Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av Soticlestat som en tilleggsterapi hos barn, tenåringer og voksne med Lennox-Gastaut syndrom

17. august 2026 oppdatert av: Takeda

En multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallell gruppestudie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til Soticlestat som tilleggsterapi hos pediatriske og voksne personer med Lennox-Gastaut syndrom (LGS)

Målene med studien er:

  • for å finne ut om soticlestat, når det gis som tilleggsbehandling, reduserer antallet store motoriske fallanfall hos barn, tenåringer og voksne med Lennox-Gastaut syndrom.
  • å vurdere sikkerhetsprofilen til soticlestat når det gis i kombinasjon med andre terapier.

Deltakerne vil motta sin standard anfallsbehandling, pluss enten tabletter med soticlestat eller placebo. En placebo ser ut akkurat som soticlestat, men vil ikke ha noen medisin i seg. Deltakerne vil ta soticlestat eller placebo i 16 uker, etterfulgt av en gradvis dosereduksjon i 1 uke. Deretter vil deltakerne følges opp i 2 uker.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Legemidlet som testes i denne studien kalles soticlestat (TAK-935). Soticlestat vil bli vurdert for effekt, sikkerhet og toleranse hos pediatriske og voksne deltakere med LGS.

Studien vil inkludere cirka 234 pasienter. Deltakerne vil bli tilfeldig tildelt (ved en tilfeldighet, som å kaste en mynt) i forholdet 1:1 for å motta standardbehandling (SOC) pluss en av følgende tilleggsterapier som vil forbli ukjent for deltakeren og studielegen under studien (med mindre det er et presserende medisinsk behov):

  1. Soticlestat
  2. Placebo (dummy inaktiv pille - dette er en tablett/minitablett som ser ut som studiemedisinen, men som ikke har noen aktiv ingrediens)

Deltakerne vil motta soticlestat eller matchende placebo basert på vekten i den 4-ukers titreringsperioden. Etter titreringsperioden vil deltakerne fortsette å motta den samme dosen i den 12 uker lange vedlikeholdsperioden. Dosen vil da trappes ned hvis deltakerne bestemmer seg for å avbryte behandlingen og/eller ikke anses kvalifisert til å fortsette i Open-label extension (OLE).

Denne multisenterprøven vil bli gjennomført over hele verden. Den totale tiden for å delta i studien vil være fra 22-25 uker. På slutten av behandlingsperioden har deltakerne muligheten til enten å fullføre studien og trappe ned undersøkelsesproduktet eller å gå inn i OLE hvis de oppfyller kvalifikasjonskravene. Hvis deltakerne slutter, vil de bli fulgt opp på telefon cirka 14 dager etter siste dose av studiemedikamentet for sikkerhets skyld.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

270

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Queensland Childrens Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Austin Hospital
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Alfred Hospital
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgia, 2650
        • UZ Antwerpen PIN
    • Brabant Wallon
      • Ottignies-Louvain-la-Neuve, Brabant Wallon, Belgia, 1340
        • Centre Neurologique William Lennox
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Childrens Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 4H4
        • Child and Family Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85718
        • Center For Neurosciences
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80218
        • Children's Hospital Colorado.
    • Florida
      • Winter Park, Florida, Forente stater, 32789
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30328
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS)
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20817
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Minnesota
      • Roseville, Minnesota, Forente stater, 55113
        • Minnesota Epilepsy Group PA
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Forente stater, 07039
        • Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas, LLC
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
      • New York, New York, Forente stater, 10001
        • Premier Healthcare Inc.
      • New York, New York, Forente stater, 10075
        • Northwell Health Physician Partners - Neurology at Lenox Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • York, Pennsylvania, Forente stater, 17403
        • WellSpan Oncology Research
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina Children Hospital - PIN
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • University of Utah - Primary Children's Hospital - PPDS
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98402
        • MultiCare Institute for Research & Innovation (Tacoma)
  • Frankrike
      • Marseille, Frankrike, 13386
        • Hopitaux de La Timone
      • Paris, Frankrike, 75019
        • Hopital Robert Debre
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
    • Cote-d'Or
      • Dijon, Cote-d'Or, Frankrike, 21079
        • CHRU Dijon Hopital General
    • Nord
      • Lille, Nord, Frankrike, 59000
        • Hôpital Roger Salengro
  • Hellas
      • Larissa, Hellas, 411 10
        • University General Hospital of Larissa
      • Thessaloniki, Hellas, 546 42
        • Hippokration Hospital
    • Attica
      • Chaïdári, Attica, Hellas, 124 62
        • Attikon University General Hospital
  • Italia
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italia, 40139
        • Ospedale Bellaria
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
    • Lombardy
      • Pavia, Lombardy, Italia, 27100
        • ASST di Pavia - Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
  • Japan
    • Aiti
      • Nagakute-Shi, Aiti, Japan, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
    • Hukuoka
      • Fukuoka, Hukuoka, Japan, 813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital
    • Kumamoto
      • Kumamoto, Kumamoto, Japan, 862-0947
        • Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely Disabled
    • Nagasaki
      • Omura-Shi, Nagasaki, Japan, 856-0835
        • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
    • Niigata
      • Niigata, Niigata, Japan, 950-2074
        • National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
    • Okayama-ken
      • Okayama, Okayama-ken, Japan, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Osaka
      • Neyagawa, Osaka, Japan, 572-0085
        • Yasuhara Childrens Clinic
      • Osaka, Osaka, Japan, 534-0021
        • Osaka City General Hospital
      • Suita-Shi, Osaka, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Shizuoka
      • Shizuoka, Shizuoka, Japan, 420-0953
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
    • Tokyo
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Japan, 187-0031
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Kina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100045
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Kina, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510260
        • The second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Shenzhen, Guangdong, Kina, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430010
        • Wuhan Childrens hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Kina, 330006
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Kina, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 200040
        • Children's Hospital of Shanghai
  • Latvia
      • Riga, Latvia, LV-1004
        • Childrens University Hospital
  • Nederland
    • North Brabant
      • Heeze, North Brabant, Nederland, 5591 VE
        • Kempenhaeghe - PPDS
    • Overijssel
      • Zwolle, Overijssel, Nederland, 8025 BV
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Poznan, Polen, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polen, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
  • Russland
      • Yekaterinburg, Russland, 620144
        • UGMK-Zdorojie, LLC
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Niš, Serbia, 18 000
        • University Clinical Center Nis
      • Novi Sad, Serbia, 21 000
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Málaga, Spania, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
      • Seville, Spania, 41013
        • Centro de Neurologia Avanzada
      • Valencia, Spania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Spania, 31008
        • Clinica Universidad Navarra
  • Tyskland
    • Bavaria
      • Vogtareuth, Bavaria, Tyskland, 83569
        • Schon Klinik Vogtareuth
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Tyskland, 60528
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
    • North Rhine-Westphalia
      • Bielefeld, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 33617
        • Krankenhaus Mara gGmbH - Epilepsiezentrum Bethel
    • Sachse
      • Radeberg, Sachse, Tyskland, 1454
        • Kleinwachau Sachsisches Epilepsiezentrum Radeberg Gemeinnutzige Gmbh
  • Ukraina
      • Ivano-Frankivsk, Ukraina, 76018
        • Communal Non-commercial Enterprise Iv-Frank Regional Childrens Clinical Hosp of Iv-Frank RC
      • Kyiv, Ukraina, 4080
        • CNPE Clinical Hospital Psychiatry of the Executive Body of the Kyiv City Council KCSA
      • Kyiv, Ukraina, 4209
        • SI Ukr. Med. Rehabilitation Center For Children With Organic Injury of Nervous System of MoH of Ukr
    • Dnipropetrovsk Oblast
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Oblast, Ukraina, 49100
        • Municipal Institution Dnipropetrovsk Regional Children Clinical Hospital of DRC
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Oblast, Ukraina, 49101
        • Communal Non-profit Enterprise City Childrens Clinical Hospital #6 of DCC
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1145
        • Orszagos Mentalis, Ideggyogyaszati es Idegsebeszeti Intezet
      • Budapest, Ungarn, 1023
        • Szent Janos Korhaz es Eszak-budai Egyesitett Korhazak
      • Budapest, Ungarn, 1143
        • Bethesda Gyermekkorhaz
    • Baranya
      • Pécs, Baranya, Ungarn, 7623
        • Pecsi Tudomanyegyetem

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 55 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Har dokumentert klinisk diagnose av LGS.
  2. Har hatt ≥8 MMD-anfall hver måned i de 3 månedene før screening basert på historisk informasjon og har hatt ≥8 MMD-anfall per 28 dager i løpet av den 4 til 6 ukers prospektive baselineperioden.
  3. Veier ≥10 kg ved screeningbesøket (besøk 1).
  4. Unnlatelse av å kontrollere anfall til tross for passende forsøk med minst 1 ASM basert på historisk informasjon, og er for tiden på en antianfallsbehandling eller andre behandlingsalternativer som anses som standardbehandling (SOC).
  5. Artisanal cannabidioler tillates i en stabil dose i minst 4 uker før screeningbesøket (besøk 1); Doseringsregimet og produsenten bør forbli konstant gjennom hele studien. (Håndverksmessige cannabidioler vil ikke bli regnet som ASM-er.)
  6. Tar for tiden 0 til 3 ASM i stabile doser i minst 4 uker før screeningbesøket (besøk 1); Fenfluramin og cannabidiol (Epidiolex) er tillatt der tilgjengelig og regnes som en ASM. ASM doseringsregime må forbli konstant gjennom hele studien.

Ekskluderingskriterier:

  1. Innlagt på et medisinsk anlegg og intubert for behandling av status epilepticus 2 eller flere ganger i løpet av de 3 månedene rett før screening (besøk 1). For formålet med dette eksklusjonskriteriet er status definert som kontinuerlig anfallsaktivitet som varer lenger enn 5 minutter eller gjentatte anfall uten retur til baseline mellom anfallene.
  2. Ustabil, klinisk signifikant nevrologisk (annet enn sykdommen som studeres), psykiatrisk, kardiovaskulær, oftalmologisk, pulmonal, lever-, nyre-, metabolsk, gastrointestinal, urologisk, immunologisk, hematopoetisk, endokrin sykdom, malignitet inkludert progressive svulster, eller andre abnormiteter som kan påvirke muligheten til å delta i studien eller som potensielt kan forvirre studieresultatene. Det er etterforskerens ansvar å vurdere den kliniske betydningen; konsultasjon med den medisinske monitoren kan imidlertid være berettiget.
  3. Ansett av etterforskeren å ha overhengende risiko for selvmord eller skade på seg selv, andre eller eiendom, eller deltakeren har forsøkt selvmord innen 12 måneder før screeningbesøket (besøk 1). Deltakere som har positive svar på varenummer 4 eller 5 på Columbias selvmordsvurderingsskala (C-SSRS) før dosering (besøk 2) er ekskludert. Denne skalaen vil kun bli administrert til deltakere i alderen ≥6 år.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Soticlestat placebo-matchende minitabletter eller tabletter, oralt eller via G-rør eller MIC-KEY-knapp eller J-rør, BID, opptil 4 uker under titrering. Deltakerne fortsatte å motta soticlestat placebo-matchende minitabletter eller tabletter i 12 uker under vedlikehold. Den totale varigheten av behandlingen var opptil 16 uker (full behandlingsperiode). Soticlestat matchende tapering ble gjort for å opprettholde blinden hvis deltakerne bestemte seg for å avbryte behandlingen.
Legemiddel: Placebo
Soticlestat placebo-matchende minitabletter eller tabletter.
Eksperimentell: Soticlestat

Deltakere som veier <45 kg: Soticlestat, minitabletter, i dosen 40 mg til 200 mg, oralt eller via G-rør eller MIC-KEY-knapp eller J-rør, BID basert på kroppsvekt i opptil 4 uker under titrering. Deltakerne fortsatte å motta dosen de hadde ved slutten av titreringen, i 12 uker under vedlikehold. Den totale varigheten av behandlingen var opptil 16 uker (full behandlingsperiode) med dosen nedtrappet dersom deltakerne bestemte seg for å avbryte behandlingen.

Deltakere som veier ≥45 kg: Soticlestat-minitabletter eller -tabletter med en startdose på 100 mg BID etterfulgt av 200 mg BID og deretter 300 mg BID, opptil 4 uker under titrering. Deltakerne fortsatte å motta 300 mg to ganger daglig i 12 uker under vedlikehold. Den totale varigheten av behandlingen var opptil 16 uker (full behandlingsperiode) med dosen nedtrappet dersom deltakerne bestemte seg for å avbryte behandlingen.
Legemiddel: Soticlestat
Soticlestat mini-tabletter eller tabletter.
Andre navn:
  • TAK-935

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline i anfallsfrekvens for større motorisk fall (MMD) per 28 dager i løpet av hele behandlingsperioden
Tidsramme: Grunnlinje; Full behandlingsperiode: uke 1 til 16
MMD-anfallsfrekvens per 28 dager ble definert som totalt antall MMD-anfall rapportert i perioden delt på antall dager i løpet av perioden anfall ble vurdert multiplisert med 28. Prosentvis endring fra baseline ble definert som (hyppighet av anfall per 28 dager i løpet av hele behandlingsperioden - frekvens av anfall per 28 dager ved baseline) delt på frekvensen av anfall per 28 dager ved baseline multiplisert med 100.
Grunnlinje; Full behandlingsperiode: uke 1 til 16
Prosentvis endring fra baseline i anfallsfrekvens for større motorfall (MMD) per 28 dager i løpet av vedlikeholdsperioden
Tidsramme: Grunnlinje; Vedlikeholdsperiode: Uke 5 til 16
MMD-anfallsfrekvens per 28 dager ble definert som totalt antall MMD-anfall rapportert i perioden delt på antall dager i løpet av perioden anfall ble vurdert multiplisert med 28. Prosentvis endring fra baseline ble definert som (hyppighet av anfall per 28 dager i vedlikeholdsperioden - frekvens av anfall per 28 dager ved baseline) delt på frekvensen av anfall per 28 dager ved baseline multiplisert med 100.
Grunnlinje; Vedlikeholdsperiode: Uke 5 til 16

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av respondenter i løpet av vedlikeholdsperioden
Tidsramme: Vedlikeholdsperiode: Uke 5 til 16
Responders er definert som de med ≥50 % reduksjon fra baseline i MMD-anfall i vedlikeholdsperioden. Prosentandeler rundes av til nærmeste desimal.
Vedlikeholdsperiode: Uke 5 til 16
Prosentandel av respondenter i løpet av hele behandlingsperioden
Tidsramme: Full behandlingsperiode: uke 1 til 16
Responders er definert som de med ≥50 % reduksjon fra baseline i MMD-anfall under hele behandlingsperioden. Prosentandeler rundes av til nærmeste desimal.
Full behandlingsperiode: uke 1 til 16
Prosentandel av deltakere med ≤0 %, >0 % til ≤25 %, >25 % til ≤50 %, >50 % til ≤75 %, >75 % til ≤100 % reduksjon i MMD-anfall under hele behandlingsperioden
Tidsramme: Full behandlingsperiode: uke 1 til 16
Prosent reduksjon fra Baseline (%) er definert som [(Full Treatment Period MMD Anfall Frequency - Baseline MMD Anfall Frequency) dividert med Baseline MMD Anfall Frequency] multiplisert med 100. Data rapporteres som reduksjon på ≤0 %, >0 % til ≤25 %, >25 % til ≤50 %, >50 % til ≤75 %, >75 % til ≤100 % eller mer i anfall fra baseline. Prosentandeler rundes av til nærmeste desimal.
Full behandlingsperiode: uke 1 til 16
Prosentandel av deltakere med omsorgsgiver Global Impression of Improvement (Care GI-I)-skalaresponser i henhold til foreldre/omsorgsgivers rapporterte inntrykk ved uke 16
Tidsramme: Uke 16
Care GI-I er en 7-punkts Likert-skala som omsorgspersonen brukte for å vurdere forbedring i generell anfallskontroll, atferd, sikkerhet og tolerabilitet etter oppstart av studiemedikamentet i forhold til baseline (før behandling med studiemedikamentet). Deltakeren ble vurdert som følger: 1 (svært mye bedre), 2 (mye forbedret), 3 (minimalt forbedret), 4 (ingen endring), 5 (minimalt dårligere), 6 (mye dårligere) og 7 (veldig mye dårligere ). Forelderen/omsorgspersonen fullførte Care GI-I via intervju. Lavere skår indikerer forbedring. Prosentandeler rundes av til nærmeste desimal.
Uke 16
Prosentandel av deltakere med klinisk global inntrykk av forbedring (CGI-I)-skalaresponser i henhold til etterforskerens rapporterte inntrykk ved uke 16
Tidsramme: Uke 16
CGI-I (kliniker) er en 7-punkts Likert-skala som etterforskeren skal vurdere en deltakers endring (forbedring) i generell anfallskontroll, atferd, sikkerhet og tolerabilitet etter oppstart av studiemedikament i forhold til baseline (før behandling med studien) legemiddel). Deltakeren ble vurdert som følger: 1 (svært mye bedre), 2 (mye forbedret), 3 (minimalt forbedret), 4 (ingen endring), 5 (minimalt dårligere), 6 (mye dårligere) og 7 (veldig mye dårligere ). Etterforskeren eller den utpekte vil fullføre CGI-I. Lavere skår indikerer forbedring. Prosentandeler rundes av til nærmeste desimal.
Uke 16
Prosentandel av deltakere med CGI-I ikke-anfallssymptomer Instrumentresponser for hvert domene i henhold til etterforskerens rapporterte inntrykk ved uke 16
Tidsramme: Uke 16
CGI-I-instrumentet for ikke-anfallssymptomer er en serie vurderinger av enkeltelementer som etterforskeren brukte for å vurdere forbedringer i symptomene og virkningene i utvalgte domener uten anfall (våkenhet, kommunikasjon og forstyrrende atferd) siden studien startet. Deltakeren ble vurdert av etterforskeren for hvert domene som følger: 1 (svært mye forbedret), 2 (mye forbedret), 3 (minimalt forbedret), 4 (ingen endring), 5 (minimalt dårligere), 6 (mye dårligere), og 7 (mye verre). Lavere skårer indikerte forbedring. Data for prosentandelen av deltakerne kategorisert basert på svarene for hvert domene presenteres. Prosentandeler rundes av til nærmeste desimal.
Uke 16
Endring fra baseline i livskvalitetsbeholdning – funksjonshemming (QI-funksjonshemming) total poengsum ved uke 16
Tidsramme: Baseline, uke 16
QI-Disability-verktøyet er et spørreskjema rapportert av foreldre/omsorgspersoner som evaluerte livskvaliteten hos barn med intellektuelle funksjonshemninger. Den inneholder 32 elementer som dekker 6 livskvalitetsdomener: fysisk helse, positive følelser, negative følelser, sosial interaksjon, fritid og friluftsliv, og uavhengighet. Hver QI-funksjonshemming er vurdert på en Likert-skala av: Aldri, Sjelden, Noen ganger, Ofte og Svært Ofte. Elementer ble lineært transformert til en skala fra 0 til 100, med høyere score som representerer bedre livskvalitet. Domenescore beregnes ved å snitte varepoengsummen. Domenepoengsummen summeres og divideres med 6 for å gi en totalpoengsum. Den totale poengsummen varierer fra 0 til 100, med høyere poengsum som indikerer bedre livskvalitet. En negativ endring fra Baseline innebærer svekket livskvalitet. Blandede effekter modell for gjentatte tiltak (MMRM) ble brukt til analyse.
Baseline, uke 16
Prosentandel av deltakere med CGI-I-anfallsintensitet og varighet Instrumentresponser i henhold til rapportert inntrykk av foreldre/omsorgsperson ved uke 16
Tidsramme: Uke 16
CGI-I-anfallsintensitets- og varighetsinstrumentet ble brukt av forelder/omsorgsperson for å vurdere endringer i intensitet og/eller varighet av de mest virkningsfulle anfallene fra den første vurderingen. Deltakerens symptomer ble vurdert som følger: 1 (svært mye bedre), 2 (mye bedre), 3 (minimalt forbedret), 4 (ingen endring), 5 (minimalt verre), 6 (mye verre) og 7 (veldig mye). verre). Lavere skår indikerer forbedring. Prosentandeler rundes av til nærmeste desimal.
Uke 16
Prosentvis endring fra baseline i frekvens av alle anfall per 28 dager i løpet av vedlikeholdsperioden
Tidsramme: Grunnlinje; Vedlikeholdsperiode: Uke 5 til 16
Anfallsfrekvens per 28 dager ble definert som totalt antall anfall rapportert i perioden delt på antall dager i perioden anfall ble vurdert multiplisert med 28. Prosentvis endring fra baseline ble definert som (hyppighet av anfall per 28 dager i vedlikeholdsperioden - frekvens av anfall per 28 dager ved baseline) delt på frekvensen av anfall per 28 dager ved baseline multiplisert med 100.
Grunnlinje; Vedlikeholdsperiode: Uke 5 til 16
Prosentvis endring fra baseline i frekvens av alle anfall per 28 dager i løpet av hele behandlingsperioden
Tidsramme: Grunnlinje; Full behandlingsperiode: uke 1 til 16
Anfallsfrekvens per 28 dager ble definert som totalt antall anfall rapportert i perioden delt på antall dager i perioden anfall ble vurdert multiplisert med 28. Prosentvis endring fra baseline ble definert som (hyppighet av anfall per 28 dager i løpet av hele behandlingsperioden - frekvens av anfall per 28 dager ved baseline) delt på frekvensen av anfall per 28 dager ved baseline multiplisert med 100.
Grunnlinje; Full behandlingsperiode: uke 1 til 16
Endring fra baseline i prosent av MMD-anfallsfrie dager i løpet av hele behandlingsperioden
Tidsramme: Baseline frem til uke 16
MMD-anfallsfrie dager ble definert som antall dager deltakeren forble MMD-anfallsfri etter oppstart av behandlingen. Endringen fra baseline i prosent av MMD-anfallsfrie dager ble definert som prosentandelen av anfallsfrie dager i løpet av hele behandlingsperioden minus prosentandelen av anfallsfrie dager i løpet av baseline. En lineær modell med behandlingsgruppe og aldersstratum som faktorer og baselineprosent som kovariat ble brukt for analyse.
Baseline frem til uke 16
Lengste MMD-anfallsfrie intervall under hele behandlingsperioden
Tidsramme: Full behandlingsperiode: uke 1 til 16
Lengste MMD-anfallsfrie intervall ble definert som den lengste tidsperioden som deltakeren forble MMD-anfallsfri etter oppstart av behandlingen. En lineær modell med behandlingsgruppe og aldersstratum som faktorer ble brukt til analyse.
Full behandlingsperiode: uke 1 til 16
Antall dager når Rescue Antiseizure Medicine (ASM) brukes i løpet av hele behandlingsperioden
Tidsramme: Full behandlingsperiode: uke 1 til 16

Bruk av rednings-ASM ble registrert i saksrapportskjemaet (CRF) sammen med start- og sluttdato for medisinering. Basert på

start- og sluttdatoene for alle rednings-ASM tatt av en deltaker, antall dager i løpet av hele behandlingsperioden da rednings-ASM ble brukt, ble utledet.
Full behandlingsperiode: uke 1 til 16

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Takeda

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. november 2021

Primær fullføring (Faktiske)

25. januar 2024

Studiet fullført (Faktiske)

25. januar 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. juni 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. juni 2021

Først lagt ut (Faktiske)

24. juni 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TAK-935-3002
  • 2021-002481-40 (EudraCT-nummer)
  • jRCT2051210073 (Registeridentifikator: jRCT)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse til å dele data er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere