Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Soticlestatista lisähoitona lapsilla, teini-ikäisillä ja aikuisilla, joilla on Lennox-Gastaut-oireyhtymä

sunnuntai 25. helmikuuta 2024 päivittänyt: Takeda

Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus Soticlestatin tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi lisähoitona lapsilla ja aikuisilla potilailla, joilla on Lennox-Gastaut-oireyhtymä (LGS)

Tutkimuksen tavoitteet ovat:

  • saadaksesi selville, vähentääkö soticlestat lisähoitona annettuna vakavien motoristen kohtausten määrää Lennox-Gastaut-oireyhtymää sairastavilla lapsilla, nuorilla ja aikuisilla.
  • arvioida sotiklestaatin turvallisuusprofiilia, kun sitä annetaan yhdessä muiden hoitojen kanssa.

Osallistujat saavat tavallisen kouristuksia estävän hoidon sekä joko soticlestaattitabletteja tai lumelääkettä. Plasebo näyttää aivan soticlestaatilta, mutta siinä ei ole lääkettä. Osallistujat saavat soticlestaattia tai lumelääkettä 16 viikon ajan, minkä jälkeen annosta pienennetään asteittain yhden viikon ajan. Tämän jälkeen osallistujia seurataan 2 viikon ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tässä tutkimuksessa testattava lääke on nimeltään soticlestat (TAK-935). Soticlestatin tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä arvioidaan lapsi- ja aikuispotilailla, joilla on LGS.

Tutkimukseen otetaan mukaan noin 234 potilasta. Osallistujat jaetaan satunnaisesti (sattumalta, kuten kolikon heittäminen) suhteessa 1:1 saamaan standardin hoitoa (SOC) sekä yhtä seuraavista lisähoidoista, jotka jäävät osallistujalle ja tutkimuslääkärille paljastamatta tutkimuksen aikana (ellei on kiireellinen lääketieteellinen tarve):

  1. Soticlestat
  2. Plasebo (dummy inactive pilleri – tämä on tabletti/minitabletti, joka näyttää tutkimuslääkkeeltä, mutta jossa ei ole vaikuttavaa ainetta)

Osallistujat saavat soticlestaattia tai vastaavaa lumelääkettä painonsa perusteella 4 viikon titrausjakson aikana. Titrausjakson jälkeen osallistujat saavat edelleen saman annoksen 12 viikon ylläpitojakson aikana. Annosta pienennetään sitten, jos osallistujat päättävät keskeyttää hoidon ja/tai heidän ei katsota olevan kelvollisia jatkamaan avoimessa laajennuksessa (OLE).

Tämä monikeskustutkimus suoritetaan maailmanlaajuisesti. Kokonaisaika tutkimukseen osallistumiseen on 22-25 viikkoa. Hoitojakson lopussa osallistujilla on mahdollisuus joko suorittaa tutkimus loppuun ja vähentää tutkimustuotteen käyttöä tai osallistua OLE:hen, jos he täyttävät kelpoisuusvaatimukset. Jos osallistujat keskeyttävät, heitä seurataan puhelimitse turvallisuussyistä noin 14 päivää viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

270

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
    • Noord-Brabant
      • Heeze, Noord-Brabant, Alankomaat, 5591 VE
        • Kempenhaeghe - PPDS
    • Overijssel
      • Zwolle, Overijssel, Alankomaat, 8025 BV
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Queensland Childrens Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Austin Hospital
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Alfred Hospital
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgia, 2650
        • UZ Antwerpen PIN
    • Brabant Wallon
      • Ottignies-Louvain-la-Neuve, Brabant Wallon, Belgia, 1340
        • Centre Neurologique William Lennox
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Malaga, Espanja, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
      • Sevilla, Espanja, 41013
        • Centro de Neurologia Avanzada
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Espanja, 31008
        • Clinica Universidad Navarra
  • Italia
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italia, 40139
        • Ospedale Bellaria
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
    • Lombardia
      • Pavia, Lombardia, Italia, 27100
        • ASST di Pavia - Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
  • Japani
    • Aiti
      • Nagakute-Shi, Aiti, Japani, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
    • Hukuoka
      • Fukuoka-Shi, Hukuoka, Japani, 813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital
    • Kumamoto
      • Kumamoto-Shi, Kumamoto, Japani, 862-0947
        • Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely Disabled
    • Nagasaki
      • Omura-Shi, Nagasaki, Japani, 856-0835
        • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
    • Niigata
      • Niigata-Shi, Niigata, Japani, 950-2074
        • National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
    • Okayama
      • Okayama-city, Okayama, Japani, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Osaka
      • Neyagawa-Shi, Osaka, Japani, 572-0085
        • Yasuhara Childrens Clinic
      • Osaka-Shi, Osaka, Japani, 534-0021
        • Osaka City General Hospital
      • Suita-Shi, Osaka, Japani, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Sizuoka
      • Shizuoka-Shi, Sizuoka, Japani, 420-0953
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
    • Tokyo
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Japani, 187-0031
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Childrens Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 4H4
        • Child and Family Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Kiina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kiina, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Beijing, Kiina, 100045
        • Beijing Children's Hospital，Capital Medical University
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, Kiina, 400014
        • Children's hospital of Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510260
        • The second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Shenzhen, Guangdong, Kiina, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kiina, 430010
        • Wuhan Childrens hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kiina, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Kiina, 330006
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Kiina, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kiina, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Shanghai, Kiina, 200040
        • Children's Hospital of Shanghai
  • Kreikka
      • Larisa, Kreikka, 411 10
        • University General Hospital of Larissa
      • Thessaloniki, Kreikka, 546 42
        • Hippokration Hospital
    • Attiki
      • Chaidari, Attiki, Kreikka, 124 62
        • Attikon University General Hospital
  • Latvia
      • Riga, Latvia, LV-1004
        • Childrens University Hospital
  • Puola
      • Gdansk, Puola, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Poznan, Puola, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Malopolskie
      • Krakow, Malopolskie, Puola, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
  • Ranska
      • Marseille, Ranska, 13386
        • Hopitaux de La Timone
      • Paris, Ranska, 75019
        • Hopital Robert Debre
      • Paris, Ranska, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
    • Cote-d'Or
      • Dijon, Cote-d'Or, Ranska, 21079
        • CHRU Dijon Hopital General
    • Nord
      • Lille, Nord, Ranska, 59000
        • Hôpital Roger Salengro
  • Saksa
    • Bayern
      • Vogtareuth, Bayern, Saksa, 83569
        • Schon Klinik Vogtareuth
    • Hessen
      • Frankfurt am Main, Hessen, Saksa, 60528
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
    • Nordrhein-Westfalen
      • Bielefeld, Nordrhein-Westfalen, Saksa, 33617
        • Krankenhaus Mara gGmbH - Epilepsiezentrum Bethel
    • Sachse
      • Radeberg, Sachse, Saksa, 1454
        • Kleinwachau Sachsisches Epilepsiezentrum Radeberg Gemeinnutzige Gmbh
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Nis, Serbia, 18 000
        • University Clinical Center Nis
      • Novi Sad, Serbia, 21 000
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
  • Ukraina
      • Ivano-Frankivsk, Ukraina, 76018
        • Communal Non-commercial Enterprise Iv-Frank Regional Childrens Clinical Hosp of Iv-Frank RC
      • Kyiv, Ukraina, 4080
        • CNPE Clinical Hospital Psychiatry of the Executive Body of the Kyiv City Council KCSA
      • Kyiv, Ukraina, 4209
        • SI Ukr. Med. Rehabilitation Center For Children With Organic Injury of Nervous System of MoH of Ukr
    • Dnipropetrovs'ka Oblast
      • Dnipro, Dnipropetrovs'ka Oblast, Ukraina, 49100
        • Municipal Institution Dnipropetrovsk Regional Children Clinical Hospital of DRC
      • Dnipro, Dnipropetrovs'ka Oblast, Ukraina, 49101
        • Communal Non-profit Enterprise City Childrens Clinical Hospital #6 of DCC
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, 1145
        • Orszagos Mentalis, Ideggyogyaszati es Idegsebeszeti Intezet
      • Budapest, Unkari, 1023
        • Szent János kórház és Észak-budai Egyesített kórházak
      • Budapest, Unkari, 1143
        • Bethesda Gyermekkórház
    • Baranya
      • Pecs, Baranya, Unkari, 7623
        • Pecsi Tudomanyegyetem
  • Venäjän federaatio
      • Ekaterinburg, Venäjän federaatio, 620144
        • UGMK-Zdorojie, LLC
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85718
        • Center for Neurosciences
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • University of California Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80218
        • Children's Hospital Colorado.
    • Florida
      • Winter Park, Florida, Yhdysvallat, 32789
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30328
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS)
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20817
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Minnesota
      • Roseville, Minnesota, Yhdysvallat, 55113
        • Minnesota Epilepsy Group PA
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Yhdysvallat, 07039
        • Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas, LLC
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10001
        • Premier Healthcare Inc.
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10075
        • Northwell Health Physician Partners - Neurology at Lenox Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • York, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17403
        • WellSpan Oncology Research
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina Children Hospital - PIN
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • University of Utah - Primary Children's Hospital - PPDS
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98402
        • MultiCare Institute for Research & Innovation (Tacoma)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 55 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Hänellä on dokumentoitu kliininen LGS-diagnoosi.
  2. Hänellä on ollut ≥8 MMD-kohtausta kuukaudessa seulontaa edeltäneiden 3 kuukauden aikana historiallisten tietojen perusteella ja hänellä on ollut ≥8 MMD-kohtausta 28 päivän aikana 4–6 viikon tulevan lähtötilanteen aikana.
  3. Paino ≥10 kg seulontakäynnillä (käynti 1).
  4. Epäonnistuminen kohtausten hallinnassa huolimatta asianmukaisista vähintään 1 ASM:n kokeista historiallisten tietojen perusteella, ja hänellä on tällä hetkellä kouristuskohtauksia estävä hoito tai muita hoitovaihtoehtoja, joita pidetään standardina hoitona (SOC).
  5. Keinotekoiset kannabidiolit ovat sallittuja vakaana annoksena vähintään 4 viikkoa ennen seulontakäyntiä (käynti 1); annosteluohjelman ja valmistajan tulee pysyä vakiona koko tutkimuksen ajan. (Artesaani kannabidioleja ei lasketa ASM:iksi.)
  6. Otetaan tällä hetkellä 0–3 ASM:ää vakailla annoksilla vähintään 4 viikon ajan ennen seulontakäyntiä (käynti 1); Fenfluramiini ja kannabidioli (Epidiolex) ovat sallittuja, jos niitä on saatavilla, ja ne lasketaan ASM:ksi. ASM-annostusohjelman tulee pysyä vakiona koko tutkimuksen ajan.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Päästettiin lääketieteelliseen laitokseen ja intuboitiin status epilepticuksen hoitoon vähintään 2 kertaa seulontaa edeltäneiden 3 kuukauden aikana (käynti 1). Tätä poissulkemiskriteeriä sovellettaessa status määritellään jatkuvaksi kohtaustoiminnaksi, joka kestää yli 5 minuuttia, tai toistuvaksi kohtaukseksi ilman, että kohtausten välillä palataan perustilaan.
  2. Epästabiili, kliinisesti merkittävä neurologinen (muu kuin tutkittava sairaus), psykiatrinen, kardiovaskulaarinen, oftalmologinen, keuhko-, maksa-, munuais-, metabolinen, maha-suolikanavan, urologinen, immunologinen, hematopoieettinen, endokriininen sairaus, pahanlaatuinen syöpä, mukaan lukien etenevät kasvaimet, tai muu poikkeavuus, joka voi vaikuttaa kyky osallistua tutkimukseen tai se voi mahdollisesti hämmentää tutkimustuloksia. Tutkijan vastuulla on arvioida kliininen merkitys; lääkärintarkastajan kuuleminen voi kuitenkin olla perusteltua.
  3. Tutkija katsoo olevan välitön itsemurhan tai itsensä, muiden tai omaisuuden vahingoittamisen riski, tai osallistuja on yrittänyt itsemurhaa 12 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä (käynti 1). Osallistujat, joilla on myönteinen vastaus Columbian itsemurhavakavuusluokitusasteikon (C-SSRS) kohdissa 4 tai 5 ennen annostelua (käynti 2), suljetaan pois. Tätä asteikkoa annetaan vain vähintään 6-vuotiaille osallistujille.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Soticlestat

Osallistujat, jotka painavat alle 45 kg: Soticlestat, minitabletit, annoksena 40 mg - 200 mg, suun kautta tai gastrostomialetkun (G-putki) tai matalaprofiilisen mahaletkun (MIC-KEY-painike) tai jejunostomialetkun (J-) kautta putki), kahdesti vuorokaudessa (BID) painon perusteella enintään 4 viikkoa titrausjakson aikana. Osallistujat saavat edelleen käyttämänsä annoksen titrausjakson lopussa 12 viikon ajan ylläpitojakson aikana. Hoidon kokonaiskesto on enintään 16 viikkoa (hoitojakso). Annosta pienennetään, jos osallistujat päättävät keskeyttää hoidon.

Osallistujat, jotka painavat ≥ 45 kg: Soticlestat-minitabletit tai tabletit, joiden aloitusannos on 100 mg kahdesti vuorokaudessa ja sen jälkeen 200 mg kahdesti vuorokaudessa ja sen jälkeen 300 mg kahdesti vuorokaudessa 4 viikon ajan titrausjaksolla. Osallistujat saavat edelleen 300 mg BID 12 viikon ajan ylläpitojakson aikana. Hoidon kokonaiskesto on enintään 16 viikkoa (hoitojakso). Annosta pienennetään, jos osallistujat päättävät keskeyttää hoidon.
Lääke: Soticlestat
Soticlestat minitabletit tai tabletit.
Muut nimet:
  • TAK-935
Placebo Comparator: Plasebo
Soticlestat lumelääkettä vastaavat minitabletit tai tabletit, suun kautta tai G-putken tai MIC-KEY-painikkeen tai J-putken kautta, BID, enintään 4 viikkoa titrausjaksolla. Osallistujat saavat edelleen soticlestat lumelääkettä vastaavia minitabletteja tai -tabletteja 12 viikon ajan ylläpitojakson aikana. Hoidon kokonaiskesto on enintään 16 viikkoa (Hoitojakso). Soticlestat-sovituskartoitus tehdään sokeiden säilyttämiseksi, jos osallistujat päättävät keskeyttää hoidon.
Lääke: Plasebo
Soticlestat lumelääkettä vastaavat minitabletit tai tabletit.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos perustasosta suuren moottorin pudotuksen (MMD) kohtausten taajuudessa 28 päivän aikana koko hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 16 asti
MMD-kohtausten esiintymistiheys per 28 päivää määritellään jakson aikana ilmoitettujen MMD-kohtausten kokonaismääränä jaettuna päivien lukumäärällä ajanjaksolla, jolloin kohtaukset arvioitiin kerrottuna 28:lla. Prosenttimuutos lähtötilanteesta määritellään seuraavasti: (kohtausten esiintymistiheys 28 päivää kohden koko hoitojakson aikana – kohtausten tiheys 28 päivää kohden lähtötilanteessa) jaettuna kohtausten esiintymistiheydellä 28 päivää kohden lähtötilanteessa kerrottuna 100:lla.
Perustaso viikkoon 16 asti
Prosenttimuutos perustasosta suuren moottorin pudotuksen (MMD) kohtausten taajuudessa 28 päivän aikana huoltojakson aikana (EMA-aluekohtainen)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 16 asti
MMD-kohtausten esiintymistiheys per 28 päivää määritellään jakson aikana ilmoitettujen MMD-kohtausten kokonaismääränä jaettuna päivien lukumäärällä ajanjaksolla, jolloin kohtaukset arvioitiin kerrottuna 28:lla. Prosenttimuutos lähtötilanteesta määritellään seuraavasti: (kohtausten esiintymistiheys 28 päivää kohden ylläpitojakson aikana - kohtausten tiheys 28 päivää kohden lähtötilanteessa) jaettuna kohtausten tiheydellä 28 päivää kohden lähtötilanteessa kerrottuna 100:lla. Tämä tulosmitta on Euroopan lääkeviraston (EMA) aluekohtainen.
Perustaso viikkoon 16 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vastaajien prosenttiosuus huoltojakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 16 asti
Vastaajiksi määritellään ne, joiden MMD-kohtausten määrä on ≥50 % vähemmän kuin lähtötilanteessa ylläpitojakson aikana.
Perustaso viikkoon 16 asti
Vastaajien prosenttiosuus koko hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 16 asti
Vastaajiksi määritellään ne, joiden MMD-kohtausten määrä vähenee ≥50 % lähtötilanteesta koko hoitojakson aikana.
Perustaso viikkoon 16 asti
Prosenttiosuus osallistujista, joiden MMD-kohtausten väheneminen kumulatiivisella vastekäyrällä on ≤0 %, >0 % - ≤25 %, >25 % - ≤50 %, >50 % - ≤75 %, >75 % - ≤100 %
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 16 asti
Perustaso viikkoon 16 asti
Caregiver Global Impression of Improvement (Care GI-I) -pisteet
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 16 asti
Care GI-I on 7-pisteinen Likert-asteikko, jota hoitaja käyttää arvioidakseen kohtausten yleisen hallinnan, käyttäytymisen, turvallisuuden ja siedettävyyden paranemista tutkimuslääkkeen aloittamisen jälkeen suhteessa lähtötilanteeseen (ennen hoitoa tutkimuslääkkeellä). Osallistuja saa arvosanan seuraavasti: 1 (erittäin parantunut), 2 (paljon parantunut), 3 (minimaalinen parannus), 4 (ei muutosta), 5 (minimi huonompi), 6 (paljon huonompi) ja 7 (erittäin paljon) huonompi). Vanhempi/hoitaja suorittaa Care GI-I:n haastattelun kautta. Korkeampi pistemäärä osoittaa pahempia oireita.
Perustaso viikkoon 16 asti
Kliinisen maailmanlaajuisen paranemisvaikutelman (CGI-I) pisteet
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 16 asti
CGI-I Clinician on 7-pisteinen Likert-asteikko, jota tutkija käyttää arvioidakseen osallistujan muutosta (parantumista) yleisessä kohtausten hallinnassa, käyttäytymisessä, turvallisuudessa ja siedettävyydessä tutkimuslääkkeen aloittamisen jälkeen suhteessa lähtötilanteeseen (ennen tutkimuksella hoitoa). huume). Osallistuja saa arvosanan seuraavasti: 1 (erittäin parantunut), 2 (paljon parantunut), 3 (minimaalinen parannus), 4 (ei muutosta), 5 (minimi huonompi), 6 (paljon huonompi) ja 7 (erittäin paljon) huonompi). Korkeampi pistemäärä osoittaa pahempia oireita.
Perustaso viikkoon 16 asti
CGI-I:n ei-kohtausoireiden pisteet
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 16 asti
CGI-I:n ei-kohtausoireiden instrumentti on sarja yksittäisiä arvioita, joita tutkija käyttää arvioidakseen oireiden ja vaikutusten paranemista tietyillä ei-kohtausalueilla tutkimuslääkkeen aloittamisen jälkeen. Tutkija arvioi osallistujan 7 pisteen asteikolla seuraavasti: 1 (erittäin parantunut), 2 (paljon parantunut), 3 (minimaalinen parannus), 4 (ei muutosta), 5 (minimi huonompi), 6 ( paljon huonompi) ja 7 (erittäin paljon huonompi). Korkeampi pistemäärä osoittaa pahempia oireita.
Perustaso viikkoon 16 asti
Muutos elämänlaadun inventaario-vammaisuus (QI-Disability) -pisteet
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 16 asti
QI-Disability-työkalu on vanhempien/hoitajan raportoima kyselylomake, joka arvioi kehitysvammaisten lasten elämänlaatua. Se sisältää 32 kohdetta, jotka kattavat 6 elämänlaadun aluetta: fyysinen terveys, positiiviset tunteet, negatiiviset tunteet, sosiaalinen vuorovaikutus, vapaa-aika ja ulkoilu sekä itsenäisyys. Pisteet ovat 5-pisteen Likert-asteikko ja muunnetaan sitten asteikolla 0-100. Mahdolliset pisteet vaihtelevat 0-100, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua.
Perustaso viikkoon 16 asti
CGI-I kohtausten intensiteetti ja kestopisteet
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 16 asti
Vanhempi/hoitaja käyttää CGI-I-kohtausten voimakkuus- ja kestoinstrumenttia arvioidakseen muutoksia vaikuttavimpien kohtausten voimakkuudessa ja/tai kestossa ensimmäisestä arvioinnista lähtien. Osallistujan oireet arvioidaan 7 pisteen asteikolla seuraavasti: 1 (erittäin parantunut), 2 (paljon parantunut), 3 (minimaalinen parantuminen), 4 (ei muutosta), 5 (minimi huonompi), 6 (paljon huonompi) ) ja 7 (erittäin huonompi). Korkeampi pistemäärä osoittaa pahempia oireita.
Perustaso viikkoon 16 asti
Kaikkien kohtausten tiheyden prosentuaalinen muutos perustasosta 28 päivän aikana huoltojakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 16 asti
Kohtaustiheys 28 vuorokaudessa määritellään jakson aikana raportoitujen kohtausten kokonaismääränä jaettuna päivien lukumäärällä ajanjaksolla, jolloin kohtaukset arvioitiin kerrottuna 28:lla. Prosenttimuutos lähtötilanteesta määritellään seuraavasti: (kohtausten tiheys 28 päivää kohden ylläpitojakson aikana - kohtausten tiheys 28 päivää kohden lähtötilanteessa) jaettuna kohtausten tiheydellä 28 päivää kohden lähtötilanteessa kerrottuna 100:lla.
Perustaso viikkoon 16 asti
Kaikkien kohtausten esiintymistiheyden prosentuaalinen muutos perustasosta 28 päivän aikana koko hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 16 asti
Kohtaustiheys 28 vuorokaudessa määritellään jakson aikana raportoitujen kohtausten kokonaismääränä jaettuna päivien lukumäärällä ajanjaksolla, jolloin kohtaukset arvioitiin kerrottuna 28:lla. Prosenttimuutos lähtötilanteesta määritellään seuraavasti: (kohtausten esiintymistiheys 28 päivää kohden täyden hoitojakson aikana – kohtausten tiheys 28 päivää kohden lähtötilanteessa) jaettuna kohtausten esiintymistiheydellä 28 päivää kohden lähtötilanteessa kerrottuna 100:lla.
Perustaso viikkoon 16 asti
Prosenttimuutos perustasosta MMD-kohtaustiheydessä 28 päivän aikana huoltojakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 16 asti
MMD-kohtausten esiintymistiheys per 28 päivää määritellään jakson aikana ilmoitettujen MMD-kohtausten kokonaismääränä jaettuna päivien lukumäärällä ajanjaksolla, jolloin kohtaukset arvioitiin kerrottuna 28:lla. Prosenttimuutos lähtötilanteesta määritellään seuraavasti: (kohtausten esiintymistiheys 28 päivää kohden ylläpitojakson aikana - kohtausten tiheys 28 päivää kohden lähtötilanteessa) jaettuna kohtausten tiheydellä 28 päivää kohden lähtötilanteessa kerrottuna 100:lla.
Perustaso viikkoon 16 asti
Muutos lähtötilanteesta prosentteina MMD-kohtauksista vapaista päivistä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 16 asti
MMD-kohtausvapaat päivät määritellään päivien lukumääräksi, joina osallistuja pysyi MMD-kohtauksesta vapaana hoidon aloittamisen jälkeen.
Perustaso viikkoon 16 asti
Pisin MMD-kohtausvapaa väli
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 16 asti
Pisin MMD-kohtausvapaa aikaväli määritellään pisimmäksi ajanjaksoksi, jonka osallistuja pysyi MMD-kohtauksesta vapaana hoidon aloittamisen jälkeen.
Perustaso viikkoon 16 asti
Päivien lukumäärä, jolloin Rescue Antiseizure -lääkettä (ASM) käytetään
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 16 asti
Perustaso viikkoon 16 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Takeda

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, Takeda

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 8. marraskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 25. tammikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 25. tammikuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 18. kesäkuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 23. kesäkuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 24. kesäkuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 28. helmikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 25. helmikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. helmikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TAK-935-3002
  • 2021-002481-40 (EudraCT-numero)
  • jRCT2051210073 (Rekisterin tunniste: jRCT)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Lennox Gastaut -syndrooma (LGS)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Serbia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa