레녹스-가스토 증후군이 있는 소아, 청소년 및 성인의 추가 요법으로서 소티클레스타트에 대한 연구
2026년 8월 17일 업데이트: Takeda
레녹스-가스토 증후군(LGS)이 있는 소아 및 성인 피험자에서 보조 요법으로서 소티클레스타트의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 연구
연구의 목적은 다음과 같습니다.
- 소티클레스타트를 추가 요법으로 투여했을 때 레녹스-가스토 증후군이 있는 어린이, 청소년 및 성인의 주요 운동 저하 발작의 수를 줄이는지 확인합니다.
- 다른 치료법과 병용했을 때 소티클레스타트의 안전성 프로파일을 평가하기 위해.
참가자는 표준 항발작 요법과 소티클레스타트 정제 또는 위약을 받게 됩니다. 위약은 소티클레스타트처럼 보이지만 그 안에는 어떤 약도 들어 있지 않습니다. 참가자는 16주 동안 소티클레스타트 또는 위약을 복용한 후 1주 동안 점진적으로 복용량을 줄입니다. 그런 다음 참가자는 2주 동안 후속 조치를 취합니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구에서 테스트 중인 약물은 soticlestat(TAK-935)입니다. Soticlestat는 LGS를 가진 소아 및 성인 참가자의 효능, 안전성 및 내약성에 대해 평가됩니다.
이 연구에는 약 234명의 환자가 등록됩니다. 참가자는 표준 치료(SOC)와 연구 기간 동안 참가자 및 연구 의사에게 공개되지 않은 다음 보조 요법 중 하나를 받기 위해 1:1 비율로 무작위로 배정됩니다(우연히, 동전 던지기). 긴급한 의료적 필요가 있는 경우):
- 소티클레스타트
- 플라시보(더미 비활성 알약 - 이것은 연구 약물처럼 보이지만 활성 성분이 없는 알약/미니 알약입니다.)
참가자는 4주 적정 기간 동안 체중에 따라 소티클레스타트 또는 일치하는 위약을 받게 됩니다. 적정 기간 이후 참가자는 12주 유지 기간 동안 동일한 용량을 계속 받게 됩니다. 그런 다음 참가자가 치료를 중단하기로 결정하거나 OLE(Open-label extension)를 계속할 자격이 없는 것으로 간주되는 경우 복용량이 줄어듭니다.
이 다중 센터 시험은 전 세계적으로 실시됩니다. 연구에 참여하는 전체 시간은 22-25주입니다. 치료 기간이 끝날 때 참가자는 연구를 완료하고 조사 제품을 점점 줄이거나 자격 요건을 충족하는 경우 OLE에 들어갈 수 있는 옵션이 있습니다. 참가자가 중단하는 경우 안전을 위해 연구 약물의 마지막 투여 후 약 14일 후에 전화로 후속 조치를 취할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
270
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Larissa, 그리스, 411 10
- University General Hospital of Larissa
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Thessaloniki, 그리스, 546 42
- Hippokration Hospital
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Attica
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Chaïdári, Attica, 그리스, 124 62
- Attikon University General Hospital
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North Brabant
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Heeze, North Brabant, 네덜란드, 5591 VE
- Kempenhaeghe - PPDS
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Overijssel
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Zwolle, Overijssel, 네덜란드, 8025 BV
- Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
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Bavaria
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Vogtareuth, Bavaria, 독일, 83569
- Schon Klinik Vogtareuth
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Hesse
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Frankfurt am Main, Hesse, 독일, 60528
- Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
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North Rhine-Westphalia
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Bielefeld, North Rhine-Westphalia, 독일, 33617
- Krankenhaus Mara gGmbH - Epilepsiezentrum Bethel
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Sachse
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Radeberg, Sachse, 독일, 1454
- Kleinwachau Sachsisches Epilepsiezentrum Radeberg Gemeinnutzige Gmbh
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Riga, 라트비아, LV-1004
- Childrens University Hospital
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Yekaterinburg, 러시아 제국, 620144
- UGMK-Zdorojie, LLC
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85016
- Phoenix Childrens Hospital
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Tucson, Arizona, 미국, 85718
- Center For Neurosciences
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- David Geffen School of Medicine at UCLA
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San Francisco, California, 미국, 94143
- University of California Benioff Children's Hospital
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Colorado
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Denver, Colorado, 미국, 80218
- Children's Hospital Colorado.
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Florida
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Winter Park, Florida, 미국, 32789
- Pediatric Neurology PA
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30328
- Clinical Integrative Research Center of Atlanta
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS)
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Maryland
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Bethesda, Maryland, 미국, 20817
- Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
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Minnesota
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Roseville, Minnesota, 미국, 55113
- Minnesota Epilepsy Group PA
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New Jersey
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Livingston, New Jersey, 미국, 07039
- Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas, LLC
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New York
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New York, New York, 미국, 10016
- NYU Comprehensive Epilepsy Center
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New York, New York, 미국, 10001
- Premier Healthcare Inc.
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New York, New York, 미국, 10075
- Northwell Health Physician Partners - Neurology at Lenox Hill
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- Thomas Jefferson University
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19134
- St. Christopher's Hospital for Children
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York, Pennsylvania, 미국, 17403
- WellSpan Oncology Research
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina Children Hospital - PIN
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Texas
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Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- University of Utah - Primary Children's Hospital - PPDS
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Tacoma, Washington, 미국, 98402
- MultiCare Institute for Research & Innovation (Tacoma)
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Brussels, 벨기에
- Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
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Antwerpen
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Edegem, Antwerpen, 벨기에, 2650
- UZ Antwerpen PIN
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Brabant Wallon
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Ottignies-Louvain-la-Neuve, Brabant Wallon, 벨기에, 1340
- Centre Neurologique William Lennox
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Belgrade, 세르비아, 11000
- Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
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Belgrade, 세르비아, 11000
- Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
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Niš, 세르비아, 18 000
- University Clinical Center Nis
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Novi Sad, 세르비아, 21 000
- Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
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Barcelona, 스페인, 8035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
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Málaga, 스페인, 29010
- Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
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Seville, 스페인, 41013
- Centro de Neurologia Avanzada
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Valencia, 스페인, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
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Navarre
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Pamplona, Navarre, 스페인, 31008
- Clinica Universidad Navarra
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Ivano-Frankivsk, 우크라이나, 76018
- Communal Non-commercial Enterprise Iv-Frank Regional Childrens Clinical Hosp of Iv-Frank RC
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Kyiv, 우크라이나, 4080
- CNPE Clinical Hospital Psychiatry of the Executive Body of the Kyiv City Council KCSA
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Kyiv, 우크라이나, 4209
- SI Ukr. Med. Rehabilitation Center For Children With Organic Injury of Nervous System of MoH of Ukr
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Dnipropetrovsk Oblast
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Dnipro, Dnipropetrovsk Oblast, 우크라이나, 49100
- Municipal Institution Dnipropetrovsk Regional Children Clinical Hospital of DRC
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Dnipro, Dnipropetrovsk Oblast, 우크라이나, 49101
- Communal Non-profit Enterprise City Childrens Clinical Hospital #6 of DCC
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Emilia-Romagna
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Bologna, Emilia-Romagna, 이탈리아, 40139
- Ospedale Bellaria
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Lazio
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Rome, Lazio, 이탈리아, 168
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
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Lombardy
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Pavia, Lombardy, 이탈리아, 27100
- ASST di Pavia - Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
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Tuscany
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Florence, Tuscany, 이탈리아, 50139
- Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
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Aiti
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Nagakute-Shi, Aiti, 일본, 480-1195
- Aichi Medical University Hospital
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Hukuoka
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Fukuoka, Hukuoka, 일본, 813-0017
- Fukuoka Children's Hospital
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Kumamoto
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Kumamoto, Kumamoto, 일본, 862-0947
- Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely Disabled
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Nagasaki
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Omura-Shi, Nagasaki, 일본, 856-0835
- National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
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Niigata
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Niigata, Niigata, 일본, 950-2074
- National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
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Okayama-ken
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Okayama, Okayama-ken, 일본, 700-8558
- Okayama University Hospital
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Osaka
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Neyagawa, Osaka, 일본, 572-0085
- Yasuhara Childrens Clinic
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Osaka, Osaka, 일본, 534-0021
- Osaka City General Hospital
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Suita-Shi, Osaka, 일본, 565-0871
- Osaka University Hospital
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Shizuoka
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Shizuoka, Shizuoka, 일본, 420-0953
- National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
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Tokyo
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Kodaira-Shi, Tokyo, 일본, 187-0031
- National Center of Neurology and Psychiatry
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, 중국, 100034
- Peking University First Hospital
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Beijing, Beijing Municipality, 중국, 100045
- Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
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Chongqing Municipality
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Chongqing, Chongqing Municipality, 중국, 400014
- Children's Hospital of Chongqing Medical University
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, 중국, 510260
- The second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
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Guangzhou, Guangdong, 중국, 510623
- Guangzhou Women and Children's Medical Center
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Shenzhen, Guangdong, 중국, 518026
- Shenzhen Children's Hospital
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Hubei
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Wuhan, Hubei, 중국, 430010
- Wuhan Childrens hospital
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Hunan
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Changsha, Hunan, 중국, 410008
- Xiangya Hospital Central South University
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Jiangxi
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Nanchang, Jiangxi, 중국, 330006
- Jiangxi Provincial Children's Hospital
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Jilin
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Changchun, Jilin, 중국, 130021
- The First Hospital of Jilin University
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Shanghai Municipality
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Shanghai, Shanghai Municipality, 중국, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
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Shanghai, Shanghai Municipality, 중국, 200040
- Children's Hospital of Shanghai
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다, T3B 6A8
- Alberta Childrens Hospital
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V5Z 4H4
- Child and Family Research Institute
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
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Gdansk, 폴란드, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Poznan, 폴란드, 60-355
- Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
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Lesser Poland Voivodeship
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Krakow, Lesser Poland Voivodeship, 폴란드, 30-363
- Centrum Medyczne Plejady
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Marseille, 프랑스, 13386
- Hopitaux de La Timone
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Paris, 프랑스, 75019
- Hopital Robert Debre
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Paris, 프랑스, 75015
- Hopital Necker - Enfants Malades
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Cote-d'Or
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Dijon, Cote-d'Or, 프랑스, 21079
- CHRU Dijon Hopital General
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Nord
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Lille, Nord, 프랑스, 59000
- Hôpital Roger Salengro
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Budapest, 헝가리, 1145
- Orszagos Mentalis, Ideggyogyaszati es Idegsebeszeti Intezet
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Budapest, 헝가리, 1023
- Szent Janos Korhaz es Eszak-budai Egyesitett Korhazak
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Budapest, 헝가리, 1143
- Bethesda Gyermekkorhaz
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Baranya
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Pécs, Baranya, 헝가리, 7623
- Pecsi Tudomanyegyetem
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New South Wales
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Randwick, New South Wales, 호주, 2031
- Sydney Children's Hospital
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, 호주, 4101
- Queensland Childrens Hospital
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Victoria
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Heidelberg, Victoria, 호주, 3084
- Austin Hospital
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Melbourne, Victoria, 호주, 3004
- Alfred Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- LGS의 임상 진단을 문서화했습니다.
- 과거 정보를 기반으로 스크리닝 전 3개월 동안 매월 8회 이상의 MMD 발작이 있었고 4~6주의 예상 기준선 기간 동안 28일당 8회 이상의 MMD 발작이 있었습니다.
- 스크리닝 방문(방문 1)에서 체중이 10kg 이상입니다.
- 과거 정보를 기반으로 최소 1개의 ASM에 대한 적절한 시도에도 불구하고 발작을 조절하지 못했으며 현재 항발작 요법 또는 치료 표준(SOC)으로 간주되는 기타 치료 옵션을 받고 있습니다.
- 영세 칸나비디올은 스크리닝 방문(방문 1) 전 최소 4주 동안 안정적인 용량으로 허용됩니다. 투약 요법 및 제조업체는 연구 내내 일정하게 유지되어야 합니다. (Artisanal cannabidiol은 ASM으로 계산되지 않습니다.)
- 스크리닝 방문(방문 1) 전 적어도 4주 동안 안정한 용량으로 현재 0 내지 3개의 ASM을 복용함; 펜플루라민 및 칸나비디올(Epidiolex)은 가능한 경우 허용되며 ASM으로 간주됩니다. ASM 투여 요법은 연구 내내 일정하게 유지되어야 합니다.
제외 기준:
- 선별검사(방문 1) 직전 3개월 동안 2회 이상 간질지속상태 치료를 위해 의료기관에 입원하여 삽관을 받은 자. 이 제외 기준의 목적을 위해 상태는 5분 이상 지속되는 지속적인 발작 활동 또는 발작 사이에 기준선으로 돌아가지 않고 반복되는 발작으로 정의됩니다.
- 불안정하고 임상적으로 중요한 신경학적(연구 중인 질병 제외), 정신과, 심혈관, 안과, 폐, 간, 신장, 대사, 위장, 비뇨, 면역, 조혈, 내분비 질환, 진행성 종양을 포함한 악성 종양 또는 영향을 미칠 수 있는 기타 이상 연구에 참여할 수 있는 능력 또는 잠재적으로 연구 결과를 혼동시킬 수 있는 능력. 임상적 중요성을 평가하는 것은 조사자의 책임입니다. 그러나 의료 모니터와의 상담이 필요할 수 있습니다.
- 자살 또는 자신, 타인 또는 재산에 대한 상해의 임박한 위험에 처해 있다고 조사관이 고려하거나 참가자가 스크리닝 방문(방문 1) 전 12개월 이내에 자살을 시도했습니다. 투약(방문 2) 전에 컬럼비아 자살 심각도 등급 척도(C-SSRS)의 항목 번호 4 또는 5에 대해 긍정적인 답변을 한 참가자는 제외됩니다. 이 척도는 6세 이상 참가자에게만 적용됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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위약 비교기: 위약
Soticlestat 위약 매칭 미니 정제 또는 정제, 경구 또는 G-튜브, MIC-KEY 버튼 또는 J-튜브, BID를 통해 적정 중 최대 4주.
참가자들은 유지 관리 기간 동안 12주 동안 계속해서 소티클레스타트 위약 매칭 미니 정제 또는 정제를 받았습니다.
총 치료 기간은 최대 16주(전체 치료 기간)였습니다.
참가자가 치료를 중단하기로 결정한 경우 맹인을 유지하기 위해 Soticlestat 매칭 테이퍼링이 수행되었습니다.
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Soticlestat 위약 일치 미니 정제 또는 정제.
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실험적: 소티클레스타트
체중이 45kg 미만인 참가자: Soticlestat, 소형 정제, 40mg ~ 200mg 용량, 경구 또는 G-튜브, MIC-KEY 버튼 또는 J-튜브를 통해 적정 중 최대 4주 동안 체중을 기준으로 BID. 참가자들은 유지 기간 동안 12주 동안 적정이 끝날 때의 용량을 계속해서 받았습니다. 총 치료 기간은 최대 16주(전체 치료 기간)였으며 참가자가 치료를 중단하기로 결정한 경우 복용량을 줄였습니다. 체중이 45kg 이상인 참가자: 소티클레스타트 미니 정제 또는 적정 중 최대 4주 동안 시작 용량이 100mg BID, 이어서 200mg BID, 그 다음에는 300mg BID인 정제입니다. 참가자들은 유지 관리 기간 동안 12주 동안 계속해서 300mg BID를 받았습니다. 총 치료 기간은 최대 16주(전체 치료 기간)였으며 참가자가 치료를 중단하기로 결정한 경우 복용량을 줄였습니다. |
Soticlestat 미니 정제 또는 정제.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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전체 치료 기간 동안 28일당 주요 운동 저하(MMD) 발작 빈도의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선; 전체 치료 기간: 1주차 ~ 16주차
|
28일당 MMD 발작 빈도는 해당 기간 동안 보고된 MMD 발작의 총 횟수를 발작이 평가된 기간 동안의 일수로 나눈 값에 28을 곱하여 정의됩니다.
기준선으로부터의 변화율은 (전체 치료 기간 동안 28일당 발작 빈도 - 기준선에서 28일당 발작 빈도)를 기준선에서 28일당 발작 빈도로 나눈 값에 100을 곱한 값으로 정의되었습니다.
|
기준선; 전체 치료 기간: 1주차 ~ 16주차
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유지 관리 기간 동안 28일당 MMD(주요 모터 강하) 발작 빈도의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선; 점검 기간: 5주 ~ 16주
|
28일당 MMD 발작 빈도는 해당 기간 동안 보고된 MMD 발작의 총 횟수를 발작이 평가된 기간 동안의 일수로 나눈 값에 28을 곱하여 정의됩니다.
기준선으로부터의 변화율은 (유지 기간 동안 28일당 발작 빈도 - 기준선에서 28일당 발작 빈도)를 기준선에서 28일당 발작 빈도로 나눈 값에 100을 곱하여 정의되었습니다.
|
기준선; 점검 기간: 5주 ~ 16주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
유지 관리 기간 동안 응답자 비율
기간: 점검 기간: 5주 ~ 16주
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반응자는 유지 기간 동안 MMD 발작이 기준선보다 50% 이상 감소한 사람으로 정의됩니다.
백분율은 가장 가까운 소수점 이하 자릿수로 반올림됩니다.
|
점검 기간: 5주 ~ 16주
|
|
전체 치료 기간 동안 반응자의 비율
기간: 전체 치료 기간: 1주차 ~ 16주차
|
반응자는 전체 치료 기간 동안 MMD 발작이 기준선보다 50% 이상 감소한 사람으로 정의됩니다.
백분율은 가장 가까운 소수점 이하 자릿수로 반올림됩니다.
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전체 치료 기간: 1주차 ~ 16주차
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전체 치료 기간 동안 MMD 발작이 0% 이상, 0% 이상 ~ 25% 이하, 25% 이상 ~ 50% 이하, 50% ~ 75% 이상, 75% ~ 100% 이하로 감소한 참가자 비율
기간: 전체 치료 기간: 1주차 ~ 16주차
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기준선으로부터의 감소율(%)은 [(전체 치료 기간 MMD 발작 빈도 - 기준선 MMD 발작 빈도)를 기준선 MMD 발작 빈도로 나눈 값]에 100을 곱하여 정의됩니다.
데이터는 기준선에서 발작이 0% 이상, 0% 이상에서 25% 이하, 25% 이상에서 50% 이하, 50% 이상에서 75% 이상, 75% 이상에서 100% 이하로 감소한 것으로 보고되었습니다.
백분율은 가장 가까운 소수점 이하 자릿수로 반올림됩니다.
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전체 치료 기간: 1주차 ~ 16주차
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16주차에 부모/간병인이 보고한 인상에 따른 간병인의 전반적인 개선 인상(Care GI-I) 척도 응답을 받은 참가자의 비율
기간: 16주차
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Care GI-I는 간병인이 기준선(연구 약물 치료 전)과 비교하여 연구 약물 시작 후 전반적인 발작 조절, 행동, 안전성 및 내약성의 개선을 평가하기 위해 사용한 7점 리커트 척도입니다.
참가자는 1점(매우 많이 개선됨), 2점(매우 많이 개선됨), 3점(약간 개선됨), 4점(변화 없음), 5점(약간 악화됨), 6점(매우 악화됨), 7점(매우 악화됨)으로 평가되었습니다. ).
부모/보호자는 인터뷰를 통해 Care GI-I를 완료했습니다.
점수가 낮을수록 개선이 나타납니다.
백분율은 가장 가까운 소수점 이하 자릿수로 반올림됩니다.
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16주차
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16주차에 조사자가 보고한 인상에 따라 CGI-I(Clinical Global Impression of Improvement) 척도 반응을 보인 참가자의 비율
기간: 16주차
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CGI-I(임상의)는 시험자가 기준선(연구 치료 전)과 비교하여 연구 약물 시작 후 전반적인 발작 조절, 행동, 안전성 및 내약성에 대한 참가자의 변화(개선)를 평가하는 7점 리커트 척도입니다. 의약품).
참가자는 1점(매우 많이 개선됨), 2점(매우 많이 개선됨), 3점(약간 개선됨), 4점(변화 없음), 5점(약간 악화됨), 6점(매우 악화됨), 7점(매우 악화됨)으로 평가되었습니다. ).
조사관 또는 피지명자는 CGI-I를 작성합니다.
점수가 낮을수록 개선이 나타납니다.
백분율은 가장 가까운 소수점 이하 자릿수로 반올림됩니다.
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16주차
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16주차에 연구자가 보고한 인상에 따른 각 영역에 대한 CGI-I 비발작 증상 기기 반응이 있는 참가자의 비율
기간: 16주차
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CGI-I 비발작 증상 도구는 연구자가 연구 약물을 시작한 이후 선택된 비발작 영역(경각도, 의사소통 및 파괴적인 행동)의 증상 및 영향의 개선을 평가하기 위해 사용한 일련의 단일 항목 평가입니다.
각 영역에 대해 연구자는 참가자를 1(매우 많이 개선됨), 2(매우 개선됨), 3(약간 개선됨), 4(변화 없음), 5(최소 악화됨), 6(매우 악화됨)으로 평가했습니다. 그리고 7(매우 더 나쁨).
점수가 낮을수록 개선이 나타납니다.
각 영역에 대한 응답을 기준으로 분류된 참가자 비율에 대한 데이터가 표시됩니다.
백분율은 가장 가까운 소수점 이하 자릿수로 반올림됩니다.
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16주차
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16주차 삶의 질 지표-장애(QI-장애) 총점 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 16주차
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QI-장애 도구는 지적 장애 아동의 삶의 질을 평가하기 위한 부모/보호자 보고 설문지입니다.
삶의 질의 6개 영역(신체 건강, 긍정적 정서, 부정적 정서, 사회적 상호 작용, 여가 및 야외 활동, 독립성)을 다루는 32개 항목으로 구성되어 있습니다.
각 QI-장애 항목은 전혀 없음, 거의 없음, 가끔, 자주, 매우 자주의 Likert 등급으로 평가됩니다.
항목은 0에서 100까지 선형적으로 변환되었으며, 점수가 높을수록 삶의 질이 더 좋음을 의미합니다.
영역 점수는 항목 점수를 평균하여 계산됩니다.
도메인 점수를 합산하고 6으로 나누어 총점을 산출합니다.
총점의 범위는 0~100점이며, 점수가 높을수록 삶의 질이 좋음을 의미한다.
기준치의 부정적인 변화는 삶의 질 저하를 의미합니다.
분석에는 반복 측정을 위한 혼합 효과 모델(MMRM)이 사용되었습니다.
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기준선, 16주차
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16주차에 부모/간병인이 보고한 인상에 따른 CGI-I 발작 강도 및 지속 시간 기기 반응을 보이는 참가자의 비율
기간: 16주차
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CGI-I 발작 강도 및 기간 도구는 첫 번째 평가에서 가장 영향력 있는 발작의 강도 및/또는 기간의 변화를 평가하기 위해 부모/보호자가 사용했습니다.
참가자의 증상은 1점(매우 많이 개선됨), 2점(매우 많이 개선됨), 3점(약간 개선됨), 4점(변화 없음), 5점(약간 악화됨), 6점(매우 악화됨), 7점(매우 많이 개선됨)으로 평가되었습니다. 더 나쁜).
점수가 낮을수록 개선이 나타납니다.
백분율은 가장 가까운 소수점 이하 자릿수로 반올림됩니다.
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16주차
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유지 관리 기간 동안 28일당 모든 발작 빈도의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선; 점검 기간: 5주 ~ 16주
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28일당 발작 빈도는 해당 기간 동안 보고된 총 발작 횟수를 발작이 평가된 기간 동안의 일수로 나눈 값에 28을 곱하여 정의됩니다.
기준선으로부터의 변화율은 (유지 기간 동안 28일당 발작 빈도 - 기준선에서 28일당 발작 빈도)를 기준선에서 28일당 발작 빈도로 나눈 값에 100을 곱하여 정의되었습니다.
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기준선; 점검 기간: 5주 ~ 16주
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전체 치료 기간 동안 28일당 모든 발작 빈도의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선; 전체 치료 기간: 1주차 ~ 16주차
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28일당 발작 빈도는 해당 기간 동안 보고된 총 발작 횟수를 발작이 평가된 기간 동안의 일수로 나눈 값에 28을 곱하여 정의됩니다.
기준선으로부터의 변화율은 (전체 치료 기간 동안 28일당 발작 빈도 - 기준선에서 28일당 발작 빈도)를 기준선에서 28일당 발작 빈도로 나눈 값에 100을 곱한 값으로 정의되었습니다.
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기준선; 전체 치료 기간: 1주차 ~ 16주차
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전체 치료 기간 동안 MMD 발작이 없는 일수의 비율이 기준선으로부터 변경되었습니다.
기간: 16주차까지의 기준선
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MMD 발작이 없는 날은 참가자가 치료 시작 후 MMD 발작이 없는 상태를 유지한 일수로 정의되었습니다.
MMD 발작이 없는 날의 백분율에 대한 기준선으로부터의 변화는 전체 치료 기간 동안 발작이 없는 날의 백분율에서 기준선 동안 발작이 없는 날의 백분율을 뺀 값으로 정의되었습니다.
분석에는 치료군과 연령층을 요인으로 하고 기준 백분율을 공변량으로 하는 선형 모델을 사용했습니다.
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16주차까지의 기준선
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전체 치료 기간 동안 가장 긴 MMD 발작 없는 간격
기간: 전체 치료 기간: 1주차 ~ 16주차
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가장 긴 MMD 발작 없는 간격은 참가자가 치료 시작 후 MMD 발작이 없는 상태를 유지하는 가장 긴 기간으로 정의되었습니다.
분석에는 치료군과 연령층을 요인으로 한 선형모델을 사용하였다.
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전체 치료 기간: 1주차 ~ 16주차
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전체 치료 기간 동안 구조 항발작제(ASM)를 사용하는 일수
기간: 전체 치료 기간: 1주차 ~ 16주차
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구조 ASM의 사용은 투약 시작 및 종료 날짜와 함께 사례 보고서 양식(CRF)에 기록되었습니다. 기반 참가자가 촬영한 모든 구조 ASM의 시작 및 종료 날짜, 구조 ASM이 사용된 전체 치료 기간 동안의 일수를 도출했습니다. |
전체 치료 기간: 1주차 ~ 16주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 11월 8일
기본 완료 (실제)
2024년 1월 25일
연구 완료 (실제)
2024년 1월 25일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 6월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 6월 23일
처음 게시됨 (실제)
2021년 6월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 17일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- TAK-935-3002
- 2021-002481-40 (EudraCT 번호)
- jRCT2051210073 (레지스트리 식별자: jRCT)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 적법한 과학적 목표를 달성하는 데 도움이 되도록 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5).
이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.
IPD 공유 액세스 기준
적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다.
승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 액세스 권한을 제공받습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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