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Um estudo do soticlestat como terapia complementar em crianças, adolescentes e adultos com síndrome de Lennox-Gastaut

17 de agosto de 2026 atualizado por: Takeda

Um estudo de grupo paralelo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do Soticlestat como terapia adjuvante em pacientes pediátricos e adultos com síndrome de Lennox-Gastaut (LGS)

Os objetivos do estudo são:

  • para saber se o soticlestat, quando administrado como terapia complementar, reduz o número de convulsões de queda motora importante em crianças, adolescentes e adultos com Síndrome de Lennox-Gastaut.
  • avaliar o perfil de segurança do soticlestat quando administrado em combinação com outras terapias.

Os participantes receberão sua terapia anticonvulsivante padrão, além de comprimidos de soticlestat ou placebo. Um placebo se parece com o soticlestat, mas não contém nenhum medicamento. Os participantes tomarão soticlestat ou placebo por 16 semanas, seguido por uma redução gradual da dose por 1 semana. Em seguida, os participantes serão acompanhados por 2 semanas.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A droga que está sendo testada neste estudo é chamada soticlestat (TAK-935). Soticlestat será avaliado quanto à eficácia, segurança e tolerabilidade em participantes pediátricos e adultos com LGS.

O estudo envolverá aproximadamente 234 pacientes. Os participantes serão designados aleatoriamente (por acaso, como jogar uma moeda) em uma proporção de 1:1 para receber o padrão de atendimento (SOC) mais uma das seguintes terapias adjuvantes que permanecerão não reveladas ao participante e ao médico do estudo durante o estudo (a menos que há uma necessidade médica urgente):

  1. SoticlestatName
  2. Placebo (pílula inativa fictícia - trata-se de um comprimido/mini-comprimido que se parece com o medicamento do estudo, mas não contém ingrediente ativo)

Os participantes receberão soticlestat ou placebo correspondente com base em seu peso no período de titulação de 4 semanas. Após o Período de Titulação, os participantes continuarão a receber a mesma dose no Período de Manutenção de 12 semanas. A dose será reduzida se os participantes decidirem interromper o tratamento e/ou não forem considerados elegíveis para continuar na extensão aberta (OLE).

Este estudo multicêntrico será realizado em todo o mundo. O tempo total para participar do estudo será de 22 a 25 semanas. No final do período de tratamento, os participantes têm a opção de concluir o estudo e reduzir gradualmente o produto experimental ou entrar no OLE se atenderem aos requisitos de elegibilidade. Se os participantes descontinuarem, eles serão acompanhados por telefone aproximadamente 14 dias após a última dose do medicamento do estudo para segurança.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

270

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
    • Bavaria
      • Vogtareuth, Bavaria, Alemanha, 83569
        • Schon Klinik Vogtareuth
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Alemanha, 60528
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
    • North Rhine-Westphalia
      • Bielefeld, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 33617
        • Krankenhaus Mara gGmbH - Epilepsiezentrum Bethel
    • Sachse
      • Radeberg, Sachse, Alemanha, 1454
        • Kleinwachau Sachsisches Epilepsiezentrum Radeberg Gemeinnutzige Gmbh
  • Austrália
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Austrália, 2031
        • Sydney Children's Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
        • Queensland Childrens Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Austrália, 3084
        • Austin Hospital
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3004
        • Alfred Hospital
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Bélgica, 2650
        • UZ Antwerpen PIN
    • Brabant Wallon
      • Ottignies-Louvain-la-Neuve, Brabant Wallon, Bélgica, 1340
        • Centre Neurologique William Lennox
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
        • Alberta Childrens Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V5Z 4H4
        • Child and Family Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • China
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100045
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, China, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510260
        • The second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430010
        • Wuhan Childrens hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, China, 330006
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, China, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200040
        • Children's Hospital of Shanghai
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Málaga, Espanha, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
      • Seville, Espanha, 41013
        • Centro de Neurologia Avanzada
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Espanha, 31008
        • Clinica Universidad Navarra
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85718
        • Center For Neurosciences
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80218
        • Children's Hospital Colorado.
    • Florida
      • Winter Park, Florida, Estados Unidos, 32789
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30328
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS)
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Minnesota
      • Roseville, Minnesota, Estados Unidos, 55113
        • Minnesota Epilepsy Group PA
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Estados Unidos, 07039
        • Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas, LLC
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10001
        • Premier Healthcare Inc.
      • New York, New York, Estados Unidos, 10075
        • Northwell Health Physician Partners - Neurology at Lenox Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • York, Pennsylvania, Estados Unidos, 17403
        • WellSpan Oncology Research
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina Children Hospital - PIN
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • University of Utah - Primary Children's Hospital - PPDS
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98402
        • MultiCare Institute for Research & Innovation (Tacoma)
  • França
      • Marseille, França, 13386
        • Hopitaux de La Timone
      • Paris, França, 75019
        • Hopital Robert Debre
      • Paris, França, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
    • Cote-d'Or
      • Dijon, Cote-d'Or, França, 21079
        • CHRU Dijon Hopital General
    • Nord
      • Lille, Nord, França, 59000
        • Hôpital Roger Salengro
  • Grécia
      • Larissa, Grécia, 411 10
        • University General Hospital of Larissa
      • Thessaloniki, Grécia, 546 42
        • Hippokration Hospital
    • Attica
      • Chaïdári, Attica, Grécia, 124 62
        • Attikon University General Hospital
  • Holanda
    • North Brabant
      • Heeze, North Brabant, Holanda, 5591 VE
        • Kempenhaeghe - PPDS
    • Overijssel
      • Zwolle, Overijssel, Holanda, 8025 BV
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, 1145
        • Orszagos Mentalis, Ideggyogyaszati es Idegsebeszeti Intezet
      • Budapest, Hungria, 1023
        • Szent Janos Korhaz es Eszak-budai Egyesitett Korhazak
      • Budapest, Hungria, 1143
        • Bethesda Gyermekkorhaz
    • Baranya
      • Pécs, Baranya, Hungria, 7623
        • Pecsi Tudomanyegyetem
  • Itália
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Itália, 40139
        • Ospedale Bellaria
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Itália, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
    • Lombardy
      • Pavia, Lombardy, Itália, 27100
        • ASST di Pavia - Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Itália, 50139
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
  • Japão
    • Aiti
      • Nagakute-Shi, Aiti, Japão, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
    • Hukuoka
      • Fukuoka, Hukuoka, Japão, 813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital
    • Kumamoto
      • Kumamoto, Kumamoto, Japão, 862-0947
        • Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely Disabled
    • Nagasaki
      • Omura-Shi, Nagasaki, Japão, 856-0835
        • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
    • Niigata
      • Niigata, Niigata, Japão, 950-2074
        • National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
    • Okayama-ken
      • Okayama, Okayama-ken, Japão, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Osaka
      • Neyagawa, Osaka, Japão, 572-0085
        • Yasuhara Childrens Clinic
      • Osaka, Osaka, Japão, 534-0021
        • Osaka City General Hospital
      • Suita-Shi, Osaka, Japão, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Shizuoka
      • Shizuoka, Shizuoka, Japão, 420-0953
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
    • Tokyo
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Japão, 187-0031
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Letônia
      • Riga, Letônia, LV-1004
        • Childrens University Hospital
  • Polônia
      • Gdansk, Polônia, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Poznan, Polônia, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polônia, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
  • Rússia
      • Yekaterinburg, Rússia, 620144
        • UGMK-Zdorojie, LLC
  • Sérvia
      • Belgrade, Sérvia, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Sérvia, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Niš, Sérvia, 18 000
        • University Clinical Center Nis
      • Novi Sad, Sérvia, 21 000
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
  • Ucrânia
      • Ivano-Frankivsk, Ucrânia, 76018
        • Communal Non-commercial Enterprise Iv-Frank Regional Childrens Clinical Hosp of Iv-Frank RC
      • Kyiv, Ucrânia, 4080
        • CNPE Clinical Hospital Psychiatry of the Executive Body of the Kyiv City Council KCSA
      • Kyiv, Ucrânia, 4209
        • SI Ukr. Med. Rehabilitation Center For Children With Organic Injury of Nervous System of MoH of Ukr
    • Dnipropetrovsk Oblast
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Oblast, Ucrânia, 49100
        • Municipal Institution Dnipropetrovsk Regional Children Clinical Hospital of DRC
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Oblast, Ucrânia, 49101
        • Communal Non-profit Enterprise City Childrens Clinical Hospital #6 of DCC

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 55 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Tem diagnóstico clínico documentado de LGS.
  2. Teve ≥8 convulsões de MMD a cada mês nos 3 meses anteriores à triagem com base nas informações históricas e teve ≥8 convulsões de MMD por 28 dias durante o período de linha de base prospectivo de 4 a 6 semanas.
  3. Pesa ≥10 kg na visita de triagem (visita 1).
  4. Falha no controle das convulsões, apesar dos estudos apropriados de pelo menos 1 ASM com base em informações históricas, e está atualmente em terapia anticonvulsivante ou outras opções de tratamento consideradas como tratamento padrão (SOC).
  5. Canabidióis artesanais são permitidos em uma dose estável por pelo menos 4 semanas antes da visita de triagem (Visita 1); o regime de dosagem e o fabricante devem permanecer constantes ao longo do estudo. (Os canabidiols artesanais não serão contados como ASMs.)
  6. Atualmente tomando 0 a 3 ASMs em doses estáveis ​​por pelo menos 4 semanas antes da visita de triagem (visita 1); Fenfluramina e canabidiol (Epidiolex) são permitidos quando disponíveis e contados como ASM. O regime de dosagem de ASM deve permanecer constante ao longo do estudo.

Critério de exclusão:

  1. Admitido em uma instalação médica e intubado para tratamento de estado de mal epiléptico 2 ou mais vezes nos 3 meses imediatamente anteriores à triagem (visita 1). Para efeitos deste critério de exclusão, o estado é definido como atividade convulsiva contínua com duração superior a 5 minutos ou convulsões repetidas sem retorno à linha de base entre as convulsões.
  2. Instável, clinicamente significativo neurológico (além da doença em estudo), psiquiátrico, cardiovascular, oftalmológico, pulmonar, hepático, renal, metabólico, gastrointestinal, urológico, imunológico, hematopoiético, endócrino, malignidade incluindo tumores progressivos ou outra anormalidade que possa afetar a capacidade de participar do estudo ou que possam potencialmente confundir os resultados do estudo. É responsabilidade do investigador avaliar a significância clínica; no entanto, a consulta com o monitor médico pode ser justificada.
  3. Considerado pelo investigador como estando em risco iminente de suicídio ou lesão a si mesmo, a outros ou à propriedade, ou o participante tentou suicídio dentro de 12 meses antes da visita de triagem (visita 1). Os participantes que tiverem respostas positivas nos itens 4 ou 5 na escala de classificação de gravidade do suicídio de Columbia (C-SSRS) antes da dosagem (Visita 2) são excluídos. Esta escala só será aplicada a participantes com idade ≥6 anos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Minicomprimidos ou comprimidos correspondentes ao placebo de Soticlestat, por via oral ou via tubo G ou botão MIC-KEY ou tubo J, BID, até 4 semanas durante a titulação. Os participantes continuaram a receber minicomprimidos ou comprimidos de soticlestat correspondentes ao placebo durante 12 semanas durante a manutenção. A duração total do tratamento foi de até 16 semanas (Período de Tratamento Completo). A redução gradual da correspondência com Soticlestat foi feita para manter os cegos caso os participantes decidissem interromper o tratamento.
Medicamento: Placebo
Mini-comprimidos ou comprimidos Soticlestat correspondentes ao placebo.
Experimental: Soticlestat

Participantes com peso <45 kg: Soticlestat, minicomprimidos, na dose de 40 mg a 200 mg, por via oral ou via tubo G ou botão MIC-KEY ou tubo J, BID com base no peso corporal até 4 semanas durante a titulação. Os participantes continuaram a receber a dose que tomavam no final da titulação, durante 12 semanas durante a manutenção. A duração total do tratamento foi de até 16 semanas (período de tratamento completo), com a dose reduzida gradualmente caso os participantes decidissem interromper o tratamento.

Participantes com peso ≥45 kg: minicomprimidos ou comprimidos de Soticlestat com uma dose inicial de 100 mg BID seguida de 200 mg BID e, a seguir, 300 mg BID, até 4 semanas durante a titulação. Os participantes continuaram a receber 300 mg BID durante 12 semanas durante a manutenção. A duração total do tratamento foi de até 16 semanas (período de tratamento completo), com a dose reduzida gradualmente caso os participantes decidissem interromper o tratamento.
Medicamento: SoticlestatName
Soticlestat mini-comprimidos ou comprimidos.
Outros nomes:
  • TAK-935

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual da linha de base na frequência de crises de queda motora grave (MMD) por 28 dias durante o período completo de tratamento
Prazo: Linha de base; Período de tratamento completo: semanas 1 a 16
A frequência de crises de MMD por 28 dias foi definida como o número total de crises de MMD relatadas durante o período dividido pelo número de dias durante o período em que as crises foram avaliadas multiplicado por 28. A alteração percentual em relação à linha de base foi definida como (frequência de convulsões por 28 dias durante todo o período de tratamento - frequência de convulsões por 28 dias na linha de base) dividida pela frequência de convulsões por 28 dias na linha de base multiplicada por 100.
Linha de base; Período de tratamento completo: semanas 1 a 16
Alteração percentual da linha de base na frequência de crises de queda motora grave (MMD) por 28 dias durante o período de manutenção
Prazo: Linha de base; Período de manutenção: semanas 5 a 16
A frequência de crises de MMD por 28 dias foi definida como o número total de crises de MMD relatadas durante o período dividido pelo número de dias durante o período em que as convulsões foram avaliadas multiplicado por 28. A alteração percentual em relação à linha de base foi definida como (frequência de convulsões por 28 dias durante o período de manutenção - frequência de convulsões por 28 dias na linha de base) dividida pela frequência de convulsões por 28 dias na linha de base multiplicada por 100.
Linha de base; Período de manutenção: semanas 5 a 16

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de respondentes durante o período de manutenção
Prazo: Período de manutenção: semanas 5 a 16
Os respondedores são definidos como aqueles com redução ≥50% da linha de base nas crises de MMD durante o período de manutenção. As porcentagens são arredondadas para a casa decimal mais próxima.
Período de manutenção: semanas 5 a 16
Porcentagem de respondentes durante o período completo de tratamento
Prazo: Período de tratamento completo: semanas 1 a 16
Os respondedores são definidos como aqueles com redução ≥50% da linha de base nas convulsões de MMD durante o período de tratamento completo. As porcentagens são arredondadas para a casa decimal mais próxima.
Período de tratamento completo: semanas 1 a 16
Porcentagem de participantes com ≤0%, >0% a ≤25%, >25% a ≤50%, >50% a ≤75%, >75% a ≤100% de redução nas convulsões de MMD durante o período completo de tratamento
Prazo: Período de tratamento completo: semanas 1 a 16
A redução percentual da linha de base (%) é definida como [(Frequência de crises de MMD do período de tratamento completo - Frequência de crises de MMD da linha de base) dividida pela frequência de crises de MMD da linha de base] multiplicada por 100. Os dados são relatados como redução de ≤0%, >0% a ≤25%, >25% a ≤50%, >50% a ≤75%, >75% a ≤100% ou mais em convulsões desde o início do estudo. As porcentagens são arredondadas para a casa decimal mais próxima.
Período de tratamento completo: semanas 1 a 16
Porcentagem de participantes com impressão global de melhoria do cuidador (Care GI-I) Escala de respostas de acordo com a impressão relatada pelos pais/cuidadores na semana 16
Prazo: Semana 16
O Care GI-I é uma escala Likert de 7 pontos que o cuidador usou para avaliar a melhora no controle geral das crises, comportamento, segurança e tolerabilidade após o início do medicamento do estudo em relação à linha de base (antes do tratamento com o medicamento do estudo). O participante foi avaliado da seguinte forma: 1 (melhorou muito), 2 (melhorou muito), 3 (melhorou minimamente), 4 (nenhuma mudança), 5 (pior minimamente), 6 (muito pior) e 7 (muito pior). ). O pai/cuidador preencheu o Care GI-I por meio de entrevista. Pontuações mais baixas indicam melhoria. As porcentagens são arredondadas para a casa decimal mais próxima.
Semana 16
Porcentagem de participantes com respostas da escala de impressão clínica global de melhoria (CGI-I) de acordo com a impressão relatada pelo investigador na semana 16
Prazo: Semana 16
O CGI-I (Médico) é uma escala Likert de 7 pontos que o investigador avalia a mudança (melhoria) de um participante no controle geral das crises, comportamento, segurança e tolerabilidade após o início do medicamento do estudo em relação à linha de base (antes do tratamento com o estudo medicamento). O participante foi avaliado da seguinte forma: 1 (melhorou muito), 2 (melhorou muito), 3 (melhorou minimamente), 4 (nenhuma mudança), 5 (pior minimamente), 6 (muito pior) e 7 (muito pior). ). O investigador ou pessoa designada preencherá o CGI-I. Pontuações mais baixas indicam melhoria. As porcentagens são arredondadas para a casa decimal mais próxima.
Semana 16
Porcentagem de participantes com respostas do instrumento de sintomas não convulsivos CGI-I para cada domínio de acordo com a impressão relatada pelo investigador na semana 16
Prazo: Semana 16
O instrumento CGI-I de sintomas não convulsivos é uma série de avaliações de item único que o investigador usou para avaliar a melhora nos sintomas e impactos em domínios selecionados não convulsivos (estado de alerta, comunicação e comportamentos perturbadores) desde o início do medicamento do estudo. O participante foi avaliado pelo investigador para cada domínio da seguinte forma: 1 (melhorou muito), 2 (melhorou muito), 3 (melhorou minimamente), 4 (sem alteração), 5 (pior minimamente), 6 (muito pior), e 7 (muito pior). Pontuações mais baixas indicaram melhora. São apresentados dados de percentual de participantes categorizados com base nas respostas de cada domínio. As porcentagens são arredondadas para a casa decimal mais próxima.
Semana 16
Mudança da linha de base na pontuação total do inventário de qualidade de vida-incapacidade (QI-Incapacidade) na semana 16
Prazo: Linha de base, semana 16
A ferramenta QI-Disability é um questionário relatado pelos pais/cuidadores que avalia a qualidade de vida em crianças com deficiência intelectual. Contém 32 itens que abrangem 6 domínios da qualidade de vida: saúde física, emoções positivas, emoções negativas, interação social, lazer e atividades ao ar livre e independência. Cada item de QI-Incapacidade é avaliado em uma escala Likert de: Nunca, Raramente, Às vezes, Frequentemente e Muito Frequentemente. Os itens foram transformados linearmente para uma escala de 0 a 100, com pontuações mais altas representando melhor qualidade de vida. As pontuações dos domínios são calculadas pela média das pontuações dos itens. As pontuações dos domínios são somadas e divididas por 6 para produzir uma pontuação total. A pontuação total varia de 0 a 100, sendo que pontuações mais altas indicam melhor qualidade de vida. Uma mudança negativa em relação à linha de base implica deterioração da qualidade de vida. O modelo de efeitos mistos para medidas repetidas (MMRM) foi utilizado para análise.
Linha de base, semana 16
Porcentagem de participantes com respostas do instrumento de intensidade e duração das crises CGI-I de acordo com a impressão relatada pelos pais/cuidadores na semana 16
Prazo: Semana 16
O instrumento de intensidade e duração das crises CGI-I foi utilizado pelos pais/cuidadores para avaliar as mudanças na intensidade e/ou duração das crises mais impactantes desde a primeira avaliação. Os sintomas do participante foram classificados da seguinte forma: 1 (melhorou muito), 2 (melhorou muito), 3 (melhorou minimamente), 4 (nenhuma mudança), 5 (pior minimamente), 6 (muito pior) e 7 (muito pior). pior). Pontuações mais baixas indicam melhoria. As porcentagens são arredondadas para a casa decimal mais próxima.
Semana 16
Alteração percentual da linha de base na frequência de todas as convulsões por 28 dias durante o período de manutenção
Prazo: Linha de base; Período de manutenção: semanas 5 a 16
A frequência de convulsões por 28 dias foi definida como o número total de convulsões relatadas durante o período dividido pelo número de dias durante o período em que as convulsões foram avaliadas multiplicado por 28. A alteração percentual em relação à linha de base foi definida como (frequência de convulsões por 28 dias durante o período de manutenção - frequência de convulsões por 28 dias na linha de base) dividida pela frequência de convulsões por 28 dias na linha de base multiplicada por 100.
Linha de base; Período de manutenção: semanas 5 a 16
Alteração percentual da linha de base na frequência de todas as convulsões por 28 dias durante o período completo de tratamento
Prazo: Linha de base; Período de tratamento completo: semanas 1 a 16
A frequência de convulsões por 28 dias foi definida como o número total de convulsões relatadas durante o período dividido pelo número de dias durante o período em que as convulsões foram avaliadas multiplicado por 28. A alteração percentual em relação à linha de base foi definida como (frequência de convulsões por 28 dias durante todo o período de tratamento - frequência de convulsões por 28 dias na linha de base) dividida pela frequência de convulsões por 28 dias na linha de base multiplicada por 100.
Linha de base; Período de tratamento completo: semanas 1 a 16
Alteração da linha de base na porcentagem de dias sem convulsões de MMD durante o período completo de tratamento
Prazo: Linha de base até a semana 16
Os dias sem convulsões de MMD foram definidos como o número de dias que o participante permaneceu livre de convulsões de MMD após o início do tratamento. A alteração da linha de base na percentagem de dias sem convulsões de MMD foi definida como a percentagem de dias sem convulsões durante o período de tratamento completo menos a percentagem de dias sem convulsões durante a linha de base. Um modelo linear com grupo de tratamento e estrato etário como fatores e porcentagem basal como covariável foi utilizado para análise.
Linha de base até a semana 16
Maior intervalo sem convulsões de MMD durante o período completo de tratamento
Prazo: Período de tratamento completo: semanas 1 a 16
O maior intervalo livre de crises de MMD foi definido como o período de tempo mais longo em que o participante permaneceu livre de crises de MMD após o início do tratamento. Um modelo linear com grupo de tratamento e estrato etário como fatores foi utilizado para análise.
Período de tratamento completo: semanas 1 a 16
Número de dias em que o medicamento anticonvulsivante de resgate (ASM) é usado durante o período completo de tratamento
Prazo: Período de tratamento completo: semanas 1 a 16

O uso de ASM de resgate foi registrado no formulário de relato de caso (CRF) juntamente com a data de início e término da medicação. Baseado em

as datas de início e término de todos os ASMs de resgate realizados por um participante, foi derivado o número de dias durante o período de tratamento completo em que o ASM de resgate foi usado.
Período de tratamento completo: semanas 1 a 16

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Takeda

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

8 de novembro de 2021

Conclusão Primária (Real)

25 de janeiro de 2024

Conclusão do estudo (Real)

25 de janeiro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de junho de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de junho de 2021

Primeira postagem (Real)

24 de junho de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

10 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TAK-935-3002
  • 2021-002481-40 (Número EudraCT)
  • jRCT2051210073 (Identificador de registro: jRCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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