Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie dotyczące stosowania soticlestatu jako terapii uzupełniającej u dzieci, młodzieży i dorosłych z zespołem Lennoxa-Gastauta

17 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Takeda

Wieloośrodkowe, randomizowane, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowane placebo, równoległe badanie grupowe oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję soticlestatu jako terapii wspomagającej u dzieci i dorosłych pacjentów z zespołem Lennoxa-Gastauta (LGS)

Celem badania jest:

  • aby dowiedzieć się, czy soticlestat podawany jako terapia dodatkowa zmniejsza liczbę głównych napadów padaczkowych u dzieci, nastolatków i dorosłych z zespołem Lennoxa-Gastauta.
  • w celu oceny profilu bezpieczeństwa soticlestatu podawanego w skojarzeniu z innymi terapiami.

Uczestnicy otrzymają standardową terapię przeciwpadaczkową oraz tabletki soticlestatu lub placebo. Placebo wygląda jak soticlestat, ale nie zawiera żadnego leku. Uczestnicy będą przyjmować soticlestat lub placebo przez 16 tygodni, a następnie stopniowo zmniejszać dawkę przez 1 tydzień. Następnie uczestnicy będą obserwowani przez 2 tygodnie.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Lek testowany w tym badaniu nazywa się soticlestat (TAK-935). Soticlestat zostanie oceniony pod kątem skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji u dzieci i dorosłych uczestników z LGS.

Do badania zostanie włączonych około 234 pacjentów. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni (przypadkowo, jak rzut monetą) w stosunku 1:1, aby otrzymać standardową opiekę (SOC) oraz jedną z następujących terapii wspomagających, które pozostaną nieujawnione uczestnikowi i lekarzowi badania podczas badania (chyba że: istnieje pilna potrzeba medyczna):

  1. Soticlestat
  2. Placebo (fałszywa nieaktywna pigułka – jest to tabletka/minitabletka, która wygląda jak badany lek, ale nie zawiera substancji czynnej)

Uczestnicy otrzymają soticlestat lub pasujące placebo na podstawie ich masy ciała w 4-tygodniowym okresie dostosowywania dawki. Po okresie dostosowywania dawki uczestnicy będą nadal otrzymywać tę samą dawkę w 12-tygodniowym okresie podtrzymującym. Dawka zostanie następnie zmniejszona, jeśli uczestnicy zdecydują się przerwać leczenie i/lub nie zostaną uznani za kwalifikujących się do kontynuacji badania otwartego (OLE).

To wieloośrodkowe badanie zostanie przeprowadzone na całym świecie. Całkowity czas na udział w badaniu wyniesie od 22 do 25 tygodni. Pod koniec okresu leczenia uczestnicy mają możliwość albo ukończenia badania i zmniejszenia dawki badanego produktu, albo przystąpienia do OLE, jeśli spełniają wymagania kwalifikacyjne. Jeśli uczestnicy zrezygnują, ze względów bezpieczeństwa będą pod opieką telefoniczną około 14 dni po ostatniej dawce badanego leku.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

270

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Queensland Childrens Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Austin Hospital
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Alfred Hospital
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgia, 2650
        • UZ Antwerpen PIN
    • Brabant Wallon
      • Ottignies-Louvain-la-Neuve, Brabant Wallon, Belgia, 1340
        • Centre Neurologique William Lennox
  • Chiny
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Chiny, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Beijing Municipality, Chiny, 100045
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Chiny, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510260
        • The second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Shenzhen, Guangdong, Chiny, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chiny, 430010
        • Wuhan Childrens hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Chiny, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Chiny, 330006
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Chiny, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Chiny, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Chiny, 200040
        • Children's Hospital of Shanghai
  • Francja
      • Marseille, Francja, 13386
        • Hopitaux de La Timone
      • Paris, Francja, 75019
        • Hopital Robert Debre
      • Paris, Francja, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
    • Cote-d'Or
      • Dijon, Cote-d'Or, Francja, 21079
        • CHRU Dijon Hopital General
    • Nord
      • Lille, Nord, Francja, 59000
        • Hôpital Roger Salengro
  • Grecja
      • Larissa, Grecja, 411 10
        • University General Hospital of Larissa
      • Thessaloniki, Grecja, 546 42
        • Hippokration Hospital
    • Attica
      • Chaïdári, Attica, Grecja, 124 62
        • Attikon University General Hospital
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Málaga, Hiszpania, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
      • Seville, Hiszpania, 41013
        • Centro de Neurologia Avanzada
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Hiszpania, 31008
        • Clinica Universidad Navarra
  • Holandia
    • North Brabant
      • Heeze, North Brabant, Holandia, 5591 VE
        • Kempenhaeghe - PPDS
    • Overijssel
      • Zwolle, Overijssel, Holandia, 8025 BV
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • Japonia
    • Aiti
      • Nagakute-Shi, Aiti, Japonia, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
    • Hukuoka
      • Fukuoka, Hukuoka, Japonia, 813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital
    • Kumamoto
      • Kumamoto, Kumamoto, Japonia, 862-0947
        • Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely Disabled
    • Nagasaki
      • Omura-Shi, Nagasaki, Japonia, 856-0835
        • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
    • Niigata
      • Niigata, Niigata, Japonia, 950-2074
        • National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
    • Okayama-ken
      • Okayama, Okayama-ken, Japonia, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Osaka
      • Neyagawa, Osaka, Japonia, 572-0085
        • Yasuhara Childrens Clinic
      • Osaka, Osaka, Japonia, 534-0021
        • Osaka City General Hospital
      • Suita-Shi, Osaka, Japonia, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Shizuoka
      • Shizuoka, Shizuoka, Japonia, 420-0953
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
    • Tokyo
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Japonia, 187-0031
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Childrens Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 4H4
        • Child and Family Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Niemcy
    • Bavaria
      • Vogtareuth, Bavaria, Niemcy, 83569
        • Schon Klinik Vogtareuth
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Niemcy, 60528
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
    • North Rhine-Westphalia
      • Bielefeld, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 33617
        • Krankenhaus Mara gGmbH - Epilepsiezentrum Bethel
    • Sachse
      • Radeberg, Sachse, Niemcy, 1454
        • Kleinwachau Sachsisches Epilepsiezentrum Radeberg Gemeinnutzige Gmbh
  • Polska
      • Gdansk, Polska, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Poznan, Polska, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polska, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
  • Rosja
      • Yekaterinburg, Rosja, 620144
        • UGMK-Zdorojie, LLC
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Niš, Serbia, 18 000
        • University Clinical Center Nis
      • Novi Sad, Serbia, 21 000
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85718
        • Center For Neurosciences
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80218
        • Children's Hospital Colorado.
    • Florida
      • Winter Park, Florida, Stany Zjednoczone, 32789
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30328
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS)
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20817
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Minnesota
      • Roseville, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55113
        • Minnesota Epilepsy Group PA
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07039
        • Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas, LLC
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10001
        • Premier Healthcare Inc.
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10075
        • Northwell Health Physician Partners - Neurology at Lenox Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • York, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17403
        • WellSpan Oncology Research
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina Children Hospital - PIN
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • University of Utah - Primary Children's Hospital - PPDS
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98402
        • MultiCare Institute for Research & Innovation (Tacoma)
  • Ukraina
      • Ivano-Frankivsk, Ukraina, 76018
        • Communal Non-commercial Enterprise Iv-Frank Regional Childrens Clinical Hosp of Iv-Frank RC
      • Kyiv, Ukraina, 4080
        • CNPE Clinical Hospital Psychiatry of the Executive Body of the Kyiv City Council KCSA
      • Kyiv, Ukraina, 4209
        • SI Ukr. Med. Rehabilitation Center For Children With Organic Injury of Nervous System of MoH of Ukr
    • Dnipropetrovsk Oblast
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Oblast, Ukraina, 49100
        • Municipal Institution Dnipropetrovsk Regional Children Clinical Hospital of DRC
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Oblast, Ukraina, 49101
        • Communal Non-profit Enterprise City Childrens Clinical Hospital #6 of DCC
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1145
        • Orszagos Mentalis, Ideggyogyaszati es Idegsebeszeti Intezet
      • Budapest, Węgry, 1023
        • Szent Janos Korhaz es Eszak-budai Egyesitett Korhazak
      • Budapest, Węgry, 1143
        • Bethesda Gyermekkorhaz
    • Baranya
      • Pécs, Baranya, Węgry, 7623
        • Pecsi Tudomanyegyetem
  • Włochy
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Włochy, 40139
        • Ospedale Bellaria
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Włochy, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
    • Lombardy
      • Pavia, Lombardy, Włochy, 27100
        • ASST di Pavia - Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Włochy, 50139
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
  • Łotwa
      • Riga, Łotwa, LV-1004
        • Childrens University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 55 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Ma udokumentowaną kliniczną diagnozę LGS.
  2. Miał ≥8 napadów MMD każdego miesiąca w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym na podstawie informacji historycznych i miał ≥8 napadów MMD na 28 dni w prospektywnym okresie wyjściowym trwającym od 4 do 6 tygodni.
  3. Waży ≥10 kg podczas wizyty przesiewowej (wizyta 1).
  4. Brak kontroli napadów pomimo odpowiednich prób co najmniej 1 ASM w oparciu o informacje historyczne, a obecnie pacjent stosuje terapię przeciwdrgawkową lub inne opcje leczenia uważane za standardowe leczenie (SOC).
  5. Kannabidiole rzemieślnicze są dozwolone w stabilnej dawce przez co najmniej 4 tygodnie przed wizytą przesiewową (Wizyta 1); schemat dawkowania i producent powinni pozostać niezmienni przez cały okres badania. (Rzemiosłowe kannabidiole nie będą liczone jako ASM.)
  6. Obecnie przyjmuje od 0 do 3 ASM w stabilnych dawkach przez co najmniej 4 tygodnie przed wizytą przesiewową (wizyta 1); Fenfluramina i kannabidiol (Epidiolex) są dozwolone, jeśli są dostępne i liczone jako ASM. Schemat dawkowania ASM musi pozostać stały przez całe badanie.

Kryteria wyłączenia:

  1. Przyjęty do placówki medycznej i zaintubowany w celu leczenia stanu padaczkowego 2 lub więcej razy w ciągu 3 miesięcy bezpośrednio przed badaniem przesiewowym (Wizyta 1). Dla celów tego kryterium wykluczenia stan definiuje się jako ciągłą aktywność napadową trwającą dłużej niż 5 minut lub powtarzające się napady bez powrotu do wartości wyjściowych pomiędzy napadami.
  2. Niestabilna, istotna klinicznie choroba neurologiczna (inna niż badana choroba), psychiatryczna, sercowo-naczyniowa, okulistyczna, płucna, wątrobowa, nerkowa, metaboliczna, żołądkowo-jelitowa, urologiczna, immunologiczna, hematopoetyczna, endokrynologiczna, nowotwór złośliwy, w tym postępujące nowotwory lub inne nieprawidłowości, które mogą wpływać na możliwość uczestniczenia w badaniu lub które mogą potencjalnie zafałszować wyniki badania. Za ocenę znaczenia klinicznego odpowiada badacz; jednak konsultacja z monitorem medycznym może być uzasadniona.
  3. Badacz uważa, że ​​istnieje bezpośrednie ryzyko samobójstwa lub zranienia siebie, innych osób lub mienia, lub uczestnik próbował popełnić samobójstwo w ciągu 12 miesięcy przed wizytą przesiewową (wizyta 1). Wykluczeni są uczestnicy, którzy uzyskali pozytywne odpowiedzi w punktach 4 lub 5 w skali oceny nasilenia samobójstw (C-SSRS) Columbia przed podaniem dawki (wizyta 2). Ta skala będzie stosowana wyłącznie do uczestników w wieku ≥6 lat.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Soticlestat w postaci minitabletek lub tabletek odpowiadających placebo, doustnie lub przez rurkę G, przycisk MIC-KEY lub rurkę J, BID, do 4 tygodni w trakcie dostosowywania dawki. Uczestnicy w dalszym ciągu otrzymywali minitabletki lub tabletki soticlestatu odpowiadające placebo przez 12 tygodni w okresie leczenia podtrzymującego. Całkowity czas trwania leczenia wynosił do 16 tygodni (pełny okres leczenia). W celu utrzymania ślepej próby, jeśli uczestnicy zdecydowali się przerwać leczenie, stosowano stopniowe zmniejszanie dawki soticlestatu.
Lek: Placebo
Soticlestat pasujące do placebo minitabletki lub tabletki.
Eksperymentalny: Sotyklestat

Uczestnicy o masie ciała <45 kg: Soticlestat, minitabletki, w dawce od 40 mg do 200 mg, doustnie lub przez rurkę G, przycisk MIC-KEY lub rurkę J, BID w oparciu o masę ciała do 4 tygodni w trakcie dostosowywania dawki. Uczestnicy nadal otrzymywali dawkę, którą przyjmowali pod koniec zwiększania dawki, przez 12 tygodni w okresie leczenia podtrzymującego. Całkowity czas trwania leczenia wynosił do 16 tygodni (pełny okres leczenia), a dawka była zmniejszana, jeśli uczestnicy postanowili przerwać leczenie.

Uczestnicy o masie ciała ≥45 kg: minitabletki lub tabletki Soticlestat z dawką początkową 100 mg BID, następnie 200 mg BID, a następnie 300 mg BID, do 4 tygodni w okresie dostosowywania dawki. Uczestnicy nadal otrzymywali 300 mg BID przez 12 tygodni w okresie leczenia podtrzymującego. Całkowity czas trwania leczenia wynosił do 16 tygodni (pełny okres leczenia), a dawka była zmniejszana, jeśli uczestnicy postanowili przerwać leczenie.
Lek: Soticlestat
Minitabletki lub tabletki Soticlestat.
Inne nazwy:
  • TAK-935

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych częstości napadów z powodu dużego spadku motorycznego (MMD) na 28 dni podczas pełnego okresu leczenia
Ramy czasowe: Linia bazowa; Pełny okres leczenia: tygodnie 1 do 16
Częstotliwość napadów MMD na 28 dni zdefiniowano jako całkowitą liczbę napadów MMD zgłoszonych w danym okresie podzieloną przez liczbę dni w tym okresie, a napady oceniano pomnożoną przez 28. Procentową zmianę w stosunku do wartości wyjściowych zdefiniowano jako (częstotliwość napadów na 28 dni podczas pełnego okresu leczenia – częstotliwość napadów na 28 dni na poziomie wyjściowym) podzielona przez częstotliwość napadów na 28 dni na poziomie wyjściowym pomnożona przez 100.
Linia bazowa; Pełny okres leczenia: tygodnie 1 do 16
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych częstości napadów związanych z poważnym spadkiem motorycznym (MMD) na 28 dni w okresie konserwacji
Ramy czasowe: Linia bazowa; Okres konserwacji: tygodnie od 5 do 16
Częstotliwość napadów MMD na 28 dni zdefiniowano jako całkowitą liczbę napadów MMD zgłoszonych w danym okresie podzieloną przez liczbę dni w tym okresie, a napady oceniano pomnożoną przez 28. Procentową zmianę w stosunku do wartości wyjściowych zdefiniowano jako (częstotliwość napadów na 28 dni w okresie leczenia podtrzymującego - częstotliwość napadów na 28 dni na poziomie wyjściowym) podzielona przez częstotliwość napadów na 28 dni na poziomie wyjściowym pomnożona przez 100.
Linia bazowa; Okres konserwacji: tygodnie od 5 do 16

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent osób odpowiadających w okresie utrzymywania
Ramy czasowe: Okres konserwacji: tygodnie od 5 do 16
Osoby odpowiadające na leczenie definiuje się jako osoby, u których w okresie leczenia podtrzymującego wystąpiła redukcja napadów MMD o ≥50% w porównaniu z wartością wyjściową. Procenty zaokrągla się do najbliższego jednego miejsca po przecinku.
Okres konserwacji: tygodnie od 5 do 16
Odsetek osób odpowiadających na leczenie podczas pełnego okresu leczenia
Ramy czasowe: Pełny okres leczenia: tygodnie 1 do 16
Osoby odpowiadające na leczenie definiuje się jako osoby, u których w całym okresie leczenia wystąpiła redukcja napadów MMD o ≥50% w porównaniu z wartością wyjściową. Procenty zaokrągla się do najbliższego jednego miejsca po przecinku.
Pełny okres leczenia: tygodnie 1 do 16
Odsetek uczestników ze zmniejszeniem napadów MMD o ≤0%, >0% do ≤25%, >25% do ≤50%, >50% do ≤75%, >75% do ≤100% podczas pełnego okresu leczenia
Ramy czasowe: Pełny okres leczenia: tygodnie 1 do 16
Procentowe zmniejszenie w stosunku do wartości wyjściowych (%) definiuje się jako [(częstotliwość napadów MMD w całym okresie leczenia – wyjściowa częstotliwość napadów MMD) podzielona przez wyjściową częstotliwość napadów MMD] pomnożona przez 100. Dane przedstawiono jako zmniejszenie liczby napadów o ≤0%, >0% do ≤25%, >25% do ≤50%, >50% do ≤75%, >75% do ≤100% lub więcej w stosunku do wartości wyjściowych. Procenty zaokrągla się do najbliższego jednego miejsca po przecinku.
Pełny okres leczenia: tygodnie 1 do 16
Odsetek uczestników z odpowiedziami w skali ogólnego wrażenia poprawy (Care GI-I) w skali ogólnego wrażenia poprawy zgodnie z wrażeniami zgłoszonymi przez rodzica/opiekuna w 16. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 16
Care GI-I to 7-punktowa skala Likerta, którą opiekun stosował do oceny ogólnej poprawy kontroli napadów, zachowania, bezpieczeństwa i tolerancji po rozpoczęciu podawania badanego leku w stosunku do wartości wyjściowych (przed leczeniem badanym lekiem). Uczestnik został oceniony następująco: 1 (bardzo duża poprawa), 2 (znaczna poprawa), 3 (minimalna poprawa), 4 (bez zmian), 5 (minimalnie gorsza), 6 (znacznie gorsza) i 7 (bardzo dużo gorsza ). Rodzic/opiekun wypełnił Care GI-I w drodze rozmowy kwalifikacyjnej. Niższe wyniki wskazują na poprawę. Procenty zaokrągla się do najbliższego jednego miejsca po przecinku.
Tydzień 16
Odsetek uczestników z odpowiedziami w skali ogólnego wrażenia poprawy klinicznej (CGI-I) według wrażenia zgłoszonego przez badacza w 16. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 16
CGI-I (klinik) to 7-punktowa skala Likerta, za pomocą której badacz ocenia zmianę (poprawę) uczestnika w zakresie ogólnej kontroli napadów, zachowania, bezpieczeństwa i tolerancji po rozpoczęciu podawania badanego leku w stosunku do wartości wyjściowych (przed leczeniem badanym lekiem). lek). Uczestnik został oceniony następująco: 1 (bardzo duża poprawa), 2 (znaczna poprawa), 3 (minimalna poprawa), 4 (bez zmian), 5 (minimalnie gorsza), 6 (znacznie gorsza) i 7 (bardzo dużo gorsza ). Badacz lub osoba wyznaczona wypełni CGI-I. Niższe wyniki wskazują na poprawę. Procenty zaokrągla się do najbliższego jednego miejsca po przecinku.
Tydzień 16
Odsetek uczestników z objawami bez napadów CGI-I Odpowiedzi według przyrządu dla każdej domeny według wrażenia zgłoszonego przez badacza w 16. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 16
Narzędzie do oceny objawów innych niż napadowe CGI-I to seria jednoelementowych ocen, które badacz wykorzystał do oceny poprawy objawów i skutków w wybranych obszarach niezwiązanych z napadami (czujność, komunikacja i zachowania zakłócające) od rozpoczęcia podawania badanego leku. Uczestnik został oceniony przez badacza w każdej dziedzinie w następujący sposób: 1 (bardzo duża poprawa), 2 (znaczna poprawa), 3 (minimalna poprawa), 4 (bez zmian), 5 (minimalnie gorsza), 6 (znacznie gorsza), i 7 (bardzo dużo gorzej). Niższe wyniki wskazywały na poprawę. Zaprezentowano dane dotyczące odsetka uczestników sklasyfikowanych na podstawie odpowiedzi dla każdej domeny. Procenty zaokrągla się do najbliższego jednego miejsca po przecinku.
Tydzień 16
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w całkowitym wyniku w inwentarzu jakości życia – niepełnosprawność (QI – niepełnosprawność) w 16. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 16
Narzędzie QI-Disability to kwestionariusz wypełniany przez rodziców/opiekunów, oceniający jakość życia dzieci z niepełnosprawnością intelektualną. Zawiera 32 pozycje obejmujące 6 dziedzin jakości życia: zdrowie fizyczne, emocje pozytywne, emocje negatywne, interakcje społeczne, wypoczynek i przebywanie na świeżym powietrzu oraz niezależność. Każdy element QI-Disability jest oceniany w skali Likerta: nigdy, rzadko, czasami, często i bardzo często. Pozycje zostały liniowo przekształcone w skali od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki oznaczały lepszą jakość życia. Wyniki domeny są obliczane poprzez uśrednienie wyników pozycji. Wyniki domeny są sumowane i dzielone przez 6, aby uzyskać całkowity wynik. Całkowity wynik mieści się w przedziale od 0 do 100, przy czym wyższy wynik oznacza lepszą jakość życia. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych oznacza pogorszenie jakości życia. Do analizy wykorzystano model efektów mieszanych dla pomiarów powtarzanych (MMRM).
Wartość wyjściowa, tydzień 16
Odsetek uczestników z odpowiedziami z instrumentu CGI-I dotyczącymi intensywności i czasu trwania napadów zgodnie z wrażeniami zgłoszonymi przez rodzica/opiekuna w 16. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 16
Rodzic/opiekun użył instrumentu intensywności i czasu trwania napadów CGI-I w celu oceny zmian w intensywności i/lub czasie trwania najbardziej wpływowych napadów od pierwszej oceny. Objawy uczestnika zostały ocenione w następujący sposób: 1 (bardzo duża poprawa), 2 (znaczna poprawa), 3 (minimalnie poprawa), 4 (bez zmian), 5 (minimalnie gorsza), 6 (znacznie gorsza) i 7 (bardzo duża poprawa) gorzej). Niższe wyniki wskazują na poprawę. Procenty zaokrągla się do najbliższego jednego miejsca po przecinku.
Tydzień 16
Procentowa zmiana częstotliwości wszystkich napadów w stosunku do wartości wyjściowych na 28 dni w okresie leczenia
Ramy czasowe: Linia bazowa; Okres konserwacji: tygodnie od 5 do 16
Częstotliwość napadów w ciągu 28 dni zdefiniowano jako całkowitą liczbę napadów zgłoszonych w danym okresie podzieloną przez liczbę dni w tym okresie, pomnożoną przez 28. Procentową zmianę w stosunku do wartości wyjściowych zdefiniowano jako (częstotliwość napadów na 28 dni w okresie leczenia podtrzymującego - częstotliwość napadów na 28 dni na poziomie wyjściowym) podzielona przez częstotliwość napadów na 28 dni na poziomie wyjściowym pomnożona przez 100.
Linia bazowa; Okres konserwacji: tygodnie od 5 do 16
Procentowa zmiana częstości wszystkich napadów w stosunku do wartości wyjściowych na 28 dni podczas pełnego okresu leczenia
Ramy czasowe: Linia bazowa; Pełny okres leczenia: tygodnie 1 do 16
Częstotliwość napadów w ciągu 28 dni zdefiniowano jako całkowitą liczbę napadów zgłoszonych w danym okresie podzieloną przez liczbę dni w tym okresie, pomnożoną przez 28. Procentową zmianę w stosunku do wartości wyjściowych zdefiniowano jako (częstotliwość napadów na 28 dni podczas pełnego okresu leczenia – częstotliwość napadów na 28 dni na poziomie wyjściowym) podzielona przez częstotliwość napadów na 28 dni na poziomie wyjściowym pomnożona przez 100.
Linia bazowa; Pełny okres leczenia: tygodnie 1 do 16
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową odsetka dni wolnych od napadów MMD podczas pełnego okresu leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 16 tygodnia
Dni wolne od napadów MMD zdefiniowano jako liczbę dni, w których uczestnik pozostawał wolny od napadów MMD po rozpoczęciu leczenia. Zmianę w stosunku do wartości początkowej w odsetku dni wolnych od napadów MMD zdefiniowano jako odsetek dni wolnych od napadów w pełnym okresie leczenia minus odsetek dni wolnych od napadów w wartości początkowej. Do analizy wykorzystano model liniowy obejmujący grupę leczoną i warstwę wiekową jako czynniki oraz wyjściowy odsetek jako współzmienną.
Wartość wyjściowa do 16 tygodnia
Najdłuższy okres bez napadów MMD w całym okresie leczenia
Ramy czasowe: Pełny okres leczenia: tygodnie 1 do 16
Najdłuższy okres wolny od napadów MMD zdefiniowano jako najdłuższy okres czasu, w którym uczestnik pozostawał wolny od napadów MMD po rozpoczęciu leczenia. Do analizy wykorzystano model liniowy obejmujący grupę leczoną i warstwę wiekową jako czynniki.
Pełny okres leczenia: tygodnie 1 do 16
Liczba dni stosowania doraźnego leku przeciwpadaczkowego (ASM) w całym okresie leczenia
Ramy czasowe: Pełny okres leczenia: tygodnie 1 do 16

Stosowanie ratunkowego ASM odnotowywano w formularzu opisu przypadku (CRF) wraz z datą rozpoczęcia i zakończenia leczenia. Na podstawie

daty rozpoczęcia i zakończenia wszystkich ratunkowych ASM przyjętych przez uczestnika, wyprowadzono liczbę dni w trakcie Pełnego Okresu Leczenia, kiedy stosowano ratunkową ASM.
Pełny okres leczenia: tygodnie 1 do 16

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Takeda

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 listopada 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

25 stycznia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

25 stycznia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 czerwca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 czerwca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 czerwca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TAK-935-3002
  • 2021-002481-40 (Numer EudraCT)
  • jRCT2051210073 (Identyfikator rejestru: jRCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj