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Un estudio de Soticlestat como terapia complementaria en niños, adolescentes y adultos con síndrome de Lennox-Gastaut

17 de agosto de 2026 actualizado por: Takeda

Un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de soticlestat como terapia adyuvante en sujetos pediátricos y adultos con síndrome de Lennox-Gastaut (LGS)

Los objetivos del estudio son:

  • para saber si soticlestat, cuando se administra como terapia complementaria, reduce la cantidad de convulsiones motoras graves en niños, adolescentes y adultos con síndrome de Lennox-Gastaut.
  • evaluar el perfil de seguridad de soticlestat cuando se administra en combinación con otras terapias.

Los participantes recibirán su terapia anticonvulsiva estándar, más tabletas de soticlestat o placebo. Un placebo se parece al soticlestat pero no contiene ningún medicamento. Los participantes tomarán soticlestat o placebo durante 16 semanas, seguido de una reducción gradual de la dosis durante 1 semana. Luego, los participantes serán seguidos durante 2 semanas.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El fármaco que se está probando en este estudio se llama soticlestat (TAK-935). Soticlestat se evaluará en cuanto a eficacia, seguridad y tolerabilidad en participantes pediátricos y adultos con LGS.

El estudio inscribirá a aproximadamente 234 pacientes. Los participantes serán asignados al azar (por casualidad, como si se lanzara una moneda al aire) en una proporción de 1:1 para recibir el estándar de atención (SOC) más una de las siguientes terapias complementarias que no se revelarán al participante ni al médico del estudio durante el estudio (a menos que hay una necesidad médica urgente):

  1. Soticlestat
  2. Placebo (píldora inactiva ficticia: esta es una tableta/mini-tableta que se parece al fármaco del estudio pero no tiene ningún ingrediente activo)

Los participantes recibirán soticlestat o un placebo correspondiente en función de su peso en el período de titulación de 4 semanas. Después del Período de Titulación, los participantes continuarán recibiendo la misma dosis en el Período de Mantenimiento de 12 semanas. Luego, la dosis se reducirá gradualmente si los participantes deciden interrumpir el tratamiento y/o no se consideran elegibles para continuar en la extensión de etiqueta abierta (OLE).

Este ensayo multicéntrico se llevará a cabo en todo el mundo. El tiempo total para participar en el estudio será de 22 a 25 semanas. Al final del período de tratamiento, los participantes tienen la opción de completar el estudio y disminuir gradualmente el producto en investigación o ingresar al OLE si cumplen con los requisitos de elegibilidad. Si los participantes descontinúan, se les hará un seguimiento por teléfono aproximadamente 14 días después de la última dosis del fármaco del estudio por seguridad.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

270

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
    • Bavaria
      • Vogtareuth, Bavaria, Alemania, 83569
        • Schon Klinik Vogtareuth
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Alemania, 60528
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
    • North Rhine-Westphalia
      • Bielefeld, North Rhine-Westphalia, Alemania, 33617
        • Krankenhaus Mara gGmbH - Epilepsiezentrum Bethel
    • Sachse
      • Radeberg, Sachse, Alemania, 1454
        • Kleinwachau Sachsisches Epilepsiezentrum Radeberg Gemeinnutzige Gmbh
  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Queensland Childrens Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Austin Hospital
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Alfred Hospital
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Bélgica, 2650
        • UZ Antwerpen PIN
    • Brabant Wallon
      • Ottignies-Louvain-la-Neuve, Brabant Wallon, Bélgica, 1340
        • Centre Neurologique William Lennox
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
        • Alberta Childrens Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V5Z 4H4
        • Child and Family Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • España
      • Barcelona, España, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Málaga, España, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
      • Seville, España, 41013
        • Centro de Neurologia Avanzada
      • Valencia, España, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, España, 31008
        • Clinica Universidad Navarra
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85718
        • Center For Neurosciences
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80218
        • Children's Hospital Colorado.
    • Florida
      • Winter Park, Florida, Estados Unidos, 32789
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30328
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS)
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Minnesota
      • Roseville, Minnesota, Estados Unidos, 55113
        • Minnesota Epilepsy Group PA
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Estados Unidos, 07039
        • Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas, LLC
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10001
        • Premier Healthcare Inc.
      • New York, New York, Estados Unidos, 10075
        • Northwell Health Physician Partners - Neurology at Lenox Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • York, Pennsylvania, Estados Unidos, 17403
        • WellSpan Oncology Research
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina Children Hospital - PIN
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • University of Utah - Primary Children's Hospital - PPDS
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98402
        • MultiCare Institute for Research & Innovation (Tacoma)
  • Francia
      • Marseille, Francia, 13386
        • Hopitaux de La Timone
      • Paris, Francia, 75019
        • Hopital Robert Debre
      • Paris, Francia, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
    • Cote-d'Or
      • Dijon, Cote-d'Or, Francia, 21079
        • CHRU Dijon Hopital General
    • Nord
      • Lille, Nord, Francia, 59000
        • Hôpital Roger Salengro
  • Grecia
      • Larissa, Grecia, 411 10
        • University General Hospital of Larissa
      • Thessaloniki, Grecia, 546 42
        • Hippokration Hospital
    • Attica
      • Chaïdári, Attica, Grecia, 124 62
        • Attikon University General Hospital
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1145
        • Orszagos Mentalis, Ideggyogyaszati es Idegsebeszeti Intezet
      • Budapest, Hungría, 1023
        • Szent Janos Korhaz es Eszak-budai Egyesitett Korhazak
      • Budapest, Hungría, 1143
        • Bethesda Gyermekkorhaz
    • Baranya
      • Pécs, Baranya, Hungría, 7623
        • Pecsi Tudomanyegyetem
  • Italia
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italia, 40139
        • Ospedale Bellaria
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
    • Lombardy
      • Pavia, Lombardy, Italia, 27100
        • ASST di Pavia - Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
  • Japón
    • Aiti
      • Nagakute-Shi, Aiti, Japón, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
    • Hukuoka
      • Fukuoka, Hukuoka, Japón, 813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital
    • Kumamoto
      • Kumamoto, Kumamoto, Japón, 862-0947
        • Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely Disabled
    • Nagasaki
      • Omura-Shi, Nagasaki, Japón, 856-0835
        • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
    • Niigata
      • Niigata, Niigata, Japón, 950-2074
        • National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
    • Okayama-ken
      • Okayama, Okayama-ken, Japón, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Osaka
      • Neyagawa, Osaka, Japón, 572-0085
        • Yasuhara Childrens Clinic
      • Osaka, Osaka, Japón, 534-0021
        • Osaka City General Hospital
      • Suita-Shi, Osaka, Japón, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Shizuoka
      • Shizuoka, Shizuoka, Japón, 420-0953
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
    • Tokyo
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Japón, 187-0031
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Letonia
      • Riga, Letonia, LV-1004
        • Childrens University Hospital
  • Países Bajos
    • North Brabant
      • Heeze, North Brabant, Países Bajos, 5591 VE
        • Kempenhaeghe - PPDS
    • Overijssel
      • Zwolle, Overijssel, Países Bajos, 8025 BV
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Poznan, Polonia, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polonia, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
  • Porcelana
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 100045
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Porcelana, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510260
        • The second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Shenzhen, Guangdong, Porcelana, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Porcelana, 430010
        • Wuhan Childrens hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Porcelana, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Porcelana, 330006
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Porcelana, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Porcelana, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Porcelana, 200040
        • Children's Hospital of Shanghai
  • Rusia
      • Yekaterinburg, Rusia, 620144
        • UGMK-Zdorojie, LLC
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Niš, Serbia, 18 000
        • University Clinical Center Nis
      • Novi Sad, Serbia, 21 000
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
  • Ucrania
      • Ivano-Frankivsk, Ucrania, 76018
        • Communal Non-commercial Enterprise Iv-Frank Regional Childrens Clinical Hosp of Iv-Frank RC
      • Kyiv, Ucrania, 4080
        • CNPE Clinical Hospital Psychiatry of the Executive Body of the Kyiv City Council KCSA
      • Kyiv, Ucrania, 4209
        • SI Ukr. Med. Rehabilitation Center For Children With Organic Injury of Nervous System of MoH of Ukr
    • Dnipropetrovsk Oblast
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Oblast, Ucrania, 49100
        • Municipal Institution Dnipropetrovsk Regional Children Clinical Hospital of DRC
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Oblast, Ucrania, 49101
        • Communal Non-profit Enterprise City Childrens Clinical Hospital #6 of DCC

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 55 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Tiene un diagnóstico clínico documentado de LGS.
  2. Ha tenido ≥8 convulsiones de MMD cada mes en los 3 meses anteriores a la selección según la información histórica y ha tenido ≥8 convulsiones de MMD cada 28 días durante el Período de referencia prospectivo de 4 a 6 semanas.
  3. Pesa ≥10 kg en la visita de selección (visita 1).
  4. Fracaso en el control de las convulsiones a pesar de los ensayos apropiados de al menos 1 ASM según la información histórica, y actualmente está en una terapia anticonvulsiva u otras opciones de tratamiento consideradas como estándar de atención (SOC).
  5. Los cannabidioles artesanales están permitidos en una dosis estable durante al menos 4 semanas antes de la visita de selección (Visita 1); el régimen de dosificación y el fabricante deben permanecer constantes durante todo el estudio. (Los cannabidioles artesanales no se contarán como MAPE).
  6. Tomando actualmente de 0 a 3 ASM en dosis estables durante al menos 4 semanas antes de la visita de selección (visita 1); La fenfluramina y el cannabidiol (Epidiolex) están permitidos donde estén disponibles y cuentan como ASM. El régimen de dosificación de ASM debe permanecer constante durante todo el estudio.

Criterio de exclusión:

  1. Ingresado en un centro médico e intubado para el tratamiento del estado epiléptico 2 o más veces en los 3 meses inmediatamente anteriores a la selección (visita 1). A los efectos de este criterio de exclusión, el estado se define como actividad convulsiva continua que dura más de 5 minutos o convulsiones repetidas sin retorno al valor inicial entre convulsiones.
  2. Enfermedad neurológica (que no sea la enfermedad en estudio), psiquiátrica, cardiovascular, oftalmológica, pulmonar, hepática, renal, metabólica, gastrointestinal, urológica, inmunológica, hematopoyética, endocrina, neoplasia maligna, incluidos tumores progresivos, u otra anomalía que pueda afectar la capacidad de participar en el estudio o que puedan potencialmente confundir los resultados del estudio. Es responsabilidad del investigador evaluar la importancia clínica; sin embargo, puede estar justificada la consulta con el monitor médico.
  3. Considerado por el investigador en riesgo inminente de suicidio o lesiones a sí mismo, a otros o a la propiedad, o el participante ha intentado suicidarse dentro de los 12 meses anteriores a la visita de selección (Visita 1). Se excluyen los participantes que tienen respuestas positivas en los puntos 4 o 5 de la escala de calificación de la gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS) antes de la dosificación (visita 2). Esta escala solo se administrará a participantes de ≥6 años.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Minicomprimidos o tabletas de Soticlestat con combinación de placebo, por vía oral o mediante sonda G o botón MIC-KEY o sonda J, dos veces al día, hasta 4 semanas durante la titulación. Los participantes continuaron recibiendo minitabletas o tabletas de soticlestat con placebo durante 12 semanas durante el mantenimiento. La duración total del tratamiento fue de hasta 16 semanas (Período de tratamiento completo). Se realizó una reducción gradual del emparejamiento de Soticlestat para mantener a los ciegos si los participantes decidían interrumpir el tratamiento.
Droga: Placebo
Minitabletas o comprimidos equivalentes a placebo de Soticlestat.
Experimental: Soticlestat

Participantes que pesan <45 kg: Soticlestat, minitabletas, en dosis de 40 mg a 200 mg, por vía oral o mediante sonda G o botón MIC-KEY o sonda J, dos veces al día según el peso corporal hasta 4 semanas durante la titulación. Los participantes continuaron recibiendo la dosis que estaban tomando al final de la titulación, durante 12 semanas durante el mantenimiento. La duración total del tratamiento fue de hasta 16 semanas (período de tratamiento completo) y la dosis se redujo gradualmente si los participantes decidían suspender el tratamiento.

Participantes que pesan ≥45 kg: minitabletas o tabletas de Soticlestat con una dosis inicial de 100 mg dos veces al día seguida de 200 mg dos veces al día y luego 300 mg dos veces al día, hasta 4 semanas durante la titulación. Los participantes continuaron recibiendo 300 mg dos veces al día durante 12 semanas durante el mantenimiento. La duración total del tratamiento fue de hasta 16 semanas (período de tratamiento completo) y la dosis se redujo gradualmente si los participantes decidían suspender el tratamiento.
Droga: Soticlestat
Soticlestat minitabletas o comprimidos.
Otros nombres:
  • TAK-935

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual desde el inicio en la frecuencia de las convulsiones de caída motora mayor (MMD) cada 28 días durante el período de tratamiento completo
Periodo de tiempo: Base; Período de tratamiento completo: semanas 1 a 16
La frecuencia de las convulsiones de MMD cada 28 días se definió como el número total de convulsiones de MMD informadas durante el período dividido por el número de días durante el período en que se evaluaron las convulsiones multiplicado por 28. El cambio porcentual desde el inicio se definió como (frecuencia de convulsiones cada 28 días durante el período de tratamiento completo - frecuencia de convulsiones cada 28 días al inicio) dividido por la frecuencia de convulsiones cada 28 días al inicio multiplicado por 100.
Base; Período de tratamiento completo: semanas 1 a 16
Cambio porcentual desde el valor inicial en la frecuencia de las convulsiones de caída motora importante (MMD) cada 28 días durante el período de mantenimiento
Periodo de tiempo: Base; Período de mantenimiento: Semanas 5 a 16
La frecuencia de las convulsiones de MMD cada 28 días se definió como el número total de convulsiones de MMD notificadas durante el período dividido por el número de días durante el período en que se evaluaron las convulsiones multiplicado por 28. El cambio porcentual desde el inicio se definió como (frecuencia de las convulsiones cada 28 días durante el período de mantenimiento - frecuencia de las convulsiones cada 28 días al inicio) dividida por la frecuencia de las convulsiones cada 28 días al inicio multiplicada por 100.
Base; Período de mantenimiento: Semanas 5 a 16

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de respondedores durante el período de mantenimiento
Periodo de tiempo: Período de mantenimiento: Semanas 5 a 16
Los respondedores se definen como aquellos con una reducción ≥50% desde el inicio en las convulsiones de MMD durante el Período de Mantenimiento. Los porcentajes se redondean al decimal único más cercano.
Período de mantenimiento: Semanas 5 a 16
Porcentaje de respondedores durante el período completo de tratamiento
Periodo de tiempo: Período de tratamiento completo: semanas 1 a 16
Los respondedores se definen como aquellos con una reducción ≥50% desde el inicio en las convulsiones de MMD durante el período de tratamiento completo. Los porcentajes se redondean al decimal único más cercano.
Período de tratamiento completo: semanas 1 a 16
Porcentaje de participantes con una reducción de ≤0 %, >0 % a ≤25 %, >25 % a ≤50 %, >50 % a ≤75 %, >75 % a ≤100 % de las convulsiones de MMD durante el período completo de tratamiento
Periodo de tiempo: Período de tratamiento completo: semanas 1 a 16
La reducción porcentual desde el valor inicial (%) se define como [(Frecuencia de convulsiones de MMD del período completo de tratamiento - Frecuencia de convulsiones de MMD inicial) dividido por la frecuencia de convulsiones de MMD inicial] multiplicado por 100. Los datos se informan como una reducción de ≤0 %, >0 % a ≤25 %, >25 % a ≤50 %, >50 % a ≤75 %, >75 % a ≤100 % o más en las convulsiones desde el inicio. Los porcentajes se redondean al decimal único más cercano.
Período de tratamiento completo: semanas 1 a 16
Porcentaje de participantes con respuestas a la escala de Impresión global de mejora (Care GI-I) del cuidador según la impresión informada por el padre/cuidador en la semana 16
Periodo de tiempo: Semana 16
Care GI-I es una escala Likert de 7 puntos que el cuidador utilizó para calificar la mejora en el control general de las convulsiones, el comportamiento, la seguridad y la tolerabilidad después del inicio del fármaco del estudio en relación con el valor inicial (antes del tratamiento con el fármaco del estudio). El participante fue calificado de la siguiente manera: 1 (mucho mejorado), 2 (mucho mejorado), 3 (mínimamente mejorado), 4 (sin cambios), 5 (mínimamente peor), 6 (mucho peor) y 7 (mucho peor). ). El padre/cuidador completó el Care GI-I mediante una entrevista. Las puntuaciones más bajas indican una mejora. Los porcentajes se redondean al decimal único más cercano.
Semana 16
Porcentaje de participantes con respuestas a la escala de Impresión clínica global de mejoría (CGI-I) según la impresión informada por el investigador en la semana 16
Periodo de tiempo: Semana 16
El CGI-I (médico) es una escala Likert de 7 puntos que el investigador califica el cambio (mejora) de un participante en el control general de las convulsiones, el comportamiento, la seguridad y la tolerabilidad después del inicio del fármaco del estudio en relación con el valor inicial (antes del tratamiento con el estudio). droga). El participante fue calificado de la siguiente manera: 1 (mucho mejorado), 2 (mucho mejorado), 3 (mínimamente mejorado), 4 (sin cambios), 5 (mínimamente peor), 6 (mucho peor) y 7 (mucho peor). ). El investigador o su designado completará el CGI-I. Las puntuaciones más bajas indican una mejora. Los porcentajes se redondean al decimal único más cercano.
Semana 16
Porcentaje de participantes con síntomas no convulsivos CGI-I Respuestas del instrumento para cada dominio según la impresión informada por el investigador en la semana 16
Periodo de tiempo: Semana 16
El instrumento CGI-I para síntomas no convulsivos es una serie de evaluaciones de un solo elemento que el investigador utilizó para calificar la mejora de los síntomas y los impactos en dominios seleccionados no convulsivos (estado de alerta, comunicación y conductas disruptivas) desde que se inició el fármaco del estudio. El investigador calificó al participante para cada dominio de la siguiente manera: 1 (mucho mejorado), 2 (mucho mejorado), 3 (mínimamente mejorado), 4 (sin cambios), 5 (mínimamente peor), 6 (mucho peor). y 7 (mucho peor). Las puntuaciones más bajas indicaron una mejora. Se presentan datos para el porcentaje de participantes categorizados según las respuestas para cada dominio. Los porcentajes se redondean al decimal único más cercano.
Semana 16
Cambio desde el inicio en la puntuación total del Inventario de calidad de vida-Discapacidad (QI-Discapacidad) en la semana 16
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 16
La herramienta QI-Disability es un cuestionario informado por padres/cuidadores que evalúa la calidad de vida de niños con discapacidad intelectual. Contiene 32 ítems que cubren 6 dominios de calidad de vida: salud física, emociones positivas, emociones negativas, interacción social, ocio y actividades al aire libre e independencia. Cada ítem de QI-Discapacidad se califica en una escala Likert de: Nunca, Rara vez, A veces, Con frecuencia y Muy a menudo. Los ítems se transformaron linealmente en una escala de 0 a 100, donde las puntuaciones más altas representan una mejor calidad de vida. Las puntuaciones de dominio se calculan promediando las puntuaciones de los elementos. Las puntuaciones de los dominios se suman y se dividen por 6 para obtener una puntuación total. La puntuación total varía de 0 a 100, donde las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida. Un cambio negativo con respecto al valor inicial implica un deterioro de la calidad de vida. Para el análisis se utilizó el modelo de efectos mixtos para medidas repetidas (MMRM).
Línea de base, semana 16
Porcentaje de participantes con respuestas del instrumento de intensidad y duración de las convulsiones CGI-I según la impresión informada por el padre/cuidador en la semana 16
Periodo de tiempo: Semana 16
El padre/cuidador utilizó el instrumento CGI-I de intensidad y duración de las convulsiones para calificar los cambios en la intensidad y/o duración de las convulsiones más impactantes desde la primera evaluación. Los síntomas del participante se calificaron de la siguiente manera: 1 (mucho mejorado), 2 (mucho mejorado), 3 (mínimamente mejorado), 4 (sin cambios), 5 (mínimamente peor), 6 (mucho peor) y 7 (mucho peor). peor). Las puntuaciones más bajas indican una mejora. Los porcentajes se redondean al decimal único más cercano.
Semana 16
Cambio porcentual desde el inicio en la frecuencia de todas las convulsiones cada 28 días durante el período de mantenimiento
Periodo de tiempo: Base; Período de mantenimiento: Semanas 5 a 16
La frecuencia de las convulsiones cada 28 días se definió como el número total de convulsiones notificadas durante el período dividido por el número de días durante el período en que se evaluaron las convulsiones multiplicado por 28. El cambio porcentual desde el inicio se definió como (frecuencia de las convulsiones cada 28 días durante el período de mantenimiento - frecuencia de las convulsiones cada 28 días al inicio) dividida por la frecuencia de las convulsiones cada 28 días al inicio multiplicada por 100.
Base; Período de mantenimiento: Semanas 5 a 16
Cambio porcentual desde el inicio en la frecuencia de todas las convulsiones cada 28 días durante el período de tratamiento completo
Periodo de tiempo: Base; Período de tratamiento completo: semanas 1 a 16
La frecuencia de las convulsiones cada 28 días se definió como el número total de convulsiones notificadas durante el período dividido por el número de días durante el período en que se evaluaron las convulsiones multiplicado por 28. El cambio porcentual desde el inicio se definió como (frecuencia de convulsiones cada 28 días durante el período de tratamiento completo - frecuencia de convulsiones cada 28 días al inicio) dividido por la frecuencia de convulsiones cada 28 días al inicio multiplicado por 100.
Base; Período de tratamiento completo: semanas 1 a 16
Cambio con respecto al valor inicial en el porcentaje de días sin convulsiones de MMD durante el período de tratamiento completo
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 16
Los días sin convulsiones de MMD se definieron como el número de días que el participante permaneció sin convulsiones de MMD después del inicio del tratamiento. El cambio desde el inicio en el porcentaje de días sin convulsiones de MMD se definió como el porcentaje de días sin convulsiones durante el período de tratamiento completo menos el porcentaje de días sin convulsiones durante el inicio. Para el análisis se utilizó un modelo lineal con el grupo de tratamiento y el estrato de edad como factores y el porcentaje inicial como covariable.
Línea de base hasta la semana 16
Intervalo sin convulsiones más largo de MMD durante todo el período de tratamiento
Periodo de tiempo: Período de tratamiento completo: semanas 1 a 16
El intervalo libre de convulsiones de MMD más largo se definió como el período de tiempo más largo en el que el participante permaneció libre de convulsiones de MMD después del inicio del tratamiento. Para el análisis se utilizó un modelo lineal con grupo de tratamiento y estrato de edad como factores.
Período de tratamiento completo: semanas 1 a 16
Número de días en los que se utiliza medicamento anticonvulsivo de rescate (ASM) durante todo el período de tratamiento
Periodo de tiempo: Período de tratamiento completo: semanas 1 a 16

El uso de ASM de rescate se registró en el formulario de informe de caso (CRF) junto con la fecha de inicio y finalización de la medicación. Residencia en

de las fechas de inicio y finalización de todos los MAPE de rescate tomados por un participante, se derivó el número de días durante el Período de tratamiento completo en los que se utilizó MAPE de rescate.
Período de tratamiento completo: semanas 1 a 16

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Takeda

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

8 de noviembre de 2021

Finalización primaria (Actual)

25 de enero de 2024

Finalización del estudio (Actual)

25 de enero de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de junio de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de junio de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

24 de junio de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

10 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TAK-935-3002
  • 2021-002481-40 (Número EudraCT)
  • jRCT2051210073 (Identificador de registro: jRCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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