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Une étude sur le soticlestat en tant que thérapie complémentaire chez les enfants, les adolescents et les adultes atteints du syndrome de Lennox-Gastaut

17 août 2026 mis à jour par: Takeda

Une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et en groupes parallèles pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du soticlestat en tant que traitement d'appoint chez les sujets pédiatriques et adultes atteints du syndrome de Lennox-Gastaut (LGS)

Les objectifs de l'étude sont :

  • pour savoir si le soticlestat, lorsqu'il est administré en tant que traitement d'appoint, réduit le nombre de crises majeures de chute motrice chez les enfants, les adolescents et les adultes atteints du syndrome de Lennox-Gastaut.
  • évaluer le profil d'innocuité du soticlestat lorsqu'il est administré en association avec d'autres traitements.

Les participants recevront leur traitement anti-épileptique standard, plus des comprimés de soticlestat ou un placebo. Un placebo ressemble au soticlestat mais ne contient aucun médicament. Les participants prendront du soticlestat ou un placebo pendant 16 semaines, suivi d'une réduction progressive de la dose pendant 1 semaine. Ensuite, les participants seront suivis pendant 2 semaines.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le médicament testé dans cette étude est appelé soticlestat (TAK-935). L'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de Soticlestat seront évaluées chez les participants pédiatriques et adultes atteints de LGS.

L'étude recrutera environ 234 patients. Les participants seront assignés au hasard (par hasard, comme à pile ou face) dans un rapport de 1:1 pour recevoir la norme de soins (SOC) plus l'une des thérapies complémentaires suivantes qui ne seront pas divulguées au participant et au médecin de l'étude pendant l'étude (à moins que il y a un besoin médical urgent) :

  1. Soticlestat
  2. Placebo (pilule factice inactive - il s'agit d'un comprimé/mini-comprimé qui ressemble au médicament à l'étude mais qui ne contient aucun ingrédient actif)

Les participants recevront du soticlestat ou un placebo correspondant en fonction de leur poids au cours de la période de titration de 4 semaines. Après la période de titration, les participants continueront de recevoir la même dose pendant la période de maintenance de 12 semaines. La dose sera ensuite réduite si les participants décident d'arrêter le traitement et/ou ne sont pas jugés éligibles pour poursuivre l'extension en ouvert (OLE).

Cet essai multicentrique sera mené dans le monde entier. La durée totale de participation à l'étude sera de 22 à 25 semaines. À la fin de la période de traitement, les participants ont la possibilité de terminer l'étude et de réduire progressivement le produit expérimental ou d'entrer dans l'OLE s'ils répondent aux critères d'éligibilité. Si les participants arrêtent, ils seront suivis par téléphone environ 14 jours après la dernière dose du médicament à l'étude pour des raisons de sécurité.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

270

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
    • Bavaria
      • Vogtareuth, Bavaria, Allemagne, 83569
        • Schon Klinik Vogtareuth
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Allemagne, 60528
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
    • North Rhine-Westphalia
      • Bielefeld, North Rhine-Westphalia, Allemagne, 33617
        • Krankenhaus Mara gGmbH - Epilepsiezentrum Bethel
    • Sachse
      • Radeberg, Sachse, Allemagne, 1454
        • Kleinwachau Sachsisches Epilepsiezentrum Radeberg Gemeinnutzige Gmbh
  • Australie
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australie, 2031
        • Sydney Children's Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australie, 4101
        • Queensland Childrens Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australie, 3084
        • Austin Hospital
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3004
        • Alfred Hospital
  • Belgique
      • Brussels, Belgique
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgique, 2650
        • UZ Antwerpen PIN
    • Brabant Wallon
      • Ottignies-Louvain-la-Neuve, Brabant Wallon, Belgique, 1340
        • Centre Neurologique William Lennox
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Childrens Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 4H4
        • Child and Family Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Chine
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Chine, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Beijing Municipality, Chine, 100045
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Chine, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chine, 510260
        • The second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, Chine, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Shenzhen, Guangdong, Chine, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chine, 430010
        • Wuhan Childrens hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Chine, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Chine, 330006
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Chine, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Chine, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Chine, 200040
        • Children's Hospital of Shanghai
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Málaga, Espagne, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
      • Seville, Espagne, 41013
        • Centro de Neurologia Avanzada
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Espagne, 31008
        • Clinica Universidad Navarra
  • France
      • Marseille, France, 13386
        • Hopitaux de La Timone
      • Paris, France, 75019
        • Hopital Robert Debre
      • Paris, France, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
    • Cote-d'Or
      • Dijon, Cote-d'Or, France, 21079
        • CHRU Dijon Hopital General
    • Nord
      • Lille, Nord, France, 59000
        • Hôpital Roger Salengro
  • Grèce
      • Larissa, Grèce, 411 10
        • University General Hospital of Larissa
      • Thessaloniki, Grèce, 546 42
        • Hippokration Hospital
    • Attica
      • Chaïdári, Attica, Grèce, 124 62
        • Attikon University General Hospital
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1145
        • Orszagos Mentalis, Ideggyogyaszati es Idegsebeszeti Intezet
      • Budapest, Hongrie, 1023
        • Szent Janos Korhaz es Eszak-budai Egyesitett Korhazak
      • Budapest, Hongrie, 1143
        • Bethesda Gyermekkorhaz
    • Baranya
      • Pécs, Baranya, Hongrie, 7623
        • Pecsi Tudomanyegyetem
  • Italie
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italie, 40139
        • Ospedale Bellaria
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italie, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
    • Lombardy
      • Pavia, Lombardy, Italie, 27100
        • ASST di Pavia - Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italie, 50139
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
  • Japon
    • Aiti
      • Nagakute-Shi, Aiti, Japon, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
    • Hukuoka
      • Fukuoka, Hukuoka, Japon, 813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital
    • Kumamoto
      • Kumamoto, Kumamoto, Japon, 862-0947
        • Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely Disabled
    • Nagasaki
      • Omura-Shi, Nagasaki, Japon, 856-0835
        • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
    • Niigata
      • Niigata, Niigata, Japon, 950-2074
        • National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
    • Okayama-ken
      • Okayama, Okayama-ken, Japon, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Osaka
      • Neyagawa, Osaka, Japon, 572-0085
        • Yasuhara Childrens Clinic
      • Osaka, Osaka, Japon, 534-0021
        • Osaka City General Hospital
      • Suita-Shi, Osaka, Japon, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Shizuoka
      • Shizuoka, Shizuoka, Japon, 420-0953
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
    • Tokyo
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Japon, 187-0031
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Lettonie
      • Riga, Lettonie, LV-1004
        • Childrens University Hospital
  • Pays-Bas
    • North Brabant
      • Heeze, North Brabant, Pays-Bas, 5591 VE
        • Kempenhaeghe - PPDS
    • Overijssel
      • Zwolle, Overijssel, Pays-Bas, 8025 BV
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • Pologne
      • Gdansk, Pologne, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Poznan, Pologne, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Pologne, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
  • Russie
      • Yekaterinburg, Russie, 620144
        • UGMK-Zdorojie, LLC
  • Serbie
      • Belgrade, Serbie, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Serbie, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Niš, Serbie, 18 000
        • University Clinical Center Nis
      • Novi Sad, Serbie, 21 000
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
  • Ukraine
      • Ivano-Frankivsk, Ukraine, 76018
        • Communal Non-commercial Enterprise Iv-Frank Regional Childrens Clinical Hosp of Iv-Frank RC
      • Kyiv, Ukraine, 4080
        • CNPE Clinical Hospital Psychiatry of the Executive Body of the Kyiv City Council KCSA
      • Kyiv, Ukraine, 4209
        • SI Ukr. Med. Rehabilitation Center For Children With Organic Injury of Nervous System of MoH of Ukr
    • Dnipropetrovsk Oblast
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Oblast, Ukraine, 49100
        • Municipal Institution Dnipropetrovsk Regional Children Clinical Hospital of DRC
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Oblast, Ukraine, 49101
        • Communal Non-profit Enterprise City Childrens Clinical Hospital #6 of DCC
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, États-Unis, 85718
        • Center For Neurosciences
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • University of California Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80218
        • Children's Hospital Colorado.
    • Florida
      • Winter Park, Florida, États-Unis, 32789
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30328
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS)
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20817
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Minnesota
      • Roseville, Minnesota, États-Unis, 55113
        • Minnesota Epilepsy Group PA
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, États-Unis, 07039
        • Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas, LLC
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
      • New York, New York, États-Unis, 10001
        • Premier Healthcare Inc.
      • New York, New York, États-Unis, 10075
        • Northwell Health Physician Partners - Neurology at Lenox Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • York, Pennsylvania, États-Unis, 17403
        • WellSpan Oncology Research
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina Children Hospital - PIN
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • University of Utah - Primary Children's Hospital - PPDS
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, États-Unis, 98402
        • MultiCare Institute for Research & Innovation (Tacoma)

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 55 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. A documenté le diagnostic clinique de LGS.
  2. A eu ≥ 8 crises de MMD chaque mois au cours des 3 mois précédant le dépistage sur la base des informations historiques et a eu ≥ 8 crises de MMD par 28 jours au cours de la période de référence prospective de 4 à 6 semaines.
  3. Pèse ≥ 10 kg lors de la visite de dépistage (visite 1).
  4. Échec du contrôle des crises malgré des essais appropriés d'au moins 1 ASM sur la base d'informations historiques, et est actuellement sous traitement antiépileptique ou d'autres options de traitement considérées comme la norme de soins (SOC).
  5. Les cannabidiols artisanaux sont autorisés à dose stable pendant au moins 4 semaines avant la visite de dépistage (Visite 1) ; le schéma posologique et le fabricant doivent rester constants tout au long de l'étude. (Les cannabidiols artisanaux ne seront pas comptés comme ASM.)
  6. Prend actuellement 0 à 3 ASM à des doses stables pendant au moins 4 semaines avant la visite de dépistage (visite 1) ; La fenfluramine et le cannabidiol (Epidiolex) sont autorisés lorsqu'ils sont disponibles et comptés comme ASM. Le schéma posologique de l'ASM doit rester constant tout au long de l'étude.

Critère d'exclusion:

  1. Admis dans un établissement médical et intubé pour le traitement de l'état de mal épileptique 2 fois ou plus au cours des 3 mois précédant immédiatement le dépistage (visite 1). Aux fins de ce critère d'exclusion, l'état est défini comme une activité épileptique continue durant plus de 5 minutes ou des crises répétées sans retour à la ligne de base entre les crises.
  2. Troubles neurologiques instables et cliniquement significatifs (autres que la maladie étudiée), psychiatriques, cardiovasculaires, ophtalmologiques, pulmonaires, hépatiques, rénaux, métaboliques, gastro-intestinaux, urologiques, immunologiques, hématopoïétiques, endocriniens, malins, y compris les tumeurs évolutives, ou autres anomalies pouvant avoir un impact la capacité de participer à l'étude ou qui peuvent potentiellement confondre les résultats de l'étude. Il est de la responsabilité de l'investigateur d'évaluer la signification clinique ; cependant, une consultation avec le moniteur médical peut être justifiée.
  3. Considéré par l'investigateur comme étant à risque imminent de suicide ou de blessure à soi-même, à autrui ou à des biens, ou le participant a tenté de se suicider dans les 12 mois précédant la visite de sélection (visite 1). Les participants qui ont des réponses positives aux items 4 ou 5 sur l'échelle d'évaluation de la gravité du suicide de Columbia (C-SSRS) avant le dosage (visite 2) sont exclus. Cette échelle ne sera administrée qu'aux participants âgés de ≥ 6 ans.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Mini-comprimés ou comprimés de Soticlestat correspondant au placebo, par voie orale ou via un tube G ou un bouton MIC-KEY ou un tube J, BID, jusqu'à 4 semaines pendant la titration. Les participants ont continué à recevoir des mini-comprimés ou comprimés de soticlestat correspondant au placebo pendant 12 semaines pendant l'entretien. La durée totale du traitement pouvait aller jusqu'à 16 semaines (période de traitement complète). Une diminution de l'appariement du soticlestat a été effectuée pour maintenir l'aveugle si les participants décidaient d'interrompre le traitement.
Médicament: Placebo
Mini-comprimés ou comprimés correspondant au placebo de Soticlestat.
Expérimental: Soticlestat

Participants pesant <45 kg : Soticlestat, mini-comprimés, à la dose de 40 mg à 200 mg, par voie orale ou via un tube G ou un bouton MIC-KEY ou un tube J, BID en fonction du poids corporel jusqu'à 4 semaines pendant la titration. Les participants ont continué à recevoir la dose qu'ils prenaient à la fin du titrage, pendant 12 semaines pendant l'entretien. La durée totale du traitement pouvait aller jusqu'à 16 semaines (période de traitement complète), la dose étant diminuée si les participants décidaient d'interrompre le traitement.

Participants pesant ≥ 45 kg : mini-comprimés ou comprimés de Soticlestat avec une dose initiale de 100 mg deux fois par jour suivie de 200 mg deux fois par jour, puis de 300 mg deux fois par jour, jusqu'à 4 semaines pendant la titration. Les participants ont continué à recevoir 300 mg deux fois par jour pendant 12 semaines pendant l'entretien. La durée totale du traitement pouvait aller jusqu'à 16 semaines (période de traitement complète), la dose étant diminuée si les participants décidaient d'interrompre le traitement.
Médicament: Soticlestat
Mini-comprimés ou comprimés de Soticlestat.
Autres noms:
  • TAK-935

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de variation par rapport à la valeur initiale de la fréquence des crises de chute motrice majeure (MMD) par 28 jours pendant la période de traitement complète
Délai: Base de référence ; Période de traitement complète : semaines 1 à 16
La fréquence des crises de MMD sur 28 jours a été définie comme le nombre total de crises de MMD signalées au cours de la période divisée par le nombre de jours au cours de la période où les crises ont été évaluées, multiplié par 28. Le pourcentage de changement par rapport à la ligne de base a été défini comme (fréquence des crises par 28 jours pendant la période de traitement complète - fréquence des crises par 28 jours au départ) divisé par la fréquence des crises par 28 jours au départ multiplié par 100.
Base de référence ; Période de traitement complète : semaines 1 à 16
Pourcentage de changement par rapport à la valeur initiale de la fréquence des crises de chute motrice majeure (MMD) tous les 28 jours pendant la période d'entretien
Délai: Base de référence ; Période de maintenance : semaines 5 à 16
La fréquence des crises de MMD sur 28 jours a été définie comme le nombre total de crises de MMD signalées au cours de la période divisée par le nombre de jours au cours de la période où les crises ont été évaluées, multiplié par 28. Le pourcentage de changement par rapport à la ligne de base a été défini comme (fréquence des crises par 28 jours au cours de la période de maintenance - fréquence des crises par 28 jours au départ) divisé par la fréquence des crises par 28 jours au départ multiplié par 100.
Base de référence ; Période de maintenance : semaines 5 à 16

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de répondeurs pendant la période de maintenance
Délai: Période de maintenance : semaines 5 à 16
Les répondeurs sont définis comme ceux présentant une réduction ≥ 50 % par rapport à la ligne de base des crises MMD pendant la période d'entretien. Les pourcentages sont arrondis à la décimale la plus proche.
Période de maintenance : semaines 5 à 16
Pourcentage de répondeurs pendant la période de traitement complète
Délai: Période de traitement complète : semaines 1 à 16
Les répondeurs sont définis comme ceux présentant une réduction ≥ 50 % par rapport à la valeur initiale des crises de MMD pendant la période de traitement complète. Les pourcentages sont arrondis à la décimale la plus proche.
Période de traitement complète : semaines 1 à 16
Pourcentage de participants avec une réduction de ≤0 %, >0 % à ≤25 %, >25 % à ≤50 %, >50 % à ≤75 %, >75 % à ≤100 % des crises de MMD pendant la période de traitement complète
Délai: Période de traitement complète : semaines 1 à 16
Le pourcentage de réduction par rapport à la ligne de base (%) est défini comme [(Fréquence des crises de MMD pendant la période de traitement complète - Fréquence des crises de MMD de base) divisée par la fréquence de crise de MMD de base] multipliée par 100. Les données sont rapportées comme une réduction de ≤0 %, >0 % à ≤25 %, >25 % à ≤50 %, >50 % à ≤75 %, >75 % à ≤100 % ou plus des crises par rapport à la ligne de base. Les pourcentages sont arrondis à la décimale la plus proche.
Période de traitement complète : semaines 1 à 16
Pourcentage de participants avec des réponses à l'échelle d'impression globale d'amélioration (Care GI-I) du soignant selon l'impression rapportée par le parent/tuteur à la semaine 16
Délai: Semaine 16
Le Care GI-I est une échelle de Likert à 7 points que le soignant a utilisée pour évaluer l'amélioration du contrôle global des crises, du comportement, de la sécurité et de la tolérabilité après le début du médicament à l'étude par rapport à la ligne de base (avant le traitement avec le médicament à l'étude). Le participant a été noté comme suit : 1 (très amélioré), 2 (beaucoup amélioré), 3 (peu amélioré), 4 (aucun changement), 5 (peu pire), 6 (beaucoup pire) et 7 (très pire). ). Le parent/tuteur a complété le Care GI-I via un entretien. Des scores inférieurs indiquent une amélioration. Les pourcentages sont arrondis à la décimale la plus proche.
Semaine 16
Pourcentage de participants avec des réponses à l'échelle d'impression clinique globale d'amélioration (CGI-I) selon l'impression rapportée par l'enquêteur à la semaine 16
Délai: Semaine 16
Le CGI-I (clinicien) est une échelle de Likert à 7 points que l'investigateur permet d'évaluer le changement (amélioration) d'un participant dans le contrôle global des crises, le comportement, la sécurité et la tolérabilité après le début du médicament à l'étude par rapport à la ligne de base (avant le traitement avec l'étude médicament). Le participant a été noté comme suit : 1 (très amélioré), 2 (beaucoup amélioré), 3 (peu amélioré), 4 (aucun changement), 5 (peu pire), 6 (beaucoup pire) et 7 (très pire). ). L'enquêteur ou la personne désignée remplira le CGI-I. Des scores inférieurs indiquent une amélioration. Les pourcentages sont arrondis à la décimale la plus proche.
Semaine 16
Pourcentage de participants présentant des symptômes de non-épilepsie CGI-I Réponses aux instruments pour chaque domaine selon l'impression rapportée par l'enquêteur à la semaine 16
Délai: Semaine 16
L'instrument CGI-I sur les symptômes non convulsifs est une série d'évaluations à élément unique que l'investigateur a utilisées pour évaluer l'amélioration des symptômes et des impacts dans certains domaines non convulsifs (vigilance, communication et comportements perturbateurs) depuis le début du médicament à l'étude. Le participant a été noté par l'investigateur pour chaque domaine comme suit : 1 (très amélioré), 2 (beaucoup amélioré), 3 (peu amélioré), 4 (pas de changement), 5 (peu pire), 6 (beaucoup pire), et 7 (bien pire). Des scores plus faibles indiquaient une amélioration. Les données sur le pourcentage de participants classés en fonction des réponses pour chaque domaine sont présentées. Les pourcentages sont arrondis à la décimale la plus proche.
Semaine 16
Changement par rapport à la ligne de base du score total de l'inventaire de la qualité de vie-invalidité (QI-Disability) à la semaine 16
Délai: Référence, semaine 16
L'outil QI-Disability est un questionnaire déclaré par les parents/tuteurs qui évalue la qualité de vie des enfants ayant une déficience intellectuelle. Il contient 32 items couvrant 6 domaines de qualité de vie : santé physique, émotions positives, émotions négatives, interactions sociales, loisirs et plein air, et autonomie. Chaque élément du QI-Disability est évalué sur une échelle de Likert : jamais, rarement, parfois, souvent et très souvent. Les éléments ont été transformés linéairement sur une échelle de 0 à 100, les scores plus élevés représentant une meilleure qualité de vie. Les scores de domaine sont calculés en faisant la moyenne des scores des éléments. Les scores du domaine sont additionnés et divisés par 6 pour donner un score total. Le score total varie de 0 à 100, les scores les plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie. Un changement négatif par rapport à la ligne de base implique une détérioration de la qualité de vie. Un modèle à effets mixtes pour mesures répétées (MMRM) a été utilisé pour l'analyse.
Référence, semaine 16
Pourcentage de participants avec des réponses aux instruments d'intensité et de durée des crises CGI-I selon l'impression signalée par le parent/tuteur à la semaine 16
Délai: Semaine 16
L'instrument CGI-I sur l'intensité et la durée des crises a été utilisé par le parent/tuteur pour évaluer les changements d'intensité et/ou de durée des crises les plus percutantes depuis la première évaluation. Les symptômes du participant ont été notés comme suit : 1 (très amélioré), 2 (beaucoup amélioré), 3 (légèrement amélioré), 4 (aucun changement), 5 (légèrement pire), 6 (beaucoup pire) et 7 (très bien). pire). Des scores inférieurs indiquent une amélioration. Les pourcentages sont arrondis à la décimale la plus proche.
Semaine 16
Pourcentage de variation par rapport à la valeur initiale de la fréquence de toutes les crises par 28 jours pendant la période de maintenance
Délai: Base de référence ; Période de maintenance : semaines 5 à 16
La fréquence des crises par 28 jours a été définie comme le nombre total de crises signalées au cours de la période divisé par le nombre de jours au cours de la période où les crises ont été évaluées, multiplié par 28. Le pourcentage de changement par rapport à la ligne de base a été défini comme (fréquence des crises par 28 jours au cours de la période de maintenance - fréquence des crises par 28 jours au départ) divisé par la fréquence des crises par 28 jours au départ multiplié par 100.
Base de référence ; Période de maintenance : semaines 5 à 16
Pourcentage de variation par rapport à la valeur initiale de la fréquence de toutes les crises par 28 jours pendant la période de traitement complète
Délai: Base de référence ; Période de traitement complète : semaines 1 à 16
La fréquence des crises par 28 jours a été définie comme le nombre total de crises signalées au cours de la période divisé par le nombre de jours au cours de la période où les crises ont été évaluées, multiplié par 28. Le pourcentage de changement par rapport à la ligne de base a été défini comme (fréquence des crises par 28 jours pendant la période de traitement complète - fréquence des crises par 28 jours au départ) divisé par la fréquence des crises par 28 jours au départ multiplié par 100.
Base de référence ; Période de traitement complète : semaines 1 à 16
Changement par rapport à la valeur initiale du pourcentage de jours sans crises de MMD pendant la période de traitement complète
Délai: Référence jusqu'à la semaine 16
Les jours sans crise MMD ont été définis comme le nombre de jours pendant lesquels le participant est resté sans crise MMD après le début du traitement. La variation par rapport à la valeur initiale du pourcentage de jours sans crises MMD a été définie comme le pourcentage de jours sans crises pendant la période de traitement complète moins le pourcentage de jours sans crises pendant la période de référence. Un modèle linéaire avec le groupe de traitement et la strate d'âge comme facteurs et le pourcentage de base comme covariable a été utilisé pour l'analyse.
Référence jusqu'à la semaine 16
Intervalle le plus long sans crise de MMD pendant la période de traitement complète
Délai: Période de traitement complète : semaines 1 à 16
L'intervalle le plus long sans crise MMD a été défini comme la période la plus longue pendant laquelle le participant est resté sans crise MMD après le début du traitement. Un modèle linéaire avec le groupe de traitement et la tranche d'âge comme facteurs a été utilisé pour l'analyse.
Période de traitement complète : semaines 1 à 16
Nombre de jours pendant lesquels des médicaments antiépileptiques de secours (ASM) sont utilisés pendant la période de traitement complète
Délai: Période de traitement complète : semaines 1 à 16

L'utilisation de l'ASM de secours a été enregistrée dans le formulaire de rapport de cas (CRF) avec la date de début et de fin du traitement. Basé sur

les dates de début et de fin de tous les ASM de secours pris par un participant, le nombre de jours pendant la période de traitement complète pendant lesquels l'ASM de secours a été utilisé a été dérivé.
Période de traitement complète : semaines 1 à 16

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Takeda

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

8 novembre 2021

Achèvement primaire (Réel)

25 janvier 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

25 janvier 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 juin 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 juin 2021

Première publication (Réel)

24 juin 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TAK-935-3002
  • 2021-002481-40 (Numéro EudraCT)
  • jRCT2051210073 (Identificateur de registre: jRCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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