATS) og European Respiratory Society (ERS).
|
Uge 52
|
|
Ændring fra baseline i manuel muskeltest (MMT) for deltoideusmuskel, quadriceps femoris, iliopsoas, nakkestrækfleksor for patienter ≥5-årig
Tidsramme: Uge 52
|
MMT er oftest blevet rapporteret som en sammenfattende score for et samlet antal proksimale, distale og aksiale muskelgrupper testet bilateralt eller som en proksimal score, der summerer et antal proksimale muskelgrupper fra de øvre og nedre ekstremiteter.
|
Uge 52
|
|
Ændring fra baseline i Quick Motor Function Test-scores for patienter ≥5-årige
Tidsramme: Uge 52
|
Quick Motor Function Test er en pålidelig og valid test til vurdering af motorisk funktion hos patienter med Pompes sygdom.
|
Uge 52
|
|
Ændring fra baseline i Quick Motor Function Test-scores for patienter ≥5-årige
Tidsramme: Uge 52
|
12-Item Short Form Health Survey (SF-12) blev udviklet til evaluering af medicinske resultater af patienter med kroniske lidelser.
|
Uge 52
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
10. marts 2021
Primær færdiggørelse (Faktiske)
25. juli 2024
Studieafslutning (Faktiske)
25. juli 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
15. december 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
15. december 2020
Først opslået (Faktiske)
21. december 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
25. marts 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
6. februar 2025
Sidst verificeret
1. februar 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Metabolisme, medfødte fejl
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Metaboliske sygdomme
- Kulhydratmetabolisme, medfødte fejl
- Lysosomale opbevaringssygdomme
- Hjernesygdomme, metaboliske, medfødte
- Hjernesygdomme, metaboliske
- Lysosomale opbevaringssygdomme, nervesystemet
- Glykogenopbevaringssygdom
- Glykogenopbevaringssygdom type II
Andre undersøgelses-id-numre
- ALGMYL09010
- U1111-1238-1267 (Anden identifikator: UTN)
- LPS15677 (Anden identifikator: Sanofi Identifier)
- 2024-000461-24 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer.
Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv.
Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .