Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке эффективности и безопасности лечения алглюкозидазой альфа у китайских пациентов с поздним началом болезни Помпе (APOLLO-LOPD)

6 февраля 2025 г. обновлено: Genzyme, a Sanofi Company

Одноручное, проспективное, открытое, многоцентровое исследование для оценки эффективности и безопасности лечения алглюкозидазой альфа у китайских пациентов с поздним началом болезни Помпе

Основная цель:

Оценить влияние годичного лечения алглюкозидазой альфа на двигательную функцию [тест шестиминутной ходьбы (6MWT) и функцию легких, прогнозируемую форсированную жизненную емкость легких (ФЖЕЛ)] у китайских пациентов с поздним началом болезни Помпе старше 5 лет.

Оценить безопасность Myozyme 20 мг/кг внутривенно раз в две недели у китайских пациентов с LOPD старше 3 лет.

Второстепенная цель:

Оценить влияние годичного лечения алглюкозидазой альфа на улучшение показателей мануального мышечного теста (ММТ), максимального давления на вдохе и выдохе (MIP и MEP)], баллов теста быстрой двигательной функции и качества жизни, связанного со здоровьем (SF- 12) среди больных ЛОБЛ старше 5 лет.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Продолжительность исследования на одного участника составляет примерно 56 недель, включая 52-недельный период лечения.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

41

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Китай
      • China, Китай
        • Investigational Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

3 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения :

  • Пациенты (или их законные опекуны) должны дать письменное информированное согласие до проведения любых процедур, связанных с исследованием.

  • На момент регистрации пациенту должно быть ≥ 3 лет.

    1. Для пациентов ≥ 3 лет и < 5 лет: должен быть в состоянии самостоятельно пройти 10 метров или подняться по 4-ступенчатой ​​лестнице.
    2. Для пациентов ≥5 лет

    я. Должен быть в состоянии пройти 40 метров за 6 минут без посторонней помощи ii. Должен быть в состоянии успешно выполнять повторные измерения форсированной жизненной емкости легких (ЖЕЛ) в вертикальном положении ≥ 30% от должного и ≤85% от должного.

  • У пациента подтверждена болезнь Помпе по крайней мере с двумя из следующих состояний:

    1. Дефицит фермента GAA из любого тканевого источника.
    2. 2 подтвержденных мутации гена GAA.
    3. патологии мышц соответствуют диагнозу болезни Помпе.
  • Пациент (и законный опекун пациента, если пациент является несовершеннолетним в соответствии с местным законодательством) должен иметь возможность соблюдать клинический протокол.
  • Пациентка, если она женщина и имеет детородный потенциал, должна иметь отрицательный тест на беременность (бета-хорионический гонадотропин человека) на исходном уровне.

Критерий исключения:

  • Использование инвазивной вентиляционной поддержки (Инвазивная вентиляция определяется как любая форма вентиляционной поддержки, применяемая с использованием эндотрахеальной трубки.)
  • Использование неинвазивной искусственной вентиляции легких в состоянии бодрствования и в вертикальном положении. (Неинвазивная вентиляция определяется как любая форма вентиляционной поддержки, применяемая без использования эндотрахеальной трубки.)
  • Ранее лечили ферментной заместительной терапией.
  • Пациентка детородного возраста с положительным тестом на беременность.
  • Зависимость от инвалидной коляски.
  • У пациентки серьезная врожденная аномалия.
  • Состояние здоровья пациента, серьезное интеркуррентное заболевание или другие смягчающие обстоятельства, по мнению исследователя, могут существенно помешать соблюдению режима исследования, включая все предписанные обследования и последующие действия.
  • Пациенты в возрасте ≥5 лет не могут пройти 40 метров без посторонней помощи или не могут успешно выполнять повторные ФЖЕЛ >30% и <85% от должного (в вертикальном положении).

Приведенная выше информация не предназначена для того, чтобы содержать все соображения, относящиеся к потенциальному участию пациента в клиническом исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Алглюкозидаза Альфа
Доза 20 мг/кг массы тела один раз в 2 недели в течение минимум 52 недель.
Лекарство: АЛГЛЮКОЗИДАЗА АЛЬФА

Лекарственная форма: раствор для инфузий.

Путь введения: внутривенно

Другие имена:
  • МАЙОЗИМ

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем в тесте шестиминутной ходьбы (6MWT) для пациентов ≥5 лет
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяцев
Этот тест измеряет расстояние, которое пациент может быстро пройти по плоской твердой поверхности за 6 минут.
Исходный уровень до 12 месяцев
Изменение относительно исходного уровня в процентах прогнозируемой форсированной жизненной емкости легких (%ФЖЕЛ) в вертикальном положении для пациентов ≥5 лет
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяцев
При измерении легочной функции и силы дыхания, включая ФЖЕЛ, МВД и МДД, используется пневмограф или система спирометрии, когда пациент находится в вертикальном положении сидя и на спине, в соответствии с рекомендациями Американского торакального общества (ATS) и Европейского респираторного общества (ERS).
Исходный уровень до 12 месяцев
Количество участников с нежелательными явлениями Количество НЯ
Временное ограничение: От подписания МКФ до 30-го дня после последней дозы исследуемых препаратов
Нежелательное явление (НЯ) — это любое неблагоприятное медицинское явление у пациента или пациента, проводившего клиническое исследование, которому вводили фармацевтический продукт, и которое не обязательно должно иметь причинно-следственную связь с этим лечением.
От подписания МКФ до 30-го дня после последней дозы исследуемых препаратов

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем максимального давления на вдохе (MID) в вертикальном положении у пациентов ≥5 лет
Временное ограничение: Неделя 52
При измерении легочной функции и силы дыхания, включая ФЖЕЛ, МВД и МДД, используется пневмограф или система спирометрии, когда пациент находится в вертикальном положении сидя и на спине, в соответствии с рекомендациями Американского торакального общества (ATS) и Европейского респираторного общества (ERS).
Неделя 52
Изменение по сравнению с исходным уровнем максимального давления на выдохе (МВД) в вертикальном положении у пациентов ≥5 лет
Временное ограничение: Неделя 52
При измерении легочной функции и силы дыхания, включая ФЖЕЛ, МВД и МДД, используется пневмограф или система спирометрии, когда пациент находится в вертикальном положении сидя и на спине, в соответствии с рекомендациями Американского торакального общества (ATS) и Европейского респираторного общества (ERS).
Неделя 52
Изменение по сравнению с исходным уровнем в мануальном мышечном тесте (ММТ) для дельтовидной мышцы, четырехглавой мышцы бедра, подвздошно-поясничной мышцы, сгибателей шеи на растяжение у пациентов ≥5 лет
Временное ограничение: Неделя 52
О ММТ чаще всего сообщается в виде суммарной оценки общего количества проксимальных, дистальных и аксиальных групп мышц, протестированных на двусторонней основе, или в виде проксимальной оценки, которая суммирует количество проксимальных групп мышц верхних и нижних конечностей.
Неделя 52
Изменение по сравнению с исходным уровнем баллов теста быстрой двигательной функции у пациентов в возрасте ≥5 лет
Временное ограничение: Неделя 52
Быстрый тест двигательной функции является надежным и достоверным тестом для оценки двигательной функции у пациентов с болезнью Помпе.
Неделя 52
Изменение по сравнению с исходным уровнем баллов теста быстрой двигательной функции у пациентов в возрасте ≥5 лет
Временное ограничение: Неделя 52
Краткий опросник о состоянии здоровья из 12 пунктов (SF-12) был разработан для оценки медицинских результатов пациентов с хроническими заболеваниями.
Неделя 52

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Genzyme, a Sanofi Company

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

10 марта 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

25 июля 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

25 июля 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 декабря 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 декабря 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

21 декабря 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 марта 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 февраля 2025 г.

Последняя проверка

1 февраля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ALGMYL09010
  • U1111-1238-1267 (Другой идентификатор: UTN)
  • LPS15677 (Другой идентификатор: Sanofi Identifier)
  • 2024-000461-24 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и связанным с ними документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустую форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных. Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Санофи, приемлемых исследованиях и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://vivli.org

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться