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Eine Studie zu Soticlestat als Zusatztherapie bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen mit Lennox-Gastaut-Syndrom

25. Juli 2024 aktualisiert von: Takeda

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Soticlestat als Zusatztherapie bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit Lennox-Gastaut-Syndrom (LGS)

Die Ziele der Studie sind:

  • um zu erfahren, ob Soticlestat, wenn es als Zusatztherapie verabreicht wird, die Anzahl schwerer motorischer Krampfanfälle bei Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen mit Lennox-Gastaut-Syndrom reduziert.
  • zur Beurteilung des Sicherheitsprofils von Soticlestat bei Gabe in Kombination mit anderen Therapien.

Die Teilnehmer erhalten ihre Standard-Antiepileptika-Therapie plus entweder Soticlestat- oder Placebo-Tabletten. Ein Placebo sieht genauso aus wie Soticlestat, enthält aber kein Medikament. Die Teilnehmer nehmen 16 Wochen lang Soticlestat oder Placebo ein, gefolgt von einer schrittweisen Dosisreduktion für 1 Woche. Anschließend werden die Teilnehmer 2 Wochen lang nachbeobachtet.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das in dieser Studie getestete Medikament heißt Soticlestat (TAK-935). Soticlestat wird bei pädiatrischen und erwachsenen Teilnehmern mit LGS auf Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit untersucht.

In die Studie werden etwa 234 Patienten aufgenommen. Die Teilnehmer werden nach dem Zufallsprinzip (zufällig, wie beim Werfen einer Münze) im Verhältnis 1:1 zugewiesen, um die Standardbehandlung (SOC) plus eine der folgenden Zusatztherapien zu erhalten, die dem Teilnehmer und dem Studienarzt während der Studie nicht mitgeteilt werden (es sei denn Es besteht ein dringender medizinischer Bedarf):

  1. Soticlestat
  2. Placebo (unwirksame Scheinpille – dies ist eine Tablette/Minitablette, die wie das Studienmedikament aussieht, aber keinen Wirkstoff enthält)

Die Teilnehmer erhalten in der 4-wöchigen Titrationsphase basierend auf ihrem Gewicht Soticlestat oder ein passendes Placebo. Nach der Titrationsphase erhalten die Teilnehmer weiterhin dieselbe Dosis in der 12-wöchigen Erhaltungsphase. Die Dosis wird dann reduziert, wenn sich die Teilnehmer entscheiden, die Behandlung abzubrechen und/oder als nicht geeignet erachtet werden, die Open-Label-Extension (OLE) fortzusetzen.

Diese multizentrische Studie wird weltweit durchgeführt. Die Gesamtzeit für die Teilnahme an der Studie beträgt 22-25 Wochen. Am Ende des Behandlungszeitraums haben die Teilnehmer die Möglichkeit, entweder die Studie abzuschließen und das Prüfprodukt auslaufen zu lassen oder an der OLE teilzunehmen, wenn sie die Eignungsvoraussetzungen erfüllen. Wenn die Teilnehmer die Behandlung abbrechen, werden sie aus Sicherheitsgründen etwa 14 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments telefonisch nachbeobachtet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

270

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
        • Sydney Children's Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Queensland Childrens Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australien, 3084
        • Austin Hospital
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Alfred Hospital
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgien, 2650
        • UZ Antwerpen PIN
    • Brabant Wallon
      • Ottignies-Louvain-la-Neuve, Brabant Wallon, Belgien, 1340
        • Centre Neurologique William Lennox
  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Beijing, China, 100045
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, China, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510260
        • The Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510623
        • Guangzhou Women And Children's Medical Center
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430010
        • Wuhan Childrens hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, China, 330006
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, China, 130021
        • The First hospital of Jilin University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Shanghai, China, 200040
        • Children's Hospital of Shanghai
  • Deutschland
    • Bayern
      • Vogtareuth, Bayern, Deutschland, 83569
        • Schon Klinik Vogtareuth
    • Hessen
      • Frankfurt am Main, Hessen, Deutschland, 60528
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
    • Nordrhein-Westfalen
      • Bielefeld, Nordrhein-Westfalen, Deutschland, 33617
        • Krankenhaus Mara gGmbH - Epilepsiezentrum Bethel
    • Sachse
      • Radeberg, Sachse, Deutschland, 1454
        • Kleinwachau Sachsisches Epilepsiezentrum Radeberg Gemeinnutzige Gmbh
  • Frankreich
      • Marseille, Frankreich, 13386
        • Hopitaux de La Timone
      • Paris, Frankreich, 75019
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
    • Cote-d'Or
      • Dijon, Cote-d'Or, Frankreich, 21079
        • CHRU Dijon Hopital General
    • Nord
      • Lille, Nord, Frankreich, 59000
        • Hopital Roger Salengro
  • Griechenland
      • Larisa, Griechenland, 411 10
        • University General Hospital of Larissa
      • Thessaloniki, Griechenland, 546 42
        • Hippokration Hospital
    • Attiki
      • Chaidari, Attiki, Griechenland, 124 62
        • Attikon University General Hospital
  • Italien
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italien, 40139
        • Ospedale Bellaria
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
    • Lombardia
      • Pavia, Lombardia, Italien, 27100
        • ASST di Pavia - Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italien, 50139
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
  • Japan
    • Aiti
      • Nagakute-Shi, Aiti, Japan, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
    • Hukuoka
      • Fukuoka-Shi, Hukuoka, Japan, 813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital
    • Kumamoto
      • Kumamoto-Shi, Kumamoto, Japan, 862-0947
        • Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely Disabled
    • Nagasaki
      • Omura-Shi, Nagasaki, Japan, 856-0835
        • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
    • Niigata
      • Niigata-Shi, Niigata, Japan, 950-2074
        • National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
    • Okayama
      • Okayama-city, Okayama, Japan, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Osaka
      • Neyagawa-Shi, Osaka, Japan, 572-0085
        • Yasuhara Childrens Clinic
      • Osaka-Shi, Osaka, Japan, 534-0021
        • Osaka City General Hospital
      • Suita-Shi, Osaka, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Sizuoka
      • Shizuoka-Shi, Sizuoka, Japan, 420-0953
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
    • Tokyo
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Japan, 187-0031
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Childrens Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 4H4
        • Child and Family Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Lettland
      • Riga, Lettland, LV-1004
        • Childrens University Hospital
  • Niederlande
    • Noord-Brabant
      • Heeze, Noord-Brabant, Niederlande, 5591 VE
        • Kempenhaeghe - PPDS
    • Overijssel
      • Zwolle, Overijssel, Niederlande, 8025 BV
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Poznan, Polen, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Malopolskie
      • Krakow, Malopolskie, Polen, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
  • Russische Föderation
      • Ekaterinburg, Russische Föderation, 620144
        • UGMK-Zdorojie, LLC
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Nis, Serbien, 18 000
        • University Clinical Center Nis
      • Novi Sad, Serbien, 21 000
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Malaga, Spanien, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Centro de Neurologia Avanzada
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Spanien, 31008
        • Clinica Universidad Navarra
  • Ukraine
      • Ivano-Frankivsk, Ukraine, 76018
        • Communal Non-commercial Enterprise Iv-Frank Regional Childrens Clinical Hosp of Iv-Frank RC
      • Kyiv, Ukraine, 4080
        • CNPE Clinical Hospital Psychiatry of the Executive Body of the Kyiv City Council KCSA
      • Kyiv, Ukraine, 4209
        • SI Ukr. Med. Rehabilitation Center For Children With Organic Injury of Nervous System of MoH of Ukr
    • Dnipropetrovs'ka Oblast
      • Dnipro, Dnipropetrovs'ka Oblast, Ukraine, 49100
        • Municipal Institution Dnipropetrovsk Regional Children Clinical Hospital of DRC
      • Dnipro, Dnipropetrovs'ka Oblast, Ukraine, 49101
        • Communal Non-profit Enterprise City Childrens Clinical Hospital #6 of DCC
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1145
        • Orszagos Mentalis, Ideggyogyaszati es Idegsebeszeti Intezet
      • Budapest, Ungarn, 1023
        • Szent Janos Korhaz es Eszak-Budai Egyesitett Korhazak
      • Budapest, Ungarn, 1143
        • Bethesda Gyermekkorhaz
    • Baranya
      • Pecs, Baranya, Ungarn, 7623
        • Pecsi Tudomanyegyetem
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85718
        • Center For Neurosciences
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80218
        • Children's Hospital Colorado.
    • Florida
      • Winter Park, Florida, Vereinigte Staaten, 32789
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30328
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS)
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20817
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Minnesota
      • Roseville, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55113
        • Minnesota Epilepsy Group PA
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07039
        • Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas, LLC
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10001
        • Premier Healthcare Inc.
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10075
        • Northwell Health Physician Partners - Neurology at Lenox Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • York, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17403
        • WellSpan Oncology Research
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina Children Hospital - PIN
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • University of Utah - Primary Children's Hospital - PPDS
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Vereinigte Staaten, 98402
        • MultiCare Institute for Research & Innovation (Tacoma)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 55 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Hat eine klinische Diagnose von LGS dokumentiert.
  2. Hatte ≥8 MMD-Anfälle jeden Monat in den 3 Monaten vor dem Screening basierend auf den historischen Informationen und hatte ≥8 MMD-Anfälle alle 28 Tage während der 4 bis 6-wöchigen prospektiven Baseline-Periode.
  3. Wiegt beim Screening-Besuch (Besuch 1) ≥ 10 kg.
  4. Unfähigkeit, Anfälle trotz angemessener Studien mit mindestens 1 ASM basierend auf historischen Informationen zu kontrollieren, und derzeit mit einer Antikonvulsionstherapie oder anderen Behandlungsoptionen, die als Standardbehandlung (SOC) gelten.
  5. Handwerkliche Cannabidiole sind in einer stabilen Dosis für mindestens 4 Wochen vor dem Screening-Besuch (Besuch 1) erlaubt; Das Dosierungsschema und der Hersteller sollten während der gesamten Studie konstant bleiben. (Hergestellte Cannabidiole werden nicht als ASM gezählt.)
  6. Derzeitige Einnahme von 0 bis 3 ASMs in stabilen Dosen für mindestens 4 Wochen vor dem Screening-Besuch (Besuch 1); Fenfluramin und Cannabidiol (Epidiolex) sind soweit verfügbar erlaubt und werden als ASM gezählt. Das ASM-Dosierungsschema muss während der gesamten Studie konstant bleiben.

Ausschlusskriterien:

  1. Einweisung in eine medizinische Einrichtung und Intubation zur Behandlung des Status epilepticus mindestens 2 Mal in den 3 Monaten unmittelbar vor dem Screening (Besuch 1). Für die Zwecke dieses Ausschlusskriteriums ist der Status definiert als kontinuierliche Anfallsaktivität, die länger als 5 Minuten andauert, oder wiederholte Anfälle ohne Rückkehr zum Ausgangswert zwischen den Anfällen.
  2. Instabile, klinisch signifikante neurologische (außer der untersuchten Krankheit), psychiatrische, kardiovaskuläre, ophthalmologische, pulmonale, hepatische, renale, metabolische, gastrointestinale, urologische, immunologische, hämatopoetische, endokrine Erkrankung, bösartige Erkrankung, einschließlich progressiver Tumore, oder andere Anomalien, die sich auswirken können die Möglichkeit, an der Studie teilzunehmen, oder die die Studienergebnisse potenziell verfälschen könnten. Es liegt in der Verantwortung des Prüfarztes, die klinische Bedeutung zu beurteilen; jedoch kann eine Rücksprache mit dem medizinischen Monitor gerechtfertigt sein.
  3. Vom Ermittler als unmittelbar suizidgefährdet oder als Selbst-, Fremd- oder Eigentumsverletzung eingestuft, oder der Teilnehmer hat innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening-Besuch (Besuch 1) einen Selbstmordversuch unternommen. Teilnehmer, die vor der Verabreichung (Besuch 2) positive Antworten auf die Punkte 4 oder 5 auf der Columbia Suizid-Schwere-Bewertungsskala (C-SSRS) haben, werden ausgeschlossen. Diese Skala wird nur Teilnehmern im Alter von ≥6 Jahren verabreicht.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Soticlestat-Placebo-passende Minitabletten oder Tabletten, oral oder über G-Röhrchen oder MIC-KEY-Taste oder J-Röhrchen, BID, bis zu 4 Wochen während der Titration. Während der Erhaltungstherapie erhielten die Teilnehmer 12 Wochen lang weiterhin Soticlestat-Placebo-passende Minitabletten oder Tabletten. Die Gesamtdauer der Behandlung betrug bis zu 16 Wochen (vollständige Behandlungsdauer). Eine entsprechende Reduzierung der Soticlestat-Therapie wurde durchgeführt, um die Blindheit aufrechtzuerhalten, falls die Teilnehmer beschlossen, die Behandlung abzubrechen.
Arzneimittel: Placebo
Soticlestat Placebo-passende Minitabletten oder Tabletten.
Experimental: Soticlestat

Teilnehmer mit einem Gewicht < 45 kg: Soticlestat, Minitabletten, in einer Dosis von 40 mg bis 200 mg, oral oder über G-Schlauch oder MIC-KEY-Taste oder J-Schlauch, BID basierend auf dem Körpergewicht bis zu 4 Wochen während der Titration. Während der Erhaltungstherapie erhielten die Teilnehmer 12 Wochen lang weiterhin die Dosis, die sie am Ende der Titration eingenommen hatten. Die Gesamtdauer der Behandlung betrug bis zu 16 Wochen (vollständige Behandlungsdauer), wobei die Dosis reduziert wurde, wenn die Teilnehmer beschlossen, die Behandlung abzubrechen.

Teilnehmer mit einem Gewicht von ≥ 45 kg: Soticlestat-Minitabletten oder Tabletten mit einer Anfangsdosis von 100 mg BID, gefolgt von 200 mg BID und dann 300 mg BID, bis zu 4 Wochen während der Titration. Während der Erhaltungstherapie erhielten die Teilnehmer 12 Wochen lang weiterhin 300 mg BID. Die Gesamtdauer der Behandlung betrug bis zu 16 Wochen (vollständige Behandlungsdauer), wobei die Dosis reduziert wurde, wenn die Teilnehmer beschlossen, die Behandlung abzubrechen.
Arzneimittel: Soticlestat
Soticlestat Minitabletten oder Tabletten.
Andere Namen:
  • TAK-935

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Änderung der Anfallshäufigkeit eines Major Motor Drop (MMD) pro 28 Tage während des gesamten Behandlungszeitraums gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie; Vollständiger Behandlungszeitraum: Woche 1 bis 16
Die Häufigkeit von MMD-Anfällen pro 28 Tage wurde definiert als die Gesamtzahl der während des Zeitraums gemeldeten MMD-Anfälle geteilt durch die Anzahl der Tage während des Zeitraums, in dem die Anfälle beurteilt wurden, multipliziert mit 28. Die prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde definiert als (Häufigkeit der Anfälle pro 28 Tage während des gesamten Behandlungszeitraums – Häufigkeit der Anfälle pro 28 Tage zum Ausgangswert) geteilt durch die Häufigkeit der Anfälle pro 28 Tage zum Ausgangswert multipliziert mit 100.
Grundlinie; Vollständiger Behandlungszeitraum: Woche 1 bis 16
Prozentuale Änderung der Anfallshäufigkeit von Major Motor Drop (MMD) pro 28 Tage während des Wartungszeitraums gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie; Wartungszeitraum: Woche 5 bis 16
Die Häufigkeit von MMD-Anfällen pro 28 Tage wurde definiert als die Gesamtzahl der während des Zeitraums gemeldeten MMD-Anfälle geteilt durch die Anzahl der Tage während des Zeitraums, in dem die Anfälle beurteilt wurden, multipliziert mit 28. Die prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde definiert als (Häufigkeit der Anfälle pro 28 Tage während des Erhaltungszeitraums – Häufigkeit der Anfälle pro 28 Tage zum Ausgangswert) dividiert durch die Häufigkeit der Anfälle pro 28 Tage zum Ausgangswert multipliziert mit 100.
Grundlinie; Wartungszeitraum: Woche 5 bis 16

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Antwortenden während des Wartungszeitraums
Zeitfenster: Wartungszeitraum: Woche 5 bis 16
Als Ansprecher gelten diejenigen, bei denen die MMD-Anfälle während des Erhaltungszeitraums um ≥ 50 % gegenüber dem Ausgangswert zurückgegangen sind. Prozentsätze werden auf die nächste Dezimalstelle gerundet.
Wartungszeitraum: Woche 5 bis 16
Prozentsatz der Responder während des gesamten Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Vollständiger Behandlungszeitraum: Woche 1 bis 16
Als Ansprecher gelten diejenigen, bei denen die MMD-Anfälle während des gesamten Behandlungszeitraums um ≥ 50 % gegenüber dem Ausgangswert zurückgegangen sind. Prozentsätze werden auf die nächste Dezimalstelle gerundet.
Vollständiger Behandlungszeitraum: Woche 1 bis 16
Prozentsatz der Teilnehmer mit ≤0 %, >0 % bis ≤25 %, >25 % bis ≤50 %, >50 % bis ≤75 %, >75 % bis ≤100 % Reduktion der MMD-Anfälle während des gesamten Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Vollständiger Behandlungszeitraum: Woche 1 bis 16
Die prozentuale Reduzierung gegenüber dem Ausgangswert (%) ist definiert als [(MMD-Anfallshäufigkeit während der gesamten Behandlungsdauer – MMD-Anfallshäufigkeit zu Studienbeginn) dividiert durch MMD-Anfallshäufigkeit zu Studienbeginn] multipliziert mit 100. Die Daten werden als Verringerung von ≤ 0 %, > 0 % bis ≤ 25 %, > 25 % bis ≤ 50 %, > 50 % bis ≤ 75 %, > 75 % bis ≤ 100 % oder mehr der Anfälle gegenüber dem Ausgangswert angegeben. Prozentsätze werden auf die nächste Dezimalstelle gerundet.
Vollständiger Behandlungszeitraum: Woche 1 bis 16
Prozentsatz der Teilnehmer mit Antworten auf der Skala „Globaler Verbesserungseindruck der Pflegekraft“ (Care GI-I) gemäß dem von den Eltern/Betreuern in Woche 16 gemeldeten Eindruck
Zeitfenster: Woche 16
Der Care GI-I ist eine 7-Punkte-Likert-Skala, die von der Pflegekraft verwendet wird, um die Verbesserung der allgemeinen Anfallskontrolle, des Verhaltens, der Sicherheit und der Verträglichkeit nach Beginn der Behandlung mit dem Studienmedikament im Vergleich zum Ausgangswert (vor der Behandlung mit dem Studienmedikament) zu bewerten. Der Teilnehmer wurde wie folgt bewertet: 1 (sehr stark verbessert), 2 (stark verbessert), 3 (geringfügig verbessert), 4 (keine Veränderung), 5 (geringfügig schlechter), 6 (viel schlechter) und 7 (sehr viel schlechter). ). Der Elternteil/Betreuer hat den Care GI-I per Interview ausgefüllt. Niedrigere Werte weisen auf eine Verbesserung hin. Prozentsätze werden auf die nächste Dezimalstelle gerundet.
Woche 16
Prozentsatz der Teilnehmer mit Antworten auf der Skala „Clinical Global Impression of Improvement“ (CGI-I) gemäß dem vom Prüfarzt in Woche 16 gemeldeten Eindruck
Zeitfenster: Woche 16
Der CGI-I (Kliniker) ist eine 7-Punkte-Likert-Skala, mit der der Prüfer die Veränderung (Verbesserung) eines Teilnehmers in Bezug auf Anfallskontrolle, Verhalten, Sicherheit und Verträglichkeit nach Beginn der Studienmedikation im Vergleich zum Ausgangswert (vor der Behandlung mit der Studie) bewerten kann Arzneimittel). Der Teilnehmer wurde wie folgt bewertet: 1 (sehr stark verbessert), 2 (stark verbessert), 3 (geringfügig verbessert), 4 (keine Veränderung), 5 (geringfügig schlechter), 6 (viel schlechter) und 7 (sehr viel schlechter). ). Der Prüfer oder Beauftragte wird das CGI-I ausfüllen. Niedrigere Werte weisen auf eine Verbesserung hin. Prozentsätze werden auf die nächste Dezimalstelle gerundet.
Woche 16
Prozentsatz der Teilnehmer mit CGI-I-Instrumentenreaktionen ohne Anfallssymptome für jede Domäne gemäß dem vom Prüfarzt in Woche 16 gemeldeten Eindruck
Zeitfenster: Woche 16
Das CGI-I-Instrument für nicht anfallsfreie Symptome besteht aus einer Reihe von Einzelbewertungen, die der Prüfer verwendet hat, um die Verbesserung der Symptome und Auswirkungen in ausgewählten anfallsfreien Bereichen (Wachsamkeit, Kommunikation und störendes Verhalten) seit Beginn der Studienmedikation zu bewerten. Der Teilnehmer wurde vom Prüfer für jede Domäne wie folgt bewertet: 1 (sehr stark verbessert), 2 (stark verbessert), 3 (geringfügig verbessert), 4 (keine Veränderung), 5 (geringfügig schlechter), 6 (viel schlechter), und 7 (sehr viel schlimmer). Niedrigere Werte deuteten auf eine Verbesserung hin. Es werden Daten zum Prozentsatz der Teilnehmer dargestellt, die auf der Grundlage der Antworten für jede Domäne kategorisiert werden. Prozentsätze werden auf die nächste Dezimalstelle gerundet.
Woche 16
Änderung des Gesamtscores des Lebensqualitätsinventars – Behinderung (QI-Behinderung) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 16
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 16
Das QI-Disability-Tool ist ein von Eltern/Betreuern gemeldeter Fragebogen zur Bewertung der Lebensqualität von Kindern mit geistiger Behinderung. Es enthält 32 Elemente, die sechs Bereiche der Lebensqualität abdecken: körperliche Gesundheit, positive Emotionen, negative Emotionen, soziale Interaktion, Freizeit und Natur sowie Unabhängigkeit. Jedes QI-Behinderungselement wird auf einer Likert-Skala bewertet: „Nie“, „Selten“, „Manchmal“, „Oft“ und „Sehr oft“. Die Items wurden linear auf eine Skala von 0 bis 100 transformiert, wobei höhere Werte eine bessere Lebensqualität darstellen. Domänenbewertungen werden durch Mittelung der Elementbewertungen berechnet. Die Domänenbewertungen werden summiert und durch 6 dividiert, um eine Gesamtbewertung zu erhalten. Der Gesamtscore reicht von 0 bis 100, wobei höhere Werte auf eine bessere Lebensqualität hinweisen. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bedeutet eine Verschlechterung der Lebensqualität. Zur Analyse wurde das Mixed-Effects-Modell für wiederholte Messungen (MMRM) verwendet.
Ausgangswert, Woche 16
Prozentsatz der Teilnehmer mit CGI-I-Anfallsintensitäts- und -dauer-Instrumentenreaktionen gemäß dem von den Eltern/Betreuern gemeldeten Eindruck in Woche 16
Zeitfenster: Woche 16
Das CGI-I-Instrument für Anfallsintensität und -dauer wurde von den Eltern/Betreuern verwendet, um Änderungen in der Intensität und/oder Dauer der schwerwiegendsten Anfälle seit der ersten Beurteilung zu bewerten. Die Symptome des Teilnehmers wurden wie folgt bewertet: 1 (sehr stark verbessert), 2 (stark verbessert), 3 (geringfügig verbessert), 4 (keine Veränderung), 5 (geringfügig schlimmer), 6 (viel schlimmer) und 7 (sehr stark). schlechter). Niedrigere Werte weisen auf eine Verbesserung hin. Prozentsätze werden auf die nächste Dezimalstelle gerundet.
Woche 16
Prozentuale Änderung der Häufigkeit aller Anfälle pro 28 Tage während des Wartungszeitraums gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie; Wartungszeitraum: Woche 5 bis 16
Die Anfallshäufigkeit pro 28 Tage wurde definiert als die Gesamtzahl der während des Zeitraums gemeldeten Anfälle geteilt durch die Anzahl der Tage während des Zeitraums, in dem die Anfälle beurteilt wurden, multipliziert mit 28. Die prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde definiert als (Häufigkeit der Anfälle pro 28 Tage während des Erhaltungszeitraums – Häufigkeit der Anfälle pro 28 Tage zum Ausgangswert) dividiert durch die Häufigkeit der Anfälle pro 28 Tage zum Ausgangswert multipliziert mit 100.
Grundlinie; Wartungszeitraum: Woche 5 bis 16
Prozentuale Änderung der Häufigkeit aller Anfälle pro 28 Tage während des gesamten Behandlungszeitraums gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Grundlinie; Vollständiger Behandlungszeitraum: Woche 1 bis 16
Die Anfallshäufigkeit pro 28 Tage wurde definiert als die Gesamtzahl der während des Zeitraums gemeldeten Anfälle geteilt durch die Anzahl der Tage während des Zeitraums, in dem die Anfälle beurteilt wurden, multipliziert mit 28. Die prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde definiert als (Häufigkeit der Anfälle pro 28 Tage während des gesamten Behandlungszeitraums – Häufigkeit der Anfälle pro 28 Tage zum Ausgangswert) geteilt durch die Häufigkeit der Anfälle pro 28 Tage zum Ausgangswert multipliziert mit 100.
Grundlinie; Vollständiger Behandlungszeitraum: Woche 1 bis 16
Änderung des Prozentsatzes der MMD-anfallsfreien Tage während des gesamten Behandlungszeitraums gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 16
Anfallsfreie MMD-Tage wurden als die Anzahl der Tage definiert, an denen der Teilnehmer nach Beginn der Behandlung anfallsfrei von MMD blieb. Die Veränderung des Prozentsatzes der anfallsfreien MMD-Tage gegenüber dem Ausgangswert wurde definiert als der Prozentsatz der anfallsfreien Tage während des gesamten Behandlungszeitraums abzüglich des Prozentsatzes der anfallsfreien Tage während des Ausgangswerts. Für die Analyse wurde ein lineares Modell mit Behandlungsgruppe und Altersschicht als Faktoren und dem Ausgangsprozentsatz als Kovariate verwendet.
Ausgangswert bis Woche 16
Längstes anfallsfreies MMD-Intervall während der gesamten Behandlungsdauer
Zeitfenster: Vollständiger Behandlungszeitraum: Woche 1 bis 16
Das längste anfallsfreie MMD-Intervall wurde als der längste Zeitraum definiert, in dem der Teilnehmer nach Beginn der Behandlung anfallsfrei von MMD blieb. Zur Analyse wurde ein lineares Modell mit den Faktoren Behandlungsgruppe und Altersschicht verwendet.
Vollständiger Behandlungszeitraum: Woche 1 bis 16
Anzahl der Tage, an denen während des gesamten Behandlungszeitraums ein Notfall-Antiepileptikum (ASM) verwendet wird
Zeitfenster: Vollständiger Behandlungszeitraum: Woche 1 bis 16

Die Verwendung von Notfall-ASM wurde im Fallberichtsformular (CRF) zusammen mit dem Start- und Enddatum der Medikation aufgezeichnet. Bezogen auf

Aus den Start- und Enddaten aller von einem Teilnehmer durchgeführten Notfall-ASMs wurde die Anzahl der Tage während des gesamten Behandlungszeitraums abgeleitet, in denen Notfall-ASM verwendet wurde.
Vollständiger Behandlungszeitraum: Woche 1 bis 16

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Takeda

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Takeda

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. November 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

25. Januar 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

25. Januar 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Juni 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Juni 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. Juni 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. August 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. Juli 2024

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TAK-935-3002
  • 2021-002481-40 (EudraCT-Nummer)
  • jRCT2051210073 (Registrierungskennung: jRCT)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist verfügbar unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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