Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude sur le soticlestat en tant que thérapie complémentaire chez les enfants, les adolescents et les adultes atteints du syndrome de Lennox-Gastaut

25 février 2024 mis à jour par: Takeda

Une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et en groupes parallèles pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité du soticlestat en tant que traitement d'appoint chez les sujets pédiatriques et adultes atteints du syndrome de Lennox-Gastaut (LGS)

Les objectifs de l'étude sont :

  • pour savoir si le soticlestat, lorsqu'il est administré en tant que traitement d'appoint, réduit le nombre de crises majeures de chute motrice chez les enfants, les adolescents et les adultes atteints du syndrome de Lennox-Gastaut.
  • évaluer le profil d'innocuité du soticlestat lorsqu'il est administré en association avec d'autres traitements.

Les participants recevront leur traitement anti-épileptique standard, plus des comprimés de soticlestat ou un placebo. Un placebo ressemble au soticlestat mais ne contient aucun médicament. Les participants prendront du soticlestat ou un placebo pendant 16 semaines, suivi d'une réduction progressive de la dose pendant 1 semaine. Ensuite, les participants seront suivis pendant 2 semaines.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le médicament testé dans cette étude est appelé soticlestat (TAK-935). L'efficacité, l'innocuité et la tolérabilité de Soticlestat seront évaluées chez les participants pédiatriques et adultes atteints de LGS.

L'étude recrutera environ 234 patients. Les participants seront assignés au hasard (par hasard, comme à pile ou face) dans un rapport de 1:1 pour recevoir la norme de soins (SOC) plus l'une des thérapies complémentaires suivantes qui ne seront pas divulguées au participant et au médecin de l'étude pendant l'étude (à moins que il y a un besoin médical urgent) :

  1. Soticlestat
  2. Placebo (pilule factice inactive - il s'agit d'un comprimé/mini-comprimé qui ressemble au médicament à l'étude mais qui ne contient aucun ingrédient actif)

Les participants recevront du soticlestat ou un placebo correspondant en fonction de leur poids au cours de la période de titration de 4 semaines. Après la période de titration, les participants continueront de recevoir la même dose pendant la période de maintenance de 12 semaines. La dose sera ensuite réduite si les participants décident d'arrêter le traitement et/ou ne sont pas jugés éligibles pour poursuivre l'extension en ouvert (OLE).

Cet essai multicentrique sera mené dans le monde entier. La durée totale de participation à l'étude sera de 22 à 25 semaines. À la fin de la période de traitement, les participants ont la possibilité de terminer l'étude et de réduire progressivement le produit expérimental ou d'entrer dans l'OLE s'ils répondent aux critères d'éligibilité. Si les participants arrêtent, ils seront suivis par téléphone environ 14 jours après la dernière dose du médicament à l'étude pour des raisons de sécurité.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

270

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
    • Bayern
      • Vogtareuth, Bayern, Allemagne, 83569
        • Schon Klinik Vogtareuth
    • Hessen
      • Frankfurt am Main, Hessen, Allemagne, 60528
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
    • Nordrhein-Westfalen
      • Bielefeld, Nordrhein-Westfalen, Allemagne, 33617
        • Krankenhaus Mara gGmbH - Epilepsiezentrum Bethel
    • Sachse
      • Radeberg, Sachse, Allemagne, 1454
        • Kleinwachau Sachsisches Epilepsiezentrum Radeberg Gemeinnutzige Gmbh
  • Australie
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australie, 2031
        • Sydney Children's Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australie, 4101
        • Queensland Childrens Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australie, 3084
        • Austin Hospital
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3004
        • Alfred Hospital
  • Belgique
      • Brussels, Belgique
        • Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgique, 2650
        • UZ Antwerpen PIN
    • Brabant Wallon
      • Ottignies-Louvain-la-Neuve, Brabant Wallon, Belgique, 1340
        • Centre Neurologique William Lennox
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Childrens Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 4H4
        • Child and Family Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Chine
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chine, 100034
        • Peking University first hospital
      • Beijing, Beijing, Chine, 100045
        • Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, Chine, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chine, 510260
        • The Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, Chine, 510623
        • Guangzhou Women And Children's Medical Center
      • Shenzhen, Guangdong, Chine, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chine, 430010
        • Wuhan Childrens hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Chine, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Chine, 330006
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Chine, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chine, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Shanghai, Chine, 200040
        • Children's Hospital of Shanghai
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Malaga, Espagne, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
      • Sevilla, Espagne, 41013
        • Centro de Neurologia Avanzada
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Espagne, 31008
        • Clinica Universidad Navarra
  • France
      • Marseille, France, 13386
        • Hopitaux de La Timone
      • Paris, France, 75019
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris, France, 75015
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
    • Cote-d'Or
      • Dijon, Cote-d'Or, France, 21079
        • CHRU Dijon Hopital General
    • Nord
      • Lille, Nord, France, 59000
        • Hopital Roger Salengro
  • Fédération Russe
      • Ekaterinburg, Fédération Russe, 620144
        • UGMK-Zdorojie, LLC
  • Grèce
      • Larisa, Grèce, 411 10
        • University General Hospital of Larissa
      • Thessaloniki, Grèce, 546 42
        • Hippokration Hospital
    • Attiki
      • Chaidari, Attiki, Grèce, 124 62
        • Attikon University General Hospital
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1145
        • Orszagos Mentalis, Ideggyogyaszati es Idegsebeszeti Intezet
      • Budapest, Hongrie, 1023
        • Szent Janos Korhaz es Eszak-Budai Egyesitett Korhazak
      • Budapest, Hongrie, 1143
        • Bethesda Gyermekkórház
    • Baranya
      • Pecs, Baranya, Hongrie, 7623
        • Pecsi Tudomanyegyetem
  • Italie
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italie, 40139
        • Ospedale Bellaria
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italie, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
    • Lombardia
      • Pavia, Lombardia, Italie, 27100
        • ASST di Pavia - Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italie, 50139
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
  • Japon
    • Aiti
      • Nagakute-Shi, Aiti, Japon, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
    • Hukuoka
      • Fukuoka-Shi, Hukuoka, Japon, 813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital
    • Kumamoto
      • Kumamoto-Shi, Kumamoto, Japon, 862-0947
        • Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely Disabled
    • Nagasaki
      • Omura-Shi, Nagasaki, Japon, 856-0835
        • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
    • Niigata
      • Niigata-Shi, Niigata, Japon, 950-2074
        • National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
    • Okayama
      • Okayama-city, Okayama, Japon, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Osaka
      • Neyagawa-Shi, Osaka, Japon, 572-0085
        • Yasuhara Childrens Clinic
      • Osaka-Shi, Osaka, Japon, 534-0021
        • Osaka City General Hospital
      • Suita-Shi, Osaka, Japon, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Sizuoka
      • Shizuoka-Shi, Sizuoka, Japon, 420-0953
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
    • Tokyo
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Japon, 187-0031
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Lettonie
      • Riga, Lettonie, LV-1004
        • Childrens University Hospital
  • Pays-Bas
    • Noord-Brabant
      • Heeze, Noord-Brabant, Pays-Bas, 5591 VE
        • Kempenhaeghe - PPDS
    • Overijssel
      • Zwolle, Overijssel, Pays-Bas, 8025 BV
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • Pologne
      • Gdansk, Pologne, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Poznan, Pologne, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Malopolskie
      • Krakow, Malopolskie, Pologne, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
  • Serbie
      • Belgrade, Serbie, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Serbie, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Nis, Serbie, 18 000
        • University Clinical Center Nis
      • Novi Sad, Serbie, 21 000
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
  • Ukraine
      • Ivano-Frankivsk, Ukraine, 76018
        • Communal Non-commercial Enterprise Iv-Frank Regional Childrens Clinical Hosp of Iv-Frank RC
      • Kyiv, Ukraine, 4080
        • CNPE Clinical Hospital Psychiatry of the Executive Body of the Kyiv City Council KCSA
      • Kyiv, Ukraine, 4209
        • SI Ukr. Med. Rehabilitation Center For Children With Organic Injury of Nervous System of MoH of Ukr
    • Dnipropetrovs'ka Oblast
      • Dnipro, Dnipropetrovs'ka Oblast, Ukraine, 49100
        • Municipal Institution Dnipropetrovsk Regional Children Clinical Hospital of DRC
      • Dnipro, Dnipropetrovs'ka Oblast, Ukraine, 49101
        • Communal Non-profit Enterprise City Childrens Clinical Hospital #6 of DCC
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, États-Unis, 85718
        • Center for Neurosciences
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • University of California Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80218
        • Children's Hospital Colorado.
    • Florida
      • Winter Park, Florida, États-Unis, 32789
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30328
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS)
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20817
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Minnesota
      • Roseville, Minnesota, États-Unis, 55113
        • Minnesota Epilepsy Group PA
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, États-Unis, 07039
        • Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas, LLC
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
      • New York, New York, États-Unis, 10001
        • Premier Healthcare Inc.
      • New York, New York, États-Unis, 10075
        • Northwell Health Physician Partners - Neurology at Lenox Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • York, Pennsylvania, États-Unis, 17403
        • WellSpan Oncology Research
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina Children Hospital - PIN
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • University of Utah - Primary Children's Hospital - PPDS
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, États-Unis, 98402
        • MultiCare Institute for Research & Innovation (Tacoma)

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 55 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. A documenté le diagnostic clinique de LGS.
  2. A eu ≥ 8 crises de MMD chaque mois au cours des 3 mois précédant le dépistage sur la base des informations historiques et a eu ≥ 8 crises de MMD par 28 jours au cours de la période de référence prospective de 4 à 6 semaines.
  3. Pèse ≥ 10 kg lors de la visite de dépistage (visite 1).
  4. Échec du contrôle des crises malgré des essais appropriés d'au moins 1 ASM sur la base d'informations historiques, et est actuellement sous traitement antiépileptique ou d'autres options de traitement considérées comme la norme de soins (SOC).
  5. Les cannabidiols artisanaux sont autorisés à dose stable pendant au moins 4 semaines avant la visite de dépistage (Visite 1) ; le schéma posologique et le fabricant doivent rester constants tout au long de l'étude. (Les cannabidiols artisanaux ne seront pas comptés comme ASM.)
  6. Prend actuellement 0 à 3 ASM à des doses stables pendant au moins 4 semaines avant la visite de dépistage (visite 1) ; La fenfluramine et le cannabidiol (Epidiolex) sont autorisés lorsqu'ils sont disponibles et comptés comme ASM. Le schéma posologique de l'ASM doit rester constant tout au long de l'étude.

Critère d'exclusion:

  1. Admis dans un établissement médical et intubé pour le traitement de l'état de mal épileptique 2 fois ou plus au cours des 3 mois précédant immédiatement le dépistage (visite 1). Aux fins de ce critère d'exclusion, l'état est défini comme une activité épileptique continue durant plus de 5 minutes ou des crises répétées sans retour à la ligne de base entre les crises.
  2. Troubles neurologiques instables et cliniquement significatifs (autres que la maladie étudiée), psychiatriques, cardiovasculaires, ophtalmologiques, pulmonaires, hépatiques, rénaux, métaboliques, gastro-intestinaux, urologiques, immunologiques, hématopoïétiques, endocriniens, malins, y compris les tumeurs évolutives, ou autres anomalies pouvant avoir un impact la capacité de participer à l'étude ou qui peuvent potentiellement confondre les résultats de l'étude. Il est de la responsabilité de l'investigateur d'évaluer la signification clinique ; cependant, une consultation avec le moniteur médical peut être justifiée.
  3. Considéré par l'investigateur comme étant à risque imminent de suicide ou de blessure à soi-même, à autrui ou à des biens, ou le participant a tenté de se suicider dans les 12 mois précédant la visite de sélection (visite 1). Les participants qui ont des réponses positives aux items 4 ou 5 sur l'échelle d'évaluation de la gravité du suicide de Columbia (C-SSRS) avant le dosage (visite 2) sont exclus. Cette échelle ne sera administrée qu'aux participants âgés de ≥ 6 ans.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Soticlestat

Participants pesant <45 kg : Soticlestat, mini-comprimés, à la dose de 40 mg à 200 mg, par voie orale ou via une sonde de gastrostomie (sonde G) ou une sonde gastrique à profil bas (bouton MIC-KEY) ou une sonde de jéjunostomie (J- tube), deux fois par jour (BID) en fonction du poids corporel jusqu'à 4 semaines dans la période de titration. Les participants continueront de recevoir la dose qu'ils reçoivent à la fin de la période de titration, pendant 12 semaines de la période de maintenance. La durée totale du traitement sera jusqu'à 16 semaines (période de traitement). La dose sera réduite si les participants décident d'arrêter le traitement.

Participants pesant ≥ 45 kg : mini-comprimés ou comprimés de Soticlestat avec une dose initiale de 100 mg BID suivie de 200 mg BID, puis de 300 mg BID, jusqu'à 4 semaines de la période de titration. Les participants continueront de recevoir 300 mg BID pendant 12 semaines au cours de la période de maintenance. La durée totale du traitement sera jusqu'à 16 semaines (période de traitement). La dose sera réduite si les participants décident d'arrêter le traitement.
Médicament: Soticlestat
Mini-comprimés ou comprimés de Soticlestat.
Autres noms:
  • TAK-935
Comparateur placebo: Placebo
Mini-comprimés ou comprimés correspondant au placebo de Soticlestat, par voie orale ou via un tube G ou un bouton MIC-KEY ou un tube J, BID, jusqu'à 4 semaines pendant la période de titration. Les participants continueront de recevoir les mini-comprimés ou comprimés correspondant au placebo de soticlestat pendant 12 semaines au cours de la période de maintenance. La durée totale du traitement sera jusqu'à 16 semaines (période de traitement). Une diminution progressive de l'appariement Soticlestat sera effectuée pour maintenir l'aveugle si les participants décident d'arrêter le traitement.
Médicament: Placebo
Mini-comprimés ou comprimés correspondant au placebo de Soticlestat.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de changement par rapport au départ dans la fréquence des crises de chute motrice majeure (MMD) par 28 jours pendant toute la période de traitement
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 16
La fréquence des crises de MMD par 28 jours est définie comme le nombre total de crises de MMD signalées au cours de la période divisé par le nombre de jours pendant la période où les crises ont été évaluées multiplié par 28. Le changement en pourcentage par rapport au départ sera défini comme (la fréquence des crises par 28 jours pendant toute la période de traitement - la fréquence des crises par 28 jours au départ) divisée par la fréquence des crises par 28 jours au départ multipliée par 100.
Base de référence jusqu'à la semaine 16
Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base dans la fréquence des crises de chute motrice majeure (MMD) par 28 jours pendant la période de maintenance (spécifique à la région EMA)
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 16
La fréquence des crises de MMD par 28 jours est définie comme le nombre total de crises de MMD signalées au cours de la période divisé par le nombre de jours pendant la période où les crises ont été évaluées multiplié par 28. Le changement en pourcentage par rapport à la référence sera défini comme (la fréquence des crises par 28 jours pendant la période de maintenance - fréquence des crises par 28 jours à la référence) divisée par la fréquence des crises par 28 jours à la référence multipliée par 100. Cette mesure de résultat est spécifique à la région de l'Agence européenne des médicaments (EMA).
Base de référence jusqu'à la semaine 16

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de répondants pendant la période de maintenance
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 16
Les répondeurs sont définis comme ceux ayant une réduction ≥ 50 % par rapport à la ligne de base des crises de MMD pendant la période de maintenance.
Base de référence jusqu'à la semaine 16
Pourcentage de répondeurs pendant toute la période de traitement
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 16
Les répondeurs sont définis comme ceux ayant une réduction ≥ 50 % par rapport au départ des crises de MMD pendant toute la période de traitement.
Base de référence jusqu'à la semaine 16
Pourcentage de participants avec ≤0 %, >0 % à ≤25 %, >25 % à ≤50 %, >50 % à ≤75 %, >75 % à ≤100 % de réduction des crises de MMD dans une courbe de réponse cumulée
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 16
Base de référence jusqu'à la semaine 16
Score d'impression globale d'amélioration du soignant (Care GI-I)
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 16
Le Care GI-I est une échelle de Likert en 7 points que le soignant utilise pour évaluer l'amélioration du contrôle global des crises, du comportement, de la sécurité et de la tolérabilité après le début du médicament à l'étude par rapport à la ligne de base (avant le traitement avec le médicament à l'étude). Le participant sera noté comme suit : 1 (très amélioré), 2 (beaucoup amélioré), 3 (peu amélioré), 4 (pas de changement), 5 (peu pire), 6 (bien pire) et 7 (très pire). Le parent/tuteur remplira le Care GI-I par le biais d'un entretien. Un score plus élevé indiquera des symptômes plus graves.
Base de référence jusqu'à la semaine 16
Score d'impression clinique globale d'amélioration (CGI-I)
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 16
Le clinicien CGI-I est une échelle de Likert en 7 points que l'investigateur utilise pour évaluer le changement (amélioration) d'un participant dans le contrôle global des crises, le comportement, la sécurité et la tolérabilité, après le début du médicament à l'étude par rapport à la ligne de base (avant le traitement avec l'étude drogue). Le participant sera noté comme suit : 1 (très amélioré), 2 (beaucoup amélioré), 3 (peu amélioré), 4 (pas de changement), 5 (peu pire), 6 (bien pire) et 7 (très pire). Un score plus élevé indiquera des symptômes plus graves.
Base de référence jusqu'à la semaine 16
Score CGI-I des symptômes non épileptiques
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 16
L'instrument CGI-I des symptômes non épileptiques est une série d'évaluations à un seul élément que l'investigateur utilise pour évaluer l'amélioration des symptômes et des impacts dans certains domaines non épileptiques depuis le début du médicament à l'étude. Le participant sera évalué par l'investigateur sur l'échelle de 7 points comme suit : 1 (beaucoup amélioré), 2 (beaucoup amélioré), 3 (peu amélioré), 4 (pas de changement), 5 (peu pire), 6 ( bien pire) et 7 (très bien pire). Un score plus élevé indiquera des symptômes plus graves.
Base de référence jusqu'à la semaine 16
Changement du score de l'inventaire de la qualité de vie-incapacité (QI-incapacité)
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 16
L'outil QI-Disability est un questionnaire déclaré par les parents/soignants qui évalue la qualité de vie des enfants ayant une déficience intellectuelle. Il contient 32 items couvrant 6 domaines de la qualité de vie : la santé physique, les émotions positives, les émotions négatives, les interactions sociales, les loisirs et le plein air, et l'autonomie. Les scores proviennent d'une échelle de Likert à 5 points, puis sont transformés en une échelle de 0 à 100. Les scores possibles vont de 0 à 100, les scores les plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie.
Base de référence jusqu'à la semaine 16
Score d'intensité et de durée des crises CGI-I
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 16
L'instrument d'intensité et de durée des crises CGI-I est utilisé par le parent/soignant pour évaluer les changements d'intensité et/ou de durée des crises les plus importantes depuis la première évaluation. Les symptômes du participant seront notés sur l'échelle de 7 points comme suit : 1 (très nettement amélioré), 2 (très amélioré), 3 (peu amélioré), 4 (pas de changement), 5 (peu pire), 6 (bien pire ), et 7 (bien pire). Un score plus élevé indiquera des symptômes plus graves.
Base de référence jusqu'à la semaine 16
Variation en pourcentage de la fréquence de référence de toutes les crises par 28 jours pendant la période de maintenance
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 16
La fréquence des crises par 28 jours est définie comme le nombre total de crises signalées au cours de la période divisé par le nombre de jours pendant la période où les crises ont été évaluées multiplié par 28. Le changement en pourcentage par rapport à la référence est défini comme (la fréquence des crises par 28 jours pendant la période de maintenance - la fréquence des crises par 28 jours à la référence) divisée par la fréquence des crises par 28 jours à la référence multipliée par 100.
Base de référence jusqu'à la semaine 16
Pourcentage de changement par rapport au départ dans la fréquence de toutes les crises par 28 jours pendant la période de traitement complète
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 16
La fréquence des crises par 28 jours est définie comme le nombre total de crises signalées au cours de la période divisé par le nombre de jours pendant la période où les crises ont été évaluées multiplié par 28. Le changement en pourcentage par rapport au départ est défini comme (la fréquence des crises par 28 jours pendant toute la période de traitement - fréquence des crises par 28 jours au départ) divisée par la fréquence des crises par 28 jours au départ multipliée par 100.
Base de référence jusqu'à la semaine 16
Pourcentage de changement par rapport au niveau de référence de la fréquence des crises de MMD par 28 jours pendant la période de maintenance
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 16
La fréquence des crises de MMD par 28 jours est définie comme le nombre total de crises de MMD signalées au cours de la période divisé par le nombre de jours pendant la période où les crises ont été évaluées multiplié par 28. Le changement en pourcentage par rapport à la référence est défini comme (la fréquence des crises par 28 jours pendant la période de maintenance - la fréquence des crises par 28 jours à la référence) divisée par la fréquence des crises par 28 jours à la référence multipliée par 100.
Base de référence jusqu'à la semaine 16
Changement par rapport à la ligne de base en pourcentage de jours sans crise de MMD
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 16
Les jours sans crise de MMD seront définis comme le nombre de jours pendant lesquels le participant est resté sans crise de MMD après le début du traitement.
Base de référence jusqu'à la semaine 16
Intervalle sans crise MMD le plus long
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 16
L'intervalle sans crise de MMD le plus long sera défini comme la plus longue période pendant laquelle le participant est resté sans crise de MMD après le début du traitement.
Base de référence jusqu'à la semaine 16
Nombre de jours pendant lesquels un médicament anticonvulsivant (ASM) de secours est utilisé
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 16
Base de référence jusqu'à la semaine 16

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Takeda

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, Takeda

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

8 novembre 2021

Achèvement primaire (Réel)

25 janvier 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

25 janvier 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 juin 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 juin 2021

Première publication (Réel)

24 juin 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TAK-935-3002
  • 2021-002481-40 (Numéro EudraCT)
  • jRCT2051210073 (Identificateur de registre: jRCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Soticlestat

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Benin

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner